Tanulmány az ARGX-119 intravénás adagolásának biztonságosságának, jól tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és immunogenitásának felmérésére 5 évesnél idősebb és 18 évnél fiatalabb gyermekekben, akiknek gerincvelői izomatrófiájuk van (Sparkle)
2026. szeptember 10. frissítette: argenx
Egy 2. fázisú kettős vak, randomizált, placebó-kontrollált vizsgálat az ARGX-119 intravénás adagolásának biztonságosságának, jól tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és immunogenitásának felmérésére 5 éves és 18 év alatti gyermek résztvevőknél gerincvelői izomatrófiával
Ez a vizsgálat célja, hogy megtalálja az ARGX-119 megfelelő adagját SMA-ban szenvedő gyermekek számára.
A vizsgálat azt is megvizsgálja, hogy a vizsgálati szer mennyire biztonságos, mennyire hatékony, hogyan mozog a szervezetben, és hogy az immunrendszer hogyan reagál rá.
A vizsgálat egy kettős vak kezelési időszakból (DBTP) áll, ahol a résztvevők vagy ARGX-119 IV-t vagy placebo IV-t kapnak, a 24 hétig tartó betegségmódosító terápia (DMT) mellett.
A DBTP-t teljesítő résztvevők bekerülnek a nyílt címkés aktív kezelési kiterjesztési időszakba (ATEP), amely során minden résztvevő ARGX-119 IV-t kap akár 100 hétig (kb. 2 évig).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a 2. fázisú vizsgálat a koncepció igazolását célozza az ARGX-119 életkornak megfelelő adagjával a gerincvelői izomsorvadás (SMA) ambuláns gyermekbetegeiben.
A rendelkezésre álló kezelések ellenére továbbra is fennáll egy kielégítetlen orvosi igény az SMA-s betegek számára.
A neuromuszkuláris átmenet (NMJ) diszfunkciója hozzájárul az SMA patofiziológiájához, beleértve az izomgyengeséget és fáradékonyságot.
Az ARGX-119 általi izomspecifikus kináz (MuSK) aktiválása stabilizálhatja és javíthatja az NMJ funkciót az SMA-s betegekben, csökkentve az izomgyengeséget és fáradékonyságot, valamint javítva az életminőséget.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sabine Coppieters, MD
- Telefonszám: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
Tanulmányi helyek
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Toborzás
- Addenbrooke's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Deepa Krishnakumar
- Telefonszám: +4412232451514
- E-mail: deepa.krishnakumar@nhs.net
-
Kutatásvezető:
- Deepa Krishnakumar
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Még nincs toborzás
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Kutatásvezető:
- Mariacristina Scoto
-
Kapcsolatba lépni:
- Mariacristina Scoto
- Telefonszám: +442079052639
- E-mail: mariacristina.scoto@gosh.nhs.uk
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Még nincs toborzás
- MDUK Oxford Neuromuscular Centre
-
Kutatásvezető:
- Laurent Servais
-
Kapcsolatba lépni:
- Laurent Servais
- Telefonszám: +441865741166
- E-mail: laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2TH
- Toborzás
- Sheffield Children's Hospital
-
Kutatásvezető:
- Min Ong
-
Kapcsolatba lépni:
- Min Ong
- Telefonszám: +441142717000
- E-mail: min.ong@nhs.net
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Toborzás
- Royal Hospital for Children
-
Kapcsolatba lépni:
- Shuko Joseph
- Telefonszám: +441414516527
- E-mail: shuko.joseph2@nhs.scot
-
Kutatásvezető:
- Shuko Joseph
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B9 5SS
- Toborzás
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Deepak Parasuraman
- Telefonszám: +441384456111
- E-mail: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
-
Kutatásvezető:
- Deepak Parasuraman
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Toborzás
- Leeds General Infirmary
-
Kutatásvezető:
- Anne-Marie Childs
-
Kapcsolatba lépni:
- Anne-Marie Childs
- Telefonszám: +441133923113
- E-mail: anne-marie.childs@nhs.net
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Toborzás
- Arkansas Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Steven Giompoletti
- Telefonszám: (501) 364-1430
- E-mail: giompolettis@archildrens.org
-
Kutatásvezető:
- Kapil Arya, Dr.
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Visszavont
- Rady Childrens Hospital
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Toborzás
- Stanford University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Lidia Choniawko
- Telefonszám: (650) 304-8094
- E-mail: lidiacho@stanford.edu
-
Kutatásvezető:
- Carolina Tesi Rocha, Dr.
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Toborzás
- Connecticut Children's Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Gyula Acsadi
- Telefonszám: (860) 545-9460
- E-mail: gacsadi@connecticutchildrens.org
-
Kutatásvezető:
- Gyula Acsadi, Dr.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34746
- Toborzás
- Rare Disease Research FL LLC
-
Kapcsolatba lépni:
- Maria Cordero
- Telefonszám: (407) 545-7610
- E-mail: maria.cordero@rarediseaseresearch.com
-
Kutatásvezető:
- Renata Shih, Dr.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kapcsolatba lépni:
- Alka Maheshwari
- Telefonszám: (815) 444-6362
- E-mail: amaheshwari@luriechildrens.org
-
Kutatásvezető:
- Nancy Kuntz, Dr.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Katherine Mathews
- Telefonszám: (319) 356-1851
- E-mail: katherine-mathews@uiowa.edu
-
Kutatásvezető:
- Katherine Mathews, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Még nincs toborzás
- The Johns Hopkins Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jessica Nance
- Telefonszám: (410) 955-4259
- E-mail: jnance6@jhmi.edu
-
Kutatásvezető:
- Jessica Nance, Dr.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Boston Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Samantha Remis
- Telefonszám: (617) 355-2752
- E-mail: samantha.remis@childrens.harvard.edu
-
Kutatásvezető:
- Basil Darras, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- Még nincs toborzás
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
-
Kapcsolatba lépni:
- Heather McHatton
- Telefonszám: (573) 882-7619
- E-mail: heathermchatton@health.missouri.edu
-
Kutatásvezető:
- Jane Emerson, Dr.
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Még nincs toborzás
- Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Claudia Chiriboga
- Telefonszám: (646) 426-3876
- E-mail: cac3@cumc.columbia.edu
-
Kutatásvezető:
- Claudia Chiriboga, Dr.
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
- Toborzás
- Rare Disease Research NC, LLC
-
Kapcsolatba lépni:
- Norma Davis
- Telefonszám: (470) 665-3051
- E-mail: norma.davis@rarediseaseresearch.com
-
Kutatásvezető:
- Edward Smith, Dr.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Még nincs toborzás
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
-
Kapcsolatba lépni:
- Karen Monono
- Telefonszám: (267) 425-0158
- E-mail: mononok@chop.edu
-
Kutatásvezető:
- John Brandsema, Dr.
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Egyesült Államok, 75028
- Toborzás
- Neurology Rare Disease Center
-
Kutatásvezető:
- Diana Castro, Dr.
-
Kapcsolatba lépni:
- Natalie Gomez
- Telefonszám: (972) 999-1011
- E-mail: Natalie.Gomez@Neuromdcenter.com
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Texas Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Timothy Lotze
- Telefonszám: (832) 822-1779
- E-mail: tlotze@bcm.edu
-
Kutatásvezető:
- Timothy Lotze, Dr.
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Még nincs toborzás
- Childrens Hospital of The Kings Daughters
-
Kapcsolatba lépni:
- Crystal Proud
- Telefonszám: (757) 668-9920
- E-mail: crystal.proud@chkd.org
-
Kutatásvezető:
- Crystal Proud, Dr.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Az informált beleegyezési folyamat kitöltésekor 5 éves vagy annál idősebb, de 18 év alatti, ami a helyi előírások szerinti informált beleegyezés megadását, valamint a szülő vagy gyám által az informált beleegyezési nyilatkozat aláírását jelenti, és képes betartani a protokoll
- követelményeit.
- 5q-SMA genetikai diagnózisa dokumentált.
- Jelenleg stabil SMA-kezelést kap (nusinersent vagy risdiplamot) és/vagy van előzménye onasemnogene abeparvovec kezelésről
- A szűrés során legalább 50 métert kell tudnia járni járósegéd nélkül a 6 perces járótesztben
Kizárási kritériumok:
- Ismert egészségügyi állapot, amely zavarná az SMA pontos felmérését, összezavarná a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt a vizsgálatvezető értékelése szerint
- Nemrégi nagyobb műtét, kivéve gerincmerevítést, a szűrés előtti 3 hónapon belül, vagy tervez nagyobb műtétet a vizsgálat alatt
- Jelenlegi vagy korábbi antimiosztatin terápia beadása az elmúlt 6 hónapban
- Súlyos szkoliózis (amelyet >40°-os görbületként definiálnak) és/vagy kontraktúrák a szűréskor. Gerincmerevítés előzménye a szűrés előtti 6 hónapon belül vagy tervezett a vizsgálat alatt
- Légzési elégtelenség, amelyet az invazív vagy nem invazív ventiláció orvosi szükségessége definiál nappali kezelésre ébrenlét közben. Az éjszakai vagy nappali pihenő alatt használt ventiláció elfogadható.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DBTP - ARGX-119 intravénás
A résztvevők ARGX-119-et kapnak intravénásan a DBTP során
|
ARGX-119 intravénás infúziója
|
|
Placebo Comparator: DBTP - Placebo IV
A résztvevők placebót kapnak intravénásan a DBTP alatt
|
Placebo intravénás infúziója
|
|
Placebo Comparator: ATEP - ARGX-119 intravénás
A résztvevők ARGX-119 IV-t kapnak az ATEP alatt.
A DBTP ARGX-119 IV csoportjába tartozó résztvevők egyszer placebót kapnak a DBTP vakítás fenntartása érdekében
|
Placebo intravénás infúziója
ARGX-119 intravénás infúziója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AE-k előfordulási gyakorisága
Időkeret: Akár 124 hétig
|
Káros események
|
Akár 124 hétig
|
|
A komoly mellékhatások gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb 124 hét
|
Súlyos mellékhatások
|
Legfeljebb 124 hét
|
|
A RHS összpontszám változása a kezdeti időponttól a kettős vak kezelési periódus (DBTP) 24. hetéig
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Az RHS (Revised Hammersmith Scale) egy validált, 36 pontból álló skála, amelyet a bruttó motoros funkciók spektrumának értékelésére fejlesztettek ki.
Maximális összpontszám: 69 (optimális motoros funkció) |
Akár 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A 6MWT - távolság és fáradtsági index alapvonalhoz viszonyított változása az idő múlásával
Időkeret: Legfeljebb 124 hét
|
A 6MWT (6 perces séta teszt) során a résztvevőket arra kérjük, hogy a lehető leggyorsabban, de futás nélkül sétáljanak egy 25 méter hosszú, lineárisan jelölt pályán 6 percig, járóeszközök vagy segítség nélkül.
A teljes 6 perces időszak alatt megtett távolságot és egyéb paramétereket határozzuk meg. |
Legfeljebb 124 hét
|
|
ARGX-119 szérumkoncentrációk időbeli alakulása
Időkeret: Akár 124 hétig
|
ARGX-119 szerumkoncentrációk időbeli alakulása
|
Akár 124 hétig
|
|
ARGX-119-specifikus antidrog-antitestek (ADA) előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 124 hét
|
Az ARGX-119 elleni antigyógyszer-antitestek (ADA) előfordulása
|
Legfeljebb 124 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. május 28.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. május 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 15.
Első közzététel (Tényleges)
2025. december 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-119-24-SMA-2001
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523496-32-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .