Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära sig om C1-inhibitorfunktionen som diagnos för ärftligt angioödem (AHAE)

15 maj 2026 uppdaterad av: Takeda

En prospektiv, öppen, enlands (Algeriet), interventionsstudie för att bedöma mätningar av funktionell C1-inhibitor ensamt för diagnostik av ärftlig angioödem: AHAE-studien

Hereditärt angioödem (HAE) är en sällsynt sjukdom. Det orsakar plötsliga svullnader under huden och inuti kroppen, till exempel i magen, halsen eller könsorganen. Denna svullnad uppstår på grund av ett tillfälligt läckage i blodkärlen men orsakar inte klåda eller nässelutslag. HAE klassificeras baserat på mängden av ett protein i blodet som kallas C1-inhibitor (C1INH): HAE med normala C1INH-nivåer och funktion (HAE-nC1INH) och HAE med brist på C1INH-nivåer (HAE-C1INH-Typ1) eller dysfunktion (HAE-C1INH-Typ2). Denna studie kommer att fokusera på den praktiska användningen och noggrannheten av att mäta enbart C1INH-funktionen för att diagnostisera HAE-C1INH-Typ1 och HAE-C1INH-Typ2 jämfört med de tester som används i normal klinisk praxis i Algeriet.

Studiens huvudsyfte är att se hur väl ett test som fokuserar på enbart C1INH-funktionen fungerar för att diagnostisera HAE-C1INH jämfört med de tester som används i normal klinisk praxis (standardvård eller SoC) i Algeriet. Ett annat syfte är att fastställa ett referensvärde (hjälper till att bestämma noggrannheten) för C1INH-funktionstestet. Denna studie kommer också att bidra till att ta reda på hur många personer som tros ha HAE eller som har familjemedlemmar med HAE som faktiskt får en diagnos och att samla in deltagarnas hälsobakgrundsinformation, såsom deras ålder när de diagnosticerades, vilka tecken och symptom de hade, hur lång tid det tog att få en diagnos och hur de skickades till läkarna eller specialisterna som behandlade dem.

Under studien kommer alla deltagare att genomgå två olika metoder för HAE-testning: testet som fokuserar på enbart C1INH-funktionen och SoC-testerna. Testresultat kommer att bekräftas via ett andra test genomfört för nya indexfall eller för diskordanta resultat, men deltagare med ett testresultat av "ingen HAE" och positiva fall som rekryterats genom familjescreening kommer inte att genomgå ett andra bekräftande test. I händelse av diskordanta testresultat i den andra omgången kommer deltagarna att genomgå en tredje bekräftande testomgång. Deltagarna kan besöka kliniken upp till tre gånger under studien. Ingen ytterligare uppföljning är planerad för deltagarna, inte ens för de som diagnosticeras med HAE.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

514

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16017
        • Rekrytering
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kamel Djenouhat

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Vuxna och pediatriska deltagare av båda könen (barn över 12 års ålder).
  2. Deltagare som lämnar ett undertecknat informerat samtyckesformulär (ICF), eller föräldrars samtycke för minderåriga.

  3. Deltagare bör också uppfylla ett av de 2 inklusionskriterierna nedan:

    1. Deltagare med hög misstanke om bradykininmedierad HAE, som remitterats till centret. Detta inkluderar återkommande episoder av icke-puttande angioödem utan urtikaria eller klåda, som varar mellan 1 och 5 dagar, och som inte svarar på antihistamin- och kortikosteroidbehandlingar.
    2. Familjemedlemmar (från 1:a till 4:e gradens släktingar) till kända HAE-deltagare.

Exklusionskriterier

  1. Bekräftad diagnos av HAE-C1INH-Typ1 eller HAE-C1INH-Typ2.
  2. Angioödem med urtikaria eller klåda (vilket tyder på histaminerg etiologi).
  3. Angioödemeppisoder som varar mindre än (<)1 dag eller mer än (>)5 dagar (inte förenligt med bradykininmedierad HAE).
  4. Vilket tillstånd som bedöms olämpligt av undersökaren som kan störa studieprocedurer eller dataintegritet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deltagare med misstänkt HAE
Deltagare med misstänkt HAE som har hög misstanke om bradykininmedierad HAE (ingen urtikaria eller klåda, varar mellan 1 och 5 dagar, icke-responsiv på antihistamin- och kortikosteroidbehandlingar) och/eller familjemedlemmar till kända HAE-deltagare kommer att inkluderas i studien.
Diagnostiskt test: Technochrom C1-INH Kit
HAE-biologisk diagnostisk test som använder funktionell C1-INH-teknik med kolorimetrisk metod jämfört med referenstestet som definieras som SoC (C4- och C1-INH-antigenisk nivåmätning och funktionell C1-INH-analys).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Känslighet och specificitet för Technochrom jämfört med standardvård för HAE-diagnos
Tidsram: Upp till 12 månader
Den diagnostiska noggrannheten hos isolerad funktionell C1-inhibitor (C1-INH) mätning med Technochrom C1-INH-kit, jämfört med SoC (McNemars test) som bekräftande test för HAE-diagnos kommer att rapporteras.
Upp till 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Laboratoriespecifika gränsvärden för funktionell C1-INH-mätning med Technochrom
Tidsram: Upp till 12 månader
Laboratoriespecifika gränsvärden för funktionell C1-INH-mätning i den algeriska populationen med hjälp av Technochrom C1-INH-kit och bedömning av deras inverkan på diagnostisk noggrannhet kommer att rapporteras.
Upp till 12 månader
Känslighet och specificitet för Technochrom jämfört med isolerat komplementkomponenttest (C4-analys) för HAE-detektion
Tidsram: Upp till 12 månader
Känsligheten och specificiteten hos Technochrom jämfört med isolerad C4-analys kommer att utvärderas.
Upp till 12 månader
Sannolikhetskvoter för Technochrom jämfört med isolerad C4-analys för HAE-detektion
Tidsram: Upp till 12 månader
De positiva och negativa sannolikhetskvoterna för Technochrom jämfört med isolerad mätning av antigen C4-analys kommer att utvärderas.
Upp till 12 månader
Sensitivitet och specificitet hos Technochrom jämfört med C4-analys och C1-INH-antigentestning
Tidsram: Upp till 12 månader
Känsligheten och specificiteten hos Technochrom jämfört med C4-analys och C1-INH-antigentestning kommer att utvärderas.
Upp till 12 månader
Sannolikhetskvoter för Technochrom jämfört med C4-analys och C1-INH-antigentestning
Tidsram: Upp till 12 månader
Positiva och negativa sannolikhetskvoter för Technochrom jämfört med C4 och C1-INH-antigentestning kommer att utvärderas.
Upp till 12 månader
Diagnostisk prestanda av Technochrom för detektering av funktionell C1-INH-brist och dess inverkan på noggrannhet och tillförlitlighet i klinisk praktik
Tidsram: Upp till 12 månader
Diagnostisk prestandautvärdering av Technochrom för att upptäcka funktionell C1-INH-brist, inklusive dess potential att förbättra noggrannheten och tillförlitligheten i klinisk praxis kommer att rapporteras.
Upp till 12 månader
Antal deltagare kategoriserade efter deras epidemiologiska, kliniska och biologiska egenskaper
Tidsram: Upp till 12 månader
Epidemiologiska, kliniska och biologiska egenskaper hos deltagarna, inklusive ålder vid diagnos, klinisk presentation, diagnostisk fördröjning och remissvägar kommer att rapporteras.
Upp till 12 månader
Diagnostisk frekvens av funktionell C1-INH-brist med Technochrom hos deltagare med hög misstanke och familjescreening
Tidsram: Upp till 12 månader
Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Samarbetspartners

CRO Axelys Santé DZ

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

12 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

12 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2025

Första postat (Faktisk)

19 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-743-4028

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitimt vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt de kriterier och processer som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserad data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med den information som behövs för att uppfylla forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera