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Une étude visant à évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'administration intraveineuse d'ARGX-119 chez des participants pédiatriques âgés de 5 à moins de 18 ans atteints d'amyotrophie spinale (Sparkle)

25 août 2026 mis à jour par: argenx

Étude de phase 2 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'administration intraveineuse d'ARGX-119 chez des participants pédiatriques âgés de 5 à moins de 18 ans atteints d'amyotrophie spinale

Cette étude vise à déterminer la dose correcte d'ARGX-119 pour les enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). L'étude examinera également la sécurité du médicament étudié, son efficacité, sa distribution dans l'organisme et la réponse du système immunitaire à celui-ci. L'étude comprend une période de traitement en double aveugle (DBTP) où les participants recevront soit de l'ARGX-119 par voie intraveineuse, soit un placebo par voie intraveineuse, en plus d'un traitement modificateur de la maladie (DMT) pendant 24 semaines. Les participants qui terminent la DBTP entreront dans la période d'extension de traitement actif en ouvert (ATEP) pendant laquelle tous les participants recevront de l'ARGX-119 par voie intraveineuse jusqu'à 100 semaines (environ 2 ans).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 2 vise à établir une preuve de concept avec la dose adaptée à l'âge d'ARGX-119 chez les patients pédiatriques ambulants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Malgré les traitements disponibles, il persiste un besoin médical non satisfait pour les patients atteints de SMA. La dysfonction de la jonction neuromusculaire (NMJ) contribue à la physiopathologie de la SMA, y compris la faiblesse musculaire et la fatigabilité. L'activation de la kinase spécifique du muscle (MuSK) par ARGX-119 peut stabiliser et améliorer la fonction NMJ chez les patients atteints de SMA, réduisant la faiblesse musculaire et la fatigabilité, et améliorant la qualité de vie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Recrutement
        • Addenbrooke's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Pas encore de recrutement
        • Great Ormond Street Hospital For Children
        • Chercheur principal:
          • Mariacristina Scoto
        • Contact:
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Pas encore de recrutement
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • Chercheur principal:
          • Laurent Servais
        • Contact:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Recrutement
        • Sheffield Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Min Ong
        • Contact:
    • Strathclyde
      • Glasgow, Strathclyde, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • Royal Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Recrutement
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Recrutement
        • Leeds General Infirmary
        • Chercheur principal:
          • Anne-Marie Childs
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Retiré
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, États-Unis, 34746
        • Recrutement
        • Rare Disease Research FL LLC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Renata Shih, Dr.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Pas encore de recrutement
        • The Johns Hopkins Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Basil Darras, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • Pas encore de recrutement
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
        • Recrutement
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, États-Unis, 75028
        • Recrutement
        • Neurology Rare Disease Center
        • Chercheur principal:
          • Diana Castro, Dr.
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • Texas Children's Hospital
        • Contact:
          • Timothy Lotze
          • Numéro de téléphone: (832) 822-1779
          • E-mail: tlotze@bcm.edu
        • Chercheur principal:
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Pas encore de recrutement
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Crystal Proud, Dr.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Est âgé(e) de ≥5 à <18 ans lors de la réalisation du processus de consentement éclairé, défini comme fournissant un assentiment éclairé conformément aux réglementations locales et ayant un parent ou tuteur signant le formulaire de consentement éclairé, et peut se conformer aux exigences du protocole.
  • Diagnostic génétique historique documenté de SMA 5q.
  • Reçoit actuellement un régime de traitement SMA stable (nusinersen ou risdiplam) et/ou a des antécédents de traitement par onasemnogène abeparvovec.
  • Doit être capable de marcher au moins 50 mètres sans aides à la marche lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) au dépistage.

Critères d'exclusion :

  • Affection médicale connue qui pourrait interférer avec une évaluation précise de la SMA, fausser les résultats de l'étude ou exposer le participant à un risque excessif, selon l'évaluation de l'investigateur.
  • Chirurgie majeure récente, sauf fusion vertébrale, dans les 3 mois précédant le dépistage ou prévoit une chirurgie majeure pendant l'étude.
  • Administration actuelle ou antérieure de thérapies antimyostatines au cours des 6 derniers mois.
  • Scoliose sévère (définie comme une courbure >40°) et/ou contractures au dépistage. Antécédents de fusion vertébrale dans les 6 mois précédant le dépistage ou prévue pendant l'étude.
  • Insuffisance respiratoire, définie par la nécessité médicale d'une ventilation invasive ou non invasive pour un traitement diurne pendant l'éveil. L'utilisation d'une ventilation nocturne ou pendant les siestes diurnes est acceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DBTP - ARGX-119 IV
Les participants reçoivent ARGX-119 par voie IV pendant la DBTP
Biologique: ARGX-119 IV
Perfusion intraveineuse d'ARGX-119
Comparateur placebo: DBTP - Placebo IV
Les participants reçoivent un placebo par voie intraveineuse pendant la DBTP
Autre: Placebo IV
Perfusion intraveineuse de placebo
Comparateur placebo: ATEP - ARGX-119 IV
Les participants reçoivent de l'ARGX-119 par voie intraveineuse pendant l'ATEP. Les participants du bras ARGX-119 par voie intraveineuse dans la DBTP recevront un placebo une fois pour maintenir l'insu de la DBTP
Autre: Placebo IV
Perfusion intraveineuse de placebo
Biologique: ARGX-119 IV
Perfusion intraveineuse d'ARGX-119

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des EIs
Délai: Jusqu'à 124 semaines
Événements indésirables
Jusqu'à 124 semaines
Incidence des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 124 semaines
Événements indésirables graves
Jusqu'à 124 semaines
Modification du score total RHS entre le début de l’étude et la semaine 24 de la période de traitement en double insu (PTDI)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
L'échelle RHS (Revised Hammersmith Scale) est une échelle validée de 36 items développée pour évaluer le spectre de la fonction motrice globale. Score total maximum ; 69 (fonction motrice optimale)
Jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale au fil du temps pour le test de marche de 6 minutes - distance et indice de fatigue
Délai: Jusqu'à 124 semaines
Lors du test de marche de 6 minutes (6MWT), les participants seront invités à marcher aussi vite que possible sans trottiner ni courir le long d'un parcours linéaire de 25 mètres pendant 6 minutes, sans utiliser d'aides à la marche ni d'assistance. La distance parcourue pendant les 6 minutes, ainsi que d'autres paramètres, seront déterminés.
Jusqu'à 124 semaines
Concentrations sériques d'ARGX-119 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 124 semaines
Concentrations sériques d'ARGX-119 au fil du temps
Jusqu'à 124 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'ARGX-119
Délai: Jusqu'à 124 semaines
Incidence d'anticorps anti-médicaments (ADA) contre ARGX-119
Jusqu'à 124 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

28 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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