Egy I./III. fázisú klinikai vizsgálat a NouvNeu001 injekció értékelésére többrendszeres atrófiában

Bevonási kritériumok:

• 30 és 70 év közötti kor (beleértve a határokat), nemtől függetlenül.
• A résztvevő megérti és beleegyezik a vizsgálati eljárások betartásába, és önkéntesen írásos tájékoztatott beleegyezést ad.
• Patológiailag igazolt, klinikailag megállapított vagy klinikailag valószínű Multi-Szisztéma Atrofia (MSA) diagnózis a 2022-es MDS diagnosztikai kritériumok szerint.
• A jelenlegi kezelések a fő MSA tünetekre nem megfelelően kontrolláltak.
• Az MSA-val összefüggő motoros tünetek (parkinsonizmus és/vagy cerebelláris ataxia) időtartama legfeljebb 5 év.
• Képes járni emberi segítség nélkül, ami azt jelenti, hogy legalább 10 lépést tud tenni; segédeszközök (pl. járókocsi vagy bot) használata megengedett.
• Legalább 3 éves várható élettartam.
• A résztvevő vállalja, hogy nem vesz részt más klinikai vizsgálatokban 24 hónapon keresztül a vizsgálati termék beadása után.

Kizárási kritériumok:

• Multi-Szisztéma Atrofia (MSA) mellett más neurológiai betegségek/zavarok, mint Parkinson-kór, Lewy-testos demencia, Esszenciális tremor, Progresszív szupranukleáris bénulás, Spinocerebelláris ataxia, Örökletes spasztikus paraplegia, Kortikobazális degeneráció, Vázkuláris parkinsonizmus, Normál nyomású hydrocephalus vagy Gyógyszer-indukált/postencephalitises parkinsonizmus.
• Demencia diagnózis.
• Korábbi vagy jelenlegi más betegségmódosító terápiák igénybevétele, vagy más új gyógyszerek vagy új terápiák klinikai vizsgálatában való részvétel.
• Olyan gyógyszerek használata az elmúlt 3 hónapban, amelyek hatással lehetnek a parkinsoni tünetekre, az autonóm funkcióra vagy a biztonság értékelésére.
• Klinikailag jelentős vagy instabil orvosi vagy sebészeti állapotok jelenléte, amelyek akadályozhatják a kezelés biztonságos befejezését vagy zavarhatják a kezelés eredményeit.
• Ismétlődő stroke anamnézise vagy kezelése alatt állás.
• A szűrő agyi MRI egyéb jelentős patológiai leleteket mutat, beleértve, de nem kizárólagosan: agyi vérzést, akut agyi infarktust, aneurizma, vascularis malformációt, fertőzős elváltozásokat, agydaganatot vagy egyéb térfoglaló folyamatokat (a legnagyobb átmérőjű meningeoma vagy arachnoid cysta, amely kevesebb, mint 1 cm, nem indokolja a kizárást).
• A résztvevők, akik az alábbi kritériumok bármelyikét teljesítik, amelyek a fejlett betegséget jelzik:

Beszédfogyatékosság, amelyet az UMSARS 1. pontján elért ≥3 pont határoz meg. Nyelési zavar, amelyet az UMSARS 2. pontján elért ≥3 pont határoz meg. Járászavar, amelyet az UMSARS 7. pontján elért ≥3 pont határoz meg. Hetente egynél többször előforduló elesések, amelyet az UMSARS 8. pontján elért ≥3 pont határoz meg.

• Jelenlegi vagy anamnézisben szereplő anyag- és/vagy alkoholfüggőség (a szűrés előtti 12 hónapban).
• Ismert allergia a vizsgálati termék(ek)re; vagy antibiotikumokra vagy más gyógyszerekre történő allergia anamnézise.
• Pozitív szűrési eredmény aktív vírusfertőzésre, beleértve az Emberi Immunhiány Vírust (HIV), a Hepatitis B Surface Antigént (HBsAg), a Hepatitis B Core antitesteket vagy a Hepatitis C Vírust (HCV).
• Súlyos májelégtelenség, vesekárosodás vagy súlyos szívelégtelenség:

Súlyos májelégtelenség: ALT ≥ 2,0 × felső normál határ (ULN) vagy AST ≥ 2,0 × ULN.

Súlyos vesekárosodás: Szerum kreatinin ≥ 1,5 × ULN vagy becsült Glomeruláris Filtrációs Ráta (eGFR) < 40 mL/perc/1,73 m².

Súlyos szívelégtelenség: New York-i Szív Egyesület (NYHA) 3. vagy 4. osztály.

• Thrombocytopenia anamnézise az elmúlt három hónapban, egyéb vérzékenységi zavarok, vagy jelenlegi antikoaguláns terápia (kivéve ≤ 100 mg naponta szedett aspirin).
• Terhesség, szoptatás vagy terhesség tervezése.
• Bipoláris zavar, Major depressziós zavar, Skizofrénia vagy egyéb pszichotikus zavarok anamnézise.
• A vizsgálatvezető szerint öngyilkossági gondolatokkal rendelkező résztvevők a szűrés során, vagy öngyilkossági kísérlet a szűrés előtti 6 hónapban.
• Műtét ellenjavallatok (pl. cochlearis implantátum, pacemaker, defibrillátor implantációja, sztereotaxikus abláció anamnézise, korábbi egyoldali/kétoldali hasonló termékek implantációja) vagy egyéb, az elmúlt 6 hónapban történt műtétek anamnézise, amelyeket a vizsgálatvezető szerint potenciálisan befolyásolhatják ezt a vizsgálatot, vagy egyéb neurosebészeti ellenjavallatok.
• Klinikailag jelentős szívbetegség, amelyet a következők határoznak meg: szívizominfarktus, NYHA III. vagy IV. osztályú szívelégtelenség, kontrollálatlan koronárspazmus, súlyos kontrollálatlan kamrai aritmia, vagy akut ischaemia vagy abnormális vezetési rendszer jelei az EKG-n a bevonás előtti 6 hónapban.
• Malignus megbetegedés diagnózisa.
• Veleszületett vagy örökletes immunhiányos zavarok családi anamnézise.
• A vizsgálatvezető szerint rossz megbízhatóságú résztvevők.
• Bármely egyéb jelentős betegség vagy állapot, amely a vizsgálatvezető ítélete szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát vagy zavarhatja a vizsgálati értékeléseket.