Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit te beoordelen van intraveneuze toediening van ARGX-119 bij pediatrische deelnemers van 5 tot minder dan 18 jaar met spinale spieratrofie (Sparkle)

10 september 2026 bijgewerkt door: argenx

Een fase 2 dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit te beoordelen van intraveneuze toediening van ARGX-119 bij pediatrische deelnemers van 5 tot minder dan 18 jaar met spinale musculaire atrofie

Deze studie heeft als doel de juiste dosis ARGX-119 te vinden voor kinderen met SMA. De studie zal ook onderzoeken hoe veilig het onderzoeksgeneesmiddel is, hoe goed het werkt, hoe het door het lichaam beweegt en hoe het immuunsysteem erop reageert. De studie bestaat uit een dubbelblinde behandelingsperiode (DBTP) waarbij deelnemers gedurende 24 weken ARGX-119 IV of placebo IV zullen ontvangen, naast ziekte-modificerende therapie (DMT). Deelnemers die de DBTP voltooien, gaan over naar de open-label actieve-behandeling extensieperiode (ATEP) waarin alle deelnemers tot 100 weken (ongeveer 2 jaar) ARGX-119 IV zullen ontvangen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2-studie heeft als doel het conceptbewijs te leveren met de leeftijdsgeschikte dosis van ARGX-119 bij ambulante pediatrische patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA).
Ondanks beschikbare behandelingen blijft er een onvervulde medische behoefte bestaan voor patiënten met SMA.
Disfunctie van de neuromusculaire junctie (NMJ) draagt bij aan de pathofysiologie van SMA, waaronder spierzwakte en vermoeibaarheid.
Activering van het spierspecifieke kinase (MuSK) door ARGX-119 kan de NMJ-functie bij patiënten met SMA stabiliseren en verbeteren, spierzwakte en vermoeibaarheid verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Werving
        • Addenbrooke's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Nog niet aan het werven
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mariacristina Scoto
        • Contact:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Nog niet aan het werven
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laurent Servais
        • Contact:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Werving
        • Sheffield Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Min Ong
        • Contact:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Werving
        • Royal Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Werving
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Werving
        • Leeds General Infirmary
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Marie Childs
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Ingetrokken
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Werving
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Nog niet aan het werven
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • Nog niet aan het werven
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Nog niet aan het werven
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
        • Werving
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Diana Castro, Dr.
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Nog niet aan het werven
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud, Dr.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Is 5 tot <18 jaar oud bij het voltooien van het geïnformeerde toestemmingsproces, gedefinieerd als het geven van geïnformeerde instemming volgens lokale regelgeving en het laten ondertekenen van de ICF door een ouder of voogd, en kan zich aan het protocol houden
  • vereisten.
  • Heeft een gedocumenteerde historische genetische diagnose van 5q-SMA.
  • Ontvangt momenteel een stabiel SMA-behandelingsregime (nusinersen of risdiplam) en/of heeft een voorgeschiedenis van onasemnogene abeparvovec-behandeling
  • Moet in staat zijn om minimaal 50 meter te lopen zonder loophulpmiddelen in de 6MWT tijdens screening

Exclusiecriteria:

  • Bekende medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van SMA zou belemmeren, de resultaten van de studie zou verstoren of de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Recente grote operatie, behalve spinale fusie, binnen 3 maanden voor screening of is van plan een grote operatie te ondergaan tijdens de studie
  • Huidige of eerdere toediening van antimyostatine therapieën in de afgelopen 6 maanden
  • Ernstige scoliose (gedefinieerd als kromming >40°) en/of contracturen tijdens screening. Geschiedenis van spinale fusie binnen 6 maanden voor screening of gepland tijdens de studie
  • Respiratoire insufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak voor invasieve of niet-invasieve beademing voor dagbehandeling terwijl de patiënt wakker is. Beademing gebruikt 's nachts of tijdens dutjes overdag is acceptabel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DBTP - ARGX-119 IV
Deelnemers ontvangen ARGX-119 IV tijdens de DBTP
Biologisch: ARGX-119 IV
Intraveneuze infusie van ARGX-119
Placebo-vergelijker: DBTP - Placebo IV
Deelnemers krijgen placebo IV tijdens de DBTP
Ander: Placebo IV
Intraveneuze infusie van placebo
Placebo-vergelijker: ATEP - ARGX-119 IV
Deelnemers krijgen ARGX-119 IV toegediend tijdens de ATEP. Deelnemers uit de ARGX-119 IV-groep in de DBTP zullen eenmaal placebo krijgen om de blindering van de DBTP te behouden
Ander: Placebo IV
Intraveneuze infusie van placebo
Biologisch: ARGX-119 IV
Intraveneuze infusie van ARGX-119

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van AEs
Tijdsspanne: Tot 124 weken
Bijwerkingen
Tot 124 weken
Incidentie van SAE's
Tijdsspanne: Tot 124 weken
Ernstige Bijwerkingen
Tot 124 weken
Verandering in de totale RHS-score van baseline tot week 24 van de dubbelblinde behandelingsperiode (DBTP)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
De RHS (Revised Hammersmith Scale) is een gevalideerde schaal van 36 items ontwikkeld om het spectrum van de grove motorische functie te evalueren.
Maximum totale score; 69 (optimale motorische functie)
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline over tijd voor de 6MWT - afstand en vermoeidheidsindex
Tijdsspanne: Tot 124 weken
In de 6MWT (6-minuten wandeltest) krijgen de deelnemers de instructie om zo snel mogelijk te lopen zonder te joggen of rennen over een 25 meter lang, lineair gemarkeerd parcours gedurende 6 minuten, zonder gebruik te maken van loophulpmiddelen of assistentie. De afgelegde afstand gedurende de volledige 6-minuten periode, en andere parameters, worden bepaald.
Tot 124 weken
ARGX-119 serumconcentraties over tijd
Tijdsspanne: Tot 124 weken
ARGX-119 serumconcentraties over tijd
Tot 124 weken
Incidentie van antidrug-antilichamen (ADA) tegen ARGX-119
Tijdsspanne: Tot 124 weken
Incidentie van antigene antistoffen (ADA) tegen ARGX-119
Tot 124 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

28 mei 2029

Studie voltooiing (Geschat)

28 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren