Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om C1-inhibitor-funksjonen som diagnostikk for arvelig angioødem (AHAE)

15. mai 2026 oppdatert av: Takeda

En prospektiv, åpen, ettlands (Algerie), intervensjonsstudie for å vurdere målinger av funksjonell C1-hemmer alene for diagnose av arvelig angioødem: AHAE-studien

Hereditært angioødem (HAE) er en sjelden tilstand. Det forårsaker plutselig hevelse under huden og inne i kroppen, som i magen, halsen eller kjønnsorganene. Denne hevelsen skyldes en midlertidig lekkasje i blodårene, men forårsaker ikke kløe eller utslett. HAE klassifiseres basert på mengden av et protein i blodet som kalles C1-inhibitor (C1INH): HAE med normale C1INH-nivåer og funksjon (HAE-nC1INH) og HAE med mangel på C1INH-nivåer (HAE-C1INH-Type1) eller dysfunksjon (HAE-C1INH-Type2). Denne studien vil fokusere på den praktiske bruken og nøyaktigheten av å måle C1INH-funksjonen alene for å diagnostisere HAE-C1INH-Type1 og HAE-C1INH-Type2 sammenlignet med testene som brukes i normal klinisk praksis i Algerie.

Hovedmålet med studien er å se hvor godt en test som fokuserer på C1INH-funksjonen alene fungerer for å diagnostisere HAE-C1INH sammenlignet med testene som brukes i normal klinisk praksis (standard behandling eller SoC) i Algerie. Et annet mål er å fastsette en referanseverdi (hjelper til med å bestemme nøyaktigheten) for C1INH-funksjonstesten. Denne studien vil også bidra til å finne ut hvor mange personer som antas å ha HAE eller som har familiemedlemmer med HAE som faktisk blir diagnostisert, og til å samle deltakernes helsebakgrunnsinformasjon, som deres alder da de ble diagnostisert, hvilke tegn og symptomer de hadde, hvor lang tid det tok å bli diagnostisert, og hvordan de ble henvist til leger eller spesialister som behandlet dem.

Under studien vil alle deltakere gjennomgå to forskjellige metoder for HAE-testing: testen som fokuserer på C1INH-funksjonen alene og SoC-testene. Testresultater vil bli bekreftet via en andre testkjøring for nye indekstilfeller eller for uoverensstemmende resultater, men deltakere med et testresultat på "ingen HAE" og positive tilfeller rekruttert gjennom familiescreening vil ikke gjennomgå en andre bekreftelsestest. Ved uoverensstemmende testresultater i andre runde, vil deltakere gjennomgå en tredje bekreftelsestestrunde. Deltakere kan besøke klinikken opptil tre ganger under studien. Ingen ytterligere oppfølging er planlagt for deltakere, selv for de som er diagnostisert med HAE.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

514

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Algerie
      • Algiers, Algerie, 16017
        • Rekruttering
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kamel Djenouhat

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  1. Voksne og pediatriske deltakere av begge kjønn (barn over 12 år).
  2. Deltakere som har signert et informert samtykkeskjema (ICF), eller foreldresamtykke for mindreårige.

  3. Deltakere bør også oppfylle ett av de 2 inkluderingskriteriene nedenfor:

    1. Deltakere med sterk mistanke om bradykinin-mediert HAE, henvist til senteret. Dette inkluderer tilbakevendende episoder av ikke-pitting angioødem uten urtikaria eller kløe, som varer mellom 1 og 5 dager, og som ikke responderer på antihistamin- og kortikosteroidbehandling.
    2. Familie medlemmer (fra 1. til 4. grads slektninger) av kjente HAE-deltakere.

Ekskluderingskriterier

  1. Bekreftet diagnose av HAE-C1INH-Type1 eller HAE-C1INH-Type2.
  2. Angioødem med urtikaria eller kløe (tyder på histaminerg etiologi).
  3. Angioødem-episoder som varer mindre enn (<)1 dag eller mer enn (>)5 dager (ikke i samsvar med bradykinin-mediert HAE).
  4. Enhver tilstand som vurderes som upassende av forskeren og som kan forstyrre studiens prosedyrer eller dataintegritet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deltakere med mistenkt HAE
Deltakere med mistenkt HAE som har sterk mistanke om bradykinin-mediert HAE (ingen urtikaria eller kløe, varer mellom 1 og 5 dager, ikke responderer på antihistamin- og kortikosteroidbehandlinger) og/eller familiemedlemmer av kjente HAE-deltakere vil bli inkludert i studien.
Diagnostisk test: Technochrom C1-INH Kit
HAE biologisk diagnostisk test som bruker funksjonell C1-INH-teknikk med kolorimetrisk metode versus referansetesten definert som SoC (C4 og C1-INH antigenisk nivåmåling og funksjonell C1-INH-test).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sensitivitet og spesifisitet av Technochrom sammenlignet med standard behandling (SoC) for HAE-diagnose
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Den diagnostiske nøyaktigheten av isolert funksjonell C1-inhibitor (C1-INH) måling ved bruk av Technochrom C1-INH-kits, sammenlignet med SoC (McNemars test) som bekreftende testing for HAE-diagnose vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriespesifikke grenseverdier for funksjonell C1-INH-måling ved bruk av Technochrom
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Laboratorie-spesifikke grenseverdier for funksjonell C1-INH-måling i den algeriske befolkningen ved bruk av Technochrom C1-INH-kittet og vurdering av deres innvirkning på diagnostisk nøyaktighet vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Sensitivitet og spesifisitet av Technochrom sammenlignet med isolert komplementkomponenttest (C4-analyse) for HAE-deteksjon
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Følsomhet og spesifisitet av Technochrom sammenlignet med isolert C4-test vil bli evaluert.
Opptil 12 måneder
Sannsynlighetsforhold for Technochrom sammenlignet med isolert C4-analyse for HAE-deteksjon
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Positive og negative sannsynlighetsforhold for Technochrom sammenlignet med isolert måling av antigenisk C4-test vil bli evaluert.
Opptil 12 måneder
Sensitivitet og spesifisitet av Technochrom sammenlignet med C4-assay og C1-INH antigen-testing
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Sensitiviteten og spesifisiteten til Technochrom sammenlignet med C4-assay og C1-INH-antigentesting vil bli evaluert.
Opptil 12 måneder
Sannsynlighetsforhold for Technochrom sammenlignet med C4-assay og C1-INH-antigentesting
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Positive og negative sannsynlighetsforhold for Technochrom sammenlignet med C4 og C1-INH-antigentesting vil bli evaluert.
Opptil 12 måneder
Diagnostisk ytelse av Technochrom i påvisning av funksjonell C1-INH-mangel og dens innvirkning på nøyaktighet og pålitelighet i klinisk praksis
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Diagnostisk ytelsesvurdering av Technochrom i detektering av funksjonell C1-INH-mangel, inkludert dens potensiale til å forbedre nøyaktighet og pålitelighet i klinisk praksis, vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Antall deltakere kategorisert etter deres epidemiologiske, kliniske og biologiske egenskaper
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Epidemiologiske, kliniske og biologiske egenskaper hos deltakerne, inkludert alder ved diagnosestilling, klinisk presentasjon, diagnostisk forsinkelse og henvisningsveier, vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Diagnostisk rate for funksjonell C1-INH-mangel ved bruk av Technochrom i sterkt mistenkte deltakere og familiescreening
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Samarbeidspartnere

CRO Axelys Santé DZ

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

12. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

12. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-743-4028

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til deidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse finnes på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasienters personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datautdelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere