遺伝性血管性浮腫の診断としてのC1インヒビター機能に関する研究 (AHAE)
遺伝性血管浮腫診断のための単独機能性C1インヒビター測定評価に関する前向き、オープンラベル、単一国（アルジェリア）介入研究：AHAE研究
遺伝性血管性浮腫（HAE）は希少疾患です。 突然、皮膚の下や腹部、喉、性器など体内に腫れが生じます。 この腫れは血管の一時的な漏れによって起こりますが、かゆみやじんましんは伴いません。 HAEは、血液中のC1インヒビター（C1INH）というタンパク質の量に基づいて分類されます：C1INHのレベルと機能が正常なHAE（HAE-nC1INH）と、C1INHのレベルが不足している（HAE-C1INH-Type1）または機能不全（HAE-C1INH-Type2）のHAEです。 本研究は、アルジェリアにおける通常の臨床診療で使用される検査と比較して、C1INH機能のみを測定することでHAE-C1INH-Type1およびHAE-C1INH-Type2を診断する実用的な使用と正確性に焦点を当てます。
本研究の主な目的は、アルジェリアにおける通常の臨床診療（標準治療またはSoC）で使用される検査と比較して、C1INH機能のみに焦点を当てた検査がHAE-C1INHを診断するのにどれだけ効果的かを確認することです。 もう一つの目的は、C1INH機能検査の基準値（正確性の判定に役立つ）を決定することです。 この研究はまた、HAEを患っていると考えられる人やHAEの家族がいる人々のうち、実際に診断される人数を明らかにし、参加者の健康背景情報（診断時の年齢、徴候や症状、診断までの時間、治療医や専門医への紹介経緯など）を収集するのに役立ちます。
研究期間中、すべての参加者は2つの異なるHAE検査方法（C1INH機能のみに焦点を当てた検査とSoC検査）を受けます。 検査結果は、新規症例または不一致の結果に対して2回目の検査で確認されますが、「HAEなし」の検査結果が出た参加者や家族スクリーニングを通じて募集された陽性症例は、2回目の確認検査を受けません。 2回目の検査で結果が不一致の場合、参加者は3回目の確認検査を受けます。 参加者は研究期間中、最大3回クリニックを訪問することができます。 HAEと診断された参加者を含め、それ以上のフォローアップは計画されていません。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Takeda Contact
- 電話番号：+1-877-825-3327
- メール：medinfoUS@takeda.com
研究場所
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Algiers、アルジェリア、16017
- 募集
- EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
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コンタクト：
- Site Contact
- 電話番号：(213) 561073930
- メール：djenouhatkamel@gmail.com
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主任研究者：
- Kamel Djenouhat
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
適格基準
- 両性の成人および小児参加者（12歳以上の小児）。
- 署名済みインフォームド・コンセント（ICF）を提供する参加者、または未成年者の場合は親の同意。
参加者は以下の2つの適格基準のいずれかも満たす必要があります：
- ブラジキニン媒介性HAEの高い疑いがある参加者で、センターに紹介されたもの。これには、蕁麻疹やかゆみを伴わない非圧痕性血管浮腫の反復発作（1〜5日間持続）で、抗ヒスタミン薬およびコルチコステロイド治療に反応しないものを含みます。
- 既知のHAE参加者の家族（1親等から4親等までの親族）。
除外基準
- HAE-C1INH-Type1またはHAE-C1INH-Type2の確定診断。
- 蕁麻疹またはかゆみを伴う血管浮腫（ヒスタミン性病因を示唆）。
- 1日未満（<）または5日超（>）持続する血管浮腫発作（ブラジキニン媒介性HAEと一致しない）。
- 研究手順またはデータの完全性に干渉する可能性があると調査員が判断した状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：HAE 疑いのある参加者
蕁麻疹やかゆみがなく、1～5日間持続し、抗ヒスタミン薬やコルチコステロイド治療に反応しない、ブラジキニン媒介性HAEの疑いが高いHAE疑いの参加者、および／または既知のHAE参加者の家族が研究に登録されます。
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参照検査（C4およびC1-INH抗原レベル測定ならびにC1-INH機能検査）を標準治療として定義した場合の、比色法による機能的C1-INH技術を用いたHAE生物学的診断検査。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HAE診断におけるTechnochromと標準治療(SoC)の感度と特異度
時間枠：最大12か月
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HAE診断の確定検査としての、Technochrom C1-INHキットを用いた単独の機能性C1インヒビター（C1-INH）測定の診断精度が、SoC（マクネマー検定）と比較して報告されます。
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最大12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Technochromを用いた機能性C1-INH測定のためのラボラトリー固有のカットオフ値
時間枠：最大12か月
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Technochrom C1-INHキットを用いたアルジェリア人集団における機能性C1-INH測定のための研究室固有のカットオフ値を報告し、診断精度への影響を評価します。
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最大12か月
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Technochromと分離補体成分試験（C4アッセイ）のHAE検出における感度と特異度
時間枠：最大12か月
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Technochromと分離C4アッセイとの比較における感度および特異度を評価します。
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最大12か月
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HAE検出におけるTechnochromと単独C4アッセイの尤度比
時間枠：最大12か月
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Technochromと抗原性C4アッセイの単独測定を比較した場合の陽性および陰性尤度比が評価されます。
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最大12か月
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TechnochromとC4アッセイおよびC1-INH抗原検査との比較における感度と特異度
時間枠：最大12か月
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TechnochromとC4アッセイおよびC1-INH抗原性検査との比較における感度と特異度が評価されます。
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最大12か月
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TechnochromとC4アッセイおよびC1-INH抗原検査との比較における尤度比
時間枠：最大12ヶ月
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TechnochromとC4およびC1-INH抗原検査との比較における陽性および陰性尤度比が評価されます。
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最大12ヶ月
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Technochromの機能性C1-INH欠乏症検出における診断性能と、臨床実践における精度と信頼性への影響
時間枠：最長12ヶ月
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Technochromによる機能性C1-INH欠乏症の検出における診断性能評価、および臨床現場での精度と信頼性向上への可能性について報告される。
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最長12ヶ月
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参加者の疫学的、臨床的、および生物学的特性による分類数
時間枠：最大12か月
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診断時の年齢、臨床症状、診断の遅延、紹介経路を含む、参加者の疫学的、臨床的、生物学的特性を報告します。
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最大12か月
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高濃度の疑いがある参加者および家族スクリーニングにおけるTechnochromを使用した機能性C1-INH欠乏症の診断率
時間枠：最大12ヶ月
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最大12ヶ月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4028
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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