Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Djup hjärnstimulering för spinocerebellär ataxi

10 juli 2026 uppdaterad av: Marta San Luciano Palenzuela, MD, University of California, San Francisco

Adaptiv djup hjärnstimulering som riktar sig mot dentatkärnan för att behandla spinocerebellär ataxi

Syftet med denna kliniska studie är att testa säkerheten vid placering av Deep Brain Stimulators (DBS) i lillhjärnan och använda elektrisk stimulering av den delen av hjärnan för att behandla symtom relaterade till deltagarnas spinocerebellar ataxi.
Fem vuxna diagnostiserade med spinocerebellar ataxi typ 6 (SCA6) med otillräcklig lindring av cerebellära symtom kommer att få en Medtronic Percept Primary Cell Neurostimulator implanterad.
Enheten kommer att implanteras i dentatkärnan, som är en struktur belägen inom lillhjärnan som är ansvarig för att kontrollera rörelse och balans.

Specifikt kommer forskarna att använda adaptiv djup hjärnstimulering (aDBS), som analyserar hjärnsignaler och automatiskt justerar styrkan, timingen och mönstret för stimulering enligt patientens behov vid varje given tidpunkt.
Denna studie kommer att utvärdera genomförbarheten, säkerheten och tolerabiliteten av aDBS hos SCA6-patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

5

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Weill Institute for Neurosciences

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. En diagnos av SCA6 av en specialist i rörelserubbningar enligt etablerade kriterier som rekommenderas av Movement Disorders Society.
  2. Ett positivt genetiskt test för SCA6.
  3. En total poäng ≥ 8 på Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) skalan.
  4. Förmåga att gå med eller utan stöd (poäng < 8 på 'gång' underavdelningen av SARA skalan).
  5. Ålder ≥ 21 år och < 89 år.
  6. Förmåga att ge informerat samtycke för studien.
  7. Kunna förstå studieprotokollet.

Exklusionskriterier:

  1. Oförmåga eller ovilja att följa studieprotokollet.
  2. Tidigare historia av implanterade neurostimulatorer, pacemakers, defibrillatorer eller metalliska huvudimplantat.
  3. Allvarlig kognitiv nedsättning eller demens, definierad som en poäng < 21 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA).

  4. Bevis på ataxi på grund av andra etiologier, inklusive men inte begränsat till:

    1. Genetiska/ärftliga störningar förutom SCA6.
    2. Förvärvade orsaker: traumatisk hjärnskada, multipel skleros, paraneoplastisk cerebellär degeneration, infektioner eller postinfektiös cerebellit, autoimmuna ataxier (t.ex. anti-GAD, glutenataxi).
    3. Toxiska/metabola orsaker: alkoholisk cerebellär degeneration, vitaminbrist.
    4. Strukturella, vaskulära eller neoplastiska orsaker: cerebellärt stroke, tumörer, medfödda missbildningar.
    5. Misstänkt multipel systematrofi-cerebellär typ (MSA-C).
  5. Närvaro av aktiv och obehandlad psykisk sjukdom, allvarlig depression (Beck Depression Inventory ≥ 21) eller personlighetsstörning enligt studiegruppens bedömning.
  6. Koagulopati, okontrollerad epilepsi eller annat medicinskt tillstånd som anses placera patienten i förhöjd risk för kirurgiska komplikationer. Närvaro av ett samtidigt medicinskt tillstånd som, enligt forskarens åsikt, kan störa studie deltagandet eller gång/balans, till exempel allvarlig artrit.
  7. Närvaro av ett samtidigt medicinskt tillstånd som, enligt forskarens åsikt, kan störa studie deltagandet eller gång/balans, till exempel allvarlig artrit.
  8. Behov av diatermi, elektrokonvulsiv terapi eller transkraniell magnetstimulering.
  9. Graviditet eller amning.
  10. Aktiv självmordstankar, definierat som ett "Ja" svar på frågor #2-5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS.
  11. Refraktär epilepsi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adaptiv djup hjärnstimulering (aDBS)
En månad efter patienter genomgår DBS-kirurgi i lillhjärnan kommer konventionell djup hjärnstimulering (cDBS)-programmering att börja för att identifiera stimuleringsparametrar (som amplitud, kontakt, frekvens och pulsbredd) och se till att inga allvarliga breda effekter uppstår. Denna fas låter också studieteamet kontrollera att enheten och elektrodplaceringen fungerar som avsett. Ungefär nio månader efter implantationen kommer forskarna att byta systeminställningar till aDBS för att utvärdera genomförbarheten, säkerheten och toleransen i lillhjärnans dentatkärna. Symtom och biverkningar kommer att bedömas genom patienternas självrapporteringar, validerade kliniska skattningsskalor och bärbara enheter, som kommer att användas för att spåra rörelser och sömndata.
Enhet: Djup hjärnstimulering (DBS)
Denna enhet kommer att operativt implanteras i cerebellum dentata kärnan.
Andra namn:
  • Medtronic Percept

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittligt totalpoäng för Bedömning och Gradering av Ataxi (SARA)
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande, ungefär 2 år.
SARA är en klinisk skala som bedömer en mängd olika funktionsnedsättningar för personer med cerebellär ataxi. Skalan innehåller 8 olika moment som är relaterade till gång, ställning, sittning, tal, finger-följningstest, näsa-fingertest, snabba alternerande rörelser och häl-skentest. Den totala poängen på SARA sträcker sig från 0 (ingen ataxi) till 40 (allvarligast ataxi). Denna studie kräver att deltagarna har ett minimum SARA-poäng på minst 8 så att personer som är relativt tidigt i sjukdomsförloppet med begränsad cerebellär degeneration kan inkluderas.
Från baslinjen till studiens slutförande, ungefär 2 år.
Genomsnittligt totalt Patientrapporterat utfallsmått för ataxi (PROM-Ataxi) poäng
Tidsram: Från baslinjen genom hela studien, cirka 2 år.
PROM-Ataxia är ett 3-domän, 70-frågor formulär som används för bedömning av ataxi-relaterade symptom. Det innehåller en serie frågor som sträcker sig till inverkan av cerebellär dysfunktion på fysiska förmågor, aktiviteter i dagligt liv och kognitiv-emotionella utmaningar. Den maximala svårighetsgraden på PROM-Ataxia är 280, där alla 70 frågor poängsätts på en 0-4 Likert-skala. 0 representerar aldrig och 4 representerar alltid.
Från baslinjen genom hela studien, cirka 2 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbetspartners

Raynor Cerebellum Project

Utredare

  • Huvudutredare: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2025

Första postat (Faktisk)

17 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 25-44582

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera