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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética e inmunogenicidad de la administración intravenosa de ARGX-119 en participantes pediátricos de 5 a menos de 18 años con atrofia muscular espinal (Sparkle)

10 de septiembre de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio de fase 2 doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética e inmunogenicidad de la administración intravenosa de ARGX-119 en participantes pediátricos de 5 a menos de 18 años con atrofia muscular espinal

Este estudio tiene como objetivo encontrar la dosis correcta de ARGX-119 para niños con AME. El estudio también examinará la seguridad del fármaco en estudio, su eficacia, cómo se distribuye en el cuerpo y cómo responde el sistema inmunitario a él. El estudio consta de un período de tratamiento doble ciego (DBTP) en el que los participantes recibirán ARGX-119 IV o placebo IV, además de terapia modificadora de la enfermedad (DMT) durante 24 semanas. Los participantes que completen el DBTP pasarán al período de extensión de tratamiento activo abierto (ATEP), durante el cual todos los participantes recibirán ARGX-119 IV hasta 100 semanas (aproximadamente 2 años).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 2 tiene como objetivo establecer la prueba de concepto con la dosis apropiada para la edad de ARGX-119 en pacientes pediátricos ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME). A pesar de los tratamientos disponibles, aún existe una necesidad médica no cubierta para los pacientes con AME. La disfunción de la unión neuromuscular (UNM) contribuye a la fisiopatología de la AME, incluida la debilidad muscular y la fatigabilidad. La activación de la quinasa específica del músculo (MuSK) por ARGX-119 puede estabilizar y mejorar la función de la UNM en pacientes con AME, reduciendo la debilidad muscular y la fatigabilidad, y mejorando la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Retirado
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Aún no reclutando
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Contacto:
          • Jessica Nance
          • Número de teléfono: (410) 955-4259
          • Correo electrónico: jnance6@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Aún no reclutando
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Contacto:
          • Karen Monono
          • Número de teléfono: (267) 425-0158
          • Correo electrónico: mononok@chop.edu
        • Investigador principal:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Reclutamiento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro, Dr.
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Contacto:
          • Timothy Lotze
          • Número de teléfono: (832) 822-1779
          • Correo electrónico: tlotze@bcm.edu
        • Investigador principal:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Aún no reclutando
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, Dr.
  • Reino Unido
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Reclutamiento
        • Addenbrooke's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Aún no reclutando
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Mariacristina Scoto
        • Contacto:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Aún no reclutando
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais
        • Contacto:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Reclutamiento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Min Ong
        • Contacto:
          • Min Ong
          • Número de teléfono: +441142717000
          • Correo electrónico: min.ong@nhs.net
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B9 5SS
        • Reclutamiento
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Reclutamiento
        • Leeds General Infirmary
        • Investigador principal:
          • Anne-Marie Childs
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene entre ≥5 y <18 años al completar el proceso de consentimiento informado, definido como proporcionar asentimiento informado según las normativas locales y que un padre o tutor firme el ICF, y puede cumplir con los requisitos del protocolo.
  • Tiene un diagnóstico genético documentado de AME 5q.
  • Actualmente recibe un régimen de tratamiento estable para la AME (nusinersen o risdiplam) y/o tiene antecedentes de tratamiento con onasemnogene abeparvovec.
  • Debe poder caminar al menos 50 metros sin ayudas para caminar en la prueba de 6MWT durante la selección.

Criterios de exclusión:

  • Condición médica conocida que interferiría con una evaluación precisa de la AME, confundiría los resultados del estudio o pondría al participante en riesgo indebido, según la evaluación del investigador.
  • Cirugía mayor reciente, excepto fusión espinal, dentro de los 3 meses previos a la selección o tiene intención de someterse a cirugía mayor durante el estudio.
  • Administración actual o previa de terapias antimiosatínicas en los últimos 6 meses.
  • Escoliosis grave (definida como curvatura >40°) y/o contracturas en la selección. Antecedentes de fusión espinal dentro de los 6 meses anteriores a la selección o planificada durante el estudio.
  • Insuficiencia respiratoria, definida por la necesidad médica de ventilación invasiva o no invasiva para tratamiento diurno mientras está despierto. Se acepta la ventilación utilizada durante la noche o siestas diurnas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DBTP - ARGX-119 IV
Los participantes reciben ARGX-119 por vía intravenosa durante el DBTP
Biológico: ARGX-119 IV
Infusión intravenosa de ARGX-119
Comparador de placebos: DBTP - Placebo IV
Los participantes reciben placebo por vía intravenosa durante el DBTP
Otro: Placebo IV
Infusión intravenosa de placebo
Comparador de placebos: ATEP - ARGX-119 IV
Los participantes reciben ARGX-119 por vía intravenosa durante el ATEP. Los participantes del grupo de ARGX-119 por vía intravenosa en el DBTP recibirán placebo una vez para mantener el enmascaramiento del DBTP
Otro: Placebo IV
Infusión intravenosa de placebo
Biológico: ARGX-119 IV
Infusión intravenosa de ARGX-119

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de EAs
Periodo de tiempo: Hasta 124 semanas
Eventos Adversos
Hasta 124 semanas
Incidencia de EA graves
Periodo de tiempo: Hasta 124 semanas
Eventos Adversos Graves
Hasta 124 semanas
Cambio en la puntuación total de la RHS desde el inicio hasta la semana 24 del período de tratamiento doble ciego (DBTP)
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
La RHS (Revised Hammersmith Scale) es una escala validada de 36 ítems desarrollada para evaluar el espectro de la función motora gruesa.
Puntuación total máxima: 69 (función motora óptima)
Hasta 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal a lo largo del tiempo para la PM6M - distancia e índice de fatiga
Periodo de tiempo: Hasta 124 semanas
En la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), se indicará a los participantes que caminen lo más rápido posible sin trotar ni correr a lo largo de un recorrido lineal marcado de 25 metros durante 6 minutos, sin usar dispositivos de ayuda para caminar ni asistencia. Se determinará la distancia caminada durante todo el período de 6 minutos, así como otros parámetros.
Hasta 124 semanas
Concentraciones séricas de ARGX-119 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 124 semanas
Concentraciones séricas de ARGX-119 a lo largo del tiempo
Hasta 124 semanas
Incidencia de anticuerpos antidroga (ADA) frente a ARGX-119
Periodo de tiempo: Hasta 124 semanas
Incidencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra ARGX-119
Hasta 124 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

28 de mayo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

28 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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