Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus C1-estäjän toiminnasta perinnöllisen angioödeeman diagnoosissa (AHAE)

perjantai 15. toukokuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Prospektiivinen, avoimen leiman, yksimaan (Algeria), interventioon perustuva tutkimus toiminnallisen C1-inhibiittorin mittauksen arvioimiseksi perinnöllisen angiödeeman diagnosoinnissa: AHAE-tutkimus

Perinnöllinen angioödeema (HAE) on harvinainen sairaus. Se aiheuttaa äkillistä turvotusta ihon alla ja kehon sisällä, kuten vatsassa, kurkussa tai sukuelimissä. Tämä turvotus johtuu väliaikaisesta verisuonten vuodosta, mutta se ei aiheuta kutinaa tai nokkosihottumaa. HAE luokitellaan veressä olevan C1-inhibiittori (C1INH) -proteiinin määrän perusteella: HAE normaaleilla C1INH-pitoisuuksilla ja -toiminnolla (HAE-nC1INH) sekä C1INH-pitoisuuksien puutteellinen HAE (HAE-C1INH-Tyyppi1) tai toimintahäiriöinen HAE (HAE-C1INH-Tyyppi2). Tämä tutkimus keskittyy C1INH-toiminnon yksittäisen mittauksen käytännölliseen käyttöön ja tarkkuuteen HAE-C1INH-Tyyppi1:n ja HAE-C1INH-Tyyppi2:n diagnosoinnissa verrattuna Algeriassa normaalissa kliinisessä käytännössä käytettyihin testeihin.

Tutkimuksen päätavoite on selvittää, kuinka hyvin pelkästään C1INH-toimintoon keskittyvä testi toimii HAE-C1INH:n diagnosoinnissa verrattuna Algeriassa normaalissa kliinisessä käytännössä (standardihoidossa tai SoC) käytettyihin testeihin. Toinen tavoite on määrittää C1INH-toimintotestin viitearvo (auttaa tarkkuuden määrittämisessä). Tämä tutkimus auttaa myös selvittämään, kuinka moni HAE:ta epäilevästä tai HAE-potilaan perheenjäsenistä todella diagnosoidaan, sekä keräämään osallistujien terveystaustatietoja, kuten heidän ikänsä diagnoosihetkellä, heillä olleet merkit ja oireet, diagnoosiin kuluva aika ja kuinka heidät ohjattiin hoitaviin lääkäreihin tai erikoislääkäreihin.

Tutkimuksen aikana kaikki osallistujat käyvät läpi kaksi erilaista HAE-testausmenetelmää: pelkästään C1INH-toimintoon keskittyvä testi ja SoC-testit. Testitulokset vahvistetaan toisella testillä uusille indeksitapauksille tai ristiriitaisille tuloksille, mutta osallistujat, joiden testitulos on "ei HAE:ta", ja perheen seulonnalla rekrytoidut positiiviset tapaukset eivät käy läpi toista vahvistavatestia. Jos toisella kierroksella on ristiriitaisia testituloksia, osallistujat käyvät läpi kolmannen vahvistavatestikierroksen. Osallistujat voivat vierailla klinikalla jopa kolme kertaa tutkimuksen aikana. Osallistujille ei suunnitella jatkoseurantaa, edes niille, jotka diagnosoidaan HAE:lla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

514

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Algeria
      • Algiers, Algeria, 16017
        • Rekrytointi
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kamel Djenouhat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Aikuiset ja alaikäiset osallistujat molemmista sukupuolista (lapset yli 12-vuotiaat).
  2. Osallistujat, jotka antavat allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (ICF) tai huoltajan suostumuksen alaikäisille.

  3. Osallistujien tulisi myös täyttää yksi seuraavista 2 sisällyttämiskriteeristä:

    1. Osallistujat, joilla on korkea epäily bradykiini-välitteisestä HAE:sta, joita on ohjattu keskukseen. Tämä sisältää toistuvia ei-painumista angioödeemia-ilmiöitä ilman nokkosihottumaa tai kutinaa, jotka kestävät 1–5 päivää eivätkä reagoi antihistamiineihin ja kortikosteroidihoidoihin.
    2. Tunnetun HAE-osallistujan perheenjäsenet (1.–4. asteen sukulaiset).

Poissulkemiskriteerit

  1. Vahvistettu HAE-C1INH-tyyppi1 tai HAE-C1INH-tyyppi2 diagnoosi.
  2. Angioödeemia nokkosihottuman tai kutinan kanssa (viittaa histaminergiseen etiologiaan).
  3. Angioödeemia-episodit, jotka kestävät alle (<)1 päivän tai yli (>)5 päivää (ei yhdenmukainen bradykiini-välitteisen HAE:n kanssa).
  4. Mikä tahansa tutkijan mukaan sopimaton tila, joka saattaa häiritä tutkimusmenettelyjä tai datan eheyttä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HAE:ta epäiltyjä osallistujia
Osallistujiksi valitaan henkilöt, joilla epäillään HAE:ta ja joilla on suuri epäilys bradykiinivälitteisestä HAE:sta (ei nokkosihottumaa tai kutinaa, kesto 1–5 päivää, ei reagoi antihistamiini- ja kortikosteroidihoidoihin) ja/tai tunnettujen HAE-osallistujien perheenjäsenet.
Diagnostinen testi: Technochrom C1-INH -sarja
HAE-biopaikannusdiagnostiikkatestaus, joka käyttää funktionaalista C1-INH-tekniikkaa kolorimetrisellä menetelmällä verrattuna vertailutestiin, joka määritellään SoC:ksi (C4- ja C1-INH-antigeenipitoisuuden mittaaminen sekä funktionaalinen C1-INH-testaus).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Technochromin herkkyys ja spesifisyys verrattuna hoitostandardiin (SoC) HAE-diagnoosissa
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Isoloidun funktionaalisen C1-inhibiittorin (C1-INH) mittauksen diagnostinen tarkkuus Technochrom C1-INH -testisarjoilla verrattuna vertailumenetelmään (McNemarin testi) HAE-diagnoosin vahvistustestauksessa raportoidaan.
Enintään 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laboratoriosidonnaiset raja-arvot funktionaalisen C1-INH-mittauksessa Technochrom-menetelmällä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Laboratoriokohtaiset raja-arvot funktionaalisen C1-INH-mittauksessa Algerian väestössä käyttäen Technochrom C1-INH-sarjaa ja niiden vaikutus diagnostiseen tarkkuuteen raportoidaan.
Jopa 12 kuukautta
Technochromin herkkyys ja spesifisyys verrattuna eristettyyn komplementtikomponenttitestiin (C4-assay) HAE:n havaitsemiseksi
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Technochromin herkkyyttä ja spesifisyyttä verrattuna eristettyyn C4-testiin arvioidaan.
Enintään 12 kuukautta
Technochromin todennäköisyyssuhteet verrattuna eristettyyn C4-testiin HAE:n havaitsemiseksi
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Technochromin positiiviset ja negatiiviset todennäköisyyssuhdeluvut verrattuna antigeenisen C4-testin erillismittaukseen arvioidaan.
Enintään 12 kuukautta
Technochromin herkkyys ja spesifisyys verrattuna C4-testiin ja C1-INH-antigeenitestaukseen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Technochromin herkkyyttä ja spesifisyyttä verrattuna C4-testaukseen ja C1-INH-antigeenitestaukseen arvioidaan.
Enintään 12 kuukautta
Technochromin todennäköisyyssuhde verrattuna C4-testaukseen ja C1-INH-antigeenitestaukseen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Technochromin positiivisia ja negatiivisia todennäköisyyssuhteita verrattuna C4- ja C1-INH-antigeenitesteihin arvioidaan.
Enintään 12 kuukautta
Technochromin diagnostinen suorituskyky toiminnallisen C1-INH-puutoksen havaitsemisessa ja sen vaikutus tarkkuuteen ja luotettavuuteen kliinisessä käytännössä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Technochromin diagnostisen suorituskyvyn arviointi toiminnallisen C1-INH-puutoksen havaitsemisessa, mukaan lukien sen mahdollisuus parantaa tarkkuutta ja luotettavuutta kliinisessä käytännössä, raportoidaan.
Jopa 12 kuukautta
Osallistujien lukumäärä luokiteltuna epidemiologisten, kliinisten ja biologisten ominaisuuksien mukaan
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Osallistujien epidemiologisia, kliinisiä ja biologisia ominaisuuksia, mukaan lukien diagnoosi-ikä, kliininen esitys, diagnoosiviive ja lähetyspolut, raportoidaan.
Enintään 12 kuukautta
Diagnostinen esiintyvyys funktionaalisessa C1-INH-puutoksessa Technochromilla erittäin epäiltyjen osallistujien ja perheen seulonnan avulla
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Enintään 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Yhteistyökumppanit

CRO Axelys Santé DZ

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 12. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 12. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-743-4028

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöityihin, anonymisoituihin osallistujatietoihin (IPD) kelvollisissa tutkimuksissa auttaakseen päteviä tutkijoita oikeutettujen tieteellisten tavoitteiden saavuttamisessa (Takedan tietojen jakamisen sitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Nämä IPD-tiedot toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tietojen jakamispyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

IPD-tiedot kelvollisista tutkimuksista jaetaan päteville tutkijoille https://vivli.org/ourmember/takeda/ -sivulla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksytyille pyynnöille tutkijoille annetaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) sekä tietoon, joka on tarpeen tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tietojen jakamisesta tehdyn sopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa