多系統萎縮症に対するNouvNeu001注射薬を評価する第I/III相臨床試験

選択基準：

• 年齢が30歳から70歳まで（両端を含む）であり、性別を問わない。
• 被験者は研究手順を理解し、これに従うことに同意し、自発的に書面によるインフォームド・コンセントを提供する。
• 2022年MDS診断基準に基づき、病理学的に確認された、臨床的に確立された、または臨床的に疑われる多系統萎縮症（MSA）と診断されている。
• MSAの中核症状に対する現在の治療が不十分にコントロールされている。
• MSA関連の運動症状（パーキンソニズムおよび/または小脳性運動失調）の期間が5年以内である。
• 人間の介助なしに歩行可能であり、少なくとも10歩歩けることが定義される。歩行補助具（例：歩行器や杖）の使用は認められる。
• 少なくとも3年以上の余命がある。
• 被験者は、試験薬投与後24ヶ月間、他の臨床研究に参加しないことに同意する。

除外基準：

• 多系統萎縮症以外の神経疾患/障害、例えばパーキンソン病、レビー小体型認知症、本態性振戦、進行性核上性麻痺、脊髄小脳変性症、遺伝性痙性対麻痺、大脳皮質基底核変性症、血管性パーキンソニズム、正常圧水頭症、または薬剤性/脳炎後パーキンソニズム。
• 認知症の診断。
• 過去または現在における他の疾患修飾療法の受療、または他の新薬や新規療法の臨床試験への参加。
• 過去3ヶ月以内に、パーキンソニズム症状、自律神経機能、または安全性評価に影響を与える可能性のある薬剤の使用。
• 治療の安全な完了を妨げたり、治療結果を混乱させたりする可能性のある、臨床的に有意または不安定な内科的・外科的状態の存在。
• 再発性脳卒中の既往歴または治療歴。
• スクリーニング時の脳MRIで、以下のような他の有意な病理学的所見が認められるもの（これらに限らない）：脳出血、急性脳梗塞、動脈瘤、血管奇形、感染性病変、脳腫瘍、またはその他の占拠性病変（最大径が1cm未満の髄膜腫やくも膜嚢胞は除外の対象とならない）。
• 進行した疾患を示す以下のいずれかの基準を満たす被験者：

UMSARS項目1でスコア≥3と定義される言語障害。UMSARS項目2でスコア≥3と定義される嚥下障害。UMSARS項目7でスコア≥3と定義される歩行障害。UMSARS項目8でスコア≥3と定義される、週に1回以上の転倒の発生。

• 現在の薬物乱用および/またはアルコール乱用の既往歴（スクリーニング前12ヶ月以内）。
• 試験薬に対する既知のアレルギー歴、または抗生物質やその他の薬剤に対するアレルギー歴。
• 活動性ウイルス感染症（ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）、B型肝炎コア抗体、またはC型肝炎ウイルス（HCV））のスクリーニング結果が陽性。
• 重度の肝不全、腎不全、または重度の心不全：

重度の肝不全：ALT ≥ 2.0 × 正常上限（ULN）またはAST ≥ 2.0 × ULN。

重度の腎不全：血清クレアチニン ≥ 1.5 × ULNまたは推算糸球体濾過率（eGFR） < 40 mL/min/1.73 m²。

重度の心不全：ニューヨーク心臓協会（NYHA）分類3または4。

• 過去3ヶ月以内の血小板減少症、その他の出血性疾患、または現在の抗凝固療法の受療（アスピリン1日量≤100mgを除く）。
• 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している。
• 双極性障害、大うつ病性障害、統合失調症、またはその他の精神病性障害の既往歴。
• スクリーニング時に、研究者が自殺念慮を有すると判断した被験者、またはスクリーニング前6ヶ月以内の自殺企図の既往歴。
• 手術の禁忌（例：人工内耳、ペースメーカー、除細動器の埋め込み、定位的焼灼術の既往、片側/両側の類似製品の既往の埋め込み）または研究者がこの試験に影響を与える可能性があると判断する過去6ヶ月以内のその他の手術の既往歴、またはその他の神経外科的禁忌。
• 以下のように定義される臨床的に有意な心疾患：心筋梗塞、NYHA分類IIIまたはIVの心不全、制御不能な冠動脈攣縮、重度の制御不能な心室性不整脈、または登録前6ヶ月以内の心電図における急性虚血または異常伝導系の所見。
• 悪性腫瘍の診断。
• 先天性または遺伝性免疫不全疾患の家族歴。
• 研究者が遵守性が低いと判断する。
• 研究者の判断において、被験者の安全性を危険にさらしたり、研究評価を妨げたりする可能性のあるその他の重大な疾患または状態。