Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität der intravenösen Verabreichung von ARGX-119 bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 5 bis unter 18 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (Sparkle)

20. Mai 2026 aktualisiert von: argenx

Eine Phase-2-Doppelblind-, Randomisierte, Placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität der intravenösen Verabreichung von ARGX-119 bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 5 bis unter 18 Jahren mit spinaler Muskelatrophie

Diese Studie zielt darauf ab, die korrekte Dosis von ARGX-119 für Kinder mit SMA zu ermitteln. Die Studie wird auch untersuchen, wie sicher das Studienmedikament ist, wie gut es wirkt, wie es sich durch den Körper bewegt und wie das Immunsystem darauf reagiert. Die Studie besteht aus einer doppelblinden Behandlungsphase (DBTP), in der die Teilnehmer entweder ARGX-119 IV oder Placebo IV zusätzlich zu einer krankheitsmodifizierenden Therapie (DMT) für 24 Wochen erhalten. Teilnehmer, die die DBTP abschließen, treten in die offene aktive Behandlungsverlängerungsphase (ATEP) ein, während der alle Teilnehmer ARGX-119 IV für bis zu 100 Wochen (etwa 2 Jahre) erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-2-Studie zielt darauf ab, den Proof of Concept mit der altersgerechten Dosis von ARGX-119 bei mobilen pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zu etablieren. Trotz verfügbarer Behandlungen besteht weiterhin ein ungedeckter medizinischer Bedarf für Patienten mit SMA. Eine Dysfunktion der neuromuskulären Endplatte (NMJ) trägt zur Pathophysiologie der SMA bei, einschließlich Muskelschwäche und Ermüdbarkeit. Die Aktivierung der muskelspezifischen Kinase (MuSK) durch ARGX-119 kann die NMJ-Funktion bei Patienten mit SMA stabilisieren und verbessern, Muskelschwäche und Ermüdbarkeit reduzieren und die Lebensqualität verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rady Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Noch keine Rekrutierung
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Noch keine Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Castro, Dr.
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Noch keine Rekrutierung
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Noch keine Rekrutierung
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud, Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ist im Alter von ≥5 bis <18 Jahren bei Abschluss des informierten Einwilligungsprozesses, definiert als Erteilung der informierten Zustimmung gemäß lokalen Vorschriften und Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) durch einen Elternteil oder Vormund, und kann das Protokoll einhalten
  • Anforderungen.
  • Hat eine dokumentierte genetische Diagnose von 5q-SMA in der Vorgeschichte.
  • Erhält derzeit ein stabiles SMA-Behandlungsregime (Nusinersen oder Risdiplam) und/oder hat eine Vorgeschichte von Onasemnogen-Abeparvovec-Behandlung
  • Muss in der Lage sein, im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) beim Screening mindestens 50 Meter ohne Gehhilfen zu gehen

Ausschlusskriterien:

  • Bekannter medizinischer Zustand, der eine genaue Beurteilung von SMA beeinträchtigen, die Studienergebnisse verfälschen oder den Teilnehmer unangemessen gefährden würde, wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Kürzlich durchgeführte größere Operation, außer Wirbelsäulenversteifung, innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder beabsichtigte größere Operation während der Studie
  • Aktuelle oder frühere Verabreichung von Antimyostatin-Therapien in den letzten 6 Monaten
  • Schwere Skoliose (definiert als Krümmung >40°) und/oder Kontrakturen beim Screening. Vorgeschichte von Wirbelsäulenversteifung innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder geplant während der Studie
  • Respiratorische Insuffizienz, definiert durch medizinische Notwendigkeit von invasiver oder nichtinvasiver Beatmung zur Behandlung am Tag im Wachzustand. Beatmung über Nacht oder während Tagschlaf ist akzeptabel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DBTP - ARGX-119 IV
Teilnehmer erhalten ARGX-119 IV während der DBTP
Biologisch: ARGX-119 IV
Intravenöse Infusion von ARGX-119
Placebo-Komparator: DBTP - Placebo IV
Teilnehmer erhalten während der DBTP ein Placebo IV
Sonstiges: Placebo IV
Intravenöse Infusion von Placebo
Placebo-Komparator: ATEP - ARGX-119 IV
Teilnehmer erhalten ARGX-119 i.v. während der ATEP. Teilnehmer aus dem ARGX-119-i.v.-Arm in der DBTP erhalten einmal Placebo, um die DBTP-Verblindung aufrechtzuerhalten
Sonstiges: Placebo IV
Intravenöse Infusion von Placebo
Biologisch: ARGX-119 IV
Intravenöse Infusion von ARGX-119

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von AEs
Zeitfenster: Bis zu 124 Wochen
Nebenwirkungen
Bis zu 124 Wochen
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 124 Wochen
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Bis zu 124 Wochen
Änderung des RHS-Gesamtscores vom Ausgangswert bis Woche 24 der doppelblinden Behandlungsphase (DBTP)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die RHS (Revised Hammersmith Scale) ist eine validierte 36-Punkte-Skala, die entwickelt wurde, um das Spektrum der grobmotorischen Funktion zu bewerten. Maximaler Gesamtwert; 69 (optimale motorische Funktion)
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert über die Zeit für den 6MWT - Distanz und Fatigue-Index
Zeitfenster: Bis zu 124 Wochen
Im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) werden die Teilnehmer angewiesen, auf einem 25 Meter langen, linear markierten Kurs 6 Minuten lang so schnell wie möglich zu gehen, ohne zu joggen oder zu laufen, und dabei keine Gehhilfen oder Unterstützung zu verwenden. Die in den gesamten 6 Minuten zurückgelegte Strecke sowie andere Parameter werden ermittelt.
Bis zu 124 Wochen
ARGX-119 Serumkonzentrationen über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 124 Wochen
ARGX-119 Serumkonzentrationen über die Zeit
Bis zu 124 Wochen
Inzidenz von Antidrug-Antikörpern (ADA) gegen ARGX-119
Zeitfenster: Bis zu 124 Wochen
Inzidenz von Antidrug-Antikörpern (ADA) gegen ARGX-119
Bis zu 124 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo IV

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Japan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren