Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i immunogenności dożylnego podawania ARGX-119 u pacjentów pediatrycznych w wieku od 5 do poniżej 18 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (Sparkle)

10 września 2026 zaktualizowane przez: argenx

Faza 2 podwójnie ślepej, randomizowanej, kontrolowanej placebo badania oceniającej bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę i immunogenność dożylnego podawania ARGX-119 u uczestników pediatrycznych w wieku od 5 do poniżej 18 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni

To badanie ma na celu ustalenie prawidłowej dawki ARGX-119 dla dzieci z SMA. Badanie będzie również badać, jak bezpieczny jest badany lek, jak dobrze działa, jak przemieszcza się w organizmie oraz jak układ odpornościowy na niego reaguje. Badanie składa się z podwójnie ślepego okresu leczenia (DBTP), w którym uczestnicy otrzymają ARGX-119 dożylnie lub placebo dożylnie, oprócz terapii modyfikującej przebieg choroby (DMT) przez 24 tygodnie. Uczestnicy, którzy ukończą DBTP, wejdą w otwarty okres przedłużonego aktywnego leczenia (ATEP), podczas którego wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ARGX-119 dożylnie do 100 tygodni (około 2 lat).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 2 ma na celu potwierdzenie koncepcji z odpowiednią wiekowo dawką ARGX-119 u mobilnych pacjentów pediatrycznych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Mimo dostępnych metod leczenia, wciąż istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna dla pacjentów z SMA. Dysfunkcja połączenia nerwowo-mięśniowego (NMJ) przyczynia się do patofizjologii SMA, w tym do osłabienia mięśni i męczliwości. Aktywacja kinazy specyficznej dla mięśni (MuSK) przez ARGX-119 może stabilizować i poprawiać funkcję NMJ u pacjentów z SMA, zmniejszając osłabienie mięśni i męczliwość, oraz poprawiając jakość życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Wycofane
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Rekrutacyjny
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Rare Disease Center
        • Główny śledczy:
          • Diana Castro, Dr.
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud, Dr.
  • Zjednoczone Królestwo
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Główny śledczy:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Min Ong
        • Kontakt:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Rekrutacyjny
        • Leeds General Infirmary
        • Główny śledczy:
          • Anne-Marie Childs
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥5 do <18 lat w momencie podpisania świadomej zgody, co definiuje się jako wyrażenie świadomej zgody zgodnie z lokalnymi przepisami oraz podpisanie formularza świadomej zgody przez rodzica lub opiekuna prawnego, i może przestrzegać wymagań protokołu.
  • Ma udokumentowane historyczne rozpoznanie genetyczne 5q-SMA.
  • Aktualnie otrzymuje stabilne leczenie SMA (nusinersen lub risdiplam) i/lub ma historię leczenia onasemnogene abeparvovec
  • Musi być w stanie przejść co najmniej 50 metrów bez pomocy chodzenia w teście 6MWT podczas badań przesiewowych

Kryteria wykluczenia:

  • Znany stan medyczny, który zakłócałby dokładną ocenę SMA, fałszowałby wyniki badania lub narażał uczestnika na nieuzasadnione ryzyko, w ocenie badacza
  • Niedawna poważna operacja, z wyjątkiem fuzji kręgosłupa, w ciągu 3 miesięcy przed badaniami przesiewowymi lub planowana poważna operacja w trakcie badania
  • Aktualne lub wcześniejsze podawanie terapii antymiostatycznych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Cieżka skolioza (zdefiniowana jako skrzywienie >40°) i/lub przykurcze podczas badań przesiewowych. Historia fuzji kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy przed badaniami przesiewowymi lub planowana w trakcie badania
  • Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako konieczność medyczna stosowania inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji w leczeniu dziennym podczas czuwania. Wentylacja stosowana w nocy lub podczas dziennych drzemek jest dopuszczalna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DBTP - ARGX-119 IV
Uczestnicy otrzymują ARGX-119 IV podczas DBTP
Biologiczny: ARGX-119 IV
Dożylna infuzja ARGX-119
Komparator placebo: DBTP - Placebo IV
Uczestnicy otrzymują placebo dożylnie podczas podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo (DBTP)
Inny: Placebo IV
Dożylny wlew placebo
Komparator placebo: ATEP - ARGX-119 IV
Uczestnicy otrzymują ARGX-119 IV podczas ATEP. Uczestnicy z grupy ARGX-119 IV w DBTP otrzymają placebo jednorazowo w celu zachowania zaślepienia DBTP
Inny: Placebo IV
Dożylny wlew placebo
Biologiczny: ARGX-119 IV
Dożylna infuzja ARGX-119

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Do 124 tygodni
Działania niepożądane
Do 124 tygodni
Częstość występowania poważnych niepożądanych zdarzeń
Ramy czasowe: Do 124 tygodni
Poważne działania niepożądane
Do 124 tygodni
Zmiana całkowitego wyniku RHS od wartości wyjściowej do 24. tygodnia okresu leczenia podwójnie ślepej próby (DBTP)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Skala RHS (Revised Hammersmith Scale) to zatwierdzona 36-punktowa skala opracowana w celu oceny spektrum ogólnej funkcji motorycznej.
Maksymalna łączna liczba punktów: 69 (optymalna funkcja motoryczna)
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie dla testu 6MWT – odległość i wskaźnik zmęczenia
Ramy czasowe: Do 124 tygodni
Podczas 6MWT (6-minutowego testu marszu) uczestnicy otrzymają instrukcję, aby przez 6 minut maszerować jak najszybciej bez truchtania lub biegania po 25-metrowym, liniowo wyznaczonym torze, bez używania urządzeń wspomagających chodzenie lub pomocy. Przebyty dystans w ciągu całego 6-minutowego okresu oraz inne parametry zostaną określone
Do 124 tygodni
Stężenia surowicze ARGX-119 w czasie
Ramy czasowe: Do 124 tygodni
Stężenia surowicy ARGX-119 w czasie
Do 124 tygodni
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADA) skierowanych przeciwko ARGX-119
Ramy czasowe: Do 124 tygodni
Częstość występowania przeciwciał antylekowych (ADA) przeciwko ARGX-119
Do 124 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj