Extracelulární vezikuly pro léčbu syringomyelie
5. února 2026 aktualizováno: Xuanwu Hospital, Beijing
Explorativní studie o použití intratekální injekce extracelulárních vezikul odvozených z lidských autologních mezenchymálních stromálních buněk pro léčbu syringomyelie
Toto je otevřená, jednoramenná, fázová I klinická studie s eskalací dávky.
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost intratekální injekce extracelulárních vezikul odvozených z mezenchymálních stromálních buněk lidského pupečníku (hUC-MSC-sEV) při syringomyelii.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená, jednoramenná, dávkově eskalující klinická studie fáze I. Studie bude sestávat z jedné části: Část 1 bude studií eskalace dávky.
V části 1 bude implementován tradiční 3+3 design eskalace dávky. Kohorta 1 obdrží nízkou dávku 1×10^11 částic; Kohorta 2 obdrží střední dávku 2×10^11 částic; a Kohorta 3 obdrží vysokou dávku 3×10^11 částic. (Kohorta 1 až Kohorta 3 obdrží dávku 2 ml na lumbální punkci, podávanou jednou měsíčně, celkem po dobu tří měsíců.) Pokud nebudou pozorovány dávkově limitující toxicity (DLT) po dobu 2 týdnů po podání první intratékální injekce, bude zařazena nová kohorta na další plánované úrovni dávky. Pokud budou DLT pozorovány u jednoho účastníka v kohortě, budou další tři účastníci léčeni na stejné úrovni dávky. Eskalace dávky bude zastavena, pokud budou DLT pozorovány u více než 33 % účastníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: chenghua yuan
- Telefonní číslo: +861083198899
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: fengzeng jian, md
- Telefonní číslo: +861083198899
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
Beijing City
-
Beijing, Beijing City, Čína, 100032
- Nábor
- Xuanwu Hospital
-
Kontakt:
- fengzeng jian
- Telefonní číslo: 01083198899
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, u kterých MR ukázalo, že se syrinx po operaci během jednoho roku zmenšil, ale jejich klinické příznaky poranění míchy se nezlepšily.
- Pacienti, u kterých MR ukázalo spontánní vymizení syrinxu při konzervativním pozorování, ale jejich klinické příznaky poranění míchy se nezlepšily.
- Věk: 18–60 let, zařazení obou pohlaví;
Vylučovací kritéria:
- 1. Ti s diabetem, srdečním onemocněním nebo poruchou funkce jater či ledvin; 2. Ti s jinými onemocněními, jako jsou nádory mozkového kmene a nádory míchy; 3. Infikovaní jedinci s místy lumbální punkce; 4. Ti s předchozími nebo zjištěnými abnormalitami srdce; 5. Ti, kteří mají autoimunitní onemocnění a potřebují léčbu imunosupresivy; 6. Ti, kteří jsou alergičtí na zkoumané léky; 7. Účastnili se jiných intervenčních klinických studií nebo dostali jinou buněčnou terapii (kromě transfuze krve) v posledních třech měsících; 8. Ti, kteří jsou v bezvědomí, nemohou vyjádřit subjektivní nepohodlí a nemohou spolupracovat s testy neurologické funkce, ti, kteří dlouhodobě užívají léky a nespolupracují s léčebným plánem; 9. Těhotné ženy, ženy, které kojí, a ty, které plánují otěhotnět; 10. Sérologické testy (HBsAg, anti-HCV, anti-HIV, TP-Ab) jsou pozitivní; 11. Jiné okolnosti, kdy výzkumník považuje pacienta za nevhodného pro účast v této studii (včetně, ale nejen, nesplnění léčby, která pacientovi nejvíce prospívá, špatná spolupráce pacienta, abnormální laboratorní ukazatele, které nelze přijmout, atd.).
Kritéria pro zamítnutí:
chybná diagnóza; použití jakéhokoli léku, který může významně ovlivnit přesnost hodnocení uchycení hUC-MSC-sEV; absence jakéhokoli výsledku hodnocení v jakémkoli časovém bodě během sledovacího období
Kritéria pro ukončení:
individuální přání subjektů; výskyt jakékoli závažné nežádoucí události (SAE) spojené s hUC-MSC-sEV, která může zhoršit neurologickou dysfunkci, nebo vyžadovat prodloužení stávající hospitalizace, nebo potřebu opětovné hospitalizace, nebo poškození vědomí, nebo být život ohrožující, nebo dokonce vést ke smrti u jakéhokoli subjektu; zjištění jakékoli závažné chyby v současném protokolu během provádění této klinické studie; národní správní orgán vyžaduje zastavení klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina exosomů
Pacienti v této skupině obdrží exosomy odvozené z mezenchymálních kmenových buněk lidské pupečníkové krve jako intratekální injekci, podávanou jednou měsíčně po dobu celkem tří měsíců.
|
Exosomy odvozené z mezenchymálních kmenových buněk lidské pupečníkové krve pro intratekální injekci (podává se jednou měsíčně po dobu tří měsíců, na základě doporučené dávky během fáze eskalace dávky).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali dávkově limitující toxicity (DLT)
Časové okno: 24 hodin, 4±1 týdnů, 8±1 týdnů, 12±1 týdnů
|
DLT související s hUC-MSC-sEV zahrnují nežádoucí příhody stupně 3 nebo vyššího (včetně významných klinických laboratorních nálezů), které jsou možná, pravděpodobně nebo určitě spojeny se studijním léčivem, jsou provázeny klinickými příznaky a vyžadují lékařské ošetření do 14 dnů po podání.
Nežádoucí příhody jsou klasifikovány podle Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 (CTCAE 5.0).
|
24 hodin, 4±1 týdnů, 8±1 týdnů, 12±1 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre Americké asociace poranění míchy (ASIA)
Časové okno: 4±1 týdny, 8±1 týdny, 12±1 týdny, 12±1 měsíce
|
Hodnocení American Spinal Injury Association (ASIA) pro posouzení funkce míchy, stupeň funkce míchy, motorika 1–100, senzorika 1–224, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
4±1 týdny, 8±1 týdny, 12±1 týdny, 12±1 měsíce
|
|
Klekampova a Sammiho stupnice syringomyelie
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
pro hodnocení funkce míchy, každé skóre 1–5, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
Podíl pacientů, u kterých došlo k závažným nežádoucím příhodám.
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
|
Čas do události (úmrtí, tracheostomie a trvalé asistované mechanické ventilace)
Časové okno: až 12 měsíců
|
Počet výsledků čas-událost.
|
až 12 měsíců
|
|
upravené skóre Japonské ortopedické asociace (mJOA)
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
Motorická funkce, senzorická, funkce močového měchýře; pro hodnocení funkce míchy; 0-17, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
|
xuanwu syringomyelická stupnice
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
pro hodnocení funkce míchy, pro hodnocení funkce míchy; 0-18, vyšší skóre znamená horší výsledek
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
|
zlepšení nebo vymizení syrinxu
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
zlepšení velikosti.
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden, 12±1 měsíc
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty u krevních a mozkomíšních markerů.
Časové okno: 4±1 týdnů, 8±1 týdnů, 12±1 týdnů
|
Bude vyšetřena řada krevních a mozkomíšních markerů.
|
4±1 týdnů, 8±1 týdnů, 12±1 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u neurozobrazovacích indexů.
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
Neuroimagingové indexy zahrnují DTI, DTI-ALPS.
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v elektrofyziologických indexech.
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
Elektrofyziologické indexy zahrnují EMG.
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v neurozobrazovacích indexech.
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
Neuroimagingové ukazatele zahrnují QSM.
|
4±1 týden, 8±1 týden, 12±1 týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v elektrofyziologických indexech.
Časové okno: 4±1 Týden, 8±1 Týdny, 12±1 Týdnů
|
Elektrofyziologické indexy zahrnují somatosenzorické evokované potenciály.
|
4±1 Týden, 8±1 Týdny, 12±1 Týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v elektrofyziologických indexech.
Časové okno: 4±1 týden, 8±1 týdny, 12±1 týdny
|
Elektrofyziologické indexy zahrnují Motor Evoked Potential.
|
4±1 týden, 8±1 týdny, 12±1 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Yuan C, Du Y, Yao Q, Zhang C, Zhang L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Zeng G, Wu H, Chen Z, Heiss JD, Guan J, Jian FZ. Natural history of Chiari I malformation-syringomyelia: longitudinal cohort study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2025 Nov 13;96(12):1204-1214. doi: 10.1136/jnnp-2025-336023.
- Krause M, Gburek-Augustat J, Grafe D, Metzger R, Ginzel M, Griessenauer CJ, Grassner L, Weghuber D, Gradl J, Auer D, Schally T, Rund S, Kals C, Folie C, Bayer E, Gimona M, Rohde E. First-In-Human Application of Human Umbilical Cord-Derived Extracellular Vesicles in Tethered Spinal Cord Release Surgery. J Extracell Vesicles. 2025 Jun;14(6):e70104. doi: 10.1002/jev2.70104.
- Vaquero J, Zurita M, Rico MA, Aguayo C, Fernandez C, Rodriguez-Boto G, Marin E, Tapiador N, Sevilla M, Carballido J, Vazquez D, Garcia-Olmo D, Guadalajara H, Leon M, Valverde I; Neurological Cell Therapy Group From Puerta De Hierro-Majadahonda Hospital. Cell therapy with autologous mesenchymal stromal cells in post-traumatic syringomyelia. Cytotherapy. 2018 Jun;20(6):796-805. doi: 10.1016/j.jcyt.2018.04.006. Epub 2018 May 18.
- Li M, Wang X, Qi B, Cui S, Zheng T, Guan Y, Ma L, Liu S, Li Q, Chen Z, Jian F. Treatment of Syringomyelia Characterized by Focal Dilatation of the Central Canal Using Mesenchymal Stem Cells and Neural Stem Cells. Tissue Eng Regen Med. 2024 Jun;21(4):625-639. doi: 10.1007/s13770-024-00637-1. Epub 2024 Apr 5.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
19. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- XWhUC-MSCs-EV
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Studie nebude sdílet individuální data účastníků s jinými výzkumníky.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Skupina exosomů
-
Isfahan University of Medical SciencesTarbiat Modarres UniversityNáborCerebrovaskulární poruchyÍrán, Islámská republika
-
Isfahan University of Medical SciencesNáborOsteoartróza, kolenoÍrán
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Neznámý
-
Fujian Medical UniversityZatím nenabíráme
-
Tehran University of Medical SciencesZatím nenabíráme
-
Isfahan University of Medical SciencesNábor
-
Mert ErsanZatím nenabírámeStárnutí kůže | Kvalita kůže | Stárnutí obličeje
-
Ablon Skin Institute Research CenterBenev Company, Inc.DokončenoŘídnutí vlasůSpojené státy
-
COSMEDICIAN AP SDN BHDDokončeno
-
Saglik Bilimleri Universitesi Gulhane Tip FakultesiZápis na pozvánkuVzdělávání ošetřovatelství | Studenti ošetřovatelství | Klinická praxe | Ošetřovatelství založené na důkazechKrocan