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5세 이상 18세 미만의 척수성 근위축증 소아 환자에서 ARGX-119 정맥 내 투여의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 면역원성을 평가하는 연구 (Sparkle)

2026년 5월 20일 업데이트: argenx

ARGX-119 정맥 투여의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 면역원성을 평가하기 위한 5세 이상 18세 미만 소아 척수성 근위축증 환자를 대상으로 한 2상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구는 SMA를 가진 어린이들에게 적절한 ARGX-119 용량을 찾는 것을 목표로 합니다. 연구는 또한 연구 약물의 안전성, 효과성, 체내 이동 경로, 그리고 면역 체계가 이에 어떻게 반응하는지 살펴볼 것입니다. 연구는 이중 맹검 치료 기간(DBTP)으로 구성되며, 참가자들은 질병 수정 치료(DMT)와 함께 24주 동안 ARGX-119 정맥 투여 또는 위약 정맥 투여를 받게 됩니다. DBTP를 완료한 참가자들은 개방형 활성 치료 연장 기간(ATEP)에 들어가게 되며, 이 기간 동안 모든 참가자는 최대 100주(약 2년) 동안 ARGX-119 정맥 투여를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2상 연구는 척수성 근위축증(SMA)을 가진 이동 가능 소아 환자에서 ARGX-119의 연령에 적합한 용량으로 개념 증명을 확립하는 것을 목표로 합니다. 사용 가능한 치료법이 있음에도 불구하고, SMA 환자들에게는 여전히 충족되지 않은 의학적 필요가 남아 있습니다. 신경근 접합부(NMJ) 기능 장애는 근력 약화와 피로성 등 SMA의 병태생리에 기여합니다. ARGX-119에 의한 근육 특이적 키나제(MuSK) 활성화는 SMA 환자의 NMJ 기능을 안정화하고 개선하여 근력 약화와 피로성을 감소시키고 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 아직 모집하지 않음
        • Rady Childrens Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • 아직 모집하지 않음
        • Stanford University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • 아직 모집하지 않음
        • Connecticut Children's Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, 미국, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 아직 모집하지 않음
        • The Johns Hopkins Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 아직 모집하지 않음
        • Boston Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • 아직 모집하지 않음
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 아직 모집하지 않음
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
        • 모병
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 아직 모집하지 않음
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, 미국, 75028
        • 모병
        • Neurology Rare Disease Center
        • 수석 연구원:
          • Diana Castro, Dr.
        • 연락하다:
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 아직 모집하지 않음
        • Texas Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Timothy Lotze
          • 전화번호: (832) 822-1779
          • 이메일: tlotze@bcm.edu
        • 수석 연구원:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 아직 모집하지 않음
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Crystal Proud, Dr.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 동의서 절차 완료 시 만 5세 이상 ~ 18세 미만으로, 현지 규정에 따라 동의를 제공하고 부모 또는 보호자가 ICF에 서명할 수 있으며 프로토콜 요구사항을 준수할 수 있는 경우
  • 5q-SMA의 유전자 진단 기록이 문서화되어 있는 경우
  • 현재 안정적인 SMA 치료 요법(누시네르센 또는 리스디플람)을 받고 있고/또는 오나세므노겐 아베파르보벡 치료 이력이 있는 경우
  • 선별 검사 시 6MWT에서 보행 보조 장치 없이 최소 50미터를 걸을 수 있어야 함

제외 기준:

  • 연구자가 평가한 바에 따라 SMA의 정확한 평가를 방해하거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 알려진 의학적 상태
  • 선별 검사 3개월 이내에 척추 유합술을 제외한 최근 주요 수술을 받았거나 연구 기간 중 주요 수술을 계획하고 있는 경우
  • 과거 6개월 동안 현재 또는 이전 항근육성장억제제 치료 투여
  • 심한 척추측만증(곡률 >40°로 정의) 및/또는 선별 검사 시 구축증 선별 검사 6개월 이내 척추 유합술 이력 또는 연구 중 계획
  • 각성 상태 주간 치료를 위해 침습적 또는 비침습적 환기가 의학적으로 필요한 것으로 정의되는 호흡 부전. 야간 또는 주간 낮잠 동안 사용되는 환기는 허용됨.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DBTP - ARGX-119 정맥주사
참가자는 DBTP 동안 ARGX-119 정맥 주사를 받습니다.
생물학적: ARGX-119 IV
ARGX-119의 정맥 주입
위약 비교기: DBTP - 플라시보 정맥주사
참가자들은 DBTP 동안 위약을 정맥 주사로 투여받습니다.
다른: 위약 IV
위약의 정맥 주입
위약 비교기: ATEP - ARGX-119 IV
참가자는 ATEP 중에 ARGX-119 IV를 정맥 주사로 받습니다. DBTP의 ARGX-119 IV 투여군 참가자는 DBTP 맹검을 유지하기 위해 위약을 한 번 받습니다.
다른: 위약 IV
위약의 정맥 주입
생물학적: ARGX-119 IV
ARGX-119의 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생률
기간: 최대 124주
부작용
최대 124주
중대한 이상반응 발생률
기간: 최대 124주
심각한 이상반응
최대 124주
이중맹검 치료 기간(DBTP) 24주차까지의 기준선 대비 RHS 총 점수 변화
기간: 최대 24주
RHS(Revised Hammersmith Scale)는 대근육 운동 기능의 범위를 평가하기 위해 개발된 검증된 36항목 척도입니다.
최대 총점: 69점(최적의 운동 기능)
최대 24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6MWT - 거리 및 피로 지수에 대한 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 124주
6MWT(6분 걷기 검사) 참가자는 보행 도구나 도움 없이 6분 동안 25미터 직선 코스를 따라 조깅하거나 달리지 않고 가능한 한 빨리 걸으라는 지시를 받게 됩니다. 6분 동안 걸은 거리 및 기타 매개변수가 결정됩니다.
최대 124주
ARGX-119 혈청 농도 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 124주
ARGX-119 혈청 농도 시간 경과에 따른 변화
최대 124주
ARGX-119에 대한 항약물 항체(ADA) 발생률
기간: 최대 124주
ARGX-119에 대한 항약물 항체(ADA) 발생률
최대 124주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 19일

기본 완료 (추정된)

2029년 5월 28일

연구 완료 (추정된)

2029년 5월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 15일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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