Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a imunogenicitu intravenózního podání ARGX-119 u pediatrických účastníků ve věku od 5 do méně než 18 let se spinální svalovou atrofií (Sparkle)

20. května 2026 aktualizováno: argenx

Fáze 2 dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a imunogenicity intravenózního podání přípravku ARGX-119 u dětských účastníků ve věku od 5 do méně než 18 let se spinální svalovou atrofií

Tato studie si klade za cíl zjistit správnou dávku přípravku ARGX-119 pro děti se SMA.
Studie se také bude zabývat tím, jak je studijní lék bezpečný, jak dobře funguje, jak se pohybuje tělem a jak na něj reaguje imunitní systém.
Studie se skládá z dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP), během kterého účastníci obdrží buď přípravek ARGX-119 IV nebo placebo IV, kromě modifikující terapie onemocnění (DMT) po dobu 24 týdnů.
Účastníci, kteří dokončí DBTP, vstoupí do otevřeného prodlouženého období aktivní léčby (ATEP), během kterého všichni účastníci obdrží přípravek ARGX-119 IV až 100 týdnů (přibližně 2 roky).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 2 si klade za cíl prokázat koncept s věkově přiměřenou dávkou přípravku ARGX-119 u ambulantních pediatrických pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA). Navzdory dostupným léčbám zůstává u pacientů se SMA neuspokojená lékařská potřeba. Dysfunkce nervosvalové ploténky (NMJ) přispívá k patofyziologii SMA, včetně svalové slabosti a únavnosti. Aktivace svalově specifické kinázy (MuSK) přípravkem ARGX-119 může stabilizovat a zlepšit funkci NMJ u pacientů se SMA, snížit svalovou slabost a únavnost a zlepšit kvalitu života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Zatím nenabíráme
        • Rady Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chamindra Laverty, Dr.
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Zatím nenabíráme
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Zatím nenabíráme
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Zatím nenabíráme
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Zatím nenabíráme
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Zatím nenabíráme
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Zatím nenabíráme
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Arnold, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Zatím nenabíráme
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
        • Nábor
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Brandsema, Dr.
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Zatím nenabíráme
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Finkel, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
        • Nábor
        • Neurology Rare Disease Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Diana Castro, Dr.
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Lotze
          • Telefonní číslo: (832) 822-1779
          • E-mail: tlotze@bcm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Zatím nenabíráme
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud, Dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je ve věku ≥5 až <18 let při dokončení procesu informovaného souhlasu, což je definováno jako poskytnutí informovaného souhlasu podle místních předpisů a podepsání informovaného souhlasu rodičem nebo zákonným zástupcem, a může dodržovat protokol
  • požadavky.
  • Má doloženou historickou genetickou diagnózu 5q-SMA.
  • Aktuálně dostává stabilní léčebný režim SMA (nusinersen nebo risdiplam) a/nebo má anamnézu léčby onasemnogenem abeparvovecem
  • Musí být schopen ujít alespoň 50 metrů bez chodících pomůcek v 6MWT při screeningu

Vylučovací kritéria:

  • Známý zdravotní stav, který by podle posouzení vyšetřovatele narušil přesné posouzení SMA, zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
  • Nedávná velká operace, kromě spinální fúze, do 3 měsíců od screeningu nebo plánuje podstoupit velkou operaci během studie
  • Aktuální nebo předchozí podávání antimyostatinových terapií v posledních 6 měsících
  • Těžká skolióza (definovaná jako zakřivení >40°) a/nebo kontraktury při screeningu. Anamnéza spinální fúze do 6 měsíců před screeningem nebo plánované během studie
  • Respirační insuficience, definovaná jako lékařská nutnost invazivní nebo neinvazivní ventilace pro denní léčbu při bdění. Ventilace používaná přes noc nebo během denního odpočinku je přijatelná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DBTP - ARGX-119 IV
Účastníci obdrží ARGX-119 IV během DBTP
Biologický: ARGX-119 IV
Intravenózní infuze ARGX-119
Komparátor placeba: DBTP - Placebo IV
Účastníci dostávají během DBTP placebo intravenózně
Jiný: Placebo IV
Intravenózní infuze placeba
Komparátor placeba: ATEP - ARGX-119 IV
Účastníci dostávají ARGX-119 IV během ATEP. Účastníci z ramene ARGX-119 IV v DBTP dostanou jednou placebo, aby byla zachována zaslepenost DBTP
Jiný: Placebo IV
Intravenózní infuze placeba
Biologický: ARGX-119 IV
Intravenózní infuze ARGX-119

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: Až 124 týdnů
Nežádoucí účinky
Až 124 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Až 124 týdnů
Vážné nežádoucí příhody
Až 124 týdnů
Změna celkového skóre RHS od výchozí hodnoty do 24. týdne dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP)
Časové okno: Až 24 týdnů
RHS (Revised Hammersmith Scale) je ověřená 36položková škála vyvinutá k hodnocení spektra hrubé motorické funkce. Maximální celkové skóre: 69 (optimální motorická funkce)
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v čase pro 6MWT - vzdálenost a index únavy
Časové okno: Až 124 týdnů
Během 6MWT (6minutového chůzového testu) budou účastníci instruováni, aby po dobu 6 minut chodili co nejrychleji, ale bez běhu, po 25metrové lineárně vyznačené trati, bez použití pomůcek nebo asistence při chůzi.
Vzdálenost ujitá během celého 6minutového období a další parametry budou stanoveny
Až 124 týdnů
Koncentrace séra ARGX-119 v průběhu času
Časové okno: Až 124 týdnů
ARGX-119 koncentrace v séru v průběhu času
Až 124 týdnů
Výskyt protilátek proti léku (ADA) proti ARGX-119
Časové okno: Až 124 týdnů
Výskyt protilátek proti léku (ADA) proti ARGX-119
Až 124 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit