Vésicules Extracellulaires pour le Traitement de la Syringomyélie
29 juin 2026 mis à jour par: Xuanwu Hospital, Beijing
Une étude exploratoire sur l'utilisation de l'injection intrathécale de vésicules extracellulaires dérivées de cellules stromales mésenchymateuses autologues humaines pour le traitement de la syringomyélie
Il s'agit d'un essai clinique de phase I à bras unique, en ouvert, avec escalade de dose.
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité et l'efficacité préliminaire de l'injection intrathécale de vésicules extracellulaires dérivées de cellules stromales mésenchymateuses de cordon ombilical humain (hUC-MSC-sEV) dans la syringomyélie.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique de phase I, en ouvert, à un seul bras, avec escalade de dose. L'étude comprendra une partie : la Partie 1 sera une étude d'escalade de dose.
Un schéma traditionnel d'escalade de dose 3+3 sera mis en œuvre dans la Partie 1. La cohorte 1 recevra une faible dose de 1×10¹¹ particules ; la cohorte 2 recevra une dose moyenne de 2×10¹¹ particules ; et la cohorte 3 recevra une dose élevée de 3×10¹¹ particules. (Les cohortes 1 à 3 recevront une dose de 2 ml par ponction lombaire, administrée une fois par mois, pendant un total de trois mois.) Si aucune toxicité limitant la dose (TLD) n'est observée pendant les 2 semaines suivant l'administration de la première injection intrathécale, une nouvelle cohorte sera incluse au niveau de dose prévu suivant. Si des TLD sont observées chez un participant dans la cohorte, trois participants supplémentaires seront traités au même niveau de dose. L'escalade de dose sera arrêtée si des TLD sont observées chez plus de 33 % des participants.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing City
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Beijing, Beijing City, Chine, 100032
- Xuanwu Hospital
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Patients dont l'IRM a révélé que la syrinx s'est réduite après une chirurgie pendant un an mais dont les symptômes cliniques de la moelle épinière ne se sont pas améliorés.
- Patients dont l'IRM a révélé une résolution spontanée de la syrinx sous observation conservatrice, mais dont les symptômes cliniques de la moelle épinière ne se sont pas améliorés.
- Âge : 18-60 ans, inclusion des deux sexes ;
Critères d'exclusion :
- 1. Ceux atteints de diabète, de maladie cardiaque ou d'une fonction hépatique ou rénale altérée ; 2. Ceux atteints d'autres maladies telles que des tumeurs du tronc cérébral et des tumeurs de la moelle épinière ; 3. Personnes infectées au niveau des sites de ponction lombaire ; 4. Ceux ayant des antécédents ou des anomalies détectées au niveau du cœur ; 5. Ceux qui ont des maladies auto-immunes et doivent être traités par des immunosuppresseurs ; 6. Ceux qui sont allergiques aux médicaments de recherche ; 7. Ont participé à d'autres études cliniques interventionnelles ou reçu d'autres thérapies cellulaires (à l'exclusion des transfusions sanguines) au cours des trois derniers mois ; 8. Ceux qui sont inconscients, incapables d'exprimer des symptômes d'inconfort subjectifs et incapables de coopérer aux tests de fonction neurologique, ceux qui ont reçu un traitement médicamenteux à long terme et ne coopèrent pas au plan de traitement ; 9. Femmes enceintes, femmes qui allaitent et celles prévoyant une grossesse ; 10. Les tests sérologiques (HBsAg, anti-VHC, anti-VIH, TP-Ab) sont positifs ; 11. Autres circonstances où le chercheur estime que le patient ne convient pas pour participer à cette étude (y compris, mais sans s'y limiter, ne pas bénéficier du traitement le plus avantageux pour le patient, mauvaise observance du patient, indicateurs de tests de laboratoire anormaux inacceptables, etc.).
Critères de rejet :
erreur de diagnostic ; utilisation de tout médicament pouvant affecter significativement l'exactitude de l'évaluation de la greffe de hUC-MSC-sEV ; absence de tout résultat d'évaluation à tout moment pendant la période de suivi
Critères d'arrêt :
volontés individuelles des sujets ; survenue de tout événement indésirable grave (EIG) associé à hUC-MSC-sEV pouvant aggraver la dysfonction neurologique, ou nécessiter une prolongation de l'hospitalisation existante, ou nécessiter une réadmission à l'hôpital, ou altérer la conscience, ou mettre la vie en danger, ou même entraîner la mort chez tout sujet ; détection d'une erreur majeure dans le présent protocole pendant la mise en œuvre de cet essai clinique ; l'agence nationale d'administration exige l'arrêt de l'essai clinique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe d'exosomes
Les patients de ce bras recevront des exosomes dérivés de cellules souches mésenchymateuses de sang de cordon ombilical humain par injection intrathécale, administrée une fois par mois, pendant un total de trois mois.
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Exosomes dérivés de cellules souches mésenchymateuses de sang de cordon ombilical humain pour injection intrathécale (administrée une fois par mois, pour un total de trois mois, selon la dose recommandée pendant la phase d'escalade de dose).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant présenté des toxicités limitant la dose (TLD)
Délai: 24 heures, 4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines
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Les DLT liés aux hUC-MSC-sEV incluent les événements indésirables de grade 3 ou supérieur (y compris les résultats significatifs de laboratoire clinique) qui sont possiblement, probablement ou définitivement liés au médicament de l'étude, accompagnés de symptômes cliniques et nécessitant un traitement médical dans les 14 jours suivant l'administration.
Les événements indésirables sont classés selon les Critères de Terminologie Commune pour les Événements Indésirables Version 5.0 (CTCAE 5.0). |
24 heures, 4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Score de l'American Spinal Injury Association (ASIA)
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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Score de l'American Spinal Injury Association (ASIA) pour évaluer la fonction de la moelle épinière, degré de la fonction de la moelle épinière, moteur 1-100, sensoriel 1-224, des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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Échelle de syringomyélie de Klekamp et Sammi
Délai: 4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines, 12±1 mois
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pour évaluer la fonction de la moelle épinière, chaque score de 1 à 5, les scores plus élevés signifiant un meilleur résultat
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4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines, 12±1 mois
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Incidence d'événements indésirables graves
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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La proportion de patients ayant présenté des événements indésirables graves.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Temps jusqu'à l'événement (décès, trachéostomie et ventilation mécanique assistée permanente)
Délai: jusqu'à 12 mois
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Le nombre de résultats de délai jusqu'à l'événement.
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jusqu'à 12 mois
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Scores modifiés de l'Association japonaise d'orthopédie (mJOA)
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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Fonction motrice, sensorielle, fonction vésicale ; pour évaluer la fonction de la moelle épinière ; 0-17, des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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échelle de syringomyélie de Xuanwu
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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pour évaluer la fonction de la moelle épinière, pour évaluer la fonction de la moelle épinière ; 0-18, des scores plus élevés signifient un résultat moins bon
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines, 12±1 Mois
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amélioration ou résolution de la syrinx
Délai: 4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines, 12±1 mois
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amélioration de la taille.
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4±1 semaines, 8±1 semaines, 12±1 semaines, 12±1 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ des marqueurs sanguins et du LCR.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Un certain nombre de marqueurs sanguins et du LCR seront examinés.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Variation par rapport à la base des indices de neuroimagerie.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Les indices de neuroimagerie incluent DTI, DTI-ALPS.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Variation par rapport à la référence des indices électrophysiologiques.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Les indices électrophysiologiques incluent l'EMG.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Changement par rapport au niveau de base des indices de neuroimagerie.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Les indices de neuro-imagerie incluent le QSM.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Modification par rapport à la valeur initiale des indices électrophysiologiques.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Les indices électrophysiologiques comprennent le potentiel évoqué somatosensoriel.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Variation par rapport à la valeur de base des indices électrophysiologiques.
Délai: 4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Les indices électrophysiologiques incluent le Potentiel Évoqué Moteur.
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4±1 Semaines, 8±1 Semaines, 12±1 Semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Yuan C, Du Y, Yao Q, Zhang C, Zhang L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Zeng G, Wu H, Chen Z, Heiss JD, Guan J, Jian FZ. Natural history of Chiari I malformation-syringomyelia: longitudinal cohort study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2025 Nov 13;96(12):1204-1214. doi: 10.1136/jnnp-2025-336023.
- Krause M, Gburek-Augustat J, Grafe D, Metzger R, Ginzel M, Griessenauer CJ, Grassner L, Weghuber D, Gradl J, Auer D, Schally T, Rund S, Kals C, Folie C, Bayer E, Gimona M, Rohde E. First-In-Human Application of Human Umbilical Cord-Derived Extracellular Vesicles in Tethered Spinal Cord Release Surgery. J Extracell Vesicles. 2025 Jun;14(6):e70104. doi: 10.1002/jev2.70104.
- Vaquero J, Zurita M, Rico MA, Aguayo C, Fernandez C, Rodriguez-Boto G, Marin E, Tapiador N, Sevilla M, Carballido J, Vazquez D, Garcia-Olmo D, Guadalajara H, Leon M, Valverde I; Neurological Cell Therapy Group From Puerta De Hierro-Majadahonda Hospital. Cell therapy with autologous mesenchymal stromal cells in post-traumatic syringomyelia. Cytotherapy. 2018 Jun;20(6):796-805. doi: 10.1016/j.jcyt.2018.04.006. Epub 2018 May 18.
- Li M, Wang X, Qi B, Cui S, Zheng T, Guan Y, Ma L, Liu S, Li Q, Chen Z, Jian F. Treatment of Syringomyelia Characterized by Focal Dilatation of the Central Canal Using Mesenchymal Stem Cells and Neural Stem Cells. Tissue Eng Regen Med. 2024 Jun;21(4):625-639. doi: 10.1007/s13770-024-00637-1. Epub 2024 Apr 5.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 décembre 2025
Achèvement primaire (Réel)
7 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2025
Première publication (Réel)
19 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- XWhUC-MSCs-EV
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
L'étude ne partagera pas les données individuelles des participants avec d'autres chercheurs.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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