Un estudio clínico de Fase I/III para evaluar la inyección NouvNeu001 en la atrofia multisistémica

Criterios de inclusión:

• Edad comprendida entre 30 y 70 años (inclusive), independientemente del género.
• El sujeto comprende y acepta cumplir con los procedimientos del estudio y proporciona voluntariamente el consentimiento informado por escrito.
• Diagnosticado de atrofia multisistémica (AMS) confirmada patológicamente, establecida clínicamente o probable clínicamente según los criterios diagnósticos de la MDS de 2022.
• Los tratamientos actuales para los síntomas principales de la AMS están inadecuadamente controlados.
• La duración de los síntomas motores relacionados con la AMS (parkinsonismo y/o ataxia cerebelosa) no supera los 5 años.
• Capacidad para caminar sin asistencia humana, definida como poder dar al menos 10 pasos; se permite el uso de dispositivos de asistencia (por ejemplo, andador o bastón).
• Expectativa de vida de al menos 3 años.
• El sujeto acepta no participar en ningún otro estudio clínico durante los 24 meses posteriores a la administración del producto en investigación.

Criterios de exclusión:

• Enfermedades/trastornos neurológicos distintos de la atrofia multisistémica, como enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, temblor esencial, parálisis supranuclear progresiva, ataxia espinocerebelosa, paraplejía espástica hereditaria, degeneración corticobasal, parkinsonismo vascular, hidrocefalia normotensiva o parkinsonismo inducido por fármacos/posencefalítico.
• Diagnóstico de demencia.
• Recepción previa o actual de otras terapias modificadoras de la enfermedad, o participación en ensayos clínicos de otros fármacos nuevos o terapias novedosas.
• Uso de medicamentos en los últimos 3 meses que puedan afectar los síntomas parkinsonianos, la función autonómica o la evaluación de la seguridad.
• Presencia de afecciones médicas o quirúrgicas clínicamente significativas o inestables que puedan impedir la finalización segura del tratamiento o confundir los resultados del tratamiento.
• Antecedentes de accidente cerebrovascular recurrente o en tratamiento por ello.
• La resonancia magnética cerebral de cribado muestra otros hallazgos patológicos significativos, incluidos, entre otros: hemorragia cerebral, infarto cerebral agudo, aneurisma, malformación vascular, lesiones infecciosas, tumores cerebrales u otras lesiones ocupantes de espacio (los meningiomas o quistes aracnoideos con un diámetro máximo inferior a 1 cm no justifican la exclusión).
• Sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios que indiquen enfermedad avanzada:

Deterioro del habla definido por una puntuación ≥3 en el ítem 1 de la UMSARS. Deterioro de la deglución definido por una puntuación ≥3 en el ítem 2 de la UMSARS. Deterioro de la marcha definido por una puntuación ≥3 en el ítem 7 de la UMSARS. Ocurrencia de caídas más de una vez por semana, definida por una puntuación ≥3 en el ítem 8 de la UMSARS.

• Antecedentes de abuso actual de sustancias y/o alcohol (en los 12 meses previos al cribado).
• Alergia conocida al/los producto(s) en investigación; o antecedentes de alergia a antibióticos u otros fármacos.
• Resultados positivos en el cribado de infección viral activa, incluidos virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), anticuerpos contra el núcleo de la hepatitis B o virus de la hepatitis C (VHC).
• Insuficiencia hepática grave, insuficiencia renal o insuficiencia cardíaca grave:

Insuficiencia hepática grave: ALT ≥ 2,0 × límite superior de la normalidad (LSN) o AST ≥ 2,0 × LSN.

Insuficiencia renal grave: Creatinina sérica ≥ 1,5 × LSN o tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 40 mL/min/1,73 m².

Insuficiencia cardíaca grave: Clase 3 o 4 de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA).