Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a imunogenicitu intravenózního podání ARGX-119 u pediatrických účastníků ve věku od 5 do méně než 18 let se spinální svalovou atrofií (Sparkle)
10. září 2026 aktualizováno: argenx
Fáze 2 dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a imunogenicity intravenózního podání přípravku ARGX-119 u dětských účastníků ve věku od 5 do méně než 18 let se spinální svalovou atrofií
Tato studie si klade za cíl zjistit správnou dávku přípravku ARGX-119 pro děti se SMA.
Studie se také bude zabývat tím, jak je studijní lék bezpečný, jak dobře funguje, jak se pohybuje tělem a jak na něj reaguje imunitní systém.
Studie se skládá z dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP), během kterého účastníci obdrží buď přípravek ARGX-119 IV nebo placebo IV, kromě modifikující terapie onemocnění (DMT) po dobu 24 týdnů.
Účastníci, kteří dokončí DBTP, vstoupí do otevřeného prodlouženého období aktivní léčby (ATEP), během kterého všichni účastníci obdrží přípravek ARGX-119 IV až 100 týdnů (přibližně 2 roky).
Studie se také bude zabývat tím, jak je studijní lék bezpečný, jak dobře funguje, jak se pohybuje tělem a jak na něj reaguje imunitní systém.
Studie se skládá z dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP), během kterého účastníci obdrží buď přípravek ARGX-119 IV nebo placebo IV, kromě modifikující terapie onemocnění (DMT) po dobu 24 týdnů.
Účastníci, kteří dokončí DBTP, vstoupí do otevřeného prodlouženého období aktivní léčby (ATEP), během kterého všichni účastníci obdrží přípravek ARGX-119 IV až 100 týdnů (přibližně 2 roky).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 2 si klade za cíl prokázat koncept s věkově přiměřenou dávkou přípravku ARGX-119 u ambulantních pediatrických pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA).
Navzdory dostupným léčbám zůstává u pacientů se SMA neuspokojená lékařská potřeba.
Dysfunkce nervosvalové ploténky (NMJ) přispívá k patofyziologii SMA, včetně svalové slabosti a únavnosti.
Aktivace svalově specifické kinázy (MuSK) přípravkem ARGX-119 může stabilizovat a zlepšit funkci NMJ u pacientů se SMA, snížit svalovou slabost a únavnost a zlepšit kvalitu života.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sabine Coppieters, MD
- Telefonní číslo: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
Studijní místa
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 0QQ
- Nábor
- Addenbrooke's Hospital
-
Kontakt:
- Deepa Krishnakumar
- Telefonní číslo: +4412232451514
- E-mail: deepa.krishnakumar@nhs.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Deepa Krishnakumar
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
- Zatím nenabíráme
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mariacristina Scoto
-
Kontakt:
- Mariacristina Scoto
- Telefonní číslo: +442079052639
- E-mail: mariacristina.scoto@gosh.nhs.uk
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
- Zatím nenabíráme
- MDUK Oxford Neuromuscular Centre
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Laurent Servais
-
Kontakt:
- Laurent Servais
- Telefonní číslo: +441865741166
- E-mail: laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
- Nábor
- Sheffield Children's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Min Ong
-
Kontakt:
- Min Ong
- Telefonní číslo: +441142717000
- E-mail: min.ong@nhs.net
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Spojené království, G51 4TF
- Nábor
- Royal Hospital for Children
-
Kontakt:
- Shuko Joseph
- Telefonní číslo: +441414516527
- E-mail: shuko.joseph2@nhs.scot
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shuko Joseph
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B9 5SS
- Nábor
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Kontakt:
- Deepak Parasuraman
- Telefonní číslo: +441384456111
- E-mail: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Deepak Parasuraman
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
- Nábor
- Leeds General Infirmary
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anne-Marie Childs
-
Kontakt:
- Anne-Marie Childs
- Telefonní číslo: +441133923113
- E-mail: anne-marie.childs@nhs.net
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Nábor
- Arkansas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Steven Giompoletti
- Telefonní číslo: (501) 364-1430
- E-mail: giompolettis@archildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kapil Arya, Dr.
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Staženo
- Rady Childrens Hospital
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford University Medical Center
-
Kontakt:
- Lidia Choniawko
- Telefonní číslo: (650) 304-8094
- E-mail: lidiacho@stanford.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carolina Tesi Rocha, Dr.
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Nábor
- Connecticut Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Gyula Acsadi
- Telefonní číslo: (860) 545-9460
- E-mail: gacsadi@connecticutchildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gyula Acsadi, Dr.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
- Nábor
- Rare Disease Research FL LLC
-
Kontakt:
- Maria Cordero
- Telefonní číslo: (407) 545-7610
- E-mail: maria.cordero@rarediseaseresearch.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Renata Shih, Dr.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Alka Maheshwari
- Telefonní číslo: (815) 444-6362
- E-mail: amaheshwari@luriechildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nancy Kuntz, Dr.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Kontakt:
- Katherine Mathews
- Telefonní číslo: (319) 356-1851
- E-mail: katherine-mathews@uiowa.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Katherine Mathews, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Zatím nenabíráme
- The Johns Hopkins Hospital
-
Kontakt:
- Jessica Nance
- Telefonní číslo: (410) 955-4259
- E-mail: jnance6@jhmi.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jessica Nance, Dr.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Samantha Remis
- Telefonní číslo: (617) 355-2752
- E-mail: samantha.remis@childrens.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Basil Darras, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- Zatím nenabíráme
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
-
Kontakt:
- Heather McHatton
- Telefonní číslo: (573) 882-7619
- E-mail: heathermchatton@health.missouri.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jane Emerson, Dr.
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Zatím nenabíráme
- Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Claudia Chiriboga
- Telefonní číslo: (646) 426-3876
- E-mail: cac3@cumc.columbia.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Claudia Chiriboga, Dr.
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Nábor
- Rare Disease Research NC, LLC
-
Kontakt:
- Norma Davis
- Telefonní číslo: (470) 665-3051
- E-mail: norma.davis@rarediseaseresearch.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Edward Smith, Dr.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Zatím nenabíráme
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
-
Kontakt:
- Karen Monono
- Telefonní číslo: (267) 425-0158
- E-mail: mononok@chop.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Brandsema, Dr.
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
- Nábor
- Neurology Rare Disease Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Diana Castro, Dr.
-
Kontakt:
- Natalie Gomez
- Telefonní číslo: (972) 999-1011
- E-mail: Natalie.Gomez@Neuromdcenter.com
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Timothy Lotze
- Telefonní číslo: (832) 822-1779
- E-mail: tlotze@bcm.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Timothy Lotze, Dr.
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Zatím nenabíráme
- Childrens Hospital of The Kings Daughters
-
Kontakt:
- Crystal Proud
- Telefonní číslo: (757) 668-9920
- E-mail: crystal.proud@chkd.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Crystal Proud, Dr.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Je ve věku ≥5 až <18 let při dokončení procesu informovaného souhlasu, což je definováno jako poskytnutí informovaného souhlasu podle místních předpisů a podepsání informovaného souhlasu rodičem nebo zákonným zástupcem, a může dodržovat protokol
- požadavky.
- Má doloženou historickou genetickou diagnózu 5q-SMA.
- Aktuálně dostává stabilní léčebný režim SMA (nusinersen nebo risdiplam) a/nebo má anamnézu léčby onasemnogenem abeparvovecem
- Musí být schopen ujít alespoň 50 metrů bez chodících pomůcek v 6MWT při screeningu
Vylučovací kritéria:
- Známý zdravotní stav, který by podle posouzení vyšetřovatele narušil přesné posouzení SMA, zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
- Nedávná velká operace, kromě spinální fúze, do 3 měsíců od screeningu nebo plánuje podstoupit velkou operaci během studie
- Aktuální nebo předchozí podávání antimyostatinových terapií v posledních 6 měsících
- Těžká skolióza (definovaná jako zakřivení >40°) a/nebo kontraktury při screeningu. Anamnéza spinální fúze do 6 měsíců před screeningem nebo plánované během studie
- Respirační insuficience, definovaná jako lékařská nutnost invazivní nebo neinvazivní ventilace pro denní léčbu při bdění. Ventilace používaná přes noc nebo během denního odpočinku je přijatelná.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: DBTP - ARGX-119 IV
Účastníci obdrží ARGX-119 IV během DBTP
|
Intravenózní infuze ARGX-119
|
|
Komparátor placeba: DBTP - Placebo IV
Účastníci dostávají během DBTP placebo intravenózně
|
Intravenózní infuze placeba
|
|
Komparátor placeba: ATEP - ARGX-119 IV
Účastníci dostávají ARGX-119 IV během ATEP.
Účastníci z ramene ARGX-119 IV v DBTP dostanou jednou placebo, aby byla zachována zaslepenost DBTP
|
Intravenózní infuze placeba
Intravenózní infuze ARGX-119
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: Až 124 týdnů
|
Nežádoucí účinky
|
Až 124 týdnů
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Až 124 týdnů
|
Vážné nežádoucí příhody
|
Až 124 týdnů
|
|
Změna celkového skóre RHS od výchozí hodnoty do 24. týdne dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP)
Časové okno: Až 24 týdnů
|
RHS (Revised Hammersmith Scale) je ověřená 36položková škála vyvinutá k hodnocení spektra hrubé motorické funkce.
Maximální celkové skóre: 69 (optimální motorická funkce)
|
Až 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v čase pro 6MWT - vzdálenost a index únavy
Časové okno: Až 124 týdnů
|
Během 6MWT (6minutového chůzového testu) budou účastníci instruováni, aby po dobu 6 minut chodili co nejrychleji, ale bez běhu, po 25metrové lineárně vyznačené trati, bez použití pomůcek nebo asistence při chůzi.
Vzdálenost ujitá během celého 6minutového období a další parametry budou stanoveny |
Až 124 týdnů
|
|
Koncentrace séra ARGX-119 v průběhu času
Časové okno: Až 124 týdnů
|
ARGX-119 koncentrace v séru v průběhu času
|
Až 124 týdnů
|
|
Výskyt protilátek proti léku (ADA) proti ARGX-119
Časové okno: Až 124 týdnů
|
Výskyt protilátek proti léku (ADA) proti ARGX-119
|
Až 124 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. května 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
28. května 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
17. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ARGX-119-24-SMA-2001
- 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523496-32-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .