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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e l'immunogenicità della somministrazione endovenosa di ARGX-119 in partecipanti pediatrici di età compresa tra 5 e meno di 18 anni con atrofia muscolare spinale (Sparkle)

20 maggio 2026 aggiornato da: argenx

Uno Studio di Fase 2 in Doppio Cieco, Randomizzato, Controllato con Placebo per Valutare la Sicurezza, Tollerabilità, Efficacia, Farmacocinetica e Immunogenicità della Somministrazione Endovenosa di ARGX-119 in Partecipanti Pediatrici di Età Compresa tra 5 e Meno di 18 Anni con Atrofia Muscolare Spinale

Questo studio mira a trovare la dose corretta di ARGX-119 per i bambini con SMA.
Lo studio esaminerà anche la sicurezza del farmaco in studio, la sua efficacia, come si muove nel corpo e come il sistema immunitario risponde ad esso.
Lo studio consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco (DBTP) in cui i partecipanti riceveranno ARGX-119 IV o placebo IV, oltre alla terapia modificante la malattia (DMT) per 24 settimane.
I partecipanti che completano il DBTP entreranno nel periodo di estensione del trattamento attivo in aperto (ATEP) durante il quale tutti i partecipanti riceveranno ARGX-119 IV fino a 100 settimane (circa 2 anni).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 mira a stabilire la prova di concetto con la dose appropriata all'età di ARGX-119 in pazienti pediatrici ambulatoriali con atrofia muscolare spinale (SMA).
Nonostante i trattamenti disponibili, rimane un bisogno medico insoddisfatto per i pazienti con SMA.
La disfunzione della giunzione neuromuscolare (NMJ) contribuisce alla fisiopatologia della SMA, inclusa la debolezza muscolare e la faticabilità.
L'attivazione della chinasi specifica muscolare (MuSK) da parte di ARGX-119 può stabilizzare e migliorare la funzione NMJ nei pazienti con SMA, riducendo la debolezza muscolare e la faticabilità e migliorando la qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Non ancora reclutamento
        • Rady Childrens Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Non ancora reclutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Non ancora reclutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Non ancora reclutamento
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Non ancora reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Non ancora reclutamento
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Non ancora reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Castro, Dr.
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
          • Timothy Lotze
          • Numero di telefono: (832) 822-1779
          • Email: tlotze@bcm.edu
        • Investigatore principale:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Non ancora reclutamento
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ha un'età compresa tra ≥5 e <18 anni al momento del completamento del processo di consenso informato, definito come fornire assenso informato secondo le normative locali e avere un genitore o tutore che firma l'ICF, e può rispettare il protocollo
  • requisiti.
  • Presenta una diagnosi genetica documentata di SMA 5q.
  • Attualmente in trattamento stabile per la SMA (nusinersen o risdiplam) e/o ha una storia di trattamento con onasemnogene abeparvovec
  • Deve essere in grado di camminare almeno 50 metri senza ausili per la deambulazione nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) allo screening

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica nota che interferirebbe con una valutazione accurata della SMA, confonderebbe i risultati dello studio o esporrebbe il partecipante a rischi indebiti, secondo la valutazione dello sperimentatore
  • Intervento chirurgico maggiore recente, tranne la fusione spinale, entro 3 mesi dallo screening o intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico maggiore durante lo studio
  • Somministrazione attuale o precedente di terapie antimiosatine negli ultimi 6 mesi
  • Scoliosi grave (definita come curvatura >40°) e/o contratture allo screening. Storia di fusione spinale entro 6 mesi prima dello screening o pianificata durante lo studio
  • Insufficienza respiratoria, definita dalla necessità medica di ventilazione invasiva o non invasiva per il trattamento diurno mentre svegli. La ventilazione utilizzata durante la notte o durante i sonnellini diurni è accettabile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DBTP - ARGX-119 IV
I partecipanti ricevono ARGX-119 per via endovenosa durante il DBTP
Biologico: ARGX-119 IV
Infusione endovenosa di ARGX-119
Comparatore placebo: DBTP - Placebo EV
I partecipanti ricevono placebo per via endovenosa durante il DBTP
Altro: Placebo IV
Infusione endovenosa di placebo
Comparatore placebo: ATEP - ARGX-119 EV
I partecipanti ricevono ARGX-119 per via endovenosa durante l'ATEP. I partecipanti del braccio ARGX-119 per via endovenosa nel DBTP riceveranno placebo una volta per mantenere l'offuscamento del DBTP
Altro: Placebo IV
Infusione endovenosa di placebo
Biologico: ARGX-119 IV
Infusione endovenosa di ARGX-119

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di EA
Lasso di tempo: Fino a 124 settimane
Eventi Avversi
Fino a 124 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 124 settimane
Eventi Avversi Gravi
Fino a 124 settimane
Variazione del punteggio totale RHS dal basale alla settimana 24 del periodo di trattamento in doppio cieco (DBTP)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La RHS (Revised Hammersmith Scale) è una scala validata di 36 item sviluppata per valutare lo spettro delle funzioni motorie globali. Punteggio totale massimo: 69 (funzione motoria ottimale)
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo per il 6MWT - distanza e indice di affaticamento
Lasso di tempo: Fino a 124 settimane
Nel 6MWT (test del cammino di 6 minuti) i partecipanti verranno istruiti a camminare il più velocemente possibile senza fare jogging o correre lungo un percorso lineare segnato di 25 metri per 6 minuti, senza utilizzare dispositivi di ausilio alla deambulazione o assistenza. La distanza percorsa durante l'intero periodo di 6 minuti e altri parametri saranno determinati
Fino a 124 settimane
Concentrazioni sieriche di ARGX-119 nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 124 settimane
Concentrazioni sieriche di ARGX-119 nel tempo
Fino a 124 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro ARGX-119
Lasso di tempo: Fino a 124 settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro ARGX-119
Fino a 124 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

28 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

28 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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