Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om C1-inhibitor-funktionen som diagnostik for arveligt angioødem (AHAE)

15. maj 2026 opdateret af: Takeda

En prospektiv, åben-label, enkeltlands (Algeriet), interventionsstudie til vurdering af målinger af funktionel C1-inhibitor alene til diagnostik af arveligt angioødem: AHAE-studiet

Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden tilstand. Det forårsager pludselig hævelse under huden og inde i kroppen, f.eks. i maven, halsen eller kønsorganerne. Denne hævelse skyldes en midlertidig lækage i blodkarrene, men forårsager ikke kløe eller nældefeber. HAE klassificeres baseret på mængden af et protein i blodet kaldet C1-inhibitor (C1INH): HAE med normale C1INH-niveauer og funktion (HAE-nC1INH) og HAE med mangel i C1INH-niveauer (HAE-C1INH-Type1) eller dysfunktion (HAE-C1INH-Type2). Dette studie vil fokusere på den praktiske anvendelse og nøjagtigheden af at måle C1INH-funktionen alene for at diagnosticere HAE-C1INH-Type1 og HAE-C1INH-Type2 sammenlignet med de tests, der anvendes i normal klinisk praksis i Algeriet.

Studiets hovedmål er at se, hvor godt en test, der fokuserer på C1INH-funktionen alene, fungerer til at diagnosticere HAE-C1INH sammenlignet med de tests, der anvendes i normal klinisk praksis (standardbehandling eller SoC) i Algeriet. Et andet mål er at fastlægge en referenceværdi (hjælper med at bestemme nøjagtigheden) af C1INH-funktionstesten. Dette studie vil også hjælpe med at finde ud af, hvor mange mennesker, der formodes at have HAE eller som har familiemedlemmer med HAE, der faktisk bliver diagnosticeret, og at indsamle deltagernes helbredsbakgrundsinformation, såsom deres alder, da de blev diagnosticeret, hvilke tegn og symptomer de havde, hvor lang tid det tog at blive diagnosticeret, og hvordan de blev henvist til lægerne eller specialisterne, der behandlede dem.

Under studiet vil alle deltagere gennemgå to forskellige metoder til HAE-test: testen, der fokuserer på C1INH-funktionen alene, og SoC-testene. Testresultater vil blive bekræftet via en anden testkørsel for nye indekstilfælde eller for diskrepante resultater, men deltagere med et testresultat på "ingen HAE" og positive tilfælde rekrutteret gennem familiescreening vil ikke gennemgå en anden bekræftende test. I tilfælde af diskrepante testresultater i anden runde vil deltagerne gennemgå en tredje bekræftende testrunde. Deltagere kan besøge klinikken op til tre gange under studiet. Der er ikke planlagt yderligere opfølgning for deltagerne, selv for dem, der diagnosticeres med HAE.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

514

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Algeriet
      • Algiers, Algeriet, 16017
        • Rekruttering
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kamel Djenouhat

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Voksne og børneparticipanter af begge køn (børn over 12 år).
  2. Participanter, der underskriver et informeret samtykke (ICF), eller forældresamtykke for mindreårige.

  3. Participanter skal også opfylde et af de 2 følgende inklusionskriterier:

    1. Participanter med høj mistanke om bradykinin-medieret HAE, henvist til centret. Dette omfatter tilbagevendende episoder af ikke-pittende angioødem uden urtikaria eller kløe, der varer mellem 1 og 5 dage og ikke reagerer på antihistamin- og kortikosteroidbehandling.
    2. Familie medlemmer (fra 1. til 4. grad) af kendte HAE-participanter.

Eksklusionskriterier

  1. Bekræftet diagnose af HAE-C1INH-Type1 eller HAE-C1INH-Type2.
  2. Angioødem med urtikaria eller kløe (tyder på histaminerg ætiologi).
  3. Angioødem-episoder, der varer mindre end (<)1 dag eller mere end (>)5 dage (ikke i overensstemmelse med bradykinin-medieret HAE).
  4. Enhver tilstand, som undersøgeren vurderer som uegnet, der kan forstyrre undersøgelsesprocedurer eller dataintegritet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mistænkte HAE-deltagere
Deltagere med mistanke om HAE, der har en høj mistanke om bradykinin-medieret HAE (ingen nældefeber eller kløe, varer mellem 1 og 5 dage, ikke reagerer på antihistamin- og kortikosteroidbehandlinger) og/eller familiemedlemmer af kendte HAE-deltagere vil blive inkluderet i undersøgelsen.
Diagnostisk test: Technochrom C1-INH Kit
HAE biologisk diagnostisk test, der anvender funktionel C1-INH-teknik ved kolorimetrisk metode i forhold til referencetesten defineret som SoC (C4- og C1-INH-antigenniveau-måling og funktionel C1-INH-analyse).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sensitivitet og specificitet af Technochrom sammenlignet med standardpleje (SoC) til HAE-diagnose
Tidsramme: Op til 12 måneder
Den diagnostiske nøjagtighed af isoleret funktionel C1-inhibitor (C1-INH) måling ved brug af Technochrom C1-INH kits, sammenlignet med standard for behandling (McNemars test) som bekræftende test for HAE-diagnose vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriespecifikke cut-off-værdier til funktionel C1-INH-måling ved brug af Technochrom
Tidsramme: Op til 12 måneder
Laboratorie-specifikke grænseværdier for funktionel C1-INH-måling i den algeriske befolkning ved brug af Technochrom C1-INH-kittet og vurdering af deres indvirkning på diagnostisk nøjagtighed vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Sensitivitet og Specificitet af Technochrom sammenlignet med Isoleret Komplementkomponent Test (C4 assay) til HAE-detektion
Tidsramme: Op til 12 måneder
Sensitivitet og specificitet af Technochrom sammenlignet med isoleret C4-test vil blive evalueret.
Op til 12 måneder
Sandsynlighedsforhold for Technochrom i forhold til isoleret C4-analyse til HAE-detektion
Tidsramme: Op til 12 måneder
Positive og negative sandsynlighedsforhold for Technochrom sammenlignet med isoleret måling af antigenisk C4-test vil blive evalueret.
Op til 12 måneder
Sensitivitet og Specificitet af Technochrom i Sammenligning med C4 Assay og C1-INH Antigenisk Test
Tidsramme: Op til 12 måneder
Følsomheden og specificiteten af Technochrom sammenlignet med C4-assay og C1-INH-antigentest vil blive evalueret.
Op til 12 måneder
Sandsynlighedsforhold for Technochrom sammenlignet med C4-assay og C1-INH-antigentest
Tidsramme: Op til 12 måneder
Positive og negative sandsynlighedsforhold for Technochrom sammenlignet med C4 og C1-INH antigen-testning vil blive evalueret.
Op til 12 måneder
Diagnostisk ydeevne af Technochrom i detektion af funktionel C1-INH-mangel og dets indflydelse på nøjagtighed og pålidelighed i klinisk praksis
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vurdering af Technochroms diagnostiske ydeevne i påvisning af funktionel C1-INH-mangel, herunder dens potentiale til at forbedre nøjagtighed og pålidelighed i klinisk praksis, vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Antal deltagere kategoriseret efter deres epidemiologiske, kliniske og biologiske karakteristika
Tidsramme: Op til 12 måneder
Epidemiologiske, kliniske og biologiske egenskaber hos deltagerne, herunder alder ved diagnosen, klinisk præsentation, diagnosticeringsforsinkelse og henvisningsveje vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Diagnoseraten for funktionel C1-INH-mangel ved brug af Technochrom hos højt mistænkte deltagere og familiescreening
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

CRO Axelys Santé DZ

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

12. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

12. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2025

Først opslået (Faktiske)

19. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-743-4028

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas dataudvekslingsforpligtelse findes på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienternes privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene under betingelserne i en datadelingsoverenskomst.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Technochrom C1-INH Kit

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner