Une étude visant à en apprendre davantage sur l'évolution des taux sanguins de transthyrétine lorsque des participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie passent du tafamidis à l'acoramidis (ACO-SWITCH)
Étude prospective, monobras, de phase 4 pour évaluer l'évolution du taux sérique de transthyrétine (TTR) avec l'acoramidis chez des patients adultes atteints d'amylose à transthyrétine variante ou de type sauvage avec cardiomyopathie (ATTR-CM) préalablement traités par tafamidis
La transthyrétine (TTR) est une protéine produite par le foie qui aide à transporter l'hormone thyroïdienne et la vitamine A dans le sang. Chez certaines personnes, cette protéine se dégrade et forme des agrégats nocifs appelés amyloïdes. L'amyloïde TTR se dépose dans la paroi cardiaque et l'empêche de pomper correctement le sang, ce qui peut entraîner une insuffisance cardiaque. La dégradation de la protéine TTR peut être liée à l'âge (ATTR-CM de type sauvage) ou génétique (ATTR-CM variante).
Le médicament à l'étude, l'acoramidis, agit en se fixant à la protéine TTR, rendant la TTR plus stable et moins susceptible de se dégrader et de former des amyloïdes (agrégats). Cela aide à ralentir la progression de la maladie, à améliorer la fonction cardiaque et à augmenter les niveaux de TTR dans le sang. L'acoramidis est un traitement approuvé pour l'ATTR-CM de type sauvage ou variante en Europe et aux États-Unis.
Le tafamidis est un autre médicament qui stabilise la TTR et l'empêche de se dégrader.
Dans cette étude, l'acoramidis sera étudié chez des participants atteints d'ATTR-CM qui ont été précédemment traités par tafamidis. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'évolution des niveaux sanguins de TTR après que les participants soient passés du tafamidis à l'acoramidis. Cela sera étudié pour comprendre si l'acoramidis provoque une augmentation des niveaux sanguins de TTR au-delà des niveaux atteints avec le tafamidis.
Pour cela, les chercheurs mesureront l'évolution des niveaux de protéine TTR dans le sang des participants après 6 mois de traitement par acoramidis, ou plus tôt si un participant arrête le traitement avant d'atteindre ces six mois.
Tous les participants continueront à prendre du tafamidis pendant la période de sélection. Dans la période de traitement de l'étude, les participants prendront de l'acoramidis sous forme de deux comprimés deux fois par jour par voie orale, pendant jusqu'à 6 mois.
Au début de cette étude, les médecins de l'étude examineront les antécédents médicaux de chaque participant et vérifieront leur état de santé général. Les médecins de l'étude réaliseront des électrocardiogrammes (ECG) et mesureront la pression artérielle et la fréquence cardiaque. Les chercheurs prélèveront également des échantillons de sang et d'urine des participants pour mesurer les niveaux de TTR, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, DFGe, créatinine, cystatine-C, UACR et TSH au début de l'étude, puis à différents moments par la suite (pendant l'étude) pour évaluer la fonction cardiaque, rénale et thyroïdienne.
Il y aura un total de 9 contrôles d'étude. Les participants se rendront sur le site de l'étude à deux reprises : lors de la sélection et à la fin de la période de traitement. Une infirmière de l'étude rendra visite au domicile du participant 6 fois, au début du traitement, aux semaines 1, 2, 3 et 4, puis à nouveau à 3 mois. Le contrôle final sera effectué par téléphone.
Les médecins de l'étude surveilleront régulièrement la santé des participants pour tout problème médical lors des visites de suivi. Les participants connaîtront le traitement qu'ils recevront pendant l'étude. Chaque participant pourrait être dans l'étude pendant environ 8 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Bayer Clinical Trials Contact
- Numéro de téléphone: 18888422937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10365
- Retiré
- Sana Klinikum Lichtenberg - Klinik für Innere Medizin II, Schwerpunkt Kardiologie
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Retiré
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)-Universitären Herz- und Gefäßzentrum Hamburg, Klinik für Kardiologie
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 89081
- Retiré
- Universitaetsklinikum Ulm | Klinik fuer Innere Medizin II
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Hesse
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Darmstadt, Hesse, Allemagne, 64287
- Pas encore de recrutement
- KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
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Mecklenburg-Vorpommern
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Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Allemagne, 17475
- Retiré
- Universitaetsmedizin Greifswald KöR- Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Retiré
- Universitätsklinikum Bonn - Herzzentrum des Universitätsklinikums Bonn
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Brussels Capital
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Brussels, Brussels Capital, Belgique, 1070
- Pas encore de recrutement
- Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
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West Flanders
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Bruges, West Flanders, Belgique, 8000
- Pas encore de recrutement
- AZ St-Jan Brugge-Oostende A.V.
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Bergamo, Italie, 24127
- Recrutement
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII - Cardiologia 1
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Bologna, Italie, 40138
- Pas encore de recrutement
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna IRCCS_Policlinico Sant'Orsola_Cardiologia
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Florence, Italie, 50134
- Pas encore de recrutement
- Careggi University Hospital_cardio intensive care unit
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Lecce, Italie, 73100
- Pas encore de recrutement
- Ospedale Vito Fazzi Lecce_Cardiologia e UTIC
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Milan, Italie, 20138
- Recrutement
- Centro Cardiologico Monzino S.p.A. - Cardiologia Peri-Operatoria e Imaging Cardiovascolare
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Naples, Italie, 80131
- Pas encore de recrutement
- Azienda Ospedaliera Dei Colli_Monaldi - Malattie Rare e Genetiche Cardiovascolari
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Padova, Italie, 35128
- Recrutement
- Azienda Ospedale-Università di Padova-UOC Cardiologia
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Pavia, Italie, 27100
- Pas encore de recrutement
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo-SC Medicina Generale 2 - Centro Amiloidosi Sistemiche e Malattie ad Alta Complessità
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Pisa, Italie, 56124
- Recrutement
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio_Pisa - Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
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Siena, Italie, 53100
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Senese - cardiologia
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Lower Austria
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Sankt Pölten, Lower Austria, L'Autriche, 1210
- Retiré
- Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
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State of Vienna
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Vienna, State of Vienna, L'Autriche, 3500
- Pas encore de recrutement
- Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
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Vienna, State of Vienna, L'Autriche, 1090
- Recrutement
- Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
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Vienna, State of Vienna, L'Autriche, 1100
- Recrutement
- Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
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Styria
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Vienna, Styria, L'Autriche, 1030
- Recrutement
- Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
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Upper Austria
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Braunau am Inn, Upper Austria, L'Autriche, 5280
- Recrutement
- Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I
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Vorarlberg
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Feldkirch, Vorarlberg, L'Autriche, 6800
- Retiré
- VIVIT - Landeskrankenhaus Feldkirch - Innere Medizin I, Kardiologie, Angiologie, Endokrinologie, Diabetologie, Intensivmedizin
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Oslo, Norvège, 0424
- Pas encore de recrutement
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent être âgés de 18 à 90 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé.
- Diagnostic d'ATTR-CM ; examen définissant la maladie, c'est-à-dire la tomographie par émission monophotonique (SPECT) ou SPECT/tomodensitométrie (CT) ou biopsie, dans les 24 mois précédant la visite 1 (V1).
- Les participants doivent être actuellement traités par le tafamidis et l'avoir utilisé pendant au moins les 3 mois précédant V1 et avoir respecté le traitement par le tafamidis.
- Classe de la New York Heart Association (NYHA) ≤ II à V1.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≥ 30 mL/min/1,73m² à V1.
- N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) > 300 et ≤ 7000 pg/mL à V1.
Critères d'exclusion :
- Transplantation hépatique ou cardiaque antérieure ou prévue dans les 12 prochains mois.
- Utilisation actuelle ou prévue d'un dispositif d'assistance ventriculaire.
- Cancer actif ou autre maladie réduisant l'espérance de vie à moins d'un an.
- Insuffisance cardiaque due à une cardiopathie ischémique.
- Infarctus du myocarde, chirurgie cardiovasculaire (CV) ou angine instable dans les 90 derniers jours avant V1.
- Diagnostic confirmé d'amylose à chaînes légères.
- Dialyse ou insuffisance rénale sévère reflétée par un rapport albuminurie/créatininurie (UACR) > 300 mg/g à V1.
- Chirurgie majeure 90 jours avant V1.
- Initiation récente d'inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose de type 2 (SGLT2i) dans les 3 mois avant V1.
- Initiation d'un traitement par diurétique ou augmentation de la dose de diurétique dans les 3 mois avant V1.
- Traitement par inhibiteurs calciques (par exemple, vérapamil, diltiazem) ou digitaline.
- Hospitalisation CV récente dans les 3 mois avant V1.
- Hypersensibilité connue à l'acoramidis ou à l'un des excipients.
- Une condition qui, selon l'investigateur, empêcherait le respect du protocole de l'étude, comme des antécédents d'abus de substances, d'alcoolisme ou d'une condition psychiatrique.
- Trouble hépatique connu ou suspecté et sécrétion/écoulement biliaire (cholestase, y compris antécédents).
- Tests de la fonction hépatique anormaux à V1, définis comme ALT (GPT) ou AST (GOT) ≥ 3 x LSN ou bilirubine totale ≥ 3 x LSN à V1.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Acoramidis
Les participants recevront 712 mg d'acoramidis par voie orale deux fois par jour
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Comprimés pelliculés de 356 mg. La dose recommandée d'acoramidis est de 712 mg (deux comprimés de 356 mg) par voie orale, deux fois par jour, ce qui correspond à une dose quotidienne totale de 1424 mg.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation du taux sérique de TTR entre le niveau de base et le mois 6 ou arrêt prématuré du traitement
Délai: De la valeur initiale au mois 6 ou à l'arrêt prématuré du traitement
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TTR = Transthyrétine
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De la valeur initiale au mois 6 ou à l'arrêt prématuré du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveau sérique de TTR au départ, aux semaines 1, 2, 3, 4 et au mois 3.
Délai: À l'inclusion, semaine 1, 2, 3, 4 et au mois 3
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TTR = Transthyrétine
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À l'inclusion, semaine 1, 2, 3, 4 et au mois 3
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Nombre de participants avec des TEAEs et des TEAEs graves
Délai: Depuis la première administration du médicament de l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament de l'étude ou jusqu'à la fin de l'étude, selon ce qui survient en premier
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Depuis la première administration du médicament de l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament de l'étude ou jusqu'à la fin de l'étude, selon ce qui survient en premier
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Variation du taux de NT-proBNP par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6
Délai: De la valeur de référence au mois 6
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NT-proBNP = Propeptide natriurétique de type B N-terminal
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De la valeur de référence au mois 6
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Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6 du hs-TnT
Délai: De la valeur initiale au mois 6
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hs-TNT = Troponine T à haute sensibilité
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De la valeur initiale au mois 6
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Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6 de la hs-CRP
Délai: De la ligne de base au mois 6
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hs-CRP = protéine C-réactive à haute sensibilité
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De la ligne de base au mois 6
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Changement par rapport à la valeur initiale à 6 mois de RBP4
Délai: De la valeur initiale jusqu'au mois 6
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RBP4 = Protéine de liaison au rétinol 4
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De la valeur initiale jusqu'au mois 6
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Signes de remodelage cardiaque de la ligne de base au mois 6
Délai: De la valeur de base au mois 6
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Ces signes seront mesurés par échocardiographie
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De la valeur de base au mois 6
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Changement par rapport à la valeur de base à 6 mois pour la 6MWD
Délai: De la valeur initiale au mois 6
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La distance du test de marche de 6 minutes (6MWD) mesure la distance totale qu'un participant peut parcourir en 6 minutes.
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De la valeur initiale au mois 6
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Variation de la valeur initiale à 6 mois de la DFGe
Délai: Du point de départ au mois 6
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eGFR = débit de filtration glomérulaire estimé
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Du point de départ au mois 6
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Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6 de la créatinine
Délai: De la valeur initiale au mois 6
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De la valeur initiale au mois 6
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Évolution de la cystatine C par rapport à la valeur de base à 6 mois
Délai: De la valeur initiale au mois 6
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De la valeur initiale au mois 6
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Variation par rapport à la valeur de base à 6 mois de l'UACR
Délai: De la ligne de base au mois 6
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UACR = Rapport Albumine Créatinine Urinaire
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De la ligne de base au mois 6
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Variation par rapport à la valeur initiale à 6 mois de la TSH
Délai: De la ligne de base au mois 6
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TSH = Hormone Thyréostimulante
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De la ligne de base au mois 6
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Variation par rapport à la valeur de base à 6 mois du score KCCQ-OS
Délai: De la ligne de base au mois 6
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Le Questionnaire de Cardiomyopathie de Kansas City - Résumé Global (KCCQ-OS) est un questionnaire de 23 items développé pour mesurer l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé (QdV) chez les personnes atteintes d'insuffisance cardiaque.
Les items incluent les symptômes de l'insuffisance cardiaque, l'impact sur les fonctions physiques et sociales, et comment l'insuffisance cardiaque affecte la QdV.
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De la ligne de base au mois 6
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Changement par rapport à la valeur initiale à 6 mois du score d'indice EQ-5D-5L
Délai: De la ligne de base au mois 6
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L'EuroQol-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) comprend deux parties.
Dans la première partie, les participants sont invités à évaluer leur état de santé actuel sur 5 dimensions (mobilité, autonomie, activités habituelles, douleur ou gêne, et anxiété ou dépression) avec chaque dimension ayant cinq niveaux de fonction (1-pas de problème, 2-problème léger, 3-problème modéré, 4-problème sévère, et 5-problème extrême).
La deuxième partie est une auto-évaluation de l'état de santé actuel sur une Échelle Visuelle Analogique (EQ VAS) avec des extrémités étiquetées «meilleur état de santé imaginable» (score de 100) et «pire état de santé imaginable» (score de 0).
Les scores des 5 dimensions sont utilisés pour calculer le score d'indice.
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De la ligne de base au mois 6
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 23026
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-521831-35-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Actuellement, il n'y a pas de plan établi pour le partage des données individuelles des patients (IPD) de cette étude. La disponibilité des données de cette étude sera ultérieurement déterminée conformément à l'engagement de Bayer envers les « Principes pour un partage responsable des données des essais cliniques » de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données.
À ce titre, Bayer s'engage à examiner les demandes de chercheurs qualifiés pour les données d'essais cliniques au niveau patient/étude, et les documents des essais cliniques portant sur les médicaments et les indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE. Cependant, cet engagement ne reflète pas un plan actif de partage des IPD. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et les indications qui ont été approuvés par les autorités réglementaires de l'UE et des États-Unis à partir du 1er janvier 2014.
Les chercheurs peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux IPD et aux documents des études cliniques afin de mener des recherches. Les informations sur les critères de Bayer pour la liste des études sont fournies dans la section membre du portail.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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