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Um Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Eficácia, Farmacocinética e Imunogenicidade da Administração Intravenosa de ARGX-119 em Participantes Pediátricos com Idades entre os 5 e os 18 Anos com Atrofia Muscular Espinhal (Sparkle)

10 de setembro de 2026 atualizado por: argenx

Um Estudo de Fase 2 Duplamente Cego, Randomizado e Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Eficácia, Farmacocinética e Imunogenicidade da Administração Intravenosa de ARGX-119 em Participantes Pediátricos com Idades Compreendidas entre os 5 e os 18 Anos com Atrofia Muscular Espinhal

Este estudo tem como objetivo encontrar a dose correta de ARGX-119 para crianças com AMN.
O estudo também irá analisar a segurança do medicamento em estudo, a sua eficácia, como se move pelo corpo e como o sistema imunitário responde a ele.
O estudo consiste num período de tratamento duplamente cego (DBTP) em que os participantes receberão ARGX-119 IV ou placebo IV, além de terapia modificadora da doença (DMT) durante 24 semanas.
Os participantes que completarem o DBTP entrarão no período de extensão de tratamento ativo aberto (ATEP), durante o qual todos os participantes receberão ARGX-119 IV até 100 semanas (aproximadamente 2 anos).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de fase 2 visa estabelecer a prova de conceito com a dose adequada à idade de ARGX-119 em pacientes pediátricos ambulantes com atrofia muscular espinhal (AME). Apesar dos tratamentos disponíveis, permanece uma necessidade médica não satisfeita para os pacientes com AME. A disfunção da junção neuromuscular (JNM) contribui para a fisiopatologia da AME, incluindo a fraqueza muscular e a fadigabilidade. A ativação da quinase específica do músculo (MuSK) pelo ARGX-119 pode estabilizar e melhorar a função da JNM em pacientes com AME, reduzindo a fraqueza muscular e a fadigabilidade, e melhorando a qualidade de vida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Retirado
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Ainda não está recrutando
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Ainda não está recrutando
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Recrutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro, Dr.
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contato:
          • Timothy Lotze
          • Número de telefone: (832) 822-1779
          • E-mail: tlotze@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Ainda não está recrutando
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, Dr.
  • Reino Unido
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Recrutamento
        • Addenbrooke's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Ainda não está recrutando
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Mariacristina Scoto
        • Contato:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Ainda não está recrutando
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais
        • Contato:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Recrutamento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Min Ong
        • Contato:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Reino Unido, G51 4TF
        • Recrutamento
        • Royal Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B9 5SS
        • Recrutamento
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Recrutamento
        • Leeds General Infirmary
        • Investigador principal:
          • Anne-Marie Childs
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Tem entre ≥5 e <18 anos ao completar o processo de consentimento informado, definido como fornecer assentimento informado de acordo com os regulamentos locais e ter um pai ou responsável a assinar o ICF, e pode cumprir com o protocolo
  • requisitos.
  • Tem diagnóstico genético histórico documentado de SMA-5q.
  • Atualmente a receber um regime de tratamento estável para SMA (nusinersena ou risdiplam) e/ou tem um historial de tratamento com onasemnogene abeparvovec
  • Deve ser capaz de caminhar pelo menos 50 metros sem auxiliares de marcha no 6MWT na triagem

Critérios de Exclusão:

  • Condição médica conhecida que interferiria com uma avaliação precisa da SMA, confundiria os resultados do estudo, ou colocaria o participante em risco indevido, conforme avaliado pelo investigador
  • Cirurgia maior recente, exceto fusão espinal, dentro de 3 meses antes da triagem ou intenção de realizar cirurgia maior durante o estudo
  • Administração atual ou anterior de terapias antimiosfatina nos últimos 6 meses
  • Escoliose grave (definida como curvatura >40°) e/ou contracturas na triagem. Histórico de fusão espinal nos 6 meses antes da triagem ou planeada durante o estudo
  • Insuficiência respiratória, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva para tratamento diurno enquanto acordado. Ventilação utilizada durante a noite ou durante sestas diurnas é aceitável.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DBTP - ARGX-119 IV
Os participantes recebem ARGX-119 IV durante o DBTP
Biológico: ARGX-119 IV
Infusão intravenosa de ARGX-119
Comparador de Placebo: DBTP - Placebo IV
Os participantes recebem placebo por via intravenosa durante o DBTP
Outro: Placebo IV
Infusão intravenosa de placebo
Comparador de Placebo: ATEP - ARGX-119 IV
Os participantes recebem ARGX-119 por via intravenosa durante o ATEP. Os participantes do braço de ARGX-119 por via intravenosa no DBTP receberão placebo uma vez para manter o cegamento do DBTP.
Outro: Placebo IV
Infusão intravenosa de placebo
Biológico: ARGX-119 IV
Infusão intravenosa de ARGX-119

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de EAs
Prazo: Até 124 semanas
Eventos Adversos
Até 124 semanas
Incidência de EA graves
Prazo: Até 124 semanas
Eventos Adversos Graves
Até 124 semanas
Alteração no score total da RHS desde o início até à semana 24 do período de tratamento duplamente cego (DBTP)
Prazo: Até 24 semanas
A RHS (Escala de Hammersmith Revista) é uma escala validada de 36 itens desenvolvida para avaliar o espectro da função motora grossa. Pontuação total máxima: 69 (função motora ótima)
Até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base ao longo do tempo para o 6MWT - distância e índice de fadiga
Prazo: Até 124 semanas
No teste de caminhada de 6 minutos (6MWT), os participantes serão instruídos a caminhar o mais rápido possível sem correr ou trotar ao longo de um percurso linear marcado de 25 metros durante 6 minutos, sem usar dispositivos de auxílio à marcha ou assistência.
A distância percorrida durante todo o período de 6 minutos, e outros parâmetros, serão determinados
Até 124 semanas
Concentrações séricas de ARGX-119 ao longo do tempo
Prazo: Até 124 semanas
Concentrações séricas de ARGX-119 ao longo do tempo
Até 124 semanas
Incidência de anticorpos anti-fármaco (ADA) contra ARGX-119
Prazo: Até 124 semanas
Incidência de anticorpos anti-fármaco (ADA) contra ARGX-119
Até 124 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

28 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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