다발성 시스템 위축증을 위한 NouvNeu001 주사제 평가를 위한 제1/3상 임상 연구

포함 기준:

• 성별에 관계없이 30세에서 70세 사이(포함).
• 연구 대상자가 연구 절차를 이해하고 준수하는 데 동의하며, 자발적으로 서면 동의서를 제공함.
• 2022년 MDS 진단 기준에 따라 병리학적으로 확인되거나 임상적으로 확립되거나 임상적으로 가능성이 있는 다계통 위축증(MSA)으로 진단됨.
• 핵심 MSA 증상에 대한 현재 치료가 충분히 조절되지 않음.
• MSA 관련 운동 증상(파킨슨증 및/또는 소뇌성 실조증)의 기간이 5년 이하임.
• 인간의 도움 없이 걸을 수 있는 능력, 즉 최소 10보 이상 걸을 수 있음; 보조 장치(예: 보행기나 지팡이) 사용은 허용됨.
• 기대 수명이 최소 3년 이상임.
• 연구 대상자는 시험용 제품 투여 후 24개월 동안 다른 임상 연구에 참여하지 않기로 동의함.

제외 기준:

• 다계통 위축증 이외의 신경계 질환/장애, 예를 들어 파킨슨병, 레비소체치매, 본태성진전, 진행성핵상마비, 척수소뇌성위축증, 유전성경직성하지마비, 피질기저핵변성, 혈관성파킨슨증, 정상압수두증, 또는 약물유발/뇌염후파킨슨증.
• 치매 진단.
• 과거 또는 현재 다른 질병수정요법을 받았거나, 다른 신약 또는 새로운 치료법의 임상시험에 참여한 경험.
• 파킨슨증 증상, 자율신경 기능 또는 안전성 평가에 영향을 줄 수 있는 약물을 지난 3개월 이내에 사용.
• 치료의 안전한 완료를 방해하거나 치료 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 임상적으로 유의하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태가 존재.
• 재발성 뇌졸중의 병력 또는 치료 중.
• 선별 뇌 MRI에서 다른 중요한 병리학적 소견이 나타남, 포함하되 이에 국한되지 않음: 뇌출혈, 급성 뇌경색, 동맥류, 혈관기형, 감염성 병변, 뇌종양 또는 다른 공간점유병변(최대 직경 1cm 미만의 수막종 또는 거미막낭종은 제외 사유가 아님).
• 다음 기준 중 하나라도 해당되어 진행된 질병을 나타내는 대상자:

UMSARS 항목 1에서 점수 ≥3으로 정의된 언어 장애. UMSARS 항목 2에서 점수 ≥3으로 정의된 삼킴 장애. UMSARS 항목 7에서 점수 ≥3으로 정의된 보행 장애. UMSARS 항목 8에서 점수 ≥3으로 정의된 일주일에 한 번 이상의 낙상 발생.

• 현재 물질 남용 및/또는 알코올 남용 병력(선별 전 12개월 이내).
• 시험용 제품에 대한 알레르기 알려짐; 또는 항생제나 다른 약물에 대한 알레르기 병력.
• 활성 바이러스 감염에 대한 양성 선별 결과, 포함: 인간면역결핍바이러스(HIV), B형 간염 표면항원(HBsAg), B형 간염 코어 항체 또는 C형 간염 바이러스(HCV).
• 심한 간부전, 신부전 또는 심한 심부전:

심한 간부전: ALT ≥ 2.0 × 상한 정상치(ULN) 또는 AST ≥ 2.0 × ULN.

심한 신부전: 혈청 크레아티닌 ≥ 1.5 × ULN 또는 추정 사구체여과율(eGFR) < 40 mL/min/1.73 m².

심한 심부전: 뉴욕심장협회(NYHA) 등급 3 또는 4.

• 지난 3개월 이내 혈소판감소증 병력, 다른 출혈성 장애, 또는 현재 항응고제 치료 중(하루 100mg 이하의 아스피린 제외).
• 임신, 수유 중 또는 임신 계획 중.
• 양극성장애, 주요우울장애, 조현병 또는 다른 정신병적 장애 병력.
• 선별 시 연구자가 자살 사고가 있다고 판단하거나, 선별 전 6개월 이내 자살 시도 병력.
• 수술 금기증(예: 인공와우, 심박조율기, 제세동기 이식, 정위적 절제술 병력, 이전 단측/양측 유사 제품 이식) 또는 연구자가 이 시험에 영향을 줄 수 있다고 판단하는 지난 6개월 이내 다른 수술 병력, 또는 다른 신경외과적 금기증.
• 임상적으로 유의한 심장 질환으로 정의됨: 심근경색, NYHA 등급 III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 관상동맥연축, 심한 조절되지 않는 심실성 부정맥, 또는 등록 전 6개월 이내 심전도상 급성 허혈 또는 이상 전도계 증거.
• 악성종양 진단.
• 선천성 또는 유전성 면역결핍 장애 가족력.
• 연구자가 순응도가 낮다고 판단함.
• 연구자의 판단에 따라 대상자의 안전을 위협하거나 연구 평가를 방해할 수 있는 다른 중요한 질병 또는 상태.