- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07288437
Estimulación Cerebral Profunda para la Ataxia Espinocerebelosa
Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa Dirigida al Núcleo Dentado para Tratar la Ataxia Espinocerebelosa
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad de colocar estimuladores cerebrales profundos (DBS) en el cerebelo y utilizar la estimulación eléctrica de esa parte del cerebro para tratar los síntomas relacionados con la ataxia espinocerebelosa de los participantes. Cinco adultos diagnosticados con ataxia espinocerebelosa tipo 6 (SCA6) con un alivio inadecuado de los síntomas cerebelosos recibirán un implante de un neuroestimulador de célula primaria Medtronic Percept. El dispositivo se implantará en el núcleo dentado, una estructura ubicada dentro del cerebelo que es responsable de controlar el movimiento y el equilibrio.
Específicamente, los investigadores utilizarán estimulación cerebral profunda adaptativa (aDBS), que analiza las señales cerebrales y ajusta automáticamente la intensidad, el momento y el patrón de estimulación según las necesidades del paciente en cada momento. Este estudio evaluará la viabilidad, seguridad y tolerabilidad de la aDBS en pacientes con SCA6.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD
- Número de teléfono: (415) 353-2311
- Correo electrónico: Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Karson J Franjieh, BS
- Número de teléfono: 415-755-8954
- Correo electrónico: karson.franjieh@ucsf.edu
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Aún no reclutando
- University of California, San Francisco
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Contacto:
- Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD
- Número de teléfono: (415) 353-2311
- Correo electrónico: Marta.SanLucianoPalenzuela@ucsf.edu
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Reclutamiento
- UCSF Weill Institute for Neurosciences
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SCA6 por un especialista en trastornos del movimiento según los criterios establecidos recomendados por la Sociedad de Trastornos del Movimiento.
- Prueba genética positiva para SCA6.
- Puntuación total ≥ 8 en la Escala de Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA).
- Capacidad para caminar con o sin apoyo (puntuación < 8 en la subsección 'marcha' de la escala SARA).
- Edad ≥ 21 años y < 89 años.
- Capacidad para dar consentimiento informado para el estudio.
- Ser capaz de comprender el protocolo del estudio.
Criterios de exclusión:
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo del estudio.
- Antecedentes de neuroestimuladores, marcapasos, desfibriladores o implantes metálicos en la cabeza previamente implantados.
- Deterioro cognitivo grave o demencia, definido como una puntuación < 21 en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA).
Evidencia de ataxia debido a otras etiologías, incluyendo pero no limitado a:
- Trastornos genéticos/hereditarios distintos de SCA6.
- Causas adquiridas: lesión cerebral traumática, esclerosis múltiple, degeneración cerebelosa paraneoplásica, infecciones o cerebelitis postinfecciosa, ataxias autoinmunes (p. ej., anti-GAD, ataxia por gluten).
- Causas tóxicas/metabólicas: degeneración cerebelosa alcohólica, deficiencias vitamínicas.
- Causas estructurales, vasculares o neoplásicas: accidente cerebrovascular cerebeloso, tumores, malformaciones congénitas.
- Sospecha de atrofia multisistémica tipo cerebeloso (MSA-C).
- Presencia de enfermedad psiquiátrica activa y no tratada, depresión grave (Inventario de Depresión de Beck ≥ 21) o trastorno de la personalidad a discreción del equipo del estudio.
- Coagulopatía, epilepsia no controlada u otra afección médica que se considere que coloca al paciente en un riesgo elevado de complicaciones quirúrgicas. Presencia de una afección médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio o la marcha/equilibrio, por ejemplo, artritis grave.
- Presencia de una afección médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio o la marcha/equilibrio, por ejemplo, artritis grave.
- Requerimiento de diatermia, terapia electroconvulsiva o estimulación magnética transcraneal.
- Embarazo o lactancia.
- Ideación suicida activa, definida como una respuesta "Sí" a las preguntas #2-5 en la Escala de Gravedad de la Ideación Suicida de Columbia, C-SSRS.
- Epilepsia refractaria.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa (aDBS)
Un mes después de que los pacientes se sometan a cirugía de DBS en el cerebelo, comenzará la programación convencional de estimulación cerebral profunda (cDBS) para identificar los parámetros de estimulación (como amplitud, contacto, frecuencia y ancho de pulso) y garantizar que no se observen efectos adversos generales.
Esta fase también permite al equipo de estudio asegurarse de que la colocación del dispositivo y los electrodos funcionan según lo previsto.
Aproximadamente nueve meses después de la implantación, los investigadores cambiarán la configuración del sistema a aDBS para evaluar la viabilidad, seguridad y tolerabilidad en el núcleo dentado del cerebelo.
Los síntomas y efectos secundarios serán evaluados mediante autoinformes de los pacientes, escalas clínicas validadas y dispositivos portátiles, que se utilizarán para rastrear movimientos y datos de sueño.
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Este dispositivo será implantado quirúrgicamente en el núcleo dentado del cerebelo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación total media para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
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SARA es una escala clínica que evalúa una variedad de diferentes deficiencias para individuos con ataxia cerebelosa.
La escala incluye 8 ítems diferentes relacionados con la marcha, la postura, la sedestación, el habla, la prueba de persecución de dedos, la prueba nariz-dedo, los movimientos alternantes rápidos y la prueba talón-rodilla.
La cantidad total de puntos en SARA oscila entre 0 (sin ataxia) y 40 (ataxia más severa).
Este estudio requiere que los participantes tengan una puntuación SARA mínima de al menos 8 para que puedan incluirse personas que están relativamente al inicio de su curso de enfermedad con degeneración cerebelosa limitada.
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Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
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Puntuación Promedio Total de la Medida de Resultados Informados por el Paciente para la Ataxia (PROM-Ataxia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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PROM-Ataxia es un cuestionario de 3 dominios y 70 ítems utilizado para la evaluación de síntomas relacionados con la ataxia.
Incorpora una serie de preguntas que abarcan el impacto de la disfunción cerebelosa en las capacidades físicas, las actividades de la vida diaria y los desafíos cognitivo-emocionales.
La puntuación máxima de gravedad en PROM-Ataxia es 280, donde las 70 preguntas se puntúan en una escala Likert de 0 a 4.
0 representa nunca y 4 representa siempre.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD, University of California, San Francisco
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Discinesias
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia cerebelosa
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Ataxias espinocerebelosas
- Terapéutica
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Terapia de estimulación eléctrica
- Estimulación cerebral profunda
Otros números de identificación del estudio
- 25-44582
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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