Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per conoscere la funzione del C1-inibitore come diagnosi per l'angioedema ereditario (AHAE)

15 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno Studio Prospettico, in Aperto, Mononazionale (Algeria), Interventistico per Valutare le Misurazioni del C1-inibitore Funzionale da Solo per la Diagnosi di Angioedema Ereditario: Lo Studio AHAE

L'angioedema ereditario (HAE) è una condizione rara. Causa gonfiore improvviso sotto la pelle e all'interno del corpo, come nell'addome, nella gola o nei genitali. Questo gonfiore si verifica a causa di una perdita temporanea nei vasi sanguigni ma non provoca prurito o orticaria. L'HAE è classificato in base alla quantità di una proteina nel sangue chiamata C1-inibitore (C1INH): HAE con livelli e funzione normali di C1INH (HAE-nC1INH) e HAE con carenza nei livelli di C1INH (HAE-C1INH-Tipo1) o disfunzione (HAE-C1INH-Tipo2). Questo studio si concentrerà sull'uso pratico e sull'accuratezza della misurazione della sola funzione C1INH per diagnosticare HAE-C1INH-Tipo1 e HAE-C1INH-Tipo2 rispetto ai test utilizzati nella pratica clinica normale in Algeria.

L'obiettivo principale dello studio è vedere quanto bene funziona un test che si concentra sulla sola funzione C1INH per diagnosticare HAE-C1INH rispetto ai test utilizzati nella pratica clinica normale (standard di cura o SoC) in Algeria. Un altro obiettivo è determinare un valore di riferimento (aiuta a determinare l'accuratezza) del test di funzione C1INH. Questo studio aiuterà anche a scoprire quante persone che si pensa abbiano HAE o che hanno familiari con HAE vengono effettivamente diagnosticate e a raccogliere informazioni sullo stato di salute dei partecipanti, come la loro età al momento della diagnosi, quali segni e sintomi avevano, quanto tempo è stato necessario per ottenere la diagnosi e come sono stati indirizzati ai medici o agli specialisti che li hanno trattati.

Durante lo studio tutti i partecipanti saranno sottoposti a due diversi metodi di test HAE: il test che si concentra sulla sola funzione C1INH e i test SoC. I risultati dei test saranno confermati tramite un secondo test eseguito per nuovi casi indice o per risultati discordanti, ma i partecipanti con un risultato del test di "nessun HAE" e i casi positivi reclutati attraverso lo screening familiare non saranno sottoposti a un secondo test di conferma. In caso di risultati discordanti nel secondo round, i partecipanti saranno sottoposti a un terzo round di test di conferma. I partecipanti possono visitare la clinica fino a tre volte durante lo studio. Non sono previsti ulteriori follow-up per i partecipanti, nemmeno per quelli a cui viene diagnosticato l'HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

514

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16017
        • Reclutamento
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kamel Djenouhat

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Partecipanti adulti e pediatrici di entrambi i sessi (bambini di età superiore ai 12 anni).
  2. Partecipanti che forniscono un modulo di consenso informato firmato (ICF), o consenso dei genitori per i minori.

  3. I partecipanti devono anche soddisfare uno dei 2 criteri di inclusione seguenti:

    1. Partecipanti con un'alta sospetta di HAE mediata da bradichinina, riferiti al centro. Ciò include episodi ricorrenti di angioedema non depressibile senza orticaria o prurito, della durata compresa tra 1 e 5 giorni, e non responsivi ai trattamenti con antistaminici e corticosteroidi.
    2. Familiari (da parenti di 1° a 4° grado) di partecipanti con HAE noto.

Criteri di esclusione

  1. Diagnosi confermata di HAE-C1INH-Tipo1 o HAE-C1INH-Tipo2.
  2. Angioedema con orticaria o prurito (che suggerisce un'eziologia istaminergica).
  3. Episodi di angioedema della durata inferiore a (<)1 giorno o superiore a (>)5 giorni (non coerenti con HAE mediata da bradichinina).
  4. Qualsiasi condizione ritenuta non idonea dallo sperimentatore che possa interferire con le procedure dello studio o l'integrità dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti con sospetta HAE
I partecipanti con sospetta HAE che presentano un'alta probabilità di HAE mediata da bradichinina (nessuna orticaria o prurito, durata compresa tra 1 e 5 giorni, non responsiva ai trattamenti con antistaminici e corticosteroidi) e/o i familiari di partecipanti con HAE nota saranno arruolati nello studio.
Test diagnostico: Kit Technochrom C1-INH
Test diagnostico biologico per HAE che utilizza la tecnica del C1-INH funzionale mediante metodo colorimetrico rispetto al test di riferimento definito come SoC (misurazione del livello antigenico di C4 e C1-INH e saggio del C1-INH funzionale).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sensibilità e Specificità di Technochrom Rispetto allo Standard di Cura (SoC) per la Diagnosi di HAE
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Sarà riportata l'accuratezza diagnostica della misurazione isolata del C1-inibitore funzionale (C1-INH) utilizzando i kit Technochrom C1-INH, rispetto al SoC (test di McNemar) come test di conferma per la diagnosi di HAE.
Fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valori di Cut-off Specifici del Laboratorio per la Misurazione Funzionale del C1-INH Utilizzando Technochrom
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Verranno riportati i valori soglia specifici del laboratorio per la misurazione funzionale del C1-INH nella popolazione algerina utilizzando il kit Technochrom C1-INH e verrà valutato il loro impatto sull'accuratezza diagnostica.
Fino a 12 mesi
Sensibilità e Specificità di Technochrom Rispetto al Test del Componente del Complemento Isolato (saggio C4) per il Rilevamento di HAE
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Saranno valutati la sensibilità e la specificità di Technochrom rispetto al test isolato del C4.
Fino a 12 mesi
Rapporti di Verosimiglianza di Technochrom rispetto al Saggio Isolato di C4 per il Rilevamento di HAE
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Verranno valutati i rapporti di verosimiglianza positivi e negativi del Technochrom rispetto alla misurazione isolata del test antigenico C4.
Fino a 12 mesi
Sensibilità e Specificità di Technochrom Confrontate con il Test C4 e il Test Antigenico C1-INH
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Saranno valutati la sensibilità e la specificità di Technochrom rispetto al saggio C4 e al test antigenico del C1-INH.
Fino a 12 mesi
Rapporti di Verosimiglianza di Technochrom Confrontati con il Test C4 e il Test Antigenico C1-INH
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Saranno valutati i rapporti di verosimiglianza positivo e negativo del Technochrom rispetto ai test antigenici C4 e C1-INH.
Fino a 12 mesi
Prestazioni Diagnostiche di Technochrom nel Rilevamento della Carenza Funzionale di C1-INH e il suo Impatto su Accuratezza e Affidabilità nella Pratica Clinica
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Sarà riportata la valutazione delle prestazioni diagnostiche di Technochrom nel rilevare la carenza funzionale di C1-INH, incluso il suo potenziale nel migliorare l'accuratezza e l'affidabilità nella pratica clinica.
Fino a 12 mesi
Numero di Partecipanti Categorizzati in Base alle Loro Caratteristiche Epidemiologiche, Cliniche e Biologiche
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Saranno riportate le caratteristiche epidemiologiche, cliniche e biologiche dei partecipanti, inclusi l'età alla diagnosi, la presentazione clinica, il ritardo diagnostico e i percorsi di riferimento.
Fino a 12 mesi
Tasso Diagnostico della Carenza Funzionale di C1-INH Mediante Technochrom in Partecipanti con Forte Sospetto e Screening Familiare
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

CRO Axelys Santé DZ

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

12 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

12 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-743-4028

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) de-identificati per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire legittimi obiettivi scientifici (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati individuali dei partecipanti (IPD) degli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità alle leggi e ai regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi della ricerca in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Kit Technochrom C1-INH

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Belarus

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi