一项关于C1抑制剂功能作为遗传性血管性水肿诊断的研究 (AHAE)
一项前瞻性、开放性、单国（阿尔及利亚）干预性研究，评估功能性C1抑制剂单独测量用于遗传性血管性水肿诊断：AHAE研究
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见疾病。 它会导致皮肤下和体内（如腹部、喉咙或生殖器部位）突然肿胀。 这种肿胀是由于血管暂时性渗漏引起的，但不会导致瘙痒或荨麻疹。 HAE根据血液中一种称为C1抑制剂（C1INH）的蛋白质含量进行分类：C1INH水平和功能正常的HAE（HAE-nC1INH）以及C1INH水平缺乏（HAE-C1INH-Type1）或功能障碍（HAE-C1INH-Type2）的HAE。 本研究将重点探讨与阿尔及利亚常规临床实践使用的检测方法相比，单独测量C1INH功能在诊断HAE-C1INH-Type1和HAE-C1INH-Type2方面的实际应用和准确性。
本研究的主要目标是评估与阿尔及利亚常规临床实践（标准护理或SoC）使用的检测方法相比，单独关注C1INH功能的检测在诊断HAE-C1INH方面的效果。 另一个目标是确定C1INH功能检测的参考值（有助于确定准确性）。 本研究还将帮助了解被认为患有HAE或有HAE家族成员的人群中实际被诊断的人数，并收集参与者的健康背景信息，例如他们被诊断时的年龄、出现的体征和症状、诊断所需的时间以及他们是如何被转诊至治疗医生或专科医生的。
在研究期间，所有参与者将接受两种不同的HAE检测方法：单独关注C1INH功能的检测和SoC检测。 对于新发现的病例或检测结果不一致的情况，将通过第二次检测确认结果，但检测结果为“无HAE”的参与者以及通过家族筛查招募的阳性病例将不会接受第二次确认性检测。 如果第二次检测结果不一致，参与者将接受第三次确认性检测。 参与者在研究期间最多可访问诊所三次。 即使对于被诊断为HAE的参与者，也未计划进行进一步的随访。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Takeda Contact
- 电话号码：+1-877-825-3327
- 邮箱：medinfoUS@takeda.com
学习地点
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Algiers、阿尔及利亚、16017
- 招聘中
- EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
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接触：
- Site Contact
- 电话号码：(213) 561073930
- 邮箱：djenouhatkamel@gmail.com
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首席研究员：
- Kamel Djenouhat
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准
- 成年及儿童参与者，男女不限（儿童年龄超过12岁）。
- 参与者需签署知情同意书（ICF），或未成年人的父母同意书。
参与者还应满足以下2项纳入标准之一：
- 高度怀疑为缓激肽介导的遗传性血管性水肿（HAE）并转诊至中心的参与者。包括反复发作的非凹陷性血管性水肿，无荨麻疹或瘙痒，持续1至5天，且对抗组胺药和皮质类固醇治疗无效。
- 已知HAE参与者的家庭成员（从一级到四级亲属）。
排除标准
- 确诊为HAE-C1INH-Type1或HAE-C1INH-Type2。
- 伴有荨麻疹或瘙痒的血管性水肿（提示组胺能病因）。
- 血管性水肿发作持续时间少于（<）1天或大于（>）5天（与缓激肽介导的HAE不一致）。
- 研究者认为任何可能干扰研究程序或数据完整性的不合适情况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：疑似HAE参与者
疑似遗传性血管性水肿（HAE）且高度怀疑为缓激肽介导的HAE（无荨麻疹或瘙痒，持续1至5天，对抗组胺药和皮质类固醇治疗无反应）的参与者，和/或已知HAE参与者的家庭成员将被纳入本研究。
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HAE生物学诊断测试，采用功能性C1-INH技术通过比色法，与定义为标准护理的参考测试（C4和C1-INH抗原水平测量以及功能性C1-INH测定）进行比较。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Technochrom 与标准护理（SoC）在HAE诊断中的敏感性和特异性
大体时间：最长12个月
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将报告使用Technochrom C1-INH试剂盒进行孤立功能性C1抑制剂（C1-INH）测量的诊断准确性，与作为HAE诊断确认性测试的SoC（McNemar检验）进行比较。
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最长12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用Technochrom进行功能性C1-INH测量的实验室特定临界值
大体时间：最多 12 个月
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将报告使用Technochrom C1-INH试剂盒在阿尔及利亚人群中测定功能性C1-INH的实验室特异性临界值，并评估其对诊断准确性的影响。
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最多 12 个月
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Technochrom 与分离补体成分检测（C4 测定）在遗传性血管性水肿（HAE）检测中的敏感性与特异性
大体时间：长达12个月
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将评估Technochrom与分离C4检测相比的敏感性和特异性。
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长达12个月
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Technochrom与分离C4测定法在HAE检测中的似然比
大体时间：最长12个月
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将评估Technochrom与分离测量抗原C4测定相比的阳性和阴性似然比。
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最长12个月
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Technochrom 与 C4 检测及 C1-INH 抗原检测的敏感性和特异性
大体时间：最多12个月
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将评估Technochrom与C4测定和C1-INH抗原检测的敏感性和特异性。
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最多12个月
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Technochrom与C4测定及C1-INH抗原检测的似然比
大体时间：最长 12 个月
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将对Technochrom与C4和C1-INH抗原检测的阳性和阴性似然比进行评估。
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最长 12 个月
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Technochrom检测功能性C1-INH缺乏症的诊断性能及其在临床实践中对准确性和可靠性的影响
大体时间：最长12个月
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将报告Technochrom检测功能性C1-INH缺乏症的诊断性能评估，包括其在临床实践中提高准确性和可靠性的潜力。
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最长12个月
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按流行病学、临床和生物学特征分类的参与者人数
大体时间：最长12个月
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将报告参与者的流行病学、临床和生物学特征，包括诊断年龄、临床表现、诊断延迟和转诊途径。
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最长12个月
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使用Technochrom技术在高怀疑度参与者及家族筛查中诊断功能性C1-INH缺乏症的比例
大体时间：最长12个月
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最长12个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TAK-743-4028
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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