Extrasellulaariset vesikkelit syringomyeliahoidossa
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Xuanwu Hospital, Beijing
Tutkimus intratekaalisesti annosteltujen ihmisen autologisten mesenkymaalisten kantasolujen solunulkoisten rakkuloiden käytöstä syringomyeliahoidossa
Tämä on avoimen leiman, yksihaarainen, annoksen nostovaiheen I kliininen tutkimus.
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida intratekaalisesti annosteltujen ihmisen napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisien kantasolujen tuottamien solunulkoisten vesikkeleiden (hUC-MSC-sEV) turvallisuutta ja alustavaa tehoa syringomyeliassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoiminen, yksihaarainen, annoksen kohottaminen vaiheen I kliininen tutkimus. Tutkimus koostuu yhdestä osasta: Osa 1 on annoksen kohottamistutkimus.
Perinteinen 3+3 annoksen kohottamissuunnittelu toteutetaan Osassa 1. Kohortti 1 saa alhaisen annoksen 1×10¹¹ partikkelia; Kohortti 2 saa keskitason annoksen 2×10¹¹ partikkelia; ja Kohortti 3 saa korkean annoksen 3×10¹¹ partikkelia. (Kohortti 1 Kohorttiin 3 saa annoksen 2 ml per lumbaalipunktio, annosteltuna kerran kuukaudessa, yhteensä kolmen kuukauden ajan.) Jos annosrajoittavia toksisuuksia (DLT) ei havaita 2 viikon kuluessa ensimmäisen intratekaalisen injektion antamisesta, uusi kohortti otetaan mukaan seuraavalle suunnitellulle annostasolle. Jos DLT:t havaitaan yhdessä osallistujassa kohortissa, kolmea ylimääräistä osallistujaa hoidetaan samalla annostasolla. Annoksen kohottaminen lopetetaan, jos DLT:t havaitaan yli 33 % osallistujista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing City
-
Beijing, Beijing City, Kiina, 100032
- Xuanwu Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Potilaat, joiden MR-tutkimuksessa on todettu syrinxin kutistuneen leikkauksen jälkeen vuoden aikana, mutta joiden selkäydinoireet eivät ole parantuneet.
- Potilaat, joiden MR-tutkimuksessa on todettu syrinxin poistuneen spontaanisti konservatiivisen seurannan aikana, mutta joiden selkäydinoireet eivät ole parantuneet.
- Ikä: 18–60 vuotta, molemmat sukupuolet sisällytetään;
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Diabeetikot, sydänsairaat tai maksa- tai munuaistoimintansa heikentyneet; 2. Muut sairaudet, kuten aivorungon kasvaimet ja selkäydinkasvaimet; 3. Lanneranganpistokohdan infektoituneet henkilöt; 4. Aiemmat tai havaittu sydänpoikkeamat; 5. Autoimmuunisairaudet, jotka vaativat immunosuppressiivista hoitoa; 6. Allergiat tutkimuslääkkeille; 7. Osallistuneet muihin interventiivisiin kliinisiin tutkimuksiin tai saaneet muita soluterapioita (verensiirtoa lukuun ottamatta) viimeisen kolmen kuukauden aikana; 8. Tajuttomat, subjektiivisia epämukavuusoireita ilmaisemattomat ja neurologisiin toimintatesteyksiin kykenemättömät henkilöt, pitkäaikaislääkitystä saaneet ja hoitosuunnitelmaan yhteistyöhaluamattomat; 9. Raskaana olevat, imettävät tai raskautta suunnittelevat naiset; 10. Positiiviset serologiset testit (HBsAg, anti-HCV, anti-HIV, TP-Ab); 11. Muut tilanteet, joissa tutkija katsoo potilaan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, potilaalle parhaiten hyödyllisen hoidon puuttuminen, huono potilaan yhteistyöhalukkuus, hyväksymättömät laboratoriotestipoikkeamat jne.).
Hylkäyskriteerit:
virhediagnoosi; minkä tahansa lääkityksen käyttö, joka voi vaikuttaa merkittävästi hUC-MSC-sEV-siirron arviointitarkkuuteen; minkään aikapisteen seuranta-arvioinnin puuttuminen
Keskeytyskriteerit:
kokeen henkilöiden omat toiveet; minkä tahansa hUC-MSC-sEV:hen liittyvän vakavan haittatapahtuman (SAE) ilmeneminen, joka voi pahentaa neurologista toimintahäiriötä, vaatia nykyisen sairaalajakson pidentämistä, uutta sairaalahoitoa, tajunnan heikkenemistä, olla hengenvaarallinen tai johtaa kuolemaan; kliinisen tutkimuksen aikana havaittu merkittävä tutkimussuunnitelman virhe; kansallisen viranomaisen vaatimus tutkimuksen keskeyttämisestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eksosomiryhmä
Potilaat tässä ryhmässä saavat ihmisen napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen eksosomeja intratekaalisena injektiona, joka annetaan kerran kuukaudessa yhteensä kolmen kuukauden ajan.
|
Ihmisen napanuoriveren mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevat eksosomit intratekaalista ruiskutusta varten (annetaan kerran kuukaudessa, yhteensä kolmen kuukauden ajan, perustuen suositeltuun annokseen annoksen korotusvaiheen aikana).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Doserasitusrajoittavien toksisten ilmiöiden (DLT) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 tuntia, 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
DLT:t, jotka liittyvät hUC-MSC-sEV:hen, sisältävät kolmannen tai korkeamman asteen haittatapahtumat (mukaan lukien merkittävät kliiniset laboratoriolöydökset), jotka ovat mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti yhteydessä tutkimuslääkkeeseen, ja joihin liittyy kliinisiä oireita ja jotka vaativat lääkinnällistä hoitoa annostuksesta 14 vuorokauden kuluessa.
Haittatapahtumat luokitellaan Haittatapahtumien yhteisen terminologian kriteerien version 5.0 (CTCAE 5.0) mukaisesti.
|
24 tuntia, 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
American Spinal Injury Association (ASIA) -pistemäärä
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
American Spinal Injury Association (ASIA) -pistemäärä selkäytimen toiminnan arvioimiseksi, selkäytimen toiminnan taso, motorinen 1-100, sensorinen 1-224, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
|
Klekamin ja Sammi syringomyelia-asteikko
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
selkäydintoiminnon arvioimiseksi, kukin pistemäärä 1-5, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
|
Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
Potilaiden osuus, joilla esiintyi vakavia haittavaikutuksia.
|
4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
|
Aika tapahtumaan (kuolema, tracheostomia ja pysyvä avustettu mekaaninen hengitys)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Tapahtuma-aika-tulosten lukumäärä.
|
jopa 12 kuukautta
|
|
muokatut Japanin ortopedisen yhdistyksen pisteet (mJOA)
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
Motorinen toiminta, tuntoaisti, virtsarakon toiminta; selkäydintoiminnan arviointiin; 0–17, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
|
xuanwu syringomyeliasteikko
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
selkäydintoiminnon arvioimiseksi, selkäydintoiminnon arvioimiseksi; 0-18, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
|
syrinxin parantuminen tai poistuminen
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
koon parantuminen.
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa, 12±1 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta veri- ja selkäydinnesteen merkkiaineissa.
Aikaikkuna: 4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
Useita veri- ja selkäydinnesteen merkkiaineita tutkitaan.
|
4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
|
Muutos perusarvosta neurokuvantamisindekseissä.
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
Neurokuvaindeksit sisältävät DTI:n, DTI-ALPS:n.
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
|
Muutos lähtöarvosta sähköfysiologisissa indekseissä.
Aikaikkuna: 4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
Elektrofysiologiset mittarit sisältävät EMG:n.
|
4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta neurokuvaindeksien suhteen.
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
Neurokuvaindeksit sisältävät QSM:n.
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
|
Muutos lähtöarvosta elektrofysiologisissa indekseissä.
Aikaikkuna: 4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
Elektrofysiologiset indeksit sisältävät somatosensorisen evokoidun potentiaalin.
|
4±1 viikkoa, 8±1 viikkoa, 12±1 viikkoa
|
|
Muutos lähtöarvosta sähköfysiologisissa indekseissä.
Aikaikkuna: 4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
Elektrofysiologiset indeksit sisältävät motorisen evokoidun potentiaalin.
|
4±1 Viikkoa, 8±1 Viikkoa, 12±1 Viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Yuan C, Du Y, Yao Q, Zhang C, Zhang L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Zeng G, Wu H, Chen Z, Heiss JD, Guan J, Jian FZ. Natural history of Chiari I malformation-syringomyelia: longitudinal cohort study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2025 Nov 13;96(12):1204-1214. doi: 10.1136/jnnp-2025-336023.
- Krause M, Gburek-Augustat J, Grafe D, Metzger R, Ginzel M, Griessenauer CJ, Grassner L, Weghuber D, Gradl J, Auer D, Schally T, Rund S, Kals C, Folie C, Bayer E, Gimona M, Rohde E. First-In-Human Application of Human Umbilical Cord-Derived Extracellular Vesicles in Tethered Spinal Cord Release Surgery. J Extracell Vesicles. 2025 Jun;14(6):e70104. doi: 10.1002/jev2.70104.
- Vaquero J, Zurita M, Rico MA, Aguayo C, Fernandez C, Rodriguez-Boto G, Marin E, Tapiador N, Sevilla M, Carballido J, Vazquez D, Garcia-Olmo D, Guadalajara H, Leon M, Valverde I; Neurological Cell Therapy Group From Puerta De Hierro-Majadahonda Hospital. Cell therapy with autologous mesenchymal stromal cells in post-traumatic syringomyelia. Cytotherapy. 2018 Jun;20(6):796-805. doi: 10.1016/j.jcyt.2018.04.006. Epub 2018 May 18.
- Li M, Wang X, Qi B, Cui S, Zheng T, Guan Y, Ma L, Liu S, Li Q, Chen Z, Jian F. Treatment of Syringomyelia Characterized by Focal Dilatation of the Central Canal Using Mesenchymal Stem Cells and Neural Stem Cells. Tissue Eng Regen Med. 2024 Jun;21(4):625-639. doi: 10.1007/s13770-024-00637-1. Epub 2024 Apr 5.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XWhUC-MSCs-EV
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tutkimus ei jaa yksittäisen osallistujan tietoja muille tutkijoille.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .