IDH1またはIDH2変異を有するグレード2星細胞腫または乏突起膠腫を有する小児参加者を対象としたボラシデニブ研究
IDH1またはIDH2変異を有するグレード2星細胞腫または乏突起膠腫を有する12歳から18歳未満の小児参加者におけるボラシデニブの安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第2相単群オープンラベル研究
本研究の目的は、IDH1またはIDH2変異を有するグレード2神経膠腫を患う12歳から＜18歳の小児参加者を対象に、ボラシデニブの安全性、忍容性、有効性プロファイル、および成長・発達への影響を評価することです。
本研究は、スクリーニング期間、28日間連続治療サイクルからなる治療期間、安全性フォローアップ期間、および長期フォローアップ期間を含みます。
長期フォローアップ期間では、治療開始後約5年間、またはタナーステージVに達するまで（いずれか遅い方）、参加者の成長、発達、および長期的な安全性への影響を評価します。
参加者は、血液検査、心臓検査（心電図（ECG））、画像検査（MRI、X線）、バイタルサイン測定、および身体検査を受ける場合があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.)
- 電話番号：+33 1 55 72 60 00
- メール：scientificinformation@servier.com
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- UCLA
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Lurie Children' sNWU
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Dana Farber (DFCI)
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- 募集
- Children's Minnesota
-
-
-
-
-
Sydney、オーストラリア、2031
- 募集
- Kids Cancer Centre, Sydney Children's Hospital Randwick
-
コンタクト：
- David Ziegler
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- スクリーニング時に体重が25kg以上であること。
- 法的に認められた代理人から文面によるインフォームドコンセント/同意を得るとともに、参加者から地域の規制に従って同意を得ること。参加者とその家族は、研究期間中の計画された来院、治療計画、手順、および連続的な末梢血採血を含む検査に従う意思と能力を有すること。
- 世界保健機関（WHO）2021年基準に基づき、グレード2の星細胞腫または乏突起膠腫であること。
- 神経膠腫に対し、少なくとも1回の既往手術（生検、亜全摘出、全摘出）を経験しており、化学療法や放射線療法を含む他の既往抗癌療法がなく、試験責任医師の意見において直ちに化学療法または放射線療法を必要としないこと。
- 以下を有すること：
- 認定検査機関による腫瘍組織の局所検査に基づき、確認されたIDH1またはIDH2遺伝子変異、ならびに既知の1p19qおよび/またはATRX（アルファサラセミア/精神遅滞症候群X連鎖）の状態を有すること。
- 星細胞腫の場合：局所検査による1p19q共欠失の不在および/または核ATRX発現の喪失またはATRX変異の文書化。
- 乏突起膠腫の場合：局所検査による1p19q共欠失の存在。
- 磁気共鳴画像法（MRI）で評価可能かつ測定可能な非増強病変を有すること。
- カルノフスキー・パフォーマンス・スコア（KPS；16歳以上の参加者）またはランスキー・プレイ・パフォーマンス・スケール（LPPS；16歳未満の参加者）のスコアが70以上であること。既往手術切除または腫瘍の解剖学的部位による機能的制限によるKPSおよびLPPS＜70は許容される。
- 以下により証明される十分な骨髄機能を有すること：
- 好中球絶対数≥1500/mm3または≥1.5×109/L
- ヘモグロビン≥9g/dL
- 血小板≥100,000/mm3または≥100×109/L
- 以下により証明される十分な肝機能を有すること：
- 血清総ビリルビン≤1.5×ULN；＞1.5ULNでギルバート症候群による場合、直接ビリルビン≤ULNで総ビリルビン≤3×ULN
- ASTおよびALTがULN以下
- アルカリホスファターゼ（ALP）≤2.5×ULN
- 以下により証明される十分な腎機能を有すること：
- 血清クレアチニン≤2.5×ULN、または
- ベッドサイド・シュワルツ法0.413×（身長cm/血清クレアチニンmg/dL）に基づくeGFR＞40mL/min/1.73m2
- 神経膠腫治療のための既往手術に関連する臨床的に有意な毒性から回復していること（医療管理下で安定化されていない限り、既往手術切除または腫瘍の解剖学的部位による機能的制限は許容される）。
- 生殖可能な女性参加者は、試験用医薬品（IMP）開始前に陰性の血清妊娠検査結果を有すること。
- 妊娠可能な女性および生殖可能な女性パートナーを持つ生殖可能な男性参加者は、スクリーニング時からIMP最終投与後少なくとも90日間まで、性交を控えるか、2つの効果的な避妊法を使用することに同意すること。
除外基準：
- 神経膠腫治療のための手術（生検、亜全摘出、全摘出）以外の既往抗癌療法（全身化学療法、放射線療法、ワクチン、低分子阻害剤、IDH阻害剤、試験薬を含むがこれらに限らない）を経験していること。
- 試験責任医師により高リスクと評価される特徴を有すること。
- 髄膜播種を有すること。
- 根治的に切除された非黒色腫皮膚がんまたは根治的に治療された上皮内がんを除く、同時進行性の活動性悪性腫瘍を有すること。既往治療歴のある悪性腫瘍の参加者は、スクリーニング時に3年間無病である場合に適格となる。
- 経口薬を服用できないこと。
- 妊娠中または授乳中であること。
- 同時に他の介入試験に参加していること；非介入レジストリまたは疫学研究への参加は許容される。
- C1D1の7日以内に、重度または制御不能な活動性急性/慢性感染症、または原因不明の発熱（＞38.5℃）を有すること。
- ボラシデニブの成分に対する既知の過敏症を有すること。
- IMP開始前6か月以内に、ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIVのうっ血性心不全、心筋梗塞、不安定狭心症、および/または脳卒中を含む、有意な活動性心疾患を有すること。
- フリデリシアの式を用いた心拍数補正QT間隔（QTcF）≥450ミリ秒、またはQT延長または不整脈イベントのリスクを増加させる他の要因を有すること。
- 神経膠腫の徴候/症状に対して治療用量のステロイド（デキサメタゾン＞1.5mg/日またはプレドニゾン＞10mg/日相当と定義）を服用していること。神経膠腫に関連しない医学的状態に対して生理的用量（デキサメタゾン≤1.5mg/日またはプレドニゾン≤10mg/日相当と定義）を服用している参加者は許容される。
- 治療域の狭いCYP2C19またはCYP3A基質、またはCYP1A2の強力阻害剤である薬剤を服用していること。
- 既知の活動性B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染症、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性結果、またはAIDS関連疾患を有すること。HCV治療に対する持続的ウイルス応答または既往HBV感染に対する免疫を有する参加者は許容される。慢性HBVまたはHIVが施設の慣行により適切に抑制されている参加者は許容される。
- 既知の活動性炎症性胃腸疾患、慢性下痢、既往胃切除術またはラップバンド嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、または経口投与薬の摂取または胃腸吸収を制限する他の状態を有すること。医学的治療下の胃食道逆流症は許容される（薬物相互作用の可能性がないと仮定）。
- その他の急性または慢性の医学的または精神的状態を有すること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オープンラベル ボラシドニブ
|
体重40kg以上の参加者は40mgを経口で毎日服用、または体重25kg以上40kg未満の参加者は20mgを経口で毎日服用
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象（AEs）、重篤な有害事象（SAEs）、有害事象（AEs）による中止、または有害事象（AEs）による死亡
時間枠：治療開始から最終投与後28日までのAE（安全性追跡調査）について、研究関連の重篤な有害事象（SAE）は長期追跡調査（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）を通じて報告されます
|
治療開始から最終投与後28日までのAE（安全性追跡調査）について、研究関連の重篤な有害事象（SAE）は長期追跡調査（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）を通じて報告されます
|
|
|
有害事象の重症度
時間枠：治療開始から最終投与後28日までの有害事象（安全性追跡調査）を経て、研究関連の重篤な有害事象は長期追跡調査（参加者ごとに約5年間、総研究期間は約7年間）を通じて報告されます。
|
NCI-CTCAEバージョン5.0で評価されたものとする。
|
治療開始から最終投与後28日までの有害事象（安全性追跡調査）を経て、研究関連の重篤な有害事象は長期追跡調査（参加者ごとに約5年間、総研究期間は約7年間）を通じて報告されます。
|
|
研究訪問時の身長および体重パーセンタイル
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
|
|
サイクル1日目（C1D1）からの身長と体重パーセンタイルの変化
時間枠：治療開始から長期追跡調査まで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年間）
|
治療開始から長期追跡調査まで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年間）
|
|
|
タナー段階
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
タナー段階は、思春期の進行を表し、段階1は思春期前の形態から、段階5は最終的な成人の形態を表します。
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
初潮の平均年齢
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
歴史的に、および／または治療中に、該当する場合
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
C1D1から治療中最高値までの黄体形成ホルモン（LH）の変化
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
|
C1D1から治療中最高値の卵胞刺激ホルモン（FSH）への変化
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年）
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年）
|
|
|
C1D1から抗ミュラー管ホルモン（AMH）の治療中最悪値までの変化
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究期間合計約7年間）
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究期間合計約7年間）
|
|
|
C1D1から治療中最悪値までのエストラジオールの変化
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
女性のみ対象
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
C1D1からの変化から治療中のテストステロン最悪値まで
時間枠：治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
男性のみ対象
|
治療開始から長期フォローアップまで（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
|
C1D1から治療中最悪値へのインスリン様成長因子1（IGF-1）の変化
時間枠：サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間です)
|
サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間です)
|
|
|
C1D1から最悪の治療中値へのインスリン様成長因子結合タンパク質3（IGFBP-3）の変化
時間枠：サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間)
|
サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間)
|
|
|
C1D1から治療中最悪値までの甲状腺刺激ホルモン（TSH）の変化
時間枠：サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間です)
|
サイクル1 デイ1 (C1D1) (各サイクルは28日間です)
|
|
|
C1D1から治療中における最悪値までのFree T4（サイロキシン）の変化
時間枠：サイクル1 1日目（C1D1）（各サイクルは28日間です）
|
サイクル1 1日目（C1D1）（各サイクルは28日間です）
|
|
|
C1D1から、X線により測定された治療中最悪の手/手首骨年齢への変化
時間枠：治療開始から長期追跡調査まで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年）
|
治療開始から長期追跡調査まで（参加者1人あたり約5年間、総研究期間約7年）
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：PFSフォローアップを通じて（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
PFSフォローアップを通じて（参加者1人あたり約5年間、研究全体の期間は約7年間）
|
|
客観的奏効（OR）
時間枠：PFSフォローアップ期間を通じて（参加者1人あたり約5年間、全研究期間は約7年間）
|
PFSフォローアップ期間を通じて（参加者1人あたり約5年間、全研究期間は約7年間）
|
|
完全奏効（CR）、部分奏効（PR）、または軽度奏効（mR）の最良全体的奏効
時間枠：PFSフォローアップを通じて（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
PFSフォローアップを通じて（参加者あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
反応時間（TTR）
時間枠：PFSフォローアップ期間を通じて（参加者あたり約5年、研究全体の期間は約7年）
|
PFSフォローアップ期間を通じて（参加者あたり約5年、研究全体の期間は約7年）
|
|
CR、PR、またはmRまでの時間
時間枠：PFSフォローアップを通じて（参加者ごとに約5年間、総研究期間は約7年間）
|
PFSフォローアップを通じて（参加者ごとに約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
反応持続期間（DoR）
時間枠：PFSフォローアップ期間を通じて（参加者あたり約5年間、研究総期間は約7年間）
|
PFSフォローアップ期間を通じて（参加者あたり約5年間、研究総期間は約7年間）
|
|
CR、PR、またはmRの期間
時間枠：PFSフォローアップ期間を通じて（参加者1人あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
PFSフォローアップ期間を通じて（参加者1人あたり約5年間、総研究期間は約7年間）
|
|
ボラシドニブの血漿中濃度
時間枠：サイクル3 デイ1 (C3D1) まで (各サイクルは28日間)
|
サイクル3 デイ1 (C3D1) まで (各サイクルは28日間)
|
|
AGI-69460の血漿中濃度
時間枠：サイクル3 1日目（C3D1）まで（各サイクルは28日間）
|
サイクル3 1日目（C3D1）まで（各サイクルは28日間）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年7月23日
一次修了 (推定)
2033年5月2日
研究の完了 (推定)
2033年5月2日
試験登録日
最初に提出
2025年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月10日
最初の投稿 (実際)
2025年12月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- S095032-236
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある科学・医学研究者は、匿名化された患者レベルおよび研究レベルの臨床試験データへのアクセスをリクエストできます。
以下のすべての介入臨床研究についてアクセスをリクエストできます：
- 欧州経済領域（EEA）または米国（US）において、2014年1月1日以降に承認された医薬品および新適応症の販売承認（MA）に使用されたもの。
- Servierが販売承認保有者（MAH）であるもの。この範囲では、EEA加盟国のいずれかにおける新薬（または新適応症）の最初のMAの日付が考慮されます。
さらに、以下のすべての患者を対象とした介入臨床研究についてアクセスをリクエストできます：
- Servierがスポンサーであるもの
- 2004年1月1日以降に最初の患者が登録されたもの
- 販売承認（MA）の承認前に開発が終了した新化学物質または新生物学的物質（新剤形を除く）に関するもの。
IPD 共有時間枠
EEAまたは米国での販売承認後、その研究が承認に使用される場合。
IPD 共有アクセス基準
研究者はServier Data Portalに登録し、研究提案フォームに記入する必要があります。
このフォームの4つの部分はすべて完全に記入する必要があります。
必須項目がすべて記入されるまで、研究提案フォームは審査されません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。