トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者がタファミジスからアコラミジスに切り替えた際の血中トランスサイレチンレベルの変化に関する研究 (ACO-SWITCH)
タファミジスで事前治療を受けた変異型または野生型トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）の成人患者におけるアコラミジス投与時の血清トランスサイレチン（TTR）レベル推移を評価する前向き単群第4相試験
トランスサイレチン（TTR）は肝臓で作られるタンパク質で、血液中の甲状腺ホルモンとビタミンAの輸送を助けます。 一部の人では、このタンパク質が分解され、アミロイドと呼ばれる有害な塊を形成します。 TTRアミロイドは心臓壁に沈着し、血液を適切に送り出すことを妨げ、心不全を引き起こす可能性があります。 TTRタンパク質の分解は加齢関連（野生型ATTR-CM）または遺伝的（変異型ATTR-CM）の場合があります。
研究薬であるアコラミディスは、TTRタンパク質に結合してTTRをより安定させ、分解やアミロイド（塊）の形成を抑制する働きがあります。 これにより、病気の進行を遅らせ、心機能を改善し、血液中のTTRレベルを増加させることができます。 アコラミディスは、ヨーロッパとアメリカで野生型または変異型ATTR-CMの承認治療薬です。
タファミディスは、TTRを安定させ分解を防ぐ別の薬剤です。
この研究では、以前にタファミディスで治療されたATTR-CM患者を対象にアコラミディスを研究します。 本研究の主な目的は、参加者がタファミディスからアコラミディスに切り替えた後の血中TTRレベルの変化を評価することです。 これは、アコラミディスがタファミディスで達成されたレベルを超える血中TTRレベルの増加を引き起こすかどうかを理解するために研究されます。
このため、研究者はアコラミディス治療開始後6ヶ月時、または参加者が6ヶ月に達する前に治療を中止した場合はそれ以前の時点で、参加者の血液中のTTRタンパク質レベルの変化を測定します。
すべての参加者はスクリーニング期間中もタファミディスの服用を継続します。 研究の治療期間中、参加者は最大6ヶ月間、アコラミディスを1日2回2錠ずつ経口摂取します。
研究開始時、研究医は各参加者の病歴を確認し、全体的な健康状態をチェックします。 研究医は心電図（ECG）を行い、血圧と心拍数を測定します。 研究者はまた、研究開始時およびその後の様々な時点（研究期間中）に、参加者から血液と尿のサンプルを採取し、TTR、NT-proBNP、hs-TnT、hs-CRP、RBP4、eGFR、クレアチニン、シスタチンC、UACR、TSHのレベルを測定して、心臓、腎臓、甲状腺の機能を評価します。
合計9回の研究チェックインがあります。 参加者はスクリーニング時と治療期間終了時の2回、研究施設を訪問します。 研究看護師が参加者の自宅を6回訪問します：治療開始時、第1週、第2週、第3週、第4週、そして3ヶ月後です。 最終チェックインは電話で行われます。
研究医は、フォローアップ訪問中に参加者の健康状態を定期的に監視し、医療上の問題がないか確認します。 参加者は研究期間中に受ける治療について知らされます。 各参加者は約8ヶ月間研究に参加する可能性があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Bayer Clinical Trials Contact
- 電話番号：18888422937
- メール：clinical-trials-contact@bayer.com
研究場所
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Bergamo、イタリア、24127
- 募集
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII - Cardiologia 1
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Bologna、イタリア、40138
- まだ募集していません
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna IRCCS_Policlinico Sant'Orsola_Cardiologia
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Florence、イタリア、50134
- まだ募集していません
- Careggi University Hospital_cardio intensive care unit
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Lecce、イタリア、73100
- まだ募集していません
- Ospedale Vito Fazzi Lecce_Cardiologia e UTIC
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Milan、イタリア、20138
- 募集
- Centro Cardiologico Monzino S.p.A. - Cardiologia Peri-Operatoria e Imaging Cardiovascolare
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Naples、イタリア、80131
- まだ募集していません
- Azienda Ospedaliera Dei Colli_Monaldi - Malattie Rare e Genetiche Cardiovascolari
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Padova、イタリア、35128
- 募集
- Azienda Ospedale-Università di Padova-UOC Cardiologia
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Pavia、イタリア、27100
- まだ募集していません
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo-SC Medicina Generale 2 - Centro Amiloidosi Sistemiche e Malattie ad Alta Complessità
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Pisa、イタリア、56124
- 募集
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio_Pisa - Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
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Siena、イタリア、53100
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese - cardiologia
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Lower Austria
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Sankt Pölten、Lower Austria、オーストリア、1210
- 引きこもった
- Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
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State of Vienna
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Vienna、State of Vienna、オーストリア、3500
- まだ募集していません
- Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
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Vienna、State of Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
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Vienna、State of Vienna、オーストリア、1100
- 募集
- Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
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Styria
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Vienna、Styria、オーストリア、1030
- 募集
- Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
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Upper Austria
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Braunau am Inn、Upper Austria、オーストリア、5280
- 募集
- Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I
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Vorarlberg
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Feldkirch、Vorarlberg、オーストリア、6800
- 引きこもった
- VIVIT - Landeskrankenhaus Feldkirch - Innere Medizin I, Kardiologie, Angiologie, Endokrinologie, Diabetologie, Intensivmedizin
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Berlin、ドイツ、10365
- 引きこもった
- Sana Klinikum Lichtenberg - Klinik für Innere Medizin II, Schwerpunkt Kardiologie
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Hamburg、ドイツ、20246
- 引きこもった
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)-Universitären Herz- und Gefäßzentrum Hamburg, Klinik für Kardiologie
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- 引きこもった
- Universitaetsklinikum Ulm | Klinik fuer Innere Medizin II
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Hesse
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Darmstadt、Hesse、ドイツ、64287
- まだ募集していません
- KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
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Mecklenburg-Vorpommern
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Greifswald、Mecklenburg-Vorpommern、ドイツ、17475
- 引きこもった
- Universitaetsmedizin Greifswald KöR- Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- 引きこもった
- Universitätsklinikum Bonn - Herzzentrum des Universitätsklinikums Bonn
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Oslo、ノルウェー、0424
- まだ募集していません
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Brussels Capital
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Brussels、Brussels Capital、ベルギー、1070
- まだ募集していません
- Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
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West Flanders
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Bruges、West Flanders、ベルギー、8000
- まだ募集していません
- AZ St-Jan Brugge-Oostende A.V.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
組み入れ基準：
- 参加者は、インフォームドコンセントに署名する時点で、18歳から90歳まで（両端を含む）であること。
- ATTR-CMの診断。V1（訪問1）の24か月以内に、疾患定義検査（単一光子放射断層撮影（SPECT）、SPECT/コンピュータ断層撮影（CT）、または生検）が実施されていること。
- 参加者は現在タファミジスによる治療を受けており、V1の少なくとも過去3か月間タファミジスを使用しており、タファミジス療法に従順であること。
- V1時点でニューヨーク心臓協会（NYHA）分類がII以下であること。
- V1時点で推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73m^2以上であること。
- V1時点でN末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）が300 pg/mLを超え、7000 pg/mL以下であること。
除外基準：
- 過去の肝臓または心臓移植、または今後12か月以内に計画されている移植。
- 現在または計画されている心室補助装置の使用。
- 生存期間を1年未満に短縮する活動性がんまたはその他の疾患。
- 虚血性心疾患による心不全。
- V1の過去90日以内の心筋梗塞、心血管（CV）手術、または不安定狭心症。
- 軽鎖アミロイドーシスの確定診断。
- V1時点で尿中アルブミンクレアチニン比（UACR）が300 mg/gを超えることにより反映される透析または重度の腎機能障害。
- V1の90日前の大手術。
- V1の3か月以内のナトリウム-グルコース共輸送体2阻害薬（SGLT2阻害薬）の新規開始。
- V1の3か月以内の利尿薬治療の開始または利尿薬用量の増加。
- カルシウム拮抗薬（例：ベラパミル、ジルチアゼム）またはジギタリスの治療。
- V1の3か月以内の最近のCV入院。
- アコラミジスまたはいずれかの添加物に対する既知の過敏症。
- 研究者の判断により、研究プロトコルへの遵守を妨げる状態（例：薬物乱用、アルコール依存症、または精神疾患の既往）。
- 既知または疑われる肝障害および胆汁分泌/流出（胆汁うっ滞、およびその既往も含む）。
- V1時点での異常な肝機能検査値（ALT（GPT）またはAST（GOT）が正常上限（ULN）の3倍以上、または総ビリルビンがULNの3倍以上であると定義）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アコラミジス
参加者は、アコラミジス712 mgを経口投与で1日2回（BID）受け取ります
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356 mg フィルムコーティング錠。 アコラミジスの推奨用量は、経口投与で712 mg（356 mg錠2錠）を1日2回、総1日用量1424 mgに相当します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから6か月目までの血清TTRレベルの変化、または治療の中止
時間枠：ベースラインから6か月間、または治療を早期に中止するまで
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TTR = トランスサイレチン
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ベースラインから6か月間、または治療を早期に中止するまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン時、第1週、第2週、第3週、第4週、および第3か月時における血清TTRレベル。
時間枠：ベースライン時、1週目、2週目、3週目、4週目、および3か月目
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TTR = トランスサイレチン
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ベースライン時、1週目、2週目、3週目、4週目、および3か月目
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TEAEおよび重篤なTEAEを発現した参加者数
時間枠：初回の試験薬投与から、最終試験薬投与後30日目まで、または試験終了まで、いずれか早い方
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初回の試験薬投与から、最終試験薬投与後30日目まで、または試験終了まで、いずれか早い方
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ベースラインから6ヵ月後のNT-proBNPの変化
時間枠：ベースラインから6ヶ月まで
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NT-proBNP = N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド
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ベースラインから6ヶ月まで
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ベースラインから6か月後の高感度トロポニンTの変化
時間枠：ベースラインから6ヶ月まで
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hs-TNT = 高感度トロポニンT
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ベースラインから6ヶ月まで
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ベースラインから6ヶ月後のhs-CRPの変化
時間枠：ベースラインから6ヵ月まで
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hs-CRP = 高感度C反応性タンパク質
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ベースラインから6ヵ月まで
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ベースラインから6ヶ月目までのRBP4の変化
時間枠：ベースラインから6ヵ月まで
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RBP4 = レチノール結合タンパク質 4
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ベースラインから6ヵ月まで
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ベースラインから6ヶ月までの心臓リモデリングの兆候
時間枠：ベースラインから6か月後まで
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これらの兆候は心エコー検査により測定されます
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ベースラインから6か月後まで
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ベースラインから6か月時点までの6MWDの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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6分間歩行距離（6MWD）は、参加者が6分間で歩ける総距離を測定します。
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ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6ヵ月後のeGFRの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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eGFR = 推定糸球体濾過量
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ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6ヶ月後までのクレアチニンの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6ヵ月後のシスタチンCの変化
時間枠：ベースラインから6か月目まで
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ベースラインから6か月目まで
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ベースラインから6か月までのUACRの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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UACR = 尿中アルブミン・クレアチニン比
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ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6ヶ月までのTSHの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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TSH = 甲状腺刺激ホルモン
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ベースラインから6か月まで
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KCCQ-OSスコアのベースラインから6ヵ月時点までの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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カンザスシティ心筋症質問票-全体概要（KCCQ-OS）は、心不全患者の健康状態および健康関連生活の質（QoL）を測定するために開発された23項目の質問票です。
項目には、心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、ならびに心不全がQoLに与える影響が含まれます。
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ベースラインから6か月まで
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ベースラインから6ヶ月目までのEQ-5D-5Lインデックススコアの変化
時間枠：ベースラインから6ヶ月まで
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EuroQol-5-Dimension-5-Level（EQ-5D-5L）は2つの部分で構成されています。
最初の部分では、参加者は5つの次元（移動能力、セルフケア、日常活動、痛みまたは不快感、不安または抑うつ）について、現在の健康状態を評価します。各次元には5つの機能レベル（1-問題なし、2-わずかな問題、3-中程度の問題、4-深刻な問題、5-極度の問題）があります。
2番目の部分は、現在の健康状態を視覚的アナログ尺度（EQ VAS）で自己評価するもので、端点は「想像できる最高の健康状態」（スコア100）と「想像できる最悪の健康状態」（スコア0）とラベル付けされています。
5つの次元からのスコアは、インデックススコアを計算するために使用されます。
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ベースラインから6ヶ月まで
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 23026
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-521831-35-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
現在、本研究からの個別患者データ（IPD）の共有に関する確立された計画はありません。 本研究データの利用可能性は、後日、バイエルのEFPIA/PhRMA「責任ある臨床試験データ共有の原則」へのコミットメントに従って決定されます。 これは、データアクセスの範囲、時期、およびプロセスに関係します。
したがって、バイエルは、米国およびEUで承認された医薬品および適応症を含む臨床試験の患者レベル／試験レベルの臨床試験データおよび文書について、資格のある研究者からのリクエストを検討することを約束します。 ただし、このコミットメントは、積極的なIPD共有計画を反映するものではありません。 これは、2014年1月1日以降にEUおよび米国の規制当局によって承認された新規医薬品および適応症に関するデータに適用されます。
研究者は、研究を実施するために、臨床研究からのIPDおよび文書へのアクセスをリクエストするためにwww.vivli.orgを利用できます。 バイエルの研究登録基準に関する情報は、ポータルのメンバーセクションで提供されています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。