脊髄小脳変性症のための脳深部刺激療法
2026年7月10日 更新者：Marta San Luciano Palenzuela, MD、University of California, San Francisco
小脳歯状核を標的とする適応型脳深部刺激療法による脊髄小脳変性症の治療
この臨床試験の目的は、小脳に深部脳刺激装置（DBS）を設置し、その脳の部位への電気刺激を用いて、参加者の脊髄小脳失調症に関連する症状を治療する安全性を検証することです。 小脳症状の緩和が不十分な脊髄小脳失調症6型（SCA6）と診断された成人5名に、メドトロニック パーセプト プライマリー セル ニューロスティミュレーターを埋め込みます。 このデバイスは、運動とバランスの制御を担う小脳内に位置する構造である歯状核に埋め込まれます。
具体的には、研究者は適応的深部脳刺激（aDBS）を使用します。これは脳信号を分析し、任意の時点での患者のニーズに応じて、刺激の強度、タイミング、パターンを自動的に調整します。 この研究では、SCA6患者におけるaDBSの実現可能性、安全性、および忍容性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD
- 電話番号：(415) 353-2311
- メール：Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Karson J Franjieh, BS
- 電話番号：415-755-8954
- メール：karson.franjieh@ucsf.edu
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- まだ募集していません
- University of California, San Francisco
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コンタクト：
- Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD
- 電話番号：(415) 353-2311
- メール：Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
-
San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- UCSF Weill Institute for Neurosciences
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
- 運動障害学会が推奨する確立された基準に従い、運動障害専門医によるSCA6の診断。
- SCA6の遺伝子検査が陽性であること。
- 失調評価尺度（SARA）の総合スコアが8以上。
- サポートの有無に関わらず歩行可能であること（SARA評価尺度の「歩行」小項目のスコアが8未満）。
- 年齢が21歳以上89歳未満。
- 本研究へのインフォームドコンセントを提供できること。
- 研究プロトコルを理解できること。
除外基準：
- 研究プロトコルに従うことができない、または従う意思がない。
- 過去に植込まれた神経刺激装置、ペースメーカー、除細動器、または頭部金属インプラントの既往歴。
- 重度の認知障害または認知症（モントリオール認知評価（MoCA）スコアが21未満と定義）。
他の病因による失調症の証拠、以下を含むがこれらに限定されない：
- SCA6以外の遺伝性/遺伝性疾患。
- 後天的原因：外傷性脳損傷、多発性硬化症、傍腫瘍性小脳変性症、感染症または感染後小脳炎、自己免疫性失調症（例：抗GAD抗体、グルテン失調症）。
- 毒性/代謝性原因：アルコール性小脳変性症、ビタミン欠乏症。
- 構造的、血管的、または腫瘍性原因：小脳梗塞、腫瘍、先天性奇形。
- 多系統萎縮症小脳型（MSA-C）が疑われる場合。
- 研究チームの判断により、活動的かつ未治療の精神疾患、重度のうつ病（ベックうつ病評価尺度スコアが21以上）、または人格障害の存在。
- 凝固障害、制御不能なてんかん、または患者を外科的合併症の高リスクにさらすと見なされるその他の医学的状態。調査員の意見において、研究参加または歩行/バランスに干渉する可能性のある併存医学的状態（例：重度の関節炎）の存在。
- 調査員の意見において、研究参加または歩行/バランスに干渉する可能性のある併存医学的状態（例：重度の関節炎）の存在。
- ジアテルミー、電気けいれん療法、または経頭蓋磁気刺激の必要性。
- 妊娠中または授乳中。
- 積極的な自殺念慮（コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の質問#2-5に対する「はい」の回答と定義）。
- 難治性てんかん。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：適応型脳深部刺激療法（aDBS）
患者が小脳でDBS手術を受けてから1か月後、従来の深部脳刺激（cDBS）プログラミングを開始し、刺激パラメータ（振幅、接触、周波数、パルス幅など）を特定し、有害な広範囲の影響が確認されないことを確認します。
このフェーズでは、研究チームがデバイスと電極の配置が意図した通りに機能していることを確認することもできます。
インプラント後約9か月で、研究者はシステム設定をaDBSに切り替え、小脳歯状核における実現可能性、安全性、および耐容性を評価します。
症状と副作用は、患者の自己報告、検証済みの臨床スケール、および運動と睡眠データを追跡するために使用されるウェアラブルデバイスによって評価されます。
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このデバイスは小脳の歯状核に外科的に埋め込まれます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動失調症の評価と評価（SARA）の平均合計スコア
時間枠：ベースラインから試験終了まで、約2年間。
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SARAは、小脳性運動失調症を持つ個人の様々な障害を評価する臨床スケールです。
このスケールには、歩行、立位、座位、言語、指追跡テスト、鼻指テスト、速い交互運動、踵脛テストに関連する8つの異なる項目が含まれています。
SARAの総合点数は0（運動失調なし）から40（最も重度の運動失調）の範囲です。
本研究では、小脳変性が限定的で比較的早期の経過にある人々を含めることができるように、参加者が最低でもSARAスコア8以上であることが必要です。
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ベースラインから試験終了まで、約2年間。
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平均総合患者報告アタキシアアウトカム測定（PROM-Ataxia）スコア
時間枠：ベースラインから研究完了までの約2年間。
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PROM-Ataxiaは、失調症関連症状の評価に使用される3領域・70項目の質問票です。
小脳機能障害が身体的機能、日常生活動作、認知・感情的課題に与える影響について、一連の質問を取り入れています。
PROM-Ataxiaの最大重症度スコアは280で、全70問が0～4のリッカート尺度で採点されます。
0は「全くない」、4は「常にある」を表します。
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ベースラインから研究完了までの約2年間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD、University of California, San Francisco
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月27日
一次修了 (推定)
2029年3月1日
研究の完了 (推定)
2031年3月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月15日
最初の投稿 (実際)
2025年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月10日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 25-44582
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
はい
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