Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zaměřená na pochopení funkce C1-inhibitoru jako diagnostického nástroje pro dědičný angioedém (AHAE)

15. května 2026 aktualizováno: Takeda

Prospektivní, otevřená, jednostátní (Alžírsko) intervenční studie pro hodnocení měření funkčního C1-inhibitoru samotného pro diagnostiku dědičného angioedému: Studie AHAE

Hereditární angioedém (HAE) je vzácné onemocnění. Způsobuje náhlé otoky pod kůží a uvnitř těla, například v břiše, hrdle nebo genitáliích. K těmto otokům dochází kvůli dočasnému úniku z krevních cév, ale nezpůsobují svědění ani kopřivku. HAE se klasifikuje na základě množství proteinu v krvi zvaného C1-inhibitor (C1INH): HAE s normálními hladinami a funkcí C1INH (HAE-nC1INH) a HAE s nedostatkem hladin C1INH (HAE-C1INH-Typ1) nebo dysfunkcí (HAE-C1INH-Typ2). Tato studie se zaměří na praktické použití a přesnost měření funkce C1INH samotné pro diagnostiku HAE-C1INH-Typ1 a HAE-C1INH-Typ2 ve srovnání s testy používanými v běžné klinické praxi v Alžírsku.

Hlavním cílem studie je zjistit, jak dobře funguje test zaměřený pouze na funkci C1INH pro diagnostiku HAE-C1INH ve srovnání s testy používanými v běžné klinické praxi (standard péče neboli SoC) v Alžírsku. Dalším cílem je stanovit referenční hodnotu (pomáhá při určování přesnosti) testu funkce C1INH. Tato studie také pomůže zjistit, kolik lidí, u kterých se předpokládá HAE nebo kteří mají členy rodiny s HAE, je skutečně diagnostikováno, a shromáždit informace o zdravotní anamnéze účastníků, jako je jejich věk při diagnóze, jaké měli příznaky a symptomy, jak dlouho trvalo stanovení diagnózy a jak byli odesláni k lékařům nebo specialistům, kteří je léčili.

Během studie všichni účastníci podstoupí dvě různé metody testování HAE: test zaměřený pouze na funkci C1INH a testy SoC. Výsledky testů budou potvrzeny druhým testem u nově diagnostikovaných případů nebo u nesouhlasných výsledků, ale účastníci s výsledkem testu „žádný HAE“ a pozitivní případy získané screeningem rodiny nepodstoupí druhý potvrzující test. V případě nesouhlasných výsledků testů ve druhém kole podstoupí účastníci třetí kolo potvrzujícího testu. Účastníci mohou během studie navštívit kliniku až třikrát. Pro účastníky není plánováno žádné další sledování, ani pro ty, kteří jsou diagnostikováni s HAE.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

514

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Alžírsko
      • Algiers, Alžírsko, 16017
        • Nábor
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kamel Djenouhat

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Dospělí a pediatričtí účastníci obou pohlaví (děti starší 12 let).
  2. Účastníci poskytující podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) nebo souhlas rodičů pro nezletilé.

  3. Účastníci by také měli splňovat jedno ze 2 níže uvedených kritérií pro zařazení:

    1. Účastníci s vysokým podezřením na bradykininem zprostředkovaný HAE, odeslaní do centra. To zahrnuje opakované epizody nepodtlakového angioedému bez kopřivky nebo svědění, trvající mezi 1 a 5 dny a nereagující na léčbu antihistaminiky a kortikosteroidy.
    2. Členové rodiny (od příbuzných 1. až 4. stupně) známých účastníků s HAE.

Kritéria pro vyloučení

  1. Potvrzená diagnóza HAE-C1INH-typ1 nebo HAE-C1INH-typ2.
  2. Angioedém s kopřivkou nebo svěděním (naznačující histaminergní etiologii).
  3. Epizody angioedému trvající méně než (<)1 den nebo více než (>)5 dní (neodpovídající bradykininem zprostředkovanému HAE).
  4. Jakýkoli stav považovaný vyšetřovatelem za nevhodný, který může ovlivnit studijní postupy nebo integritu dat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci s podezřením na HAE
Do studie budou zařazeni účastníci s podezřením na HAE s vysokým podezřením na bradykinin zprostředkované HAE (bez urtikarie nebo svědění, trvající mezi 1 a 5 dny, nereagující na antihistaminika a kortikosteroidní léčbu) a/nebo rodinní příslušníci známých účastníků s HAE.
Diagnostický test: Technochrom C1-INH Kit
HAE biologický diagnostický test, který využívá funkční C1-INH techniku pomocí kolorimetrické metody oproti referenčnímu testu definovanému jako SoC (měření antigenní hladiny C4 a C1-INH a funkční C1-INH test).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Senzitivita a specificita přípravku Technochrom ve srovnání se standardní péčí (SoC) pro diagnostiku HAE
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude uvedena diagnostická přesnost izolovaného měření funkčního C1-inhibitoru (C1-INH) pomocí souprav Technochrom C1-INH ve srovnání se standardní péčí (McNemarův test) jako potvrzujícího testu pro diagnostiku HAE.
Až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorně specifické prahové hodnoty pro funkční měření C1-INH pomocí Technochrom
Časové okno: Až 12 měsíců
Budou uvedeny laboratorně specifické mezní hodnoty pro funkční měření C1-INH v alžírské populaci pomocí soupravy Technochrom C1-INH a posouzen jejich vliv na diagnostickou přesnost.
Až 12 měsíců
Senzitivita a specificita testu Technochrom ve srovnání s izolovaným testem komplementové složky (C4 assay) pro detekci HAE
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude hodnocena senzitivita a specificita testu Technochrom ve srovnání s izolovaným stanovením C4.
Až 12 měsíců
Poměry věrohodnosti Technochromu ve srovnání s izolovaným testem C4 pro detekci HAE
Časové okno: Až 12 měsíců
Pozitivní a negativní poměry věrohodnosti testu Technochrom ve srovnání s izolovaným měřením antigenového C4 testu budou vyhodnoceny.
Až 12 měsíců
Senzitivita a specificita testu Technochrom ve srovnání s C4 testem a antigenickým testováním C1-INH
Časové okno: Až 12 měsíců
Senzitivita a specificita testu Technochrom ve srovnání s C4 testem a testem antigenicity C1-INH bude hodnocena.
Až 12 měsíců
Pravděpodobnostní poměry testu Technochrom ve srovnání s testem C4 a antigenickým testováním C1-INH
Časové okno: Až 12 měsíců
Pozitivní a negativní pravděpodobnostní poměry testu Technochrom ve srovnání s testováním C4 a C1-INH antigenu budou vyhodnoceny.
Až 12 měsíců
Diagnostický výkon Technochromu v detekci funkčního deficitu C1-INH a jeho vliv na přesnost a spolehlivost v klinické praxi
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude hlášeno posouzení diagnostické výkonnosti přípravku Technochrom při detekci funkčního deficitu C1-INH, včetně jeho potenciálu zlepšit přesnost a spolehlivost v klinické praxi.
Až 12 měsíců
Počet účastníků kategorizovaný podle jejich epidemiologických, klinických a biologických charakteristik
Časové okno: Až 12 měsíců
Budou hlášeny epidemiologické, klinické a biologické charakteristiky účastníků, včetně věku při diagnóze, klinického projevu, diagnostického zpoždění a referenčních postupů.
Až 12 měsíců
Diagnostická míra funkčního deficitu C1-INH pomocí Technochromu u vysoce podezřelých účastníků a rodinného screeningu
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Spolupracovníci

CRO Axelys Santé DZ

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

12. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-743-4028

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům řešit legitimní vědecké cíle (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií bude sdílen s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným datům (s respektováním soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů za podmínek dohody o sdílení dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na Technochrom C1-INH Kit

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit