Egy tanulmány a transzteritin vérszintjének változásáról, amikor a transzteritin amyloidózisban szenvedő kardiomiopátiás résztvevők Tafamidisről Acoramidisre váltanak (ACO-SWITCH)
Prospektív, egykarú, 4. fázisú vizsgálat a szerum transztiretin (TTR) szint alakulásának értékelésére acoramidissel felnőtt betegekben variáns vagy vad típusú transztiretin amyloidosisban szenvedő kardiomiopátiával (ATTR-CM), akik korábban tafamidissel kezeltek
A transtirretin (TTR) egy olyan fehérje, amelyet a máj termel, és amely segít a pajzsmirigghormon és az A-vitamin szállításában a vérben. Néhány embernél ez a fehérje lebomlik és káros csomókat, úgynevezett amiloidot képez. A TTR-amiloid a szív falában rakódik le, és megakadályozza, hogy a szív megfelelően pumpálja a vért, ami szívelégtelenséghez vezethet. A TTR-fehérje lebomlása lehet életkori (wild-type ATTR-CM), vagy genetikai (variant ATTR-CM).
A vizsgálati szer, az akoramidis, úgy működik, hogy hozzákapcsolódik a TTR-fehérjéhez, stabilabbá téve a TTR-t, és csökkentve annak lebomlásának és amiloid (csomók) képződésének valószínűségét. Ez segít lassítani a betegség előrehaladását, javítani a szívfunkciót és növelni a TTR-szintet a vérben. Az akoramidis egy jóváhagyott kezelés a wild-type vagy variant ATTR-CM-re Európában és az Egyesült Államokban.
A tafamidis egy másik gyógyszer, amely stabilizálja a TTR-t és megakadályozza annak lebomlását.
Ebben a vizsgálatban az akoramidist olyan ATTR-CM-ben szenvedő résztvevőknél tanulmányozzák, akik korábban tafamidissel kezeltek. A vizsgálat fő célja annak felmérése, hogy a vér TTR-szintje hogyan változik, miután a résztvevőket a tafamidisról az akoramidisra váltják. Ezt azért tanulmányozzák, hogy megértsék, az akoramidis a vér TTR-szintjét a tafamidissel elért szint fölé emeli-e.
Ehhez a kutatók megmérik a résztvevők vérében lévő TTR-fehérje szintjének változását 6 hónapos akoramidis-kezelés után, vagy korábban, ha egy résztvevő a hat hónapos időpont előtt abbahagyja a kezelést.
Minden résztvevő a szűrési időszak alatt továbbra is szedi a tafamidist. A vizsgálat kezelési időszakában a résztvevők akoramidist szednek, két tabletta naponta kétszer szájon át, legfeljebb 6 hónapig.
A vizsgálat kezdetén a vizsgálat orvosai áttekintik minden résztvevő orvosi előéletét és ellenőrzik általános egészségi állapotát. A vizsgálat orvosai elektrokardiogramot (EKG) végeznek, valamint vérnyomást és pulzusszámot mérnek. A kutatók vér- és vizeletmintákat is vesznek a résztvevőktől a vizsgálat kezdetén, majd később a vizsgálat során különböző időpontokban a TTR, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, kreatinin, cisztatin-C, UACR és TSH szintek mérésére, hogy felmérjék a szív, a vese és a pajzsmirigy működését.
Összesen 9 vizsgálati ellenőrzés lesz. A résztvevők kétszer látogatják meg a vizsgálati helyszínt: a szűréskor és a kezelési időszak végén. Egy vizsgálati ápoló 6 alkalommal látogatja meg a résztvevő otthonát: a kezelés kezdetén, az 1., 2., 3. és 4. héten, majd újra 3 hónap után. Az utolsó ellenőrzést telefonon végezzük.
A vizsgálat orvosai rendszeresen figyelik a résztvevők egészségi állapotát a követő látogatások során bármilyen orvosi probléma esetén. A résztvevők tudni fogják, hogy milyen kezelést kapnak a vizsgálat során. Minden résztvevő körülbelül 8 hónapig tartózkodhat a vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefonszám: 18888422937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Tanulmányi helyek
-
-
Lower Austria
-
Sankt Pölten, Lower Austria, Ausztria, 1210
- Visszavont
- Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
-
-
State of Vienna
-
Vienna, State of Vienna, Ausztria, 3500
- Még nincs toborzás
- Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
-
Vienna, State of Vienna, Ausztria, 1090
- Toborzás
- Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
-
Vienna, State of Vienna, Ausztria, 1100
- Toborzás
- Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
-
-
Styria
-
Vienna, Styria, Ausztria, 1030
- Toborzás
- Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
-
-
Upper Austria
-
Braunau am Inn, Upper Austria, Ausztria, 5280
- Toborzás
- Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I
-
-
Vorarlberg
-
Feldkirch, Vorarlberg, Ausztria, 6800
- Visszavont
- VIVIT - Landeskrankenhaus Feldkirch - Innere Medizin I, Kardiologie, Angiologie, Endokrinologie, Diabetologie, Intensivmedizin
-
-
-
-
Brussels Capital
-
Brussels, Brussels Capital, Belgium, 1070
- Még nincs toborzás
- Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
-
-
West Flanders
-
Bruges, West Flanders, Belgium, 8000
- Még nincs toborzás
- AZ St-Jan Brugge-Oostende A.V.
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0424
- Még nincs toborzás
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10365
- Visszavont
- Sana Klinikum Lichtenberg - Klinik für Innere Medizin II, Schwerpunkt Kardiologie
-
Hamburg, Németország, 20246
- Visszavont
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)-Universitären Herz- und Gefäßzentrum Hamburg, Klinik für Kardiologie
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Németország, 89081
- Visszavont
- Universitaetsklinikum Ulm | Klinik fuer Innere Medizin II
-
-
Hesse
-
Darmstadt, Hesse, Németország, 64287
- Még nincs toborzás
- KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Németország, 17475
- Visszavont
- Universitaetsmedizin Greifswald KöR- Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Németország, 53127
- Visszavont
- Universitätsklinikum Bonn - Herzzentrum des Universitätsklinikums Bonn
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország, 24127
- Toborzás
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII - Cardiologia 1
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna IRCCS_Policlinico Sant'Orsola_Cardiologia
-
Florence, Olaszország, 50134
- Még nincs toborzás
- Careggi University Hospital_cardio intensive care unit
-
Lecce, Olaszország, 73100
- Még nincs toborzás
- Ospedale Vito Fazzi Lecce_Cardiologia e UTIC
-
Milan, Olaszország, 20138
- Toborzás
- Centro Cardiologico Monzino S.p.A. - Cardiologia Peri-Operatoria e Imaging Cardiovascolare
-
Naples, Olaszország, 80131
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedaliera Dei Colli_Monaldi - Malattie Rare e Genetiche Cardiovascolari
-
Padova, Olaszország, 35128
- Toborzás
- Azienda Ospedale-Università di Padova-UOC Cardiologia
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Még nincs toborzás
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo-SC Medicina Generale 2 - Centro Amiloidosi Sistemiche e Malattie ad Alta Complessità
-
Pisa, Olaszország, 56124
- Toborzás
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio_Pisa - Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
-
Siena, Olaszország, 53100
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese - cardiologia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Belefoglalási kritériumok:
- A résztvevőknek 18 és 90 év közötti korúnak kell lenniük, beleértve a tájékoztatott beleegyezés aláírásának időpontját.
- ATTR-CM diagnózis; betegséget meghatározó vizsgálat, pl. Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) vagy SPECT/Computed Tomography (CT) vagy biopszia, a 1. látogatás (V1) előtti 24 hónapon belül.
- A résztvevőknek jelenleg tafamidisszel kell kezelve lenniük, és a tafamidist legalább az előző 3 hónapban kellett használniuk a V1 előtt, és betartaniuk kell a tafamidis terápiát.
- New York Heart Association (NYHA) osztály ≤ II a V1-nél.
- Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥ 30 mL/perc/1.73m² a V1-nél.
- N-terminalis pro-B-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) > 300 és ≤ 7000 pg/mL a V1-nél.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi máj- vagy szívátültetés vagy tervezett a következő 12 hónapon belül.
- Jelenlegi vagy tervezett kamraasszisztens eszköz használata.
- Aktív rák vagy más betegség, amely csökkenti a várható élettartamot egy év alá.
- Szívelégtelenség iszkémiás szívbetegség miatt.
- Myocardiális infarktus, kardiovaszkuláris (CV) műtét vagy instabil angina a V1 előtti utolsó 90 napban.
- Igazolt light-lánc amiloidózis diagnózis.
- Dialízis vagy súlyos vesekárosodás, amit a Vizeleti Albumin Kreatinin Arány (UACR) > 300 mg/g tükröz a V1-nél.
- Nagyobb műtét 90 nappal a V1 előtt.
- Nemrégi Sodium-Glucose-Cotransporter-2 gátlók (SGLT2i) kezdés a V1 előtti 3 hónapon belül.
- Diuretikum kezelés kezdése vagy diuretikum dózis növelése a V1 előtti 3 hónapon belül.
- Kalciumcsatorna-blokkolókkal (pl. verapamil, diltiazem) vagy digitalisszal történő kezelés.
- Nemrégi CV kórházi kezelés a V1 előtti 3 hónapon belül.
- Ismert túlérzékenység az acoramidisszel vagy bármelyik segédanyaggal szemben.
- Olyan állapot, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint megakadályozná a vizsgálati protokoll betartását, mint például szerabfüggőség, alkoholizmus vagy pszichiátriai állapot előzménye.
- Ismert vagy gyanús májbetegség és epe váladék/folyás (cholestasis, ennek előzménye is).
- Abnormális májfunkciós tesztek a V1-nél, amelyek ALT (GPT) vagy AST (GOT) ≥ 3 x ULN vagy teljes bilirubin ≥ 3 x ULN a V1-nél.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Acoramidis
A résztvevők acoramidis 712 mg-ot kapnak szájon át, naponta kétszer
|
356 mg filmtabletta. Az acoramidis ajánlott adagja 712 mg (két tabletta, egyenként 356 mg) szájon át, naponta kétszer, ami összesen napi 1424 mg napi adagnak felel meg.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum TTR-szint változása a kiindulási értéktől a 6. hónapig vagy a kezelés korai megszakítása
Időkeret: Az alaptervhez képest a 6. hónapig vagy a kezelés idő előtti megszakításáig
|
TTR = Transtiretin
|
Az alaptervhez képest a 6. hónapig vagy a kezelés idő előtti megszakításáig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szerum TTR-szint a kiindulásnál, az 1., 2., 3., 4. héten és a 3. hónapban.
Időkeret: Alapvonalon, az 1., 2., 3., 4. héten és a 3. hónapban
|
TTR = Tranztiretin
|
Alapvonalon, az 1., 2., 3., 4. héten és a 3. hónapban
|
|
A TEAE-kkel és súlyos TEAE-kkel érintett résztvevők száma
Időkeret: Az első vizsgálati gyógyszer adásától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig, vagy a vizsgálat végéig, attól függetlenül, hogy melyik következik be először
|
Az első vizsgálati gyógyszer adásától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig, vagy a vizsgálat végéig, attól függetlenül, hogy melyik következik be először
|
|
|
Az NT-proBNP szintjének változása a kiindulási értékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: A kiindulási értéktől a 6. hónapig
|
NT-proBNP = N-terminal pro-B-típusú natriuretikus peptid
|
A kiindulási értéktől a 6. hónapig
|
|
Alapértékből a 6. hónapra való változása hs-TnT-nak
Időkeret: A kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
hs-TNT = magas érzékenységű Troponin T
|
A kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
|
Az alapvonalról a 6. hónapra történő változás hs-CRP-ben
Időkeret: Az alapállapottól a 6. hónapig
|
hs-CRP = magas érzékenységű C-reaktív fehérje
|
Az alapállapottól a 6. hónapig
|
|
Az RBP4 alapvonalától a 6. hónapig bekövetkezett változás
Időkeret: Az alapvonalról a 6. hónapig
|
RBP4 = Retinol-kötő fehérje 4
|
Az alapvonalról a 6. hónapig
|
|
A szív remodelődésének jelei a kiindulástól a 6. hónapig
Időkeret: Az alapvonalaktól a 6. hónapig
|
Ezeket a jeleket echokardiogrammal mérik
|
Az alapvonalaktól a 6. hónapig
|
|
A 6MWD 6 hónapos időszak alatti változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az alapvonalról a 6. hónapig
|
A 6 perces sétateszt (6MWD) azt a teljes távolságot méri, amelyet a résztvevő 6 perc alatt meg tudott sétálni.
|
Az alapvonalról a 6. hónapig
|
|
Az eGFR alapértékének változása a 6. hónapig
Időkeret: Az alapértéktől a 6. hónapig
|
eGFR = becsült glomeruláris filtrációs ráta
|
Az alapértéktől a 6. hónapig
|
|
A kreatininszint változása a kiindulási értékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
|
|
Változás a kiindulási értéktől a 6. hónapban a Cisztain C szintjében
Időkeret: A kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
A kiindulási állapottól a 6. hónapig
|
|
|
A vizelet albumin/kreatinin arány (UACR) változása a kiindulási értékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
UACR = Vizelet Albumin-Kreatinin Arány
|
Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
|
A TSH alapértékének változása a 6. hónapig
Időkeret: Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
TSH = pajzsmirigystimuláló hormon
|
Az alaptervhez képest a 6. hónapig
|
|
A KCCQ-OS pontszám változása az alapértékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: A kiindulási értéktől a 6. hónapig
|
A Kansas City Kardiomiopátia Kérdőív – Összefoglaló (KCCQ-OS) egy 23 tételből álló kérdőív, amelyet a szívelégtelenségben szenvedők egészségi állapotának és az egészségügyi minőségi élet (QoL) mérésére fejlesztettek ki.
A tételek között szerepelnek a szívelégtelenség tünetei, a fizikai és társadalmi funkciókra gyakorolt hatás, valamint a szívelégtelenség hatása a QoL-ra.
|
A kiindulási értéktől a 6. hónapig
|
|
Alapvonal és a 6. hónap közötti változás az EQ-5D-5L indexpontszámban
Időkeret: Az alapértékhez képest a 6. hónapig
|
Az EuroQol-5-Dimenzió-5-Szint (EQ-5D-5L) két részből áll.
Az első részben a résztvevőket arra kérik, hogy értékeljék jelenlegi egészségi állapotukat 5 dimenzió mentén (mozgás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom vagy kellemetlenség, valamint szorongás vagy depresszió), minden dimenziónak öt funkcionális szintje van (1-nincs probléma, 2-könnyű probléma, 3-mérsékelt probléma, 4-súlyos probléma és 5-extrém probléma).
A második rész a jelenlegi egészségi állapot önértékelése egy Vizualizált Analóg Skálán (EQ VAS), melynek végpontjai a "legjobban elképzelhető egészségi állapot" (100 pont) és a "legrosszabb elképzelhető egészségi állapot" (0 pont).
Az 5 dimenzió pontszámait az indexpontszám kiszámításához használják.
|
Az alapértékhez képest a 6. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23026
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-521831-35-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Jelenleg nincs meghatározott terv az egyedi betegadatok (IPD) megosztására ebből a vizsgálatból. A vizsgálat adatainak elérhetőségét később a Bayer EFPIA/PhRMA 'Felelős klinikai vizsgálati adatmegosztás elvei' iránti elkötelezettsége alapján határozzák meg. Ez az adathozzáférés terjedelmére, időpontjára és folyamatára vonatkozik.
Ennek megfelelően a Bayer vállalja, hogy megvizsgálja a minősített kutatók kérelmeit a beteg-/vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokhoz, valamint az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszereket és indikációkat érintő klinikai vizsgálatok dokumentumaihoz. Ez az elkötelezettség azonban nem jelent aktív IPD-megosztási tervet. Ez az EU és az Egyesült Államok szabályozó hatóságai által 2014. január 1-je vagy azt követően jóváhagyott új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra érvényes.
A kutatók a www.vivli.org webhelyen keresztül kérhetnek hozzáférést IPD-khez és klinikai vizsgálatok dokumentumaihoz kutatás végzéséhez. A Bayer vizsgálatok listázásának kritériumairól szóló információ a portál tagi részében található.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .