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Estimulación Cerebral Profunda para la Ataxia Espinocerebelosa

10 de julio de 2026 actualizado por: Marta San Luciano Palenzuela, MD, University of California, San Francisco

Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa Dirigida al Núcleo Dentado para Tratar la Ataxia Espinocerebelosa

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad de colocar estimuladores cerebrales profundos (DBS) en el cerebelo y utilizar la estimulación eléctrica de esa parte del cerebro para tratar los síntomas relacionados con la ataxia espinocerebelosa de los participantes. Cinco adultos diagnosticados con ataxia espinocerebelosa tipo 6 (SCA6) con un alivio inadecuado de los síntomas cerebelosos recibirán un implante de un neuroestimulador de célula primaria Medtronic Percept. El dispositivo se implantará en el núcleo dentado, una estructura ubicada dentro del cerebelo que es responsable de controlar el movimiento y el equilibrio.

Específicamente, los investigadores utilizarán estimulación cerebral profunda adaptativa (aDBS), que analiza las señales cerebrales y ajusta automáticamente la intensidad, el momento y el patrón de estimulación según las necesidades del paciente en cada momento. Este estudio evaluará la viabilidad, seguridad y tolerabilidad de la aDBS en pacientes con SCA6.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

5

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Aún no reclutando
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Weill Institute for Neurosciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de SCA6 por un especialista en trastornos del movimiento según los criterios establecidos recomendados por la Sociedad de Trastornos del Movimiento.
  2. Prueba genética positiva para SCA6.
  3. Puntuación total ≥ 8 en la Escala de Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA).
  4. Capacidad para caminar con o sin apoyo (puntuación < 8 en la subsección 'marcha' de la escala SARA).
  5. Edad ≥ 21 años y < 89 años.
  6. Capacidad para dar consentimiento informado para el estudio.
  7. Ser capaz de comprender el protocolo del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo del estudio.
  2. Antecedentes de neuroestimuladores, marcapasos, desfibriladores o implantes metálicos en la cabeza previamente implantados.
  3. Deterioro cognitivo grave o demencia, definido como una puntuación < 21 en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA).
  4. Evidencia de ataxia debido a otras etiologías, incluyendo pero no limitado a:

    1. Trastornos genéticos/hereditarios distintos de SCA6.
    2. Causas adquiridas: lesión cerebral traumática, esclerosis múltiple, degeneración cerebelosa paraneoplásica, infecciones o cerebelitis postinfecciosa, ataxias autoinmunes (p. ej., anti-GAD, ataxia por gluten).
    3. Causas tóxicas/metabólicas: degeneración cerebelosa alcohólica, deficiencias vitamínicas.
    4. Causas estructurales, vasculares o neoplásicas: accidente cerebrovascular cerebeloso, tumores, malformaciones congénitas.
    5. Sospecha de atrofia multisistémica tipo cerebeloso (MSA-C).
  5. Presencia de enfermedad psiquiátrica activa y no tratada, depresión grave (Inventario de Depresión de Beck ≥ 21) o trastorno de la personalidad a discreción del equipo del estudio.
  6. Coagulopatía, epilepsia no controlada u otra afección médica que se considere que coloca al paciente en un riesgo elevado de complicaciones quirúrgicas. Presencia de una afección médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio o la marcha/equilibrio, por ejemplo, artritis grave.
  7. Presencia de una afección médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio o la marcha/equilibrio, por ejemplo, artritis grave.
  8. Requerimiento de diatermia, terapia electroconvulsiva o estimulación magnética transcraneal.
  9. Embarazo o lactancia.
  10. Ideación suicida activa, definida como una respuesta "Sí" a las preguntas #2-5 en la Escala de Gravedad de la Ideación Suicida de Columbia, C-SSRS.
  11. Epilepsia refractaria.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa (aDBS)
Un mes después de que los pacientes se sometan a cirugía de DBS en el cerebelo, comenzará la programación convencional de estimulación cerebral profunda (cDBS) para identificar los parámetros de estimulación (como amplitud, contacto, frecuencia y ancho de pulso) y garantizar que no se observen efectos adversos generales. Esta fase también permite al equipo de estudio asegurarse de que la colocación del dispositivo y los electrodos funcionan según lo previsto. Aproximadamente nueve meses después de la implantación, los investigadores cambiarán la configuración del sistema a aDBS para evaluar la viabilidad, seguridad y tolerabilidad en el núcleo dentado del cerebelo. Los síntomas y efectos secundarios serán evaluados mediante autoinformes de los pacientes, escalas clínicas validadas y dispositivos portátiles, que se utilizarán para rastrear movimientos y datos de sueño.
Este dispositivo será implantado quirúrgicamente en el núcleo dentado del cerebelo.
Otros nombres:
  • Percepción Medtronic

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total media para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
SARA es una escala clínica que evalúa una variedad de diferentes deficiencias para individuos con ataxia cerebelosa. La escala incluye 8 ítems diferentes relacionados con la marcha, la postura, la sedestación, el habla, la prueba de persecución de dedos, la prueba nariz-dedo, los movimientos alternantes rápidos y la prueba talón-rodilla. La cantidad total de puntos en SARA oscila entre 0 (sin ataxia) y 40 (ataxia más severa). Este estudio requiere que los participantes tengan una puntuación SARA mínima de al menos 8 para que puedan incluirse personas que están relativamente al inicio de su curso de enfermedad con degeneración cerebelosa limitada.
Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
Puntuación Promedio Total de la Medida de Resultados Informados por el Paciente para la Ataxia (PROM-Ataxia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
PROM-Ataxia es un cuestionario de 3 dominios y 70 ítems utilizado para la evaluación de síntomas relacionados con la ataxia. Incorpora una serie de preguntas que abarcan el impacto de la disfunción cerebelosa en las capacidades físicas, las actividades de la vida diaria y los desafíos cognitivo-emocionales. La puntuación máxima de gravedad en PROM-Ataxia es 280, donde las 70 preguntas se puntúan en una escala Likert de 0 a 4. 0 representa nunca y 4 representa siempre.
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD, University of California, San Francisco

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2026

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

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