Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и иммуногенности внутривенного введения препарата ARGX-119 у педиатрических пациентов в возрасте от 5 до менее 18 лет со спинальной мышечной атрофией (Sparkle)

20 мая 2026 г. обновлено: argenx

Фаза 2 двойного слепого, рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и иммуногенности внутривенного введения ARGX-119 у педиатрических участников в возрасте от 5 до менее 18 лет со спинальной мышечной атрофией

Это исследование направлено на определение правильной дозы ARGX-119 для детей с СМА. Исследование также будет изучать, насколько безопасно исследуемое лекарство, насколько хорошо оно работает, как оно перемещается по организму и как иммунная система реагирует на него. Исследование состоит из двойного слепого периода лечения (ДСПЛ), в течение которого участники будут получать либо ARGX-119 внутривенно, либо плацебо внутривенно, в дополнение к модифицирующей заболевание терапии (МЗТ) в течение 24 недель. Участники, завершившие ДСПЛ, перейдут в открытый период расширенного активного лечения (ПРАЛ), в течение которого все участники будут получать ARGX-119 внутривенно до 100 недель (примерно 2 года).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 2 направлено на установление концепции с использованием соответствующей возрасту дозы ARGX-119 у амбулаторных педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Несмотря на доступные методы лечения, у пациентов с СМА сохраняется неудовлетворенная медицинская потребность. Дисфункция нервно-мышечного синапса (НМС) способствует патогенезу СМА, включая мышечную слабость и утомляемость. Активация мышечно-специфической киназы (MuSK) ARGX-119 может стабилизировать и улучшить функцию НМС у пациентов с СМА, уменьшая мышечную слабость и утомляемость, а также улучшая качество жизни.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Еще не набирают
        • Rady Childrens Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Еще не набирают
        • Stanford University Medical Center
        • Контакт:
          • Lidia Choniawko
          • Номер телефона: (650) 304-8094
          • Электронная почта: lidiacho@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Еще не набирают
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Соединенные Штаты, 34746
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Еще не набирают
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Еще не набирают
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Контакт:
          • Jessica Nance
          • Номер телефона: (410) 955-4259
          • Электронная почта: jnance6@jhmi.edu
        • Главный следователь:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Еще не набирают
        • Boston Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Еще не набирают
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Еще не набирают
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Контакт:
          • Claudia Chiriboga
          • Номер телефона: (646) 426-3876
          • Электронная почта: cac3@cumc.columbia.edu
        • Главный следователь:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Еще не набирают
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Контакт:
          • Karen Monono
          • Номер телефона: (267) 425-0158
          • Электронная почта: mononok@chop.edu
        • Главный следователь:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Еще не набирают
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
        • Рекрутинг
        • Neurology Rare Disease Center
        • Главный следователь:
          • Diana Castro, Dr.
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • Texas Children's Hospital
        • Контакт:
          • Timothy Lotze
          • Номер телефона: (832) 822-1779
          • Электронная почта: tlotze@bcm.edu
        • Главный следователь:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Еще не набирают
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Контакт:
          • Crystal Proud
          • Номер телефона: (757) 668-9920
          • Электронная почта: crystal.proud@chkd.org
        • Главный следователь:
          • Crystal Proud, Dr.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от ≥5 до <18 лет на момент подписания информированного согласия, что определяется как предоставление информированного согласия в соответствии с местными нормативными актами и подписание ИДС родителем или опекуном, а также способность соблюдать требования протокола.
  • Имеет документально подтвержденный исторический генетический диагноз 5q-СМА.
  • В настоящее время получает стабильную схему лечения СМА (нусинерсен или рисдиплам) и/или имеет историю лечения онасемногеном абепарвовеком
  • Должен быть способен пройти не менее 50 метров без вспомогательных средств для ходьбы в тесте 6MWT при скрининге

Критерии исключения:

  • Известное медицинское состояние, которое, по оценке исследователя, может повлиять на точную оценку СМА, исказить результаты исследования или подвергнуть участника неоправданному риску.
  • Недавнее крупное хирургическое вмешательство, за исключением спондилодеза, в течение 3 месяцев до скрининга или планирование крупного хирургического вмешательства в ходе исследования.
  • Текущее или предыдущее введение антимиостатиновой терапии в течение последних 6 месяцев.
  • Тяжелый сколиоз (определяемый как искривление >40°) и/или контрактуры при скрининге. История спондилодеза в течение 6 месяцев до скрининга или запланированного в ходе исследования.
  • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции для дневного лечения в состоянии бодрствования. Использование вентиляции в ночное время или во время дневного сна допустимо.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DBTP - ARGX-119 внутривенно
Участники получают ARGX-119 внутривенно во время ДБТФ
Биологический: ARGX-119 внутривенно
Внутривенное вливание ARGX-119
Плацебо Компаратор: DBTP - Плацебо внутривенно
Участники получают плацебо внутривенно в течение ДСПП
Другой: Плацебо IV
Внутривенное введение плацебо
Плацебо Компаратор: АТЭП - АРГХ-119 внутривенно
Участники получают ARGX-119 внутривенно в течение ATEP. Участники из группы ARGX-119 внутривенно в DBTP получат плацебо один раз для сохранения ослепления в DBTP
Другой: Плацебо IV
Внутривенное введение плацебо
Биологический: ARGX-119 внутривенно
Внутривенное вливание ARGX-119

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: До 124 недель
Нежелательные явления
До 124 недель
Частота возникновения серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 124 недель
Серьёзные нежелательные явления
До 124 недель
Изменение общего балла по шкале RHS от исходного уровня до 24-й недели периода двойного слепого лечения (ДСЛ)
Временное ограничение: До 24 недель
Шкала RHS (пересмотренная шкала Хаммерсмита) представляет собой валидированную 36-пунктовую шкалу, разработанную для оценки спектра общей двигательной функции. Максимальный общий балл: 69 (оптимальная двигательная функция)
До 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня с течением времени для 6МХТ - дистанция и индекс усталости
Временное ограничение: До 124 недель
В ходе 6-минутного теста ходьбы (6MWT) участникам будет предложено идти как можно быстрее, не переходя на бег или бег трусцой, по линейно размеченной трассе длиной 25 метров в течение 6 минут без использования вспомогательных средств для ходьбы или посторонней помощи. Будет определено расстояние, пройденное за весь 6-минутный период, а также другие параметры.
До 124 недель
Концентрации сыворотки ARGX-119 с течением времени
Временное ограничение: До 124 недель
Концентрации ARGX-119 в сыворотке крови с течением времени
До 124 недель
Частота образования антилекарственных антител (АЛА) против ARGX-119
Временное ограничение: До 124 недель
Частота встречаемости антилекарственных антител (ADA) к ARGX-119
До 124 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 мая 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо IV

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Montenegro

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться