Un estudio para obtener más información sobre el cambio en los niveles sanguíneos de transtirretina cuando participantes con amiloidosis por transtirretina con miocardiopatía cambian de tafamidis a acoramidis (ACO-SWITCH)
Un estudio prospectivo, de un solo brazo, de fase 4 para evaluar la evolución del nivel de transtirretina (TTR) sérica con acoramidis en pacientes adultos con amiloidosis por transtirretina variante o de tipo salvaje con miocardiopatía (ATTR-CM) previamente tratados con tafamidis
La transtiretina (TTR) es una proteína producida por el hígado que ayuda a transportar la hormona tiroidea y la vitamina A en la sangre. En algunas personas, esta proteína se descompone y forma aglomeraciones dañinas llamadas amiloide. El amiloide TTR se deposita en la pared cardíaca y evita que bombee sangre correctamente, lo que puede provocar insuficiencia cardíaca. La ruptura de la proteína TTR puede estar relacionada con la edad (ATTR-CM de tipo salvaje) o ser genética (ATTR-CM variante).
El fármaco en estudio, acoramidis, actúa uniéndose a la proteína TTR, haciendo que la TTR sea más estable y menos propensa a descomponerse y formar amiloide (aglomeraciones). Esto ayuda a ralentizar la progresión de la enfermedad, mejorar la función cardíaca y aumentar los niveles de TTR en la sangre. El acoramidis es un tratamiento aprobado para ATTR-CM de tipo salvaje o variante en Europa y Estados Unidos.
El tafamidis es otro fármaco que estabiliza la TTR y evita que se descomponga.
En este estudio, se estudiará el acoramidis en participantes con ATTR-CM que fueron tratados previamente con tafamidis. El objetivo principal de este estudio es evaluar el cambio en los niveles sanguíneos de TTR después de que los participantes cambien de tafamidis a acoramidis. Se estudiará esto para comprender si el acoramidis provoca un aumento en los niveles sanguíneos de TTR más allá de los niveles alcanzados con tafamidis.
Para ello, los investigadores medirán el cambio en los niveles de proteína TTR en la sangre de los participantes después de 6 meses de tratamiento con acoramidis, o antes si un participante interrumpe el tratamiento antes de alcanzar ese plazo de seis meses.
Todos los participantes continuarán tomando tafamidis durante el período de selección. En el período de tratamiento del estudio, los participantes tomarán acoramidis como dos comprimidos dos veces al día por vía oral, durante hasta 6 meses.
Al inicio de este estudio, los médicos del estudio revisarán el historial médico de cada participante y comprobarán su salud general. Los médicos del estudio realizarán electrocardiogramas (ECG) y medirán la presión arterial y la frecuencia cardíaca. Los investigadores también tomarán muestras de sangre y orina de los participantes para medir los niveles de TTR, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, creatinina, cistatina-C, UACR y TSH al inicio del estudio, y en varios momentos posteriores (durante el estudio) para evaluar la función cardíaca, renal y tiroidea.
Habrá un total de 9 controles del estudio. Los participantes visitarán el centro del estudio dos veces: en la selección y al final del período de tratamiento. Una enfermera del estudio visitará el domicilio del participante 6 veces, al inicio del tratamiento, en las semanas 1, 2, 3 y 4, y nuevamente a los 3 meses. El control final se realizará por teléfono.
Los médicos del estudio supervisarán la salud de los participantes regularmente para detectar cualquier problema médico durante las visitas de seguimiento. Los participantes conocerán el tratamiento que recibirán durante el estudio. Cada participante podría estar en el estudio durante aproximadamente 8 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Bayer Clinical Trials Contact
- Número de teléfono: (+)1-888-84 22937
- Correo electrónico: clinical-trials-contact@bayer.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Hesse
-
Darmstadt, Hesse, Alemania, 64287
- Aún no reclutando
- KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
-
-
-
-
Lower Austria
-
Sankt Pölten, Lower Austria, Austria, 1210
- Retirado
- Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
-
-
State of Vienna
-
Vienna, State of Vienna, Austria, 1090
- Aún no reclutando
- Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
-
Vienna, State of Vienna, Austria, 1100
- Aún no reclutando
- Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
-
Vienna, State of Vienna, Austria, 3500
- Aún no reclutando
- Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
-
-
Styria
-
Vienna, Styria, Austria, 1030
- Reclutamiento
- Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
-
-
Upper Austria
-
Braunau am Inn, Upper Austria, Austria, 5280
- Aún no reclutando
- Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I
-
-
-
-
-
Bruges, Bélgica, 8000
- Aún no reclutando
- AZ St-Jan Brugge-Oostende A.V.
-
Brussels, Bélgica, 1070
- Aún no reclutando
- Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
-
-
-
-
-
Oslo, Noruega, 0424
- Aún no reclutando
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener entre 18 y 90 años inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
- Diagnóstico de ATTR-CM; examen definitorio de la enfermedad, es decir, tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT) o SPECT/tomografía computarizada (TC) o biopsia, dentro de los 24 meses previos a la Visita 1 (V1).
- Los participantes deben estar actualmente tratados con tafamidis y haber usado tafamidis durante al menos los 3 meses anteriores a V1 y haber cumplido con la terapia de tafamidis.
- Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) ≤ II en V1.
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 30 mL/min/1.73m² en V1.
- Péptido natriurético tipo B N-terminal (NT-proBNP) > 300 y ≤ 7000 pg/mL en V1.
Criterios de exclusión:
- Trasplante hepático o cardíaco previo o planificado dentro de los próximos 12 meses.
- Uso actual o planificado de dispositivo de asistencia ventricular.
- Cáncer activo u otra enfermedad que disminuya la esperanza de vida a menos de un año.
- Insuficiencia cardíaca debida a cardiopatía isquémica.
- Infarto de miocardio, cirugía cardiovascular (CV) o angina inestable dentro de los últimos 90 días antes de V1.
- Diagnóstico confirmado de amiloidosis de cadenas ligeras.
- Diálisis o insuficiencia renal grave reflejada por una relación albúmina-creatinina en orina (UACR) > 300 mg/g en V1.
- Cirugía mayor 90 días antes de V1.
- Inicio reciente de inhibidores del cotransportador de sodio-glucosa 2 (SGLT2i) dentro de los 3 meses antes de V1.
- Inicio del tratamiento con un diurético o aumento de la dosis de diurético dentro de los 3 meses antes de V1.
- Tratamiento con bloqueadores de los canales de calcio (por ejemplo, verapamilo, diltiazem) o digitalis.
- Hospitalización CV reciente dentro de los 3 meses antes de V1.
- Hipersensibilidad conocida a acoramidis o a cualquiera de los excipientes.
- Una condición que, según el criterio del investigador, impediría el cumplimiento del protocolo del estudio, como antecedentes de abuso de sustancias, alcoholismo o una condición psiquiátrica.
- Trastorno hepático conocido o sospechado y secreción/flujo biliar (colestasis, también antecedentes de ello).
- Pruebas de función hepática anormales en V1, definidas como ALT (GPT) o AST (GOT) ≥ 3 x LSN o bilirrubina total ≥ 3 x LSN en V1.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Acoramidis
Los participantes recibirán 712 mg de acoramidis por vía oral dos veces al día
|
Comprimidos recubiertos con película de 356 mg. La dosis recomendada de acoramidis es de 712 mg (dos comprimidos de 356 mg) por vía oral, dos veces al día, lo que corresponde a una dosis diaria total de 1424 mg.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el nivel sérico de TTR desde el inicio hasta el mes 6 o la interrupción prematura del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el mes 6 o la interrupción prematura del tratamiento
|
TTR = Transtiretina
|
Desde el inicio del estudio hasta el mes 6 o la interrupción prematura del tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Nivel sérico de TTR al inicio, semana 1, 2, 3, 4 y al mes 3.
Periodo de tiempo: Al inicio, semana 1, 2, 3, 4 y al mes 3
|
TTR = Transtiretina
|
Al inicio, semana 1, 2, 3, 4 y al mes 3
|
|
Número de participantes con TEAEs y TEAEs graves
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del fármaco en estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco en estudio o el fin del estudio, lo que ocurra primero
|
Desde la primera administración del fármaco en estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco en estudio o el fin del estudio, lo que ocurra primero
|
|
|
Cambio desde el valor basal al mes 6 de NT-proBNP
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el mes 6
|
NT-proBNP = Péptido natriurético tipo B N-terminal pro
|
Desde la línea base hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 de hs-TnT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
hs-TNT = Troponina T de alta sensibilidad
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 de hs-CRP
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 6
|
hs-CRP = proteína C-reactiva de alta sensibilidad
|
Desde la línea de base hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 de RBP4
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
RBP4 = Proteína de Unión al Retinol 4
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
|
Signos de remodelación cardiaca desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 6
|
Estos signos se medirán mediante ecocardiograma
|
Desde la línea de base hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 6 en la prueba de marcha de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 6
|
La distancia del test de la marcha de 6 minutos (6MWD) mide la distancia total que un participante podría caminar en 6 minutos.
|
Desde la línea de base hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en la TFGe
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
eGFR = tasa de filtración glomerular estimada
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en creatinina
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el mes 6
|
Desde el inicio del estudio hasta el mes 6
|
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en cistatina C
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la UACR
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el mes 6
|
UACR = Relación Albúmina Creatinina en Orina
|
Desde el inicio del estudio hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en TSH
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 6
|
TSH = Hormona Estimulante de la Tiroides
|
Desde la línea de base hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación KCCQ-OS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
El Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City-Resumen General (KCCQ-OS) es un cuestionario de 23 ítems desarrollado para medir el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en personas con insuficiencia cardíaca.
Los ítems incluyen síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en las funciones físicas y sociales, y cómo la insuficiencia cardíaca afecta la CVRS.
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
|
Cambio desde el valor basal hasta el mes 6 en la puntuación del índice EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
|
El EuroQol-5-Dimensiones-5-Niveles (EQ-5D-5L) consta de dos partes.
En la primera parte, se pide a los participantes que califiquen su estado de salud actual en 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor o malestar, y ansiedad o depresión), con cada dimensión teniendo cinco niveles de función (1-sin problemas, 2-problemas leves, 3-problemas moderados, 4-problemas graves y 5-problemas extremos).
La segunda parte es una autoevaluación del estado de salud actual en una Escala Visual Analógica (EQ VAS) con extremos etiquetados como "mejor estado de salud imaginable" (puntuación de 100) y "peor estado de salud imaginable" (puntuación de 0).
Las puntuaciones de las 5 dimensiones se utilizan para calcular la puntuación del índice.
|
Desde el inicio hasta el mes 6
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 23026
- 2025-521831-35-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Actualmente, no existe un plan establecido para compartir los Datos de Pacientes Individuales (IPD) de este estudio. La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará posteriormente de acuerdo con el compromiso de Bayer con los 'Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos' de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, momento y proceso de acceso a los datos.
Como tal, Bayer se compromete a considerar solicitudes de investigadores cualificados para obtener datos de ensayos clínicos a nivel de paciente / estudio, y documentos de ensayos clínicos que involucren medicamentos e indicaciones aprobadas en EE.UU. y la UE. Sin embargo, este compromiso no refleja un plan activo de intercambio de IPD. Esto se aplica a datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que han sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y EE.UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores pueden utilizar www.vivli.org para solicitar acceso a IPD y documentos de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para listar estudios se proporciona en la sección de miembros del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Acoramidis
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyRetiradoPolineuropatía amiloide familiar relacionada con la transtiretina (ATTR)
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAún no reclutandoAmilosis | Miocardiopatías | Enfermedad del corazón | Polineuropatías | Amiloidosis Familiar | Amiloidosis Hereditaria Relacionada con Transtiretina | Miocardiopatía amiloide relacionada con la transtiretina | Miocardiopatía amiloide | Amiloidosis por transtiretina amiloidogénica (ATTR) | Amiloidosis en...
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyTerminado
-
BayerReclutamientoMiocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)Alemania
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyTerminadoMiocardiopatía amiloide por transtiretina sintomáticaJapón
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.CelerionTerminado
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyActivo, no reclutandoMiocardiopatía amiloide relacionada con la transtiretinaEstados Unidos, España, Australia, Canadá, Italia, Bélgica, Israel, Grecia, Chequia, Brasil, Dinamarca, Nueva Zelanda, Reino Unido, Corea del Sur, Irlanda, Países Bajos, Portugal
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyTerminadoEficacia y seguridad de AG10 en sujetos con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTRibute-CM)Enfermedades cardíacas | Amilosis | Miocardiopatías | Amiloidosis por transtiretina | Miocardiopatía amiloideEstados Unidos, Países Bajos, Irlanda, Canadá, Italia, España, Bélgica, Nueva Zelanda, Israel, Australia, Portugal, Brasil, Polonia, Chequia, Dinamarca, Grecia, Corea, república de, Reino Unido
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyReclutamientoEnfermedades cardíacas | Amilosis | Miocardiopatías | Polineuropatías | Amiloidosis por transtiretina | Miocardiopatía amiloideEstados Unidos, Bélgica, Canadá, Italia, Alemania, Japón, España, Países Bajos, Australia, Taiwán, Singapur, Reino Unido, Francia, Martinica, Argentina, Malasia, Grecia, Portugal, Corea del Sur, Dinamarca, Irlanda, Brasil, Suecia, México