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Vorasidenib 在患有 IDH1 或 IDH2 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的儿科参与者中的研究

2026年9月4日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.)

一项2期、单臂、开放标签研究，旨在评估Vorasidenib在12至<18岁患有IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的儿科参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

本研究旨在评估vorasidenib在12岁至<18岁、患有IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤儿科参与者中的安全性、耐受性、疗效特征以及对生长发育的影响。 研究包括筛选期、由连续28天治疗周期组成的治疗期、安全性随访期和长期随访期。 长期随访期将评估参与者的生长发育和长期安全性影响，大约在治疗开始后5年或达到Tanner第五阶段（以较晚者为准）。 参与者可能接受血液检测、心脏检查（心电图（ECG））、影像学检查（MRI、X射线）、生命体征检查和体格检查。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 澳大利亚
      • Sydney、澳大利亚、2031
        • 招聘中
        • Kids Cancer Centre, Sydney Children's Hospital Randwick
        • 接触：
          • David Ziegler
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • UCLA
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Lurie Children' sNWU
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Dana Farber (DFCI)
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • 招聘中
        • Children's Minnesota

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时体重≥25公斤。
  • 必须根据当地法规从法定授权代表处获得书面知情同意/同意，并从参与者处获得同意。参与者和其家属必须愿意并能够遵守研究期间的预定访视、治疗计划、程序和实验室检查，包括系列外周血采样。
  • 根据世界卫生组织（WHO）2021年标准诊断为2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。
  • 曾至少接受过1次针对胶质瘤的手术（活检、次全切除、全切除），且既往无其他抗癌治疗（包括化疗和放疗），并且研究者认为无需立即进行化疗或放疗。
  • 具备：
  • 经认证实验室对肿瘤组织进行本地检测，确认存在IDH1或IDH2基因突变，以及已知的1p19q和/或ATRX（α地中海贫血/智力低下综合征X连锁）状态。
  • 对于星形细胞瘤：通过本地检测确认不存在1p19q共缺失和/或记录有核ATRX表达缺失或ATRX突变。
  • 对于少突胶质细胞瘤：通过本地检测确认存在1p19q共缺失。
  • 具有磁共振成像（MRI）可评估、可测量的非强化病灶。
  • 卡氏功能状态评分（KPS；适用于年龄≥16岁的参与者）或兰斯基游戏表现量表（LPPS；适用于年龄<16岁的参与者）评分≥70。因既往手术切除或肿瘤解剖位置导致功能限制而KPS或LPPS<70的情况将被允许。
  • 具备足够的骨髓功能，表现为：
  • 绝对中性粒细胞计数≥1500/mm³或≥1.5×10⁹/L
  • 血红蛋白≥9 g/dL
  • 血小板≥100,000/mm³或≥100×10⁹/L
  • 具备足够的肝功能，表现为：
  • 血清总胆红素≤1.5×ULN；若>1.5×ULN且由于吉尔伯特综合征，总胆红素≤3×ULN且直接胆红素≤ULN
  • AST≤ULN且ALT≤ULN
  • 碱性磷酸酶（ALP）≤2.5×ULN
  • 具备足够的肾功能，表现为：
  • 血清肌酐≤2.5×ULN，或
  • 基于床边施瓦茨方法0.413×（身高cm/血清肌酐mg/dL）计算的eGFR>40 mL/min/1.73 m²
  • 已从任何与既往胶质瘤治疗手术相关的临床相关毒性中恢复，除非在医疗管理下已稳定（因既往手术切除或肿瘤解剖位置导致的功能限制将被允许）。
  • 具有生育潜力的女性参与者在开始研究药物（IMP）前必须进行血清妊娠试验且结果为阴性。
  • 有生育潜力的女性以及有生育潜力女性伴侣的生育潜力男性参与者，必须同意从筛选期至末次IMP给药后至少90天内禁欲或使用两种有效的避孕方法。

排除标准：

  • 除手术（活检、次全切除、全切除）外，既往接受过任何其他针对胶质瘤的抗癌治疗，包括但不限于全身化疗、放疗、疫苗、小分子抑制剂、IDH抑制剂和研究性药物。
  • 研究者评估为具有高风险特征。
  • 患有软脑膜疾病。
  • 同时患有活动性恶性肿瘤，但已治愈性切除的非黑色素瘤皮肤癌或已治愈性治疗的原位癌除外。既往接受过恶性肿瘤治疗的参与者，若在筛选时已无病生存3年，则符合资格。
  • 无法吞咽口服药物。
  • 怀孕或哺乳期。
  • 同时参与另一项干预性研究；允许参与非干预性注册或流行病学研究。
  • 在C1D1前7天内存在严重或未受控制的急性或慢性活动性感染，或不明原因发热>38.5°C。
  • 已知对vorasidenib的任何成分过敏。
  • 在开始IMP前6个月内患有显著的活动性心脏疾病，包括纽约心脏协会III级或IV级充血性心力衰竭、心肌梗死、不稳定型心绞痛和/或中风。
  • 使用Fridericia公式校正的QT间期（QTcF）≥450毫秒，或存在其他增加QT延长或心律失常事件风险的因素。
  • 因胶质瘤体征/症状而正在服用治疗剂量的类固醇（定义为>1.5 mg/天地塞米松或>10 mg/天泼尼松或等效剂量）。因与胶质瘤无关的医疗状况而服用生理剂量（定义为≤1.5 mg/天地塞米松或≤10 mg/天泼尼松或等效剂量）的参与者将被允许。
  • 正在服用任何治疗指数狭窄的CYP2C19或CYP3A底物药物，或强效CYP1A2抑制剂。
  • 已知患有活动性乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染、已知人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性结果或艾滋病相关疾病。对HCV治疗有持续病毒学应答或对既往HBV感染有免疫力的参与者将被允许。慢性HBV或HIV感染且根据机构实践得到充分抑制的参与者将被允许。
  • 已知患有活动性炎症性胃肠道疾病、慢性腹泻、既往胃切除术或胃束带术后吞咽困难、短肠综合征、胃轻瘫或其他限制口服药物摄入或胃肠道吸收的病症。允许存在经医疗治疗的胃食管反流病（假设无药物相互作用可能）。
  • 存在任何其他急性或慢性医学或精神疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：开放标签 Vorasidenib
药品：沃拉西地尼
体重≥40公斤的参与者每日口服40毫克，或体重≥25公斤至<40公斤的参与者每日口服20毫克

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AEs)、严重不良事件 (SAEs)、导致停药的不良事件 (AEs) 或导致死亡的不良事件 (AEs)
大体时间：从治疗开始至末次给药后28天内（安全性随访），研究相关严重不良事件将通过长期随访进行报告（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至末次给药后28天内（安全性随访），研究相关严重不良事件将通过长期随访进行报告（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
不良事件的严重程度
大体时间：从治疗开始至末次给药后28天内（安全性随访），与研究相关的不良事件将在长期随访期间报告（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
根据NCI-CTCAE 5.0版评估。
从治疗开始至末次给药后28天内（安全性随访），与研究相关的不良事件将在长期随访期间报告（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
研究访视时的身高和体重百分位数
大体时间：从治疗开始至长期随访期间（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至长期随访期间（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从第1周期第1天（C1D1）起身高和体重百分位数的变化
大体时间：从治疗开始至长期随访结束（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至长期随访结束（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
Tanner分期
大体时间：从治疗开始到长期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
Tanner分期代表从青春期前的第1阶段到最终成人形态的第5阶段的青春期进展过程。
从治疗开始到长期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
月经初潮平均年龄
大体时间：从治疗开始到长期随访（每名参与者约5年，总研究时长约7年）
（如适用）在历史上和/或在治疗期间
从治疗开始到长期随访（每名参与者约5年，总研究时长约7年）
从C1D1到治疗期间黄体生成素（LH）最差值的变化
大体时间：从治疗开始到长期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
从治疗开始到长期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
从C1D1到治疗期间最差的卵泡刺激素（FSH）值变化
大体时间：从治疗开始至长期随访（每名受试者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至长期随访（每名受试者约5年，总研究持续时间约7年）
从C1D1到治疗期间抗米勒管激素（AMH）最差值的变化
大体时间：从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从C1D1到治疗期间雌二醇最差值的变化
大体时间：从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
仅限女性
从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从C1D1到治疗期间睾酮最差值的变化
大体时间：从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
仅限男性
从治疗开始至长期随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
从C1D1到治疗期间胰岛素样生长因子1（IGF-1）最差值的变化
大体时间：第1周期第1天（C1D1）（每个周期为28天）
第1周期第1天（C1D1）（每个周期为28天）
从C1D1到治疗期间胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP-3）最差值的变化
大体时间：周期1第1天（C1D1）（每个周期为28天）
周期1第1天（C1D1）（每个周期为28天）
从C1D1到治疗期间甲状腺刺激激素（TSH）最差值的变化
大体时间：周期1 第1天 (C1D1)（每个周期为28天）
周期1 第1天 (C1D1)（每个周期为28天）
从C1D1到治疗期间游离T4（甲状腺素）最差值的变化
大体时间：第1周期第1天（C1D1）（每个周期为28天）
第1周期第1天（C1D1）（每个周期为28天）
从C1D1到治疗期间通过X射线确定的最差手部/腕部骨龄变化
大体时间：从治疗开始至长期随访（每名受试者约5年，总研究持续时间约7年）
从治疗开始至长期随访（每名受试者约5年，总研究持续时间约7年）

次要结果测量

结果测量
大体时间
无进展生存期（PFS）
大体时间：通过对无进展生存期（PFS）的随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
通过对无进展生存期（PFS）的随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
客观缓解（OR）
大体时间：通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
最佳总体反应：完全反应（CR）、部分反应（PR）或轻微反应（mR）
大体时间：通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
响应时间 (TTR)
大体时间：通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究持续时间约7年）
达到CR、PR或mR的时间
大体时间：通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
通过无进展生存期随访（每位参与者约5年，总研究时长约7年）
缓解持续时间（DoR）
大体时间：通过PFS随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
通过PFS随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
完全缓解、部分缓解或微小残留病的持续时间
大体时间：通过PFS随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
通过PFS随访（每名参与者约5年，总研究持续时间约7年）
vorasidenib的血浆浓度
大体时间：至第3周期第1天（C3D1）（每个周期为28天）
至第3周期第1天（C3D1）（每个周期为28天）
AGI-69460的血浆浓度
大体时间：截至第3周期第1天（C3D1）（每个周期为28天）
截至第3周期第1天（C3D1）（每个周期为28天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年7月23日

初级完成 (估计的)

2033年5月2日

研究完成 (估计的)

2033年5月2日

研究注册日期

首次提交

2025年12月10日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月10日

首次发布 (实际的)

2025年12月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月4日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • S095032-236

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的科研和医学研究人员可以申请访问匿名患者层面和研究层面的临床试验数据。

可以申请访问所有干预性临床研究：

  • 用于2014年1月1日之后在欧洲经济区（EEA）或美国（US）获得药品和新适应症上市许可（MA）的研究。
  • 施维雅（Servier）作为上市许可持有人（MAH）的研究。 在此范围内，将考虑新药（或新适应症）在EEA成员国首次获得MA的日期。

此外，可以申请访问所有针对患者的干预性临床研究：

  • 由施维雅（Servier）赞助
  • 自2004年1月1日起首次入组患者
  • 针对在获得任何上市许可（MA）批准前已终止开发的新化学实体或新生物实体（不包括新剂型）。

IPD 共享时间框架

若研究用于审批，在获得欧洲经济区或美国上市许可后。

IPD 共享访问标准

研究人员应在Servier数据门户注册并填写研究提案表。 该表格包含四个部分，应完整填写所有内容。 只有在所有必填字段完成后，研究提案表才会进入审核流程。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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