En studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och immunogenicitet vid intravenös administration av ARGX-119 hos barn i åldern 5 till under 18 år med spinal muskelatrofi (Sparkle)
10 september 2026 uppdaterad av: argenx
En fas 2-dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och immunogenicitet av intravenös administration av ARGX-119 hos pediatriska deltagare i åldern 5 till under 18 år med spinal muskelatrofi
Den här studien syftar till att hitta rätt dos av ARGX-119 för barn med SMA.
Studien kommer också att undersöka hur säkert studieläkemedlet är, hur väl det fungerar, hur det rör sig genom kroppen och hur immunsystemet reagerar på det.
Studien består av en dubbelblind behandlingsperiod (DBTP) där deltagarna kommer att få antingen ARGX-119 IV eller placebo IV, utöver sjukdomsmodifierande terapi (DMT) i 24 veckor.
Deltagare som slutför DBTP kommer att gå in i den öppna behandlingsförlängningsperioden (ATEP) där alla deltagare kommer att få ARGX-119 IV i upp till 100 veckor (cirka 2 år).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2-studie syftar till att etablera proof of concept med den åldersanpassade dosen av ARGX-119 hos ambulanta pediatriska patienter med spinal muskelatrofi (SMA).
Trots tillgängliga behandlingar finns det fortfarande ett otillfredsställt medicinskt behov för patienter med SMA.
Dysfunktion i den neuromuskulära korsningen (NMJ) bidrar till patofysiologin vid SMA, inklusive muskel svaghet och tröttbarhet.
Aktivering av muskel-specifik kinas (MuSK) med ARGX-119 kan stabilisera och förbättra NMJ-funktionen hos patienter med SMA, minska muskel svaghet och tröttbarhet samt förbättra livskvaliteten.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Sabine Coppieters, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-post: clinicaltrials@argenx.com
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Rekrytering
- Arkansas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Steven Giompoletti
- Telefonnummer: (501) 364-1430
- E-post: giompolettis@archildrens.org
-
Huvudutredare:
- Kapil Arya, Dr.
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Indragen
- Rady Childrens Hospital
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Rekrytering
- Stanford University Medical Center
-
Kontakt:
- Lidia Choniawko
- Telefonnummer: (650) 304-8094
- E-post: lidiacho@stanford.edu
-
Huvudutredare:
- Carolina Tesi Rocha, Dr.
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Rekrytering
- Connecticut Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Gyula Acsadi
- Telefonnummer: (860) 545-9460
- E-post: gacsadi@connecticutchildrens.org
-
Huvudutredare:
- Gyula Acsadi, Dr.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34746
- Rekrytering
- Rare Disease Research FL LLC
-
Kontakt:
- Maria Cordero
- Telefonnummer: (407) 545-7610
- E-post: maria.cordero@rarediseaseresearch.com
-
Huvudutredare:
- Renata Shih, Dr.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Alka Maheshwari
- Telefonnummer: (815) 444-6362
- E-post: amaheshwari@luriechildrens.org
-
Huvudutredare:
- Nancy Kuntz, Dr.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Kontakt:
- Katherine Mathews
- Telefonnummer: (319) 356-1851
- E-post: katherine-mathews@uiowa.edu
-
Huvudutredare:
- Katherine Mathews, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Har inte rekryterat ännu
- The Johns Hopkins Hospital
-
Kontakt:
- Jessica Nance
- Telefonnummer: (410) 955-4259
- E-post: jnance6@jhmi.edu
-
Huvudutredare:
- Jessica Nance, Dr.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Samantha Remis
- Telefonnummer: (617) 355-2752
- E-post: samantha.remis@childrens.harvard.edu
-
Huvudutredare:
- Basil Darras, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
- Har inte rekryterat ännu
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
-
Kontakt:
- Heather McHatton
- Telefonnummer: (573) 882-7619
- E-post: heathermchatton@health.missouri.edu
-
Huvudutredare:
- Jane Emerson, Dr.
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Har inte rekryterat ännu
- Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Claudia Chiriboga
- Telefonnummer: (646) 426-3876
- E-post: cac3@cumc.columbia.edu
-
Huvudutredare:
- Claudia Chiriboga, Dr.
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
- Rekrytering
- Rare Disease Research NC, LLC
-
Kontakt:
- Norma Davis
- Telefonnummer: (470) 665-3051
- E-post: norma.davis@rarediseaseresearch.com
-
Huvudutredare:
- Edward Smith, Dr.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Har inte rekryterat ännu
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
-
Kontakt:
- Karen Monono
- Telefonnummer: (267) 425-0158
- E-post: mononok@chop.edu
-
Huvudutredare:
- John Brandsema, Dr.
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Förenta staterna, 75028
- Rekrytering
- Neurology Rare Disease Center
-
Huvudutredare:
- Diana Castro, Dr.
-
Kontakt:
- Natalie Gomez
- Telefonnummer: (972) 999-1011
- E-post: Natalie.Gomez@Neuromdcenter.com
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Texas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Timothy Lotze
- Telefonnummer: (832) 822-1779
- E-post: tlotze@bcm.edu
-
Huvudutredare:
- Timothy Lotze, Dr.
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Har inte rekryterat ännu
- Childrens Hospital of The Kings Daughters
-
Kontakt:
- Crystal Proud
- Telefonnummer: (757) 668-9920
- E-post: crystal.proud@chkd.org
-
Huvudutredare:
- Crystal Proud, Dr.
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 0QQ
- Rekrytering
- Addenbrooke's Hospital
-
Kontakt:
- Deepa Krishnakumar
- Telefonnummer: +4412232451514
- E-post: deepa.krishnakumar@nhs.net
-
Huvudutredare:
- Deepa Krishnakumar
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Har inte rekryterat ännu
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Huvudutredare:
- Mariacristina Scoto
-
Kontakt:
- Mariacristina Scoto
- Telefonnummer: +442079052639
- E-post: mariacristina.scoto@gosh.nhs.uk
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 9DU
- Har inte rekryterat ännu
- MDUK Oxford Neuromuscular Centre
-
Huvudutredare:
- Laurent Servais
-
Kontakt:
- Laurent Servais
- Telefonnummer: +441865741166
- E-post: laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2TH
- Rekrytering
- Sheffield Children's Hospital
-
Huvudutredare:
- Min Ong
-
Kontakt:
- Min Ong
- Telefonnummer: +441142717000
- E-post: min.ong@nhs.net
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Storbritannien, G51 4TF
- Rekrytering
- Royal Hospital for Children
-
Kontakt:
- Shuko Joseph
- Telefonnummer: +441414516527
- E-post: shuko.joseph2@nhs.scot
-
Huvudutredare:
- Shuko Joseph
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B9 5SS
- Rekrytering
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Kontakt:
- Deepak Parasuraman
- Telefonnummer: +441384456111
- E-post: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
-
Huvudutredare:
- Deepak Parasuraman
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS1 3EX
- Rekrytering
- Leeds General Infirmary
-
Huvudutredare:
- Anne-Marie Childs
-
Kontakt:
- Anne-Marie Childs
- Telefonnummer: +441133923113
- E-post: anne-marie.childs@nhs.net
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Är 5–<18 år vid slutförandet av informerat samtyckesprocess, definierad som att ge informerat samtycke enligt lokala föreskrifter och ha en förälder eller vårdnadshavare som undertecknar ICF, och kan följa protokoll
- krav.
- Har dokumenterad historisk genetisk diagnos av 5q-SMA.
- Får för närvarande en stabil SMA-behandlingsregim (nusinersen eller risdiplam) och/eller har en historia av onasemnogene abeparvovec-behandling
- Måste kunna gå minst 50 meter utan gånghjälpmedel i 6MWT vid screening
Exklusionskriterier:
- Känt medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av SMA, förvränga studiens resultat eller utsätta deltagaren för oskälig risk, som bedöms av undersökningsledaren
- Nyligen genomgått större operation, förutom ryggradsfusion, inom 3 månader från screening eller planerar att genomgå större operation under studien
- Nuvarande eller tidigare administrering av antimyostatin-terapier under de senaste 6 månaderna
- Allvarlig skolios (definierad som krökning >40°) och/eller kontrakturer vid screening. Historia av ryggradsfusion inom 6 månader före screening eller planerad under studien
- Respiratorisk insufficiens, definierad av medicinskt behov av invasiv eller icke-invasiv ventilation för dagtidbehandling medan vaken. Ventilation som används över natten eller under dagliga tupplurar är acceptabelt.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DBTP - ARGX-119 IV
Deltagarna får ARGX-119 IV under DBTP
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
|
Placebo-jämförare: DBTP - Placebo IV
Deltagarna får placebo intravenöst under DBTP
|
Intravenös infusion av placebo
|
|
Placebo-jämförare: ATEP - ARGX-119 IV
Deltagarna får ARGX-119 IV under ATEP.
Deltagare från ARGX-119 IV-armen i DBTP får placebo en gång för att upprätthålla DBTP-förblindningen |
Intravenös infusion av placebo
Intravenös infusion av ARGX-119
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Upp till 124 veckor
|
Biverkningar
|
Upp till 124 veckor
|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 124 veckor
|
Allvarliga biverkningar
|
Upp till 124 veckor
|
|
Förändring i RHS totalpoäng från baslinjen till vecka 24 i den dubbelblinda behandlingsperioden (DBTP)
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
RHS (Revised Hammersmith Scale) är en validerad 36-punkts skala som utvecklats för att utvärdera spektrumet av grovmotorisk funktion.
Maximalt totalpoäng: 69 (optimal motorfunktion) |
Upp till 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen över tid för 6MWT - distans och trötthetsindex
Tidsram: Upp till 124 veckor
|
I 6MWT (6-minuters gångtest) kommer deltagarna att instrueras att gå så fort som möjligt utan att jogga eller springa längs en 25-meters linjärt markerad bana i 6 minuter utan att använda gånghjälpmedel eller assistans.
Den gångna sträckan under hela 6-minutersperioden, samt andra parametrar, kommer att fastställas.
|
Upp till 124 veckor
|
|
ARGX-119 serumkoncentrationer över tid
Tidsram: Upp till 124 veckor
|
ARGX-119 serumkoncentrationer över tid
|
Upp till 124 veckor
|
|
Förekomst av antiläkemedelsantikroppar (ADA) mot ARGX-119
Tidsram: Upp till 124 veckor
|
Förekomst av antiläkemedelsantikroppar (ADA) mot ARGX-119
|
Upp till 124 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 december 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
28 maj 2029
Avslutad studie (Beräknad)
28 maj 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 december 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2025
Första postat (Faktisk)
17 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-119-24-SMA-2001
- 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523496-32-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .