Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению функции C1-ингибитора для диагностики наследственного ангионевротического отека (AHAE)

15 мая 2026 г. обновлено: Takeda

Проспективное, открытое, однонациональное (Алжир), интервенционное исследование по оценке измерений функционального ингибитора C1 для диагностики наследственного ангионевротического отека: исследование AHAE

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — это редкое заболевание. Он вызывает внезапный отек под кожей и внутри тела, например, в области живота, горла или половых органов. Этот отек возникает из-за временной утечки из кровеносных сосудов, но не вызывает зуда или крапивницы. НАО классифицируется в зависимости от количества белка в крови, называемого ингибитором C1 (C1INH): НАО с нормальным уровнем и функцией C1INH (НАО-nC1INH) и НАО с дефицитом уровня C1INH (НАО-C1INH-Тип1) или дисфункцией (НАО-C1INH-Тип2). Это исследование будет посвящено практическому применению и точности измерения только функции C1INH для диагностики НАО-C1INH-Тип1 и НАО-C1INH-Тип2 по сравнению с тестами, используемыми в обычной клинической практике в Алжире.

Основная цель исследования — оценить, насколько хорошо тест, фокусирующийся только на функции C1INH, работает для диагностики НАО-C1INH по сравнению с тестами, используемыми в обычной клинической практике (стандартом лечения или SoC) в Алжире. Другая цель — определить референсное значение (помогающее в определении точности) теста функции C1INH. Это исследование также поможет выяснить, сколько людей, у которых подозревается НАО или у которых есть члены семьи с НАО, фактически получают диагноз, и собрать информацию о здоровье участников, такую как их возраст на момент постановки диагноза, какие признаки и симптомы у них были, сколько времени потребовалось для постановки диагноза и как они были направлены к врачам или специалистам, которые их лечили.

Во время исследования все участники пройдут два различных метода тестирования на НАО: тест, фокусирующийся только на функции C1INH, и тесты SoC. Результаты тестов будут подтверждены с помощью повторного теста для новых индексных случаев или для расходящихся результатов, но участники с результатом теста "нет НАО" и положительные случаи, набранные через семейный скрининг, не пройдут повторный подтверждающий тест. В случае расхождения результатов тестов во втором раунде участники пройдут третий подтверждающий тестовый раунд. Участники могут посетить клинику до трех раз во время исследования. Дальнейшее наблюдение для участников не планируется, даже для тех, у кого диагностирован НАО.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

514

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Алжир
      • Algiers, Алжир, 16017
        • Рекрутинг
        • EPH de Rouiba (Etablissement Public Hospitalier)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kamel Djenouhat

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Взрослые и педиатрические участники обоих полов (дети старше 12 лет).
  2. Участники, предоставившие подписанную форму информированного согласия (ИС), или согласие родителей для несовершеннолетних.

  3. Участники также должны соответствовать одному из 2 критериев включения ниже:

    1. Участники с высокой подозрением на опосредованный брадикинином HAE, направленные в центр. Это включает рецидивирующие эпизоды неотечного ангионевротического отека без крапивницы или зуда, продолжительностью от 1 до 5 дней, и не реагирующие на лечение антигистаминными препаратами и кортикостероидами.
    2. Члены семьи (от родственников 1-й до 4-й степени) известных участников с HAE.

Критерии исключения

  1. Подтвержденный диагноз HAE-C1INH-Тип1 или HAE-C1INH-Тип2.
  2. Ангионевротический отек с крапивницей или зудом (предполагающий гистаминергическую этиологию).
  3. Эпизоды ангионевротического отека продолжительностью менее (<)1 дня или более (>)5 дней (не соответствующие опосредованному брадикинином HAE).
  4. Любое состояние, признанное исследователем неприемлемым, которое может повлиять на процедуры исследования или целостность данных.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Участники с подозрением на НАО
В исследование будут включены участники с подозрением на HAE, имеющие высокую вероятность брадикинин-опосредованного HAE (без крапивницы или зуда, продолжительностью от 1 до 5 дней, не реагирующие на лечение антигистаминными препаратами и кортикостероидами), и/или члены семей известных участников с HAE.
Диагностический тест: Набор Technochrom C1-INH
HAE биологический диагностический тест, использующий функциональную технику C1-INH колориметрическим методом, по сравнению с референсным тестом, определяемым как стандарт лечения (измерение уровня C4 и C1-INH антигенов и функциональный анализ C1-INH).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чувствительность и специфичность Технохрома в сравнении со стандартной терапией (SoC) для диагностики HAE
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будет представлена диагностическая точность изолированного измерения функционального ингибитора C1 (C1-INH) с использованием наборов Technochrom C1-INH по сравнению со стандартом лечения (тест Макнемара) в качестве подтверждающего теста для диагностики HAE.
До 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лабораторно-специфичные пороговые значения для измерения функционального C1-INH с использованием Technochrom
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будут представлены лабораторно-специфичные пороговые значения для функционального измерения C1-INH в алжирской популяции с использованием набора Technochrom C1-INH и оценено их влияние на диагностическую точность.
До 12 месяцев
Чувствительность и специфичность Технохрома в сравнении с изолированным тестом на компонент комплемента (C4-анализ) для выявления HAE
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будет проведена оценка чувствительности и специфичности Technochrom в сравнении с изолированным анализом C4.
До 12 месяцев
Отношения правдоподобия Technochrom по сравнению с изолированным анализом C4 для выявления HAE
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будут оценены положительные и отрицательные отношения правдоподобия Technochrom по сравнению с изолированным измерением антигенного C4-анализа.
До 12 месяцев
Чувствительность и специфичность Технохрома в сравнении с C4-тестом и антигенным тестированием C1-INH
Временное ограничение: До 12 месяцев
Чувствительность и специфичность Technochrom по сравнению с C4 анализом и C1-INH антигенным тестированием будут оценены.
До 12 месяцев
Отношения правдоподобия Technochrom в сравнении с анализом C4 и антигенным тестированием C1-ингибитора
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будут оценены положительные и отрицательные отношения правдоподобия Technochrom по сравнению с антигенным тестированием C4 и C1-INH.
До 12 месяцев
Диагностическая эффективность Технохрома в выявлении функционального дефицита C1-INH и его влияние на точность и надежность в клинической практике
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будет представлена оценка диагностической эффективности Technochrom в выявлении функционального дефицита C1-INH, включая его потенциал для повышения точности и надежности в клинической практике.
До 12 месяцев
Количество участников, классифицированных по их эпидемиологическим, клиническим и биологическим характеристикам
Временное ограничение: До 12 месяцев
Будут представлены эпидемиологические, клинические и биологические характеристики участников, включая возраст на момент постановки диагноза, клиническую картину, задержку в диагностике и пути направления.
До 12 месяцев
Диагностическая частота функционального дефицита C1-INH с использованием Технохрома у участников с высокой степенью подозрения и при семейном скрининге
Временное ограничение: До 12 месяцев
До 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Соавторы

CRO Axelys Santé DZ

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

12 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

12 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-743-4028

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Компания Takeda предоставляет доступ к обезличенным индивидуальным данным участников (IPD) по подходящим исследованиям, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательства Takeda по обмену данными доступны на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в защищенной исследовательской среде после одобрения запроса на обмен данными и на условиях соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Индивидуальные данные пациентов (IPD) из соответствующих исследований будут предоставлены квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процедурой, описанной на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для одобренных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимизированным данным (с соблюдением конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и нормативными актами), а также информация, необходимая для достижения исследовательских целей, на условиях соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться