En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og immunogenisitet ved intravenøs administrering av ARGX-119 til pediatriske deltakere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi (Sparkle)
25. august 2026 oppdatert av: argenx
En fase 2 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og immunogenisitet ved intravenøs administrasjon av ARGX-119 hos pediatriske deltakere i alderen 5 til under 18 år med spinal muskelatrofi
Denne studien har som mål å finne riktig dose av ARGX-119 for barn med SMA.
Studien vil også undersøke hvor trygg studiemedikamentet er, hvor godt det fungerer, hvordan det beveger seg gjennom kroppen, og hvordan immunsystemet reagerer på det.
Studien består av en dobbeltblind behandlingsperiode (DBTP) der deltakerne enten vil motta ARGX-119 IV eller placebo IV, i tillegg til sykdomsmodifiserende terapi (DMT) i 24 uker.
Deltakere som fullfører DBTP vil gå inn i den åpne, aktive behandlingsforlengelsesperioden (ATEP) der alle deltakere vil motta ARGX-119 IV i opptil 100 uker (omtrent 2 år).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2-studien har som mål å etablere konseptbevis med den alderspassende dosen av ARGX-119 hos ambulante pediatriske pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Til tross for tilgjengelige behandlinger, er det fortsatt et uoppfylt medisinsk behov for pasienter med SMA. Dysfunksjon i den neuromuskulære synapsen (NMJ) bidrar til patofysiologien ved SMA, inkludert muskelsvakhet og tretthet. Aktivering av muskelspesifikk kinase (MuSK) ved ARGX-119 kan stabilisere og forbedre NMJ-funksjon hos pasienter med SMA, redusere muskelsvakhet og tretthet, og forbedre livskvaliteten.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Sabine Coppieters, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-post: Clinicaltrials@argenx.com
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Rekruttering
- Arkansas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Steven Giompoletti
- Telefonnummer: (501) 364-1430
- E-post: giompolettis@archildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Kapil Arya, Dr.
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Tilbaketrukket
- Rady Childrens Hospital
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Rekruttering
- Stanford University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Lidia Choniawko
- Telefonnummer: (650) 304-8094
- E-post: lidiacho@stanford.edu
-
Hovedetterforsker:
- Carolina Tesi Rocha, Dr.
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Rekruttering
- Connecticut Children's Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Gyula Acsadi
- Telefonnummer: (860) 545-9460
- E-post: gacsadi@connecticutchildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Gyula Acsadi, Dr.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34746
- Rekruttering
- Rare Disease Research FL LLC
-
Ta kontakt med:
- Maria Cordero
- Telefonnummer: (407) 545-7610
- E-post: maria.cordero@rarediseaseresearch.com
-
Hovedetterforsker:
- Renata Shih, Dr.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Alka Maheshwari
- Telefonnummer: (815) 444-6362
- E-post: amaheshwari@luriechildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Nancy Kuntz, Dr.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Katherine Mathews
- Telefonnummer: (319) 356-1851
- E-post: katherine-mathews@uiowa.edu
-
Hovedetterforsker:
- Katherine Mathews, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Har ikke rekruttert ennå
- The Johns Hopkins Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jessica Nance
- Telefonnummer: (410) 955-4259
- E-post: jnance6@jhmi.edu
-
Hovedetterforsker:
- Jessica Nance, Dr.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Samantha Remis
- Telefonnummer: (617) 355-2752
- E-post: samantha.remis@childrens.harvard.edu
-
Hovedetterforsker:
- Basil Darras, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- Har ikke rekruttert ennå
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
-
Ta kontakt med:
- Heather McHatton
- Telefonnummer: (573) 882-7619
- E-post: heathermchatton@health.missouri.edu
-
Hovedetterforsker:
- Jane Emerson, Dr.
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Har ikke rekruttert ennå
- Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Claudia Chiriboga
- Telefonnummer: (646) 426-3876
- E-post: cac3@cumc.columbia.edu
-
Hovedetterforsker:
- Claudia Chiriboga, Dr.
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rekruttering
- Rare Disease Research NC, LLC
-
Ta kontakt med:
- Norma Davis
- Telefonnummer: (470) 665-3051
- E-post: norma.davis@rarediseaseresearch.com
-
Hovedetterforsker:
- Edward Smith, Dr.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Har ikke rekruttert ennå
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
-
Ta kontakt med:
- Karen Monono
- Telefonnummer: (267) 425-0158
- E-post: mononok@chop.edu
-
Hovedetterforsker:
- John Brandsema, Dr.
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
- Rekruttering
- Neurology Rare Disease Center
-
Hovedetterforsker:
- Diana Castro, Dr.
-
Ta kontakt med:
- Natalie Gomez
- Telefonnummer: (972) 999-1011
- E-post: Natalie.Gomez@Neuromdcenter.com
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Har ikke rekruttert ennå
- Texas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Timothy Lotze
- Telefonnummer: (832) 822-1779
- E-post: tlotze@bcm.edu
-
Hovedetterforsker:
- Timothy Lotze, Dr.
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Har ikke rekruttert ennå
- Childrens Hospital of The Kings Daughters
-
Ta kontakt med:
- Crystal Proud
- Telefonnummer: (757) 668-9920
- E-post: crystal.proud@chkd.org
-
Hovedetterforsker:
- Crystal Proud, Dr.
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 0QQ
- Rekruttering
- Addenbrooke's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Deepa Krishnakumar
- Telefonnummer: +4412232451514
- E-post: deepa.krishnakumar@nhs.net
-
Hovedetterforsker:
- Deepa Krishnakumar
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Har ikke rekruttert ennå
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
Hovedetterforsker:
- Mariacristina Scoto
-
Ta kontakt med:
- Mariacristina Scoto
- Telefonnummer: +442079052639
- E-post: mariacristina.scoto@gosh.nhs.uk
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
- Har ikke rekruttert ennå
- MDUK Oxford Neuromuscular Centre
-
Hovedetterforsker:
- Laurent Servais
-
Ta kontakt med:
- Laurent Servais
- Telefonnummer: +441865741166
- E-post: laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2TH
- Rekruttering
- Sheffield Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Min Ong
-
Ta kontakt med:
- Min Ong
- Telefonnummer: +441142717000
- E-post: min.ong@nhs.net
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Storbritannia, G51 4TF
- Rekruttering
- Royal Hospital for Children
-
Ta kontakt med:
- Shuko Joseph
- Telefonnummer: +441414516527
- E-post: shuko.joseph2@nhs.scot
-
Hovedetterforsker:
- Shuko Joseph
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B9 5SS
- Rekruttering
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Ta kontakt med:
- Deepak Parasuraman
- Telefonnummer: +441384456111
- E-post: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
-
Hovedetterforsker:
- Deepak Parasuraman
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS1 3EX
- Rekruttering
- Leeds General Infirmary
-
Hovedetterforsker:
- Anne-Marie Childs
-
Ta kontakt med:
- Anne-Marie Childs
- Telefonnummer: +441133923113
- E-post: anne-marie.childs@nhs.net
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er i alderen ≥5 til <18 år når informert samtykkeprosess fullføres, definert som å gi informert samtykke i henhold til lokale forskrifter og at forelder eller verge signerer ICF, og kan følge protokollen
- krav.
- Har dokumentert historisk genetisk diagnose av 5q-SMA.
- Får for tiden en stabil SMA-behandlingsregime (nusinersen eller risdiplam) og/eller har en historie med onasemnogene abeparvovec-behandling
- Må kunne gå minst 50 meter uten ganghjelpemidler i 6MWT ved screening
Eksklusjonskriterier:
- Kjent medisinsk tilstand som vil forstyrre en nøyaktig vurdering av SMA, forvirre studieresultatene, eller utsette deltakeren for urimelig risiko, slik vurdert av forskeren
- Nylig større kirurgi, unntatt ryggfusjon, innen 3 måneder før screening eller planlegger større kirurgi under studien
- Nåværende eller tidligere administrering av antimyostatin-terapier de siste 6 månedene
- Alvorlig skoliose (definert som krumning >40°) og/eller kontrakturer ved screening. Historie med ryggfusjon innen 6 måneder før screening eller planlagt under studien
- Respiratorisk insuffisiens, definert av medisinsk nødvendighet for invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon for dagbehandling mens våken. Ventilasjon brukt om natten eller under daglige lurer er akseptabelt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: DBTP - ARGX-119 IV
Deltakere får ARGX-119 IV under DBTP
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
|
Placebo komparator: DBTP - Placebo IV
Deltakerne mottar placebo IV under DBTP
|
Intravenøs infusjon av placebo
|
|
Placebo komparator: ATEP - ARGX-119 IV
Deltakere mottar ARGX-119 IV under ATEP.
Deltakere fra ARGX-119 IV-armen i DBTP vil motta placebo én gang for å opprettholde DBTP-blindingen |
Intravenøs infusjon av placebo
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opptil 124 uker
|
Bivirkninger
|
Opptil 124 uker
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Opptil 124 uker
|
Alvorlige bivirkninger
|
Opptil 124 uker
|
|
Endring i RHS totalscore fra baseline til uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden (DBTP)
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
RHS (Revised Hammersmith Scale) er en validert 36-punkts skala utviklet for å evaluere spekteret av grovmotorisk funksjon.
Maksimal total score; 69 (optimal motorfunksjon) |
Opptil 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline over tid for 6MWT - distanse og utmattelsesindeks
Tidsramme: Opptil 124 uker
|
I 6MWT (6-minutters gangtest) vil deltakerne bli instruert til å gå så fort som mulig uten å jogge eller løpe langs en 25 meter lineært merket bane i 6 minutter uten å bruke ganghjelpemidler eller assistanse.
Avstanden tilbakelagt over hele 6-minutters perioden, og andre parametere, vil bli bestemt
|
Opptil 124 uker
|
|
ARGX-119 serumkonsentrasjoner over tid
Tidsramme: Opptil 124 uker
|
ARGX-119 serumkonsentrasjoner over tid
|
Opptil 124 uker
|
|
Forekomst av antistoffer mot legemiddelet (ADA) mot ARGX-119
Tidsramme: Opptil 124 uker
|
Forekomsten av antistoffer mot legemiddelet (ADA) mot ARGX-119
|
Opptil 124 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. desember 2025
Primær fullføring (Antatt)
28. mai 2029
Studiet fullført (Antatt)
28. mai 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
17. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARGX-119-24-SMA-2001
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523496-32-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .