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脊髄性筋萎縮症を有する5歳から18歳未満の小児参加者におけるARGX-119の静脈内投与の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および免疫原性を評価する研究 (Sparkle)

2026年9月10日 更新者：argenx

脊髄性筋萎縮症を有する5歳から18歳未満の小児参加者におけるARGX-119の静脈内投与の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および免疫原性を評価するための第II相二重盲検ランダム化プラセボ対照試験

本研究は、SMAを有する小児に対するARGX-119の適正用量を決定することを目的としています。 また、本試験薬の安全性、有効性、体内動態、および免疫系への反応についても検討します。 試験は、二重盲検治療期間（DBTP）で構成され、参加者は疾患修飾療法（DMT）に加えて、ARGX-119静脈内投与またはプラセボ静脈内投与を24週間受けます。 DBTPを完了した参加者は、オープンラベル活性治療延長期間（ATEP）に移行し、全参加者が最大100週間（約2年間）ARGX-119静脈内投与を受けます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この第2相試験は、歩行可能な小児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における年齢に適した用量のARGX-119による概念実証の確立を目的としています。
利用可能な治療法があるにもかかわらず、SMA患者には未だ満たされていない医療ニーズが残っています。
神経筋接合部（NMJ）の機能不全は、筋力低下や易疲労性を含むSMAの病態生理に寄与しています。
ARGX-119による筋特異的キナーゼ（MuSK）の活性化は、SMA患者におけるNMJ機能を安定化・改善し、筋力低下や易疲労性を軽減し、生活の質を向上させる可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 引きこもった
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • 募集
        • Connecticut Children's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee、Florida、アメリカ、34746
        • 募集
        • Rare Disease Research FL LLC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • まだ募集していません
        • The Johns Hopkins Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • まだ募集していません
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
        • 募集
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
        • 募集
        • Neurology Rare Disease Center
        • 主任研究者：
          • Diana Castro, Dr.
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Timothy Lotze
          • 電話番号：(832) 822-1779
          • メール：tlotze@bcm.edu
        • 主任研究者：
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • まだ募集していません
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Crystal Proud, Dr.
  • イギリス
    • Cambridgeshire
      • Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Addenbrooke's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • まだ募集していません
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • 主任研究者：
          • Mariacristina Scoto
        • コンタクト：
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
        • まだ募集していません
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • 主任研究者：
          • Laurent Servais
        • コンタクト：
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2TH
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Min Ong
        • コンタクト：
    • Strathclyde
      • Glasgow、Strathclyde、イギリス、G51 4TF
        • 募集
        • Royal Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス、B9 5SS
        • 募集
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
        • 募集
        • Leeds General Infirmary
        • 主任研究者：
          • Anne-Marie Childs
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

組み入れ基準：

  • インフォームド・コンセント手続き完了時に年齢が5歳以上18歳未満であり、地域の規制に従ってインフォームド・アセントを提供し、親または保護者がICFに署名し、プロトコルに従うことができる。
  • 要件。
  • 5q-SMAの遺伝子診断歴が文書化されている。
  • 現在、安定したSMA治療レジメン（ヌシネルセンまたはリスジプラム）を受けており、および/またはオナセムノゲン・アベパルボベック治療歴がある。
  • スクリーニング時の6MWTにおいて、歩行補助具なしで少なくとも50メートル歩行できること。

除外基準：

  • 調査責任医師が評価した場合に、SMAの正確な評価を妨げ、研究結果を混乱させ、または参加者に不当なリスクをもたらす既知の医学的状態。
  • スクリーニングの3か月以内（脊柱固定術を除く）の最近の大手術歴、または研究期間中に大手術を受ける予定がある。
  • 過去6か月以内の抗ミオスタチン療法の現在または過去の投与。
  • 重度の脊柱側弯症（湾曲>40°と定義）および/またはスクリーニング時の拘縮。スクリーニング前6か月以内の脊柱固定術歴、または研究期間中に計画されている。
  • 呼吸不全：覚醒時の日中の治療として侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される。夜間または日中の仮眠中の換気は許容される。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DBTP - ARGX-119 IV
参加者はDBTP中にARGX-119を静脈内投与します
生物学的：ARGX-119 IV
ARGX-119の静脈内注入
プラセボコンパレーター：DBTP - プラセボ IV
参加者はDBTP期間中にプラセボを静脈内投与されます
他の：プラセボ IV
プラセボの静脈内注入
プラセボコンパレーター：ATEP - ARGX-119 IV
参加者はATEP中にARGX-119を静脈内投与で受けます。 DBTPのARGX-119静脈内投与群の参加者は、DBTPの盲検化を維持するためにプラセボを一度受けます
他の：プラセボ IV
プラセボの静脈内注入
生物学的：ARGX-119 IV
ARGX-119の静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率
時間枠：最大124週間
有害事象
最大124週間
重篤な有害事象の発現率
時間枠：最大124週間
重篤な有害事象
最大124週間
二重盲検治療期間（DBTP）のベースラインから24週目までのRHS総スコアの変化
時間枠：最大24週間
RHS（Revised Hammersmith Scale）は、全体的な運動機能の範囲を評価するために開発された、検証済みの36項目のスケールです。 最大合計スコア：69（最適な運動機能）
最大24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6MWTの距離および疲労指数におけるベースラインからの経時的変化
時間枠：最大124週間
6MWT（6分間歩行試験）では、参加者は歩行器具や補助を使わずに、25メートルの直線状にマークされたコースを6分間、ジョギングやランニングをせずにできるだけ速く歩くように指示されます。 6分間全体での歩行距離やその他のパラメータが測定されます。
最大124週間
経時的なARGX-119血清濃度
時間枠：最大124週間
時間経過に伴うARGX-119血清濃度
最大124週間
ARGX-119に対する抗薬物抗体（ADA）の発現率
時間枠：最大124週間
ARGX-119に対する抗薬物抗体（ADA）の発生率
最大124週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月19日

一次修了 (推定)

2029年5月28日

研究の完了 (推定)

2029年5月28日

試験登録日

最初に提出

2025年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月15日

最初の投稿 (実際)

2025年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月10日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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