Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie for at lære mere om ændringen i blodniveauet af transthyretin, når deltagere med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati skifter fra tafamidis til acoramidis (ACO-SWITCH)

30. april 2026 opdateret af: Bayer

Et prospektivt, enarms, fase 4-studie til evaluering af forløbet af serumtransthyretin (TTR)-niveau med acoramidis hos voksne patienter med variant eller vildtype transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM), der tidligere er behandlet med tafamidis

Transthyretin (TTR) er et protein, der produceres af leveren og hjælper med at transportere skjoldbruskkirtelhormon og vitamin A i blodet. Hos nogle mennesker nedbrydes dette protein og danner skadelige klumper, der kaldes amyloid. TTR-amyloid aflejres i hjertemusklen og forhindrer det i at pumpe blodet korrekt, hvilket kan føre til hjertesvigt. Nedbrydningen af TTR-proteinet kan være aldersrelateret (wild-type ATTR-CM) eller genetisk (variant ATTR-CM).

Studielægemidlet, acoramidis, virker ved at binde sig til TTR-proteinet, hvilket gør TTR mere stabilt og mindre tilbøjeligt til at nedbrydes og danne amyloid (klumper). Dette hjælper med at bremse sygdommens udvikling, forbedre hjertefunktionen og øge TTR-niveauet i blodet. Acoramidis er en godkendt behandling for wild-type eller variant ATTR-CM i Europa og USA.

Tafamidis er et andet lægemiddel, der stabiliserer TTR og forhindrer det i at nedbrydes.

I dette studie vil acoramidis blive undersøgt hos deltagere med ATTR-CM, der tidligere er blevet behandlet med tafamidis. Hovedformålet med dette studie er at vurdere ændringen i TTR-niveauet i blodet, efter at deltagerne er skiftet fra tafamidis til acoramidis. Dette vil blive undersøgt for at forstå, om acoramidis forårsager en stigning i TTR-niveauet i blodet ud over de niveauer, der opnås med tafamidis.

For at gøre dette vil forskerne måle ændringen i niveauerne af TTR-proteinet i deltagernes blod efter 6 måneders behandling med acoramidis, eller tidligere, hvis en deltager stopper behandlingen før de når det seks-måneders mærke.

Alle deltagere vil fortsætte med at tage tafamidis i screeningsperioden. I behandlingsperioden af studiet vil deltagerne tage acoramidis som to tabletter to gange dagligt gennem munden i op til 6 måneder.

I starten af dette studie vil studielægerne gennemgå hver deltagers sygehistorie og kontrollere deres generelle helbred. Studielægerne vil udføre elektrokardiogrammer (EKG) og måle blodtryk og puls. Forskere vil også tage blod- og urinprøver fra deltagerne for at måle niveauer af TTR, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, kreatinin, cystatin-C, UACR og TSH i starten af studiet og på forskellige tidspunkter derefter (under studiet) for at vurdere hjerte-, nyre- og skjoldbruskkirtelfunktion.

Der vil være i alt 9 studieundersøgelser. Deltagerne vil besøge studiestedet to gange: ved screening og ved afslutningen af behandlingsperioden. En studieklinikassistent vil besøge deltagerens hjem 6 gange: i starten af behandlingen, uge 1, 2, 3 og 4, og derefter igen efter 3 måneder. Den sidste undersøgelse vil blive foretaget over telefonen.

Studielægerne vil regelmæssigt overvåge deltagernes helbred for eventuelle medicinske problemer under opfølgende besøg. Deltagerne vil kende den behandling, de vil modtage under studiet. Hver deltager kunne være i studiet i omkring 8 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oslo universitetssykehus HF, Rikshospitalet
  • Tyskland
    • Hesse
      • Darmstadt, Hesse, Tyskland, 64287
        • Ikke rekrutterer endnu
        • KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
  • Østrig
    • Lower Austria
      • Sankt Pölten, Lower Austria, Østrig, 1210
        • Trukket tilbage
        • Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Østrig, 1090
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
      • Vienna, State of Vienna, Østrig, 1100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
      • Vienna, State of Vienna, Østrig, 3500
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
    • Styria
      • Vienna, Styria, Østrig, 1030
        • Rekruttering
        • Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
    • Upper Austria
      • Braunau am Inn, Upper Austria, Østrig, 5280
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være i alderen 18 til 90 år inklusive på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykke.
  • Diagnose af ATTR-CM; sygdomsdefinerende undersøgelse, dvs. Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) eller SPECT/Computed Tomography (CT) eller biopsi, inden for 24 måneder før besøg 1 (V1).
  • Deltagerne skal i øjeblikket være i behandling med tafamidis og have brugt tafamidis i mindst de foregående 3 måneder før V1 og have overholdt tafamidis-terapien.
  • New York Heart Association (NYHA) klasse ≤ II ved V1.
  • Estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) ≥ 30 mL/min/1,73m^2 ved V1.
  • N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 300 og ≤ 7000 pg/mL ved V1.

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere levertransplantation eller hjertetransplantation eller planlagt inden for de næste 12 måneder.
  • Nuværende eller planlagt brug af ventrikulær assist-enhed.
  • Aktiv kræft eller anden sygdom, der reducerer forventet levetid til mindre end et år.
  • Hjertesvigt på grund af iskæmisk hjertesygdom.
  • Myokardieinfarkt, kardiovaskulær (CV) kirurgi eller ustabil angina inden for de sidste 90 dage før V1.
  • Bekræftet diagnose af letkæde-amyloidose.
  • Dialyse eller svær nyreinsufficiens som afspejlet af Urinary Albumin Creatinine Ratio (UACR) > 300 mg/g ved V1.
  • Større operation 90 dage før V1.
  • Nylig påbegyndelse af natrium-glukose-cotransporter-2-hæmmere (SGLT2i) inden for 3 måneder før V1.
  • Påbegyndelse af behandling med et diuretikum eller øgning af diuretikadosis inden for 3 måneder før V1.
  • Behandling med calciumkanalblokkere (f.eks. verapamil, diltiazem) eller digitalis.
  • Nylig CV-indlæggelse inden for 3 måneder før V1.
  • Kendt overfølsomhed over for acoramidis eller over for et af hjælpestofferne.
  • En tilstand, som efter forsøgslederens skøn, ville forhindre overholdelse af studieprotokollen, såsom en historie med stofmisbrug, alkoholisme eller en psykiatrisk tilstand.
  • Kendt eller mistænkt leversygdom og galdesekretion/flow (kolestase, også historie heraf).
  • Unormale leverfunktionstests ved V1, defineret som ALT (GPT) eller AST (GOT) ≥ 3 x ULN eller totalt bilirubin ≥ 3 x ULN ved V1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Acoramidis
Deltagerne vil modtage 712 mg acoramidis oralt to gange dagligt
Medicin: Acoramidis

356 mg filmovertrukne tabletter.

Den anbefalede dosis af acoramidis er 712 mg (to tabletter, 356 mg) oralt, to gange dagligt, svarende til en total daglig dosis på 1424 mg.

Andre navne:
  • BAY3684938, BEYONTTRA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serum TTR-niveau fra baseline til måned 6 eller tidlig afbrydelse af behandlingen
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 eller for tidlig afbrydelse af behandlingen
TTR = Transthyretin
Fra baseline til måned 6 eller for tidlig afbrydelse af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum TTR-niveau ved baseline, uge 1, 2, 3, 4 og ved måned 3.
Tidsramme: Ved baseline, uge 1, 2, 3, 4 og ved måned 3
TTR = Transthyretin
Ved baseline, uge 1, 2, 3, 4 og ved måned 3
Antal deltagere med TEAE'er og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra den første administration af undersøgelsesmedicinen til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen eller studiet afsluttes, alt efter hvad der sker først
Fra den første administration af undersøgelsesmedicinen til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen eller studiet afsluttes, alt efter hvad der sker først
Ændring fra baseline til måned 6 for NT-proBNP
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
NT-proBNP = N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 for hs-TnT
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
hs-TNT = højfølsomt Troponin T
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 for hs-CRP
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
hs-CRP = højfølsomt C-reaktivt protein
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 for RBP4
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
RBP4 = Retinol Binding Protein 4
Fra baseline til måned 6
Tegn på hjertet omstrukturering fra udgangspunkt til måned 6
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
Disse tegn vil blive målt ved hjælp af ekkokardiografi
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i 6MWD
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
6-Minutters Gangtest-afstanden (6MWD) måler den samlede distance, som en deltager kunne gå på 6 minutter.
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i eGFR
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
eGFR = estimeret glomerulær filtrationsrate
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i kreatinin
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i Cystatin C
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i UACR
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
UACR = Urinalbumin Kreatinin Ratio
Fra baseline til måned 6
Ændring fra udgangsværdien til måned 6 i TSH
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
TSH = Tyreoideastimulerende hormon
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 i KCCQ-OS-score
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
The Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS) er et 23-spørgsmålsskema udviklet til at måle sundhedstilstand og sundhedsrelateret livskvalitet (QoL) hos personer med hjertesvigt. Spørgsmålene omfatter symptomer på hjertesvigt, indvirkning på fysiske og sociale funktioner samt hvordan hjertesvigt påvirker QoL.
Fra baseline til måned 6
Ændring fra baseline til måned 6 for EQ-5D-5L indeksscore
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
EuroQol-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) inkluderer to dele. I den første del bliver deltagerne bedt om at vurdere deres nuværende helbredstilstand på 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte eller ubehag, og angst eller depression) med hver dimension har fem funktionsniveauer (1-ingen problemer, 2-små problemer, 3-moderate problemer, 4-alvorlige problemer og 5-ekstreme problemer). Den anden del er en selvbedømmelse af nuværende helbredsstatus på en Visuel Analog Skala (EQ VAS) med endepunkter mærket "bedst tænkelige helbredstilstand" (score på 100) og "værst tænkelige helbredstilstand" (score på 0). Scorerne fra de 5 dimensioner bruges til at beregne indeksscoren.
Fra baseline til måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

25. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

22. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23026
  • 2025-521831-35-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

I øjeblikket er der ingen etableret plan for deling af individuelle patientdata (IPD) fra denne undersøgelse. Tilgængeligheden af denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMAs 'Principper for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata.' Dette vedrører omfanget, tidspunktet og processen for dataadgang.

Som sådan forpligter Bayer sig til at overveje anmodninger fra kvalificerede forskere om patient-/undersøgelsesniveau kliniske forsøgsdata og dokumenter fra kliniske forsøg, der involverer lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU. Denne forpligtelse afspejler dog ikke en aktiv IPD-delingplan. Dette gælder for data om nye lægemidler og indikationer, der er blevet godkendt af EU's og USA's reguleringsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.

Forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til IPD og dokumenter fra kliniske undersøgelser for at gennemføre forskning. Information om Bayers kriterier for opførelse af undersøgelser er tilgængelig i medlemssektionen af portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloid kardiomyopati

Kliniske forsøg med Acoramidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner