Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie naar de C1-remmerfunctie als diagnose voor erfelijk angio-oedeem (AHAE)

15 mei 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een prospectieve, open-label, interventionele studie in één land (Algerije) om metingen van functioneel C1-remmer alleen te beoordelen voor de diagnose van erfelijk angio-oedeem: De AHAE-studie

Hereditair angio-oedeem (HAE) is een zeldzame aandoening. Het veroorzaakt plotselinge zwelling onder de huid en in het lichaam, zoals in de buik, keel of geslachtsdelen. Deze zwelling ontstaat door een tijdelijke lekkage in bloedvaten, maar veroorzaakt geen jeuk of netelroos. HAE wordt geclassificeerd op basis van de hoeveelheid van een eiwit in het bloed genaamd C1-remmer (C1INH): HAE met normale C1INH-niveaus en -functie (HAE-nC1INH) en HAE met een tekort aan C1INH-niveaus (HAE-C1INH-Type1) of dysfunctie (HAE-C1INH-Type2). Deze studie zal zich richten op het praktische gebruik en de nauwkeurigheid van het meten van alleen de C1INH-functie om HAE-C1INH-Type1 en HAE-C1INH-Type2 te diagnosticeren, vergeleken met de tests die in de normale klinische praktijk in Algerije worden gebruikt.

Het hoofddoel van de studie is om te zien hoe goed een test die zich alleen op de C1INH-functie richt, werkt om HAE-C1INH te diagnosticeren in vergelijking met de tests die in de normale klinische praktijk (standaard van zorg of SoC) in Algerije worden gebruikt. Een ander doel is om een referentiewaarde (helpt bij het bepalen van de nauwkeurigheid) van de C1INH-functietest te bepalen. Deze studie zal ook helpen om uit te vinden hoeveel mensen waarvan wordt gedacht dat ze HAE hebben of die familieleden met HAE hebben, daadwerkelijk worden gediagnosticeerd, en om gezondheidsachtergrondinformatie van deelnemers te verzamelen, zoals hun leeftijd bij diagnose, welke tekenen en symptomen ze hadden, hoe lang het duurde om gediagnosticeerd te worden en hoe ze werden doorverwezen naar de artsen of specialisten die hen behandelden.

Tijdens de studie ondergaan alle deelnemers twee verschillende methoden van HAE-testen: de test die zich alleen op de C1INH-functie richt en de SoC-tests. Testresultaten worden bevestigd via een tweede testronde voor nieuw geïdentificeerde gevallen of voor tegenstrijdige resultaten, maar deelnemers met een testresultaat van "geen HAE" en positieve gevallen die via familiescreening zijn geworven, ondergaan geen tweede bevestigingstest. In geval van tegenstrijdige testresultaten in de tweede ronde, ondergaan deelnemers een derde bevestigingstestronde. Deelnemers kunnen de kliniek tot drie keer bezoeken tijdens de studie. Er is geen verdere follow-up gepland voor deelnemers, zelfs niet voor degenen bij wie HAE wordt gediagnosticeerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

514

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Algerije
      • Algiers, Algerije, 16017
        • Werving
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kamel Djenouhat

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Volwassen en pediatrische deelnemers van beide geslachten (kinderen ouder dan 12 jaar).
  2. Deelnemers die een ondertekend informed consent formulier (ICF) verstrekken, of ouderlijke toestemming voor minderjarigen.

  3. Deelnemers moeten ook aan één van de 2 onderstaande inclusiecriteria voldoen:

    1. Deelnemers met een hoge verdenking op bradykinine-gemedieerd HAE, verwezen naar het centrum. Dit omvat terugkerende episodes van niet-pitting angio-oedeem zonder urticaria of jeuk, die 1 tot 5 dagen duren, en niet reageren op antihistaminica en corticosteroidbehandelingen.
    2. Familieleden (van 1e tot 4e graads verwanten) van bekende HAE-deelnemers.

Exclusiecriteria

  1. Bevestigde diagnose van HAE-C1INH-Type1 of HAE-C1INH-Type2.
  2. Angio-oedeem met urticaria of jeuk (wat wijst op histaminerge etiologie).
  3. Angio-oedeemepisodes die korter dan (<)1 dag of langer dan (>)5 dagen duren (niet consistent met bradykinine-gemedieerd HAE).
  4. Elke aandoening die door de onderzoeker als ongeschikt wordt geacht en de studieprocedures of de integriteit van de gegevens kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Verdachte HAE-deelnemers
Deelnemers met een vermoeden van HAE met een hoge verdenking op bradykinine-gemedieerde HAE (geen urticaria of jeuk, duur tussen 1 en 5 dagen, niet reagerend op antihistaminica en corticosteroïden) en/of familieleden van bekende HAE-deelnemers zullen worden opgenomen in de studie.
Diagnostische toets: Technochrom C1-INH Kit
HAE-biologische diagnostische test die gebruikmaakt van de functionele C1-INH-techniek via colorimetrische methode versus de referentietest gedefinieerd als de SoC (C4- en C1-INH-antigenische niveau meting en functionele C1-INH-assay).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sensitiviteit en Specificiteit van Technochrom in Vergelijking met de Standaardzorg (SoC) voor HAE-diagnose
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
De diagnostische nauwkeurigheid van geïsoleerde functionele C1-remmer (C1-INH) meting met Technochrom C1-INH kits, vergeleken met de SoC (McNemar's test) als bevestigend onderzoek voor HAE-diagnose zal worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Laboratoriumspecifieke afkapwaarden voor functionele C1-INH-meting met Technochrom
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Laboratoriumspecifieke afkapwaarden voor functionele C1-INH-meting in de Algerijnse populatie met behulp van de Technochrom C1-INH-kit en de impact daarvan op de diagnostische nauwkeurigheid zullen worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Gevoeligheid en Specificiteit van Technochrom Vergeleken met Geïsoleerde Complementcomponent Test (C4-assay) voor HAE-Detectie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
De gevoeligheid en specificiteit van Technochrom in vergelijking met de geïsoleerde C4-test zullen worden geëvalueerd.
Tot 12 maanden
Waarschijnlijkheidsverhoudingen van Technochrom vergeleken met geïsoleerde C4-test voor HAE-detectie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Positieve en negatieve waarschijnlijkheidsverhoudingen van de Technochrom vergeleken met geïsoleerde meting van de antigene C4-test zullen worden geëvalueerd.
Tot 12 maanden
Sensitiviteit en Specificiteit van Technochrom Vergeleken met C4 Assay en C1-INH Antigenische Test
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
De gevoeligheid en specificiteit van Technochrom in vergelijking met de C4-assay en C1-INH-antigeentesten zullen worden geëvalueerd.
Tot 12 maanden
Waarschijnlijkheidsratio's van Technochrom in vergelijking met C4-assay en C1-INH-antigeentest
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Positieve en negatieve waarschijnlijkheidsverhoudingen van de Technochrom in vergelijking met C4- en C1-INH-antigeentesten zullen worden geëvalueerd.
Tot 12 maanden
Diagnostische Prestatie van Technochrom in het Detecteren van Functioneel C1-INH-Tekort en de Impact op Nauwkeurigheid en Betrouwbaarheid in de Klinische Praktijk
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
De diagnostische prestatiebeoordeling van Technochrom bij het detecteren van functionele C1-INH-deficiëntie, inclusief het potentieel om de nauwkeurigheid en betrouwbaarheid in de klinische praktijk te verbeteren, zal worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van hun epidemiologische, klinische en biologische kenmerken
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Epidemiologische, klinische en biologische kenmerken van deelnemers, waaronder leeftijd bij diagnose, klinische presentatie, diagnostische vertraging en verwijzingspaden zullen worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Diagnostische frequentie van functioneel C1-remmerdeficiëntie met Technochrom bij sterk verdachte deelnemers en familiare screening
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

CRO Axelys Santé DZ

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

12 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

12 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-743-4028

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen legitieme wetenschappelijke doelstellingen te verwezenlijken (de gegevensdelingstoewijding van Takeda is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's zullen worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingsverzoek, en onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde aanvragen krijgen onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een data-delingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren