此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估静脉注射ARGX-119在5岁至未满18岁脊髓性肌萎缩症儿科受试者中的安全性、耐受性、疗效、药代动力学和免疫原性的研究 (Sparkle)

2026年9月10日 更新者：argenx

一项评估静脉注射ARGX-119在5岁至不满18岁脊髓性肌萎缩症儿科受试者中的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和免疫原性的2期双盲、随机、安慰剂对照研究

本研究旨在确定ARGX-119在脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者中的正确剂量。 该研究还将评估研究药物的安全性、疗效、体内代谢过程以及免疫系统对其的反应。 研究包括为期24周的双盲治疗期（DBTP），在此期间参与者将接受ARGX-119静脉注射或安慰剂静脉注射，并同时接受疾病修饰治疗（DMT）。 完成DBTP的参与者将进入开放标签主动治疗扩展期（ATEP），在此期间所有参与者将接受ARGX-119静脉注射，最长持续100周（约2年）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项2期研究旨在通过使用适合年龄剂量的ARGX-119，在能够行走的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者中建立概念验证。 尽管已有可用的治疗方法，但SMA患者仍存在未满足的医疗需求。 神经肌肉接头（NMJ）功能障碍是SMA病理生理学的一部分，包括肌肉无力和易疲劳性。 ARGX-119激活肌肉特异性激酶（MuSK）可能稳定并改善SMA患者的NMJ功能，减轻肌肉无力和易疲劳性，从而提高生活质量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kapil Arya, Dr.
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • 撤销
        • Rady Childrens Hospital
      • Stanford、California、美国、94305
        • 招聘中
        • Stanford University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Carolina Tesi Rocha, Dr.
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • 招聘中
        • Connecticut Children's Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gyula Acsadi, Dr.
    • Florida
      • Kissimmee、Florida、美国、34746
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nancy Kuntz, Dr.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Katherine Mathews, Dr.
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 尚未招聘
        • The Johns Hopkins Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jessica Nance, Dr.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • 尚未招聘
        • The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jane Emerson, Dr.
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 尚未招聘
        • Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Claudia Chiriboga, Dr.
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、美国、27278
        • 招聘中
        • Rare Disease Research NC, LLC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Edward Smith, Dr.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • John Brandsema, Dr.
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、美国、75028
        • 招聘中
        • Neurology Rare Disease Center
        • 首席研究员：
          • Diana Castro, Dr.
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Texas Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Timothy Lotze, Dr.
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 尚未招聘
        • Childrens Hospital of The Kings Daughters
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Crystal Proud, Dr.
  • 英国
    • Cambridgeshire
      • Cambridge、Cambridgeshire、英国、CB2 0QQ
        • 招聘中
        • Addenbrooke's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Deepa Krishnakumar
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、WC1N 3JH
        • 尚未招聘
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • 首席研究员：
          • Mariacristina Scoto
        • 接触：
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 9DU
        • 尚未招聘
        • MDUK Oxford Neuromuscular Centre
        • 首席研究员：
          • Laurent Servais
        • 接触：
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2TH
        • 招聘中
        • Sheffield Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Min Ong
        • 接触：
    • Strathclyde
      • Glasgow、Strathclyde、英国、G51 4TF
        • 招聘中
        • Royal Hospital for Children
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shuko Joseph
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B9 5SS
        • 招聘中
        • Birmingham Heartlands Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Deepak Parasuraman
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS1 3EX
        • 招聘中
        • Leeds General Infirmary
        • 首席研究员：
          • Anne-Marie Childs
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在完成知情同意流程时年龄≥5岁至<18岁，根据当地法规定义为提供知情同意并由父母或监护人签署知情同意书，并且能够遵守方案
  • 要求。
  • 有记录的5q-SMA遗传诊断史。
  • 目前正在接受稳定的SMA治疗方案（诺西那生或利司扑兰）和/或有过奥那西那基因阿贝帕尔沃治疗史
  • 在筛查时，必须能够在6分钟步行测试中不使用助行器行走至少50米

排除标准：

  • 已知的医疗状况会干扰SMA的准确评估、混淆研究结果或使参与者承受不适当的风险，由研究者评估
  • 筛查前3个月内近期进行过重大手术（脊柱融合术除外）或计划在研究期间进行重大手术
  • 过去6个月内目前或既往使用过抗肌生成抑制素疗法
  • 筛查时存在严重脊柱侧凸（定义为弯曲度>40°）和/或关节挛缩。 筛查前6个月内有过脊柱融合史或计划在研究期间进行
  • 呼吸功能不全，定义为清醒时白天治疗需要侵入性或非侵入性通气。 夜间或白天小睡时使用通气是可接受的。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：DBTP - ARGX-119 静脉注射
参与者在DBTP期间接受ARGX-119静脉注射
生物：ARGX-119 静脉注射
ARGX-119静脉输注
安慰剂比较：DBTP - 安慰剂 IV
在双盲治疗期（DBTP）期间，参与者接受静脉注射安慰剂
其他：安慰剂IV
静脉输注安慰剂
安慰剂比较：ATEP - ARGX-119 静脉注射
参与者在ATEP期间接受ARGX-119静脉注射。 来自DBTP中ARGX-119静脉注射组的参与者将接受一次安慰剂以维持DBTP盲法
其他：安慰剂IV
静脉输注安慰剂
生物：ARGX-119 静脉注射
ARGX-119静脉输注

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间：长达124周
不良事件
长达124周
严重不良事件发生率
大体时间：长达124周
严重不良事件
长达124周
从基线至双盲治疗期（DBTP）第24周RHS总评分的变化
大体时间：最多 24 周
RHS（修订版汉默史密斯量表）是一个经过验证的36项量表，旨在评估粗大运动功能的全范围。 最高总分：69分（最佳运动功能）
最多 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
6MWT（六分钟步行试验）距离和疲劳指数相对于基线的随时间变化
大体时间：长达124周
在6MWT（6分钟步行测试）中，参与者将被要求在一条25米长的线性标记路线上，不使用助行设备或辅助工具，以尽可能快的速度行走6分钟，期间不得慢跑或奔跑。 将确定整个6分钟期间行走的距离以及其他参数。
长达124周
ARGX-119血清浓度随时间变化
大体时间：长达124周
ARGX-119血清浓度随时间变化
长达124周
抗ARGX-119药物抗体（ADA）的发生率
大体时间：最多124周
针对ARGX-119的抗药物抗体（ADA）发生率
最多124周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月19日

初级完成 (估计的)

2029年5月28日

研究完成 (估计的)

2029年5月28日

研究注册日期

首次提交

2025年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月15日

首次发布 (实际的)

2025年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月10日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-119-24-SMA-2001
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523496-32-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅