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Um Estudo para Aprender Sobre a Função do Inibidor-C1 como Diagnóstico para Angioedema Hereditário (AHAE)

15 de maio de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo Prospectivo, Aberto, Mononacional (Argélia) e Intervencionista para Avaliar as Medições do Inibidor Funcional C1 Isolado para o Diagnóstico de Angioedema Hereditário: O Estudo AHAE

O angioedema hereditário (HAE) é uma condição rara. Provoca inchaço súbito sob a pele e no interior do corpo, como na barriga, garganta ou genitais. Este inchaço ocorre devido a uma fuga temporária nos vasos sanguíneos, mas não causa comichão ou urticária. O HAE é classificado com base na quantidade de uma proteína no sangue chamada inibidor C1 (C1INH): HAE com níveis e função normais de C1INH (HAE-nC1INH) e HAE com deficiência nos níveis de C1INH (HAE-C1INH-Tipo1) ou disfunção (HAE-C1INH-Tipo2). Este estudo focar-se-á na utilização prática e na precisão da medição da função C1INH isoladamente para diagnosticar HAE-C1INH-Tipo1 e HAE-C1INH-Tipo2, em comparação com os testes utilizados na prática clínica normal na Argélia.

O principal objetivo do estudo é verificar quão bem um teste que se concentra apenas na função C1INH funciona para diagnosticar HAE-C1INH, em comparação com os testes utilizados na prática clínica normal (padrão de cuidados ou SoC) na Argélia. Outro objetivo é determinar um valor de referência (ajuda a determinar a precisão) do teste de função C1INH. Este estudo também ajudará a descobrir quantas pessoas que se pensa terem HAE ou que têm familiares com HAE são realmente diagnosticadas e a recolher informações de antecedentes de saúde dos participantes, como a idade em que foram diagnosticados, quais os sinais e sintomas que apresentaram, quanto tempo demorou a obter o diagnóstico e como foram encaminhados para os médicos ou especialistas que os trataram.

Durante o estudo, todos os participantes serão submetidos a dois métodos diferentes de teste de HAE: o teste que se concentra apenas na função C1INH e os testes SoC. Os resultados dos testes serão confirmados através de um segundo teste realizado para novos casos índice ou para resultados discordantes, mas os participantes com um resultado de teste de "sem HAE" e os casos positivos recrutados através de rastreio familiar não serão submetidos a um segundo teste confirmatório. Em caso de resultados de teste discordantes na segunda ronda, os participantes serão submetidos a uma terceira ronda de teste confirmatório. Os participantes podem visitar a clínica até três vezes durante o estudo. Não está planeado qualquer seguimento adicional para os participantes, mesmo para aqueles que são diagnosticados com HAE.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

514

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Argélia
      • Algiers, Argélia, 16017
        • Recrutamento
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kamel Djenouhat

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão

  1. Participantes adultos e pediátricos de ambos os sexos (crianças com mais de 12 anos de idade).
  2. Participantes que fornecem um formulário de consentimento informado (FCI) assinado, ou consentimento parental para menores.

  3. Os participantes devem também cumprir um dos 2 critérios de inclusão abaixo:

    1. Participantes com elevada suspeita de HAE mediado por bradicinina, referenciados para o centro. Isto inclui episódios recorrentes de angioedema não depressível sem urticária ou comichão, com duração entre 1 e 5 dias, e sem resposta a tratamentos com anti-histamínicos e corticosteroides.
    2. Familiares (de parentes de 1.º a 4.º grau) de participantes com HAE conhecido.

Critérios de Exclusão

  1. Diagnóstico confirmado de HAE-C1INH-Tipo1 ou HAE-C1INH-Tipo2.
  2. Angioedema com urticária ou comichão (sugerindo etiologia histaminérgica).
  3. Episódios de angioedema com duração inferior a (<)1 dia ou superior a (>)5 dias (não consistente com HAE mediado por bradicinina).
  4. Qualquer condição considerada inadequada pelo investigador que possa interferir com os procedimentos do estudo ou a integridade dos dados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes com Suspeita de HAE
Os participantes com suspeita de HAE com elevada suspeição de HAE mediado por bradicinina (sem urticária ou prurido, com duração entre 1 e 5 dias, não responsivo a tratamentos com anti-histamínicos e corticosteroides) e/ou familiares de participantes com HAE conhecido serão inscritos no estudo.
Teste de diagnostico: Kit Technochrom C1-INH
Teste de diagnóstico biológico de HAE que utiliza a técnica de C1-INH funcional por método colorimétrico em relação ao teste de referência definido como o SoC (medição do nível antigénico de C4 e C1-INH e ensaio de C1-INH funcional).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sensibilidade e Especificidade do Technochrom Comparativamente ao Padrão de Tratamento (SoC) para Diagnóstico de HAE
Prazo: Até 12 meses
A precisão diagnóstica da medição isolada do inibidor funcional C1 (C1-INH) utilizando os kits Technochrom C1-INH, comparada com o padrão de referência (teste de McNemar) como teste confirmatório para o diagnóstico de HAE será relatada.
Até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Valores de Corte Específicos do Laboratório para Medição Funcional de C1-INH Usando Technochrom
Prazo: Até 12 meses
Serão relatados os valores de corte específicos do laboratório para a medição funcional de C1-INH na população argelina utilizando o kit Technochrom C1-INH e será avaliado o seu impacto na precisão diagnóstica.
Até 12 meses
Sensibilidade e Especificidade do Technochrom Comparativamente ao Teste de Componente de Complemento Isolado (ensaio C4) para Deteção de HAE
Prazo: Até 12 meses
A sensibilidade e especificidade do Technochrom em comparação com o ensaio isolado de C4 serão avaliadas.
Até 12 meses
Razões de Probabilidade do Technochrom em Comparação com o Ensaio Isolado de C4 para Deteção de HAE
Prazo: Até 12 meses
Serão avaliadas as razões de verosimilhança positivas e negativas do Technochrom em comparação com a medição isolada do ensaio antigénico C4.
Até 12 meses
Sensibilidade e Especificidade do Technochrom Comparado com o Ensaio C4 e Teste Antigénico de C1-INH
Prazo: Até 12 meses
A sensibilidade e a especificidade do Technochrom em comparação com o ensaio C4 e o teste antigénico C1-INH serão avaliadas.
Até 12 meses
Razões de Probabilidade do Technochrom em Comparação com o Teste C4 e o Teste Antigénico C1-INH
Prazo: Até 12 meses
As razões de verosimilhança positiva e negativa do Technochrom em comparação com os testes antigénicos C4 e C1-INH serão avaliadas.
Até 12 meses
Desempenho Diagnóstico do Technochrom na Deteção da Deficiência Funcional de C1-INH e o seu Impacto na Precisão e Fiabilidade na Prática Clínica
Prazo: Até 12 meses
Será relatada a avaliação do desempenho diagnóstico do Technochrom na deteção da deficiência funcional de C1-INH, incluindo o seu potencial para melhorar a precisão e a fiabilidade na prática clínica.
Até 12 meses
Número de Participantes Categorizados pelas Suas Características Epidemiológicas, Clínicas e Biológicas
Prazo: Até 12 meses
Serão reportadas as características epidemiológicas, clínicas e biológicas dos participantes, incluindo a idade ao diagnóstico, apresentação clínica, atraso diagnóstico e percursos de referenciação.
Até 12 meses
Taxa de Diagnóstico de Deficiência Funcional de C1-INH Utilizando Technochrom em Participantes com Elevada Suspeita e Rastreio Familiar
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

CRO Axelys Santé DZ

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

12 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-743-4028

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais dos participantes (IPD) anonimizados para estudos elegíveis, a fim de auxiliar investigadores qualificados a responder a objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPDs serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os DPI de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos pacientes de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e com as informações necessárias para responder aos objetivos da investigação nos termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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