Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a C1-inhibitor funkciójáról, mint a herediter angioedema diagnózisáról (AHAE)

2026. május 15. frissítette: Takeda

Prospektív, nyílt címkézésű, egyetlen országban (Algéria) végzett intervenciós vizsgálat a funkcionális C1-inhibitor méréseinek önálló értékelésére a herediter angioödéma diagnosztizálásához: Az AHAE vizsgálat

A herediter angioödéma (HAE) egy ritka betegség. Hirtelen duzzanatot okoz a bőr alatt és a test belsejében, például a hasban, a torokban vagy a nemi szervekben. Ez a duzzanat az érrendszer időleges szivárgása miatt következik be, de nem okoz viszketést vagy kiütéseket. A HAE-t a vérben található C1-inhibitor (C1INH) nevű fehérje mennyisége alapján osztályozzák: normális C1INH-szinttel és funkcióval rendelkező HAE (HAE-nC1INH) és csökkent C1INH-szinttel (HAE-C1INH-1. típus) vagy működészavarral rendelkező HAE (HAE-C1INH-2. típus). Ez a tanulmány a C1INH-funkció önmagában történő mérésének gyakorlati alkalmazására és pontosságára összpontosít a HAE-C1INH-1. típus és a HAE-C1INH-2. típus diagnosztizálásában, összehasonlítva az Algériában a normál klinikai gyakorlatban használt tesztekkel.

A tanulmány fő célja annak megállapítása, hogy a C1INH-funkcióra önmagában fókuszáló teszt mennyire hatékony a HAE-C1INH diagnosztizálásában az Algériában a normál klinikai gyakorlatban (standard ellátás vagy SoC) használt tesztekhez képest. Egy másik cél a C1INH-funkció teszt referenciaértékének (ami segít a pontosság meghatározásában) meghatározása. Ez a tanulmány segít megtudni, hogy a HAE-ben szenvedőnek gondolt vagy HAE-ben szenvedő családtagokkal rendelkező személyek közül hányan kapnak ténylegesen diagnózist, valamint összegyűjteni a résztvevők egészségügyi háttéradatait, például a diagnózis idején elért életkorukat, a tüneteiket és jeleiket, a diagnózis megszerzéséhez szükséges időtartamot, és hogyan kerültek a kezelőorvosokhoz vagy szakemberekhez.

A tanulmány során minden résztvevő két különböző HAE-tesztelési módszernek lesz kitéve: a C1INH-funkcióra önmagában fókuszáló tesztnek és az SoC-teszteknek. A teszt eredményeit másodlagos teszteléssel erősítik meg az újonnan azonosított eseteknél vagy az ellentmondásos eredmények esetén, de a „nincs HAE” teszt eredménnyel rendelkező résztvevők és a családi szűrésen keresztül felvett pozitív esetek nem esnek át második megerősítő tesztelésen. Ha a második körben ellentmondásos teszt eredmények merülnek fel, a résztvevők harmadik megerősítő tesztkörnek lesznek kitéve. A résztvevők a tanulmány során legfeljebb háromszor látogathatják meg a klinikát. A résztvevők, még azok számára is, akiknél HAE-t diagnosztizálnak, nem terveznek további követést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

514

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Algéria
      • Algiers, Algéria, 16017
        • Toborzás
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kamel Djenouhat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok

  1. Felnőtt és gyermek résztvevők mindkét neműek (12 év feletti gyermekek).
  2. Résztvevők, akik aláírt tájékoztatott beleegyezési nyilatkozatot (ICF) nyújtanak be, vagy szülői beleegyezést kiskorúak esetén.

  3. A résztvevőknek az alábbi 2 bevonási kritérium közül legalább egynek is meg kell felelniük:

    1. Résztvevők, akiknél erős a gyanú bradikininközvetített HAE-re, és a központba irányították őket. Ez magában foglalja az ismétlődő, nem nyomódásos angioödéma epizódokat, melyeket nem kísér urticaria vagy viszketés, 1-5 napig tartanak, és nem reagálnak antihisztamin és kortikoszteroid kezelésekre.
    2. Ismert HAE-résztvevők családtagjai (1-től 4. fokú rokonokig).

Kizárási kritériumok

  1. Igazolt HAE-C1INH-Típus1 vagy HAE-C1INH-Típus2 diagnózis.
  2. Angioödéma urticariával vagy viszketéssel (ami hisztaminerg eredetre utal).
  3. Angioödéma epizódok, amelyek rövidebbek, mint (<)1 nap, vagy hosszabbak, mint (>)5 nap (nem összeegyeztethető a bradikininközvetített HAE-val).
  4. Bármely olyan állapot, amelyet a vizsgálóvezető alkalmatlannak ítél, és amely zavarhatja a vizsgálati eljárásokat vagy az adatok épségét.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyanús HAE résztvevők
A vizsgálatba bevonásra kerülnek azon résztvevők, akiknél HAE gyanúja merül fel, és erős a gyanú a bradikinin-közvetítette HAE-re (nincs urticaria vagy viszketés, 1 és 5 nap közötti időtartam, antihisztamin és kortikoszteroid kezelésekre nem reagál), és/vagy az ismert HAE-s résztvevők családtagjai.
Diagnosztikai vizsgálat: Technochrom C1-INH Kit
HAE biológiai diagnosztikai teszt, amely funkcionális C1-INH technikát alkalmaz kolorimetriás módszerrel a referencia tesztel szemben, amely a SoC-ként definiált (C4 és C1-INH antigén szint mérés és funkcionális C1-INH teszt).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Technochrom érzékenysége és specifikussága a standard kezeléshez (SoC) viszonyítva a HAE diagnózisában
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A HAE diagnózis megerősítő tesztjeként az izolált funkcionális C1-inhibitor (C1-INH) mérésének diagnosztikai pontosságát a Technochrom C1-INH készletekkel, az SoC-hoz (McNemar-féle próba) képest jelentik majd.
Legfeljebb 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Technochrom használatával végzett funkcionális C1-INH mérés laboratórium-specifikus határértékei
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
Az algériai populációban a funkcionális C1-INH mérésére szolgáló laboratórium-specifikus határértékeket a Technochrom C1-INH készlet segítségével határozzák meg, és jelentik azok diagnosztikai pontosságra gyakorolt hatását.
Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom érzékenysége és specificitása az izolált komplementkomponens teszt (C4-assay) mellett a HAE észlelésében
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom érzékenységét és specifikusságát az izolált C4-assay-hoz viszonyítva értékeljük.
Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom és az izolált C4 teszt HAE-észlelésre vonatkozó valószínűségi hányadosai
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom pozitív és negatív likelihood arányait az antigén C4 teszt izolált mérésével összehasonlítva értékelik.
Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom érzékenysége és specifikussága a C4-asszay és a C1-INH antigén teszteléshez képest
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom érzékenységét és specificitását a C4-asszay és a C1-INH antigén teszteléshez viszonyítva értékelik.
Legfeljebb 12 hónap
A Technochrom valószínűségi arányai a C4 vizsgálat és a C1-INH antigén teszteléshez képest
Időkeret: Akár 12 hónapig
A Technochrom pozitív és negatív valószínűségi hányadosait a C4 és C1-INH antigén vizsgálathoz viszonyítva értékeljük.
Akár 12 hónapig
A Technochrom diagnosztikai teljesítménye a funkcionális C1-INH hiány kimutatásában és annak hatása a pontosságra és megbízhatóságra a klinikai gyakorlatban
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
Jelentést kapunk a Technochrom diagnosztikai teljesítményének felméréséről a funkcionális C1-INH hiány kimutatásában, beleértve annak potenciálját, hogy növelje a pontosságot és megbízhatóságot a klinikai gyakorlatban.
Legfeljebb 12 hónap
A résztvevők számának kategorizálása epidemiológiai, klinikai és biológiai jellemzőik szerint
Időkeret: Akár 12 hónapig
A résztvevők epidemiológiai, klinikai és biológiai jellemzőit, beleértve a diagnózis idején elért életkort, a klinikai megjelenést, a diagnosztikai késést és a beutalási útvonalakat, bejelentjük.
Akár 12 hónapig
Funkcionális C1-INH-hiány diagnosztikai aránya Technochrommal erősen gyanúsított résztvevőkben és családi szűrésben
Időkeret: Legfeljebb 12 hónap
Legfeljebb 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Együttműködők

CRO Axelys Santé DZ

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 12.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 8.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-743-4028

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosításra nem alkalmas egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) jogosult tanulmányokhoz, hogy segítse a minősített kutatókat legitim tudományos célok megvalósításában (a Takeda adatmegosztási elkötelezettsége elérhető a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5 címen). Ezeket az IPD-ket biztonságos kutatási környezetben biztosítjuk egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult tanulmányok IPD-adatai megosztásra kerülnek a minősített kutatókkal a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumok és folyamat szerint. Az engedélyezett kérelmek esetében a kutatók hozzáférnek az anonimizált adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartásáért az érvényes törvények és rendeleteknek megfelelően), valamint a kutatási célok megvalósításához szükséges információhoz egy adatmegosztási megállapodás keretein belül.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel