脊髄空洞症治療のための細胞外小胞
2026年6月29日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing
脊髄空洞症の治療におけるヒト自己間葉系幹細胞由来細胞外小胞の髄腔内投与の使用に関する探索的研究
これは、オープンラベル、単一アーム、用量漸増の第I相臨床試験です。
この臨床試験の目的は、脊髄空洞症に対する髄腔内投与ヒト臍帯由来間葉系幹細胞由来細胞外小胞（hUC-MSC-sEV）の安全性と予備的有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、オープンラベル、単一アーム、用量漸増の第I相臨床試験です。 本研究は1つの部分で構成されます：第1部は用量漸増試験となります。
第1部では、従来の3+3用量漸増デザインが実施されます。コホート1は低用量1×10^11粒子を投与され、コホート2は中用量2×10^11粒子を投与され、コホート3は高用量3×10^11粒子を投与されます。（コホート1からコホート3は、1回の腰椎穿刺あたり2mlの用量を月1回投与され、合計3ヶ月間継続されます。） 初回髄腔内注射投与後2週間以内に用量制限毒性（DLT）が観察されなかった場合、次の計画用量レベルで新たなコホートが登録されます。 コホート内の1人の参加者でDLTが観察された場合、同じ用量レベルで追加の3人の参加者が治療されます。 参加者の33％以上でDLTが観察された場合、用量漸増は中止されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Beijing City
-
Beijing、Beijing City、中国、100032
- Xuanwu Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 術後1年でMRIにより空洞が縮小したが、臨床的な脊髄症状が改善していない患者。
- 保存的観察下でMRIにより空洞が自然消失したが、臨床的な脊髄症状が改善していない患者。
- 年齢：18〜60歳、男女ともに含む；
除外基準：
- 1. 糖尿病、心疾患、または肝機能・腎機能障害のある者；2. 脳幹腫瘍や脊髄腫瘍などの他の疾患を有する者；3. 腰椎穿刺部位に感染のある者；4. 既往または検出された心臓異常のある者；5. 自己免疫疾患があり免疫抑制剤による治療が必要な者；6. 研究薬剤にアレルギーのある者；7. 過去3か月以内に他の介入的臨床研究に参加した、または他の細胞療法（輸血を除く）を受けた者；8. 意識障害があり主観的な不快症状を表現できず神経機能検査に協力できない者、長期薬物治療を受け治療計画に協力しない者；9. 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性；10. 血清学的検査（HBsAg、抗HCV、抗HIV、TP-Ab）が陽性の者；11. 研究者が本試験への参加が不適切と判断したその他の状況（患者にとって最も有益な治療を満たさないこと、患者のコンプライアンス不良、容認できない異常な検査所見などに限定されない）。
除外判定基準：
誤診；hUC-MSC-sEV生着評価の精度に重大な影響を与える可能性のある薬剤の使用；追跡期間中のいずれの時点でも評価結果が得られないこと
中止基準：
被験者の個人的な希望；神経機能障害を増悪させる、既存の入院期間の延長を必要とする、再入院を必要とする、意識障害を引き起こす、生命を脅かす、または死亡に至る可能性のあるhUC-MSC-sEV関連の重篤な有害事象（SAE）の発生；本臨床試験の実施中に本試験計画書の重大な誤りが検出された場合；国家行政機関が臨床試験の中止を要求した場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エクソソーム群
このアームの患者は、ヒト臍帯血間葉系幹細胞由来のエクソソームを、月に1回、合計3か月間、髄腔内注射として投与されます。
|
ヒト臍帯血間葉系幹細胞由来エキソソームの髄腔内投与（用量漸増段階での推奨用量に基づき、月1回、合計3か月間投与）。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
用量制限毒性（DLT）を経験した参加者数
時間枠：24時間、4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
hUC-MSC-sEVに関連するDLTには、投与後14日以内に、研究薬剤に可能性、可能性が高い、または確実に関連するグレード3以上の有害事象（重大な臨床検査所見を含む）で、臨床症状を伴い、医療処置を必要とするものが含まれます。
有害事象は、有害事象共通用語基準バージョン5.0（CTCAE 5.0）に従って評価されます。 |
24時間、4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
アメリカ脊髄損傷協会(ASIA)スコア
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
脊髄機能評価のためのAmerican Spinal Injury Association（ASIA）スコア，脊髄機能の程度、運動1-100、感覚1-224、スコアが高いほど良好な転帰を示す
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
|
KlekampおよびSammi脊髄空洞症スケール
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
脊髄機能の評価のために、各スコア1〜5、スコアが高いほど良好な結果を示します
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
|
重篤な有害事象の発生率
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
重篤な有害事象を経験した患者の割合。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
イベントまでの時間（死亡、気管切開、永続的補助機械換気）
時間枠：最大12ヶ月
|
イベントまでの時間を測定するアウトカムの数。
|
最大12ヶ月
|
|
修正日本整形外科学会スコア（mJOA）
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
運動機能、感覚、膀胱機能；脊髄機能の評価用；0-17、スコアが高いほど良好な転帰を示す
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
|
玄武空洞症スケール
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
脊髄機能を評価するため、脊髄機能を評価するため；0-18、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
|
脊髄空洞症の改善または解消
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
サイズの改善。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間、12±1ヶ月
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血液および髄液マーカーのベースラインからの変化。
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
多くの血液および髄液マーカーが検査されます。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
神経画像指標のベースラインからの変化。
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
神経イメージング指標には、DTI、DTI-ALPSが含まれます。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
ベースラインからの電気生理学的指標の変化
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
電気生理学的指標には、EMGが含まれます。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
神経画像指標のベースラインからの変化。
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
神経画像指標にはQSMが含まれます。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
電気生理学的指標におけるベースラインからの変化。
時間枠：4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
生理学的指標には体性感覚誘発電位が含まれます。
|
4±1週間、8±1週間、12±1週間
|
|
ベースラインからの電気生理学的指標の変化。
時間枠：4週間±1週間、8週間±1週間、12週間±1週間
|
電気生理学的指標には運動誘発電位が含まれます。
|
4週間±1週間、8週間±1週間、12週間±1週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Yuan C, Du Y, Yao Q, Zhang C, Zhang L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Zeng G, Wu H, Chen Z, Heiss JD, Guan J, Jian FZ. Natural history of Chiari I malformation-syringomyelia: longitudinal cohort study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2025 Nov 13;96(12):1204-1214. doi: 10.1136/jnnp-2025-336023.
- Krause M, Gburek-Augustat J, Grafe D, Metzger R, Ginzel M, Griessenauer CJ, Grassner L, Weghuber D, Gradl J, Auer D, Schally T, Rund S, Kals C, Folie C, Bayer E, Gimona M, Rohde E. First-In-Human Application of Human Umbilical Cord-Derived Extracellular Vesicles in Tethered Spinal Cord Release Surgery. J Extracell Vesicles. 2025 Jun;14(6):e70104. doi: 10.1002/jev2.70104.
- Vaquero J, Zurita M, Rico MA, Aguayo C, Fernandez C, Rodriguez-Boto G, Marin E, Tapiador N, Sevilla M, Carballido J, Vazquez D, Garcia-Olmo D, Guadalajara H, Leon M, Valverde I; Neurological Cell Therapy Group From Puerta De Hierro-Majadahonda Hospital. Cell therapy with autologous mesenchymal stromal cells in post-traumatic syringomyelia. Cytotherapy. 2018 Jun;20(6):796-805. doi: 10.1016/j.jcyt.2018.04.006. Epub 2018 May 18.
- Li M, Wang X, Qi B, Cui S, Zheng T, Guan Y, Ma L, Liu S, Li Q, Chen Z, Jian F. Treatment of Syringomyelia Characterized by Focal Dilatation of the Central Canal Using Mesenchymal Stem Cells and Neural Stem Cells. Tissue Eng Regen Med. 2024 Jun;21(4):625-639. doi: 10.1007/s13770-024-00637-1. Epub 2024 Apr 5.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月23日
一次修了 (実際)
2026年5月7日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2025年11月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月15日
最初の投稿 (実際)
2025年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。