一项评估NouvNeu001注射液治疗多系统萎缩的I/III期临床研究

纳入标准：

• 年龄在30至70岁之间（含），性别不限。
• 受试者理解并同意遵守研究程序，并自愿提供书面知情同意书。
• 根据2022年MDS诊断标准，诊断为病理确诊、临床确诊或临床可能的多系统萎缩（MSA）。
• 当前对MSA核心症状的治疗控制不佳。
• MSA相关运动症状（帕金森综合征和/或小脑性共济失调）的持续时间不超过5年。
• 无需他人协助行走的能力，定义为能够至少行走10步；允许使用辅助设备（如助行器或拐杖）。
• 预期寿命至少3年。
• 受试者同意在研究产品给药后24个月内不参与任何其他临床研究。

排除标准：

• 除多系统萎缩外的其他神经系统疾病/障碍，如帕金森病、路易体痴呆、特发性震颤、进行性核上性麻痹、脊髓小脑性共济失调、遗传性痉挛性截瘫、皮质基底节变性、血管性帕金森综合征、正常压力脑积水，或药物性/脑炎后帕金森综合征。
• 诊断为痴呆。
• 既往或当前接受过其他疾病修饰疗法，或参与过其他新药或新疗法的临床试验。
• 过去3个月内使用过可能影响帕金森症状、自主神经功能或安全性评估的药物。
• 存在临床上显著或不稳定的内科或外科疾病，可能妨碍安全完成治疗或混淆治疗结果。
• 有复发性卒中病史或正在接受治疗。
• 筛查脑MRI显示其他显著病理发现，包括但不限于：脑出血、急性脑梗死、动脉瘤、血管畸形、感染性病变、脑肿瘤或其他占位性病变（最大直径小于1厘米的脑膜瘤或蛛网膜囊肿不构成排除理由）。
• 符合以下任何一项表明疾病晚期的标准：

语言障碍定义为UMSARS项目1评分≥3。吞咽障碍定义为UMSARS项目2评分≥3。行走障碍定义为UMSARS项目7评分≥3。每周跌倒发生超过一次定义为UMSARS项目8评分≥3。

• 当前有物质滥用和/或酒精滥用史（筛查前12个月内）。
• 已知对研究产品过敏；或有抗生素或其他药物过敏史。
• 活动性病毒感染筛查结果阳性，包括人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、乙型肝炎核心抗体或丙型肝炎病毒（HCV）。
• 严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全：

严重肝功能不全：ALT≥2.0×正常值上限（ULN）或AST≥2.0×ULN。

严重肾功能不全：血清肌酐≥1.5×ULN或估计肾小球滤过率（eGFR）<40 mL/min/1.73 m²。

严重心功能不全：纽约心脏协会（NYHA）3级或4级。

• 过去三个月内有血小板减少史、其他出血性疾病，或当前接受抗凝治疗（不包括每日剂量≤100 mg的阿司匹林）。
• 妊娠、哺乳或计划怀孕。
• 有双相情感障碍、重度抑郁障碍、精神分裂症或其他精神病史。
• 研究者判断在筛查时有自杀意念，或筛查前6个月内有过自杀企图。
• 手术禁忌症（如植入人工耳蜗、起搏器、除颤器、有立体定向消融史、既往植入过单侧/双侧类似产品）或研究者认为过去6个月内的其他手术可能影响本试验，或其他神经外科禁忌症。
• 临床上显著的心脏病定义为：心肌梗死、NYHA III级或IV级心力衰竭、未控制的冠状动脉痉挛、严重未控制的室性心律失常，或入组前6个月内心电图显示急性缺血或传导系统异常的证据。
• 诊断为恶性肿瘤。
• 有先天性或遗传性免疫缺陷疾病家族史。
• 研究者认为依从性差。
• 研究者判断的任何其他可能危及受试者安全或干扰研究评估的显著疾病或状况。