유전성 혈관부종 진단을 위한 C1-억제제 기능에 관한 연구 (AHAE)
유전성 혈관부종 진단을 위한 단독 기능성 C1 억제제 측정 평가를 위한 전향적, 개방형, 단일 국가(알제리) 중재 연구: AHAE 연구
유전성 혈관부종(HAE)은 드문 질환입니다. 이 질환은 피부 아래와 복부, 목, 생식기 등 신체 내부에 갑자기 부종을 일으킵니다. 이 부종은 혈관의 일시적인 누출로 인해 발생하지만 가려움증이나 두드러기를 동반하지는 않습니다. HAE는 혈액 내 C1 억제제(C1INH)라는 단백질의 양에 따라 분류됩니다: 정상 C1INH 수준과 기능을 가진 HAE(HAE-nC1INH)와 C1INH 수준이 부족한 HAE(HAE-C1INH-Type1) 또는 기능 장애가 있는 HAE(HAE-C1INH-Type2)입니다. 본 연구는 알제리에서 일반 임상 실무에서 사용되는 검사와 비교하여, C1INH 기능만을 측정하는 것이 HAE-C1INH-Type1과 HAE-C1INH-Type2를 진단하는 데 있어 실제 사용성과 정확성에 초점을 맞출 것입니다.
연구의 주요 목표는 알제리에서 일반 임상 실무(표준 치료 또는 SoC)에서 사용되는 검사와 비교하여, C1INH 기능에만 초점을 맞춘 검사가 HAE-C1INH를 진단하는 데 얼마나 잘 작동하는지 확인하는 것입니다. 또 다른 목표는 C1INH 기능 검사의 참조값(정확도 결정에 도움)을 결정하는 것입니다. 이 연구는 또한 HAE가 있는 것으로 생각되거나 가족 구성원이 HAE를 가진 사람들 중 실제로 진단을 받는 사람의 수를 알아내고, 참가자들의 진단 당시 나이, 나타난 징후와 증상, 진단까지 걸린 시간, 치료를 담당한 의사나 전문의에게 어떻게 의뢰되었는지와 같은 건강 배경 정보를 수집하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 기간 동안 모든 참가자는 HAE 검사의 두 가지 다른 방법을 거치게 됩니다: C1INH 기능에만 초점을 맞춘 검사와 SoC 검사입니다. 검사 결과는 새로 발견된 지표 사례나 불일치 결과에 대해 두 번째 검사를 통해 확인되지만, "HAE 없음" 검사 결과를 받은 참가자와 가족 선별을 통해 모집된 양성 사례는 두 번째 확인 검사를 거치지 않습니다. 두 번째 검사에서 결과가 불일치하는 경우, 참가자는 세 번째 확인 검사를 거치게 됩니다. 참가자는 연구 기간 동안 최대 세 번까지 클리닉을 방문할 수 있습니다. HAE 진단을 받은 참가자를 포함하여 참가자에 대한 추가 추적 관찰은 계획되어 있지 않습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Takeda Contact
- 전화번호: +1-877-825-3327
- 이메일: medinfoUS@takeda.com
연구 장소
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Algiers, 알제리, 16017
- 모병
- EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
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연락하다:
- Site Contact
- 전화번호: (213) 561073930
- 이메일: djenouhatkamel@gmail.com
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수석 연구원:
- Kamel Djenouhat
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준
- 양성 성인 및 소아 참가자(12세 이상 아동).
- 서명된 동의서(ICF)를 제공하는 참가자 또는 미성년자의 경우 부모 동의서.
참가자는 아래 2가지 포함 기준 중 하나를 추가로 충족해야 합니다:
- 센터에 의뢰된 브라디키닌 매개 HAE 의심이 높은 참가자. 이는 두드러기나 가려움증 없이 1일에서 5일 동안 지속되며 항히스타민제 및 코르티코스테로이드 치료에 반응하지 않는 재발성 비부종성 혈관부종을 포함합니다.
- 알려진 HAE 참가자의 가족 구성원(1촌에서 4촌까지의 친척).
제외 기준
- HAE-C1INH-Type1 또는 HAE-C1INH-Type2 확진.
- 두드러기나 가려움증이 동반된 혈관부종(히스타민성 병인 시사).
- 1일 미만(<) 또는 5일 초과(>) 지속되는 혈관부종 발작(브라디키닌 매개 HAE와 불일치).
- 연구 절차나 데이터 무결성에 방해가 될 수 있다고 연구자가 판단하는 모든 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 의심되는 HAE 참가자
두드러기나 가려움증이 없으며 1일에서 5일 동안 지속되고 항히스타민제 및 코르티코스테로이드 치료에 반응하지 않는 브라디키닌 매개 HAE에 대한 높은 의심을 가진 HAE 의심 환자 및/또는 알려진 HAE 참가자의 가족 구성원이 연구에 등록됩니다.
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기존 표준 치료법(SoC)으로 정의된 기준 검사(C4 및 C1-INH 항원 수준 측정 및 기능적 C1-INH 분석)와 대조되는 비색법을 이용한 기능적 C1-INH 기법을 사용하는 HAE 생물학적 진단 검사.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Technochrom의 유전성 혈관부종(HAE) 진단에 대한 표준 치료법(SoC) 대비 민감도와 특이도
기간: 최대 12개월
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HAE 진단을 위한 확인 검사로서 표준 진료(맥네마 검정)와 비교하여 Technochrom C1-INH 키트를 사용한 고립된 기능성 C1 억제제(C1-INH) 측정의 진단 정확도가 보고될 것입니다.
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Technochrom을 이용한 기능성 C1-INH 측정을 위한 실험실별 기준치
기간: 최대 12개월
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알제리 인구를 대상으로 Technochrom C1-INH 키트를 사용한 기능적 C1-INH 측정에 대한 실험실별 절단값과 이들이 진단 정확도에 미치는 영향이 보고될 것입니다.
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최대 12개월
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HAE 검출을 위한 Technochrom과 분리된 보체 성분 검사(C4 분석법)의 민감도와 특이도
기간: 최대 12개월
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Technochrom과 분리된 C4 분석법을 비교한 민감도 및 특이도가 평가될 것입니다.
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최대 12개월
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HAE 검출을 위한 Technochrom 대 고립 C4 분석의 우도비
기간: 최대 12개월
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Technochrom과 분리 측정된 항원성 C4 분석법을 비교한 양성 및 음성 우도비가 평가될 것입니다.
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최대 12개월
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Technochrom의 민감도와 특이도: C4 분석 및 C1-INH 항원 검사와 비교
기간: 최대 12개월
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Technochrom의 민감도와 특이도는 C4 분석 및 C1-INH 항원 검사와 비교하여 평가될 것입니다.
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최대 12개월
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Technochrom 대비 C4 분석 및 C1-INH 항원 검사의 우도비
기간: 최대 12개월
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Technochrom과 C4 및 C1-INH 항원 검사와 비교한 양성 및 음성 우도비가 평가될 것입니다.
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최대 12개월
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Technochrom의 기능적 C1-INH 결핍 검출 진단 성능 및 임상 실무에서의 정확성과 신뢰성에 미치는 영향
기간: 최대 12개월
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Technochrom이 기능적 C1-INH 결핍을 탐지하는 진단 성능 평가와, 임상 실무에서 정확성과 신뢰성을 향상시킬 수 있는 잠재력을 포함한 내용이 보고될 것입니다.
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최대 12개월
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참가자의 역학적, 임상적 및 생물학적 특성에 따른 분류
기간: 최대 12개월
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참가자의 역학적, 임상적, 생물학적 특성, 진단 시 연령, 임상 증상, 진단 지연 및 진료 경로를 포함하여 보고될 것입니다.
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최대 12개월
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Technochrom을 사용한 고도로 의심되는 참가자 및 가족 선별에서의 기능적 C1-INH 결핍 진단율
기간: 최대 12개월
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-743-4028
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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유전성 혈관부종(HAE)에 대한 임상 시험
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University of California, Los Angeles모병
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Jessica K. Stewart, MDTerumo Medical Corporation모병HAE | 내치질 | 치질 출혈 | RBL미국
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ADARx Pharmaceuticals, Inc.모병유전성 혈관부종 - 제1형 | 유전성 혈관 부종 - 제2형 | 유전성 혈관부종(HAE) | HAE미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 캐나다, 중국, 프랑스, 독일, 홍콩, 이스라엘, 오스트리아, 불가리아, 크로아티아, 체코, 헝가리, 폴란드, 스페인, 대만, 영국
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CSL Behring사용 가능
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Takeda모병
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Nang Kuang Pharmaceutical Co., Ltd.완전한
테크노크롬 C1-INH 키트에 대한 임상 시험
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CSL BehringChiltern International Inc.완전한
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IMMUNOe Research Centers완전한
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CSL Behring종료됨항체 매개 거부반응미국, 스페인, 프랑스, 네덜란드, 영국, 벨기에, 독일
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Octapharma모병급성 유전성 혈관 부종우크라이나, 미국, 멕시코, 불가리아, 세르비아, 아르메니아, 몬테네그로, 터키 (Türkiye), 알바니아, 아르헨티나, 페루, 루마니아