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Une étude visant à comprendre la fonction de l'inhibiteur de C1 comme outil de diagnostic pour l'angio-œdème héréditaire (AHAE)

15 mai 2026 mis à jour par: Takeda

Étude prospective, ouverte, monocentrique (Algérie) et interventionnelle visant à évaluer les mesures du C1-inhibiteur fonctionnel seul pour le diagnostic de l'angio-œdème héréditaire : L'étude AHAE

L'angio-œdème héréditaire (AOH) est une maladie rare. Il provoque un gonflement soudain sous la peau et à l'intérieur du corps, comme dans le ventre, la gorge ou les parties génitales. Ce gonflement se produit en raison d'une fuite temporaire des vaisseaux sanguins mais ne provoque pas de démangeaisons ni d'urticaire. L'AOH est classé en fonction de la quantité d'une protéine dans le sang appelée inhibiteur de C1 (C1INH) : AOH avec des niveaux et une fonction normaux de C1INH (AOH-nC1INH) et AOH avec une déficience des niveaux de C1INH (AOH-C1INH-Type1) ou un dysfonctionnement (AOH-C1INH-Type2). Cette étude se concentrera sur l'utilisation pratique et la précision de la mesure de la fonction C1INH seule pour diagnostiquer l'AOH-C1INH-Type1 et l'AOH-C1INH-Type2 par rapport aux tests utilisés dans la pratique clinique normale en Algérie.

L'objectif principal de l'étude est de voir à quel point un test se concentrant uniquement sur la fonction C1INH fonctionne pour diagnostiquer l'AOH-C1INH par rapport aux tests utilisés dans la pratique clinique normale (standard de soins ou SdS) en Algérie. Un autre objectif est de déterminer une valeur de référence (aide à déterminer la précision) du test de fonction C1INH. Cette étude aidera également à déterminer combien de personnes qui sont soupçonnées d'avoir un AOH ou qui ont des membres de la famille avec un AOH sont effectivement diagnostiquées et à recueillir les antécédents de santé des participants, tels que leur âge au moment du diagnostic, les signes et symptômes qu'ils ont présentés, le temps qu'il a fallu pour obtenir un diagnostic et comment ils ont été orientés vers les médecins ou les spécialistes qui les ont traités.

Pendant l'étude, tous les participants subiront deux méthodes différentes de test de l'AOH : le test se concentrant uniquement sur la fonction C1INH et les tests SdS. Les résultats des tests seront confirmés par un deuxième test pour les nouveaux cas index ou pour les résultats discordants, mais les participants avec un résultat de test "pas d'AOH" et les cas positifs recrutés par dépistage familial ne subiront pas de deuxième test de confirmation. En cas de résultats de tests discordants lors du deuxième tour, les participants subiront un troisième tour de test de confirmation. Les participants peuvent se rendre à la clinique jusqu'à trois fois pendant l'étude. Aucun suivi supplémentaire n'est prévu pour les participants, même pour ceux qui sont diagnostiqués avec un AOH.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

514

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Algérie
      • Algiers, Algérie, 16017
        • Recrutement
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kamel Djenouhat

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion

  1. Participants adultes et pédiatriques des deux sexes (enfants de plus de 12 ans).
  2. Participants fournissant un formulaire de consentement éclairé signé (FCE), ou consentement parental pour les mineurs.

  3. Les participants doivent également répondre à l'un des 2 critères d'inclusion ci-dessous :

    1. Participants présentant une forte suspicion d'angio-œdème à bradykinine (HAE), adressés au centre. Cela inclut des épisodes récurrents d'angio-œdème non déclive sans urticaire ni prurit, d'une durée comprise entre 1 et 5 jours, et ne répondant pas aux traitements antihistaminiques et corticostéroïdes.
    2. Membres de la famille (du 1er au 4e degré de parenté) de participants atteints d'HAE connus.

Critères d'exclusion

  1. Diagnostic confirmé d'HAE-C1INH-Type1 ou d'HAE-C1INH-Type2.
  2. Angio-œdème avec urticaire ou prurit (suggérant une étiologie histaminergique).
  3. Épisodes d'angio-œdème d'une durée inférieure à (<) 1 jour ou supérieure à (>) 5 jours (non cohérents avec un HAE à médiation bradykinique).
  4. Toute condition jugée inappropriée par l'investigateur pouvant interférer avec les procédures de l'étude ou l'intégrité des données.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants Suspectés d'HAE
Les participants avec suspicion d'HAE présentant une forte suspicion d'HAE médié par la bradykinine (pas d'urticaire ou de démangeaison, durée entre 1 et 5 jours, non sensible aux traitements antihistaminiques et corticoïdes) et/ou les membres de la famille de participants atteints d'HAE connus seront inclus dans l'étude.
Test diagnostique: Kit Technochrom C1-INH
Test de diagnostic biologique de l'HAE qui utilise la technique fonctionnelle du C1-INH par méthode colorimétrique par rapport au test de référence défini comme le SoC (mesure du niveau antigénique du C4 et du C1-INH et dosage fonctionnel du C1-INH).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sensibilité et Spécificité de Technochrom par rapport aux Soins Standards (SoC) pour le Diagnostic de l'HAE
Délai: Jusqu'à 12 mois
La précision diagnostique de la mesure isolée du C1-inhibiteur fonctionnel (C1-INH) à l'aide des kits Technochrom C1-INH, comparée à la SoC (test de McNemar) comme test de confirmation pour le diagnostic de l'HAE sera rapportée.
Jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Valeurs seuils spécifiques au laboratoire pour la mesure fonctionnelle du C1-INH utilisant Technochrom
Délai: Jusqu'à 12 mois
Les valeurs seuils spécifiques au laboratoire pour la mesure fonctionnelle du C1-INH dans la population algérienne à l'aide du kit Technochrom C1-INH et l'évaluation de leur impact sur la précision diagnostique seront rapportées.
Jusqu'à 12 mois
Sensibilité et Spécificité de Technochrom par rapport au Test de Composant Complémentaire Isolé (dosage C4) pour la Détection de l'HAE
Délai: Jusqu'à 12 mois
La sensibilité et la spécificité de Technochrom comparées à l'essai C4 isolé seront évaluées.
Jusqu'à 12 mois
Rapports de vraisemblance du Technochrom par rapport au test isolé C4 pour la détection de l'HAE
Délai: Jusqu'à 12 mois
Les rapports de vraisemblance positifs et négatifs du Technochrom par rapport à la mesure isolée du dosage antigénique C4 seront évalués.
Jusqu'à 12 mois
Sensibilité et spécificité de Technochrom par rapport au dosage C4 et au test antigénique du C1-INH
Délai: Jusqu'à 12 mois
La sensibilité et la spécificité de Technochrom par rapport au dosage C4 et au test antigénique du C1-INH seront évaluées.
Jusqu'à 12 mois
Rapports de vraisemblance de Technochrom comparés au test C4 et au dosage antigénique du C1-INH
Délai: Jusqu'à 12 mois
Les rapports de vraisemblance positifs et négatifs du Technochrom par rapport aux tests antigéniques C4 et C1-INH seront évalués.
Jusqu'à 12 mois
Performance Diagnostique du Technochrom dans la Détection du Déficit Fonctionnel en C1-INH et son Impact sur la Précision et la Fiabilité en Pratique Clinique
Délai: Jusqu'à 12 mois
L'évaluation des performances diagnostiques de Technochrom dans la détection d'une déficience fonctionnelle en C1-INH, y compris son potentiel à améliorer la précision et la fiabilité dans la pratique clinique, sera rapportée.
Jusqu'à 12 mois
Nombre de participants classés selon leurs caractéristiques épidémiologiques, cliniques et biologiques
Délai: Jusqu'à 12 mois
Les caractéristiques épidémiologiques, cliniques et biologiques des participants, y compris l'âge au diagnostic, la présentation clinique, le délai de diagnostic et les voies d'orientation seront rapportées.
Jusqu'à 12 mois
Taux de diagnostic de déficit fonctionnel en C1-INH par Technochrom chez les participants hautement suspects et lors du dépistage familial
Délai: Jusqu'à 12 mois
Jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Collaborateurs

CRO Axelys Santé DZ

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

12 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2025

Première publication (Réel)

19 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-743-4028

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de Takeda en matière de partage de données est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données et sous les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et règlements applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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