Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o změnách hladiny transtyretinu v krvi u pacientů s transtyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií po přechodu z tafamidisu na akoramidis (ACO-SWITCH)

30. dubna 2026 aktualizováno: Bayer

Prospektivní, jednoramenná, fáze 4 studie k vyhodnocení průběhu hladiny transtyretinu (TTR) v séru s acoramidisem u dospělých pacientů s variantní nebo divokou formou transtyretinové amyloidózy s kardiomyopatií (ATTR-CM) dříve léčených tafamidisem

Transthyretin (TTR) je protein produkovaný játry, který pomáhá transportovat hormon štítné žlázy a vitamin A v krvi. U některých lidí se tento protein rozkládá a vytváří škodlivé shluky zvané amyloid. TTR amyloid se ukládá v srdeční stěně a brání srdci správně pumpovat krev, což může vést k srdečnímu selhání. Porucha TTR proteinu může být věkem podmíněná (divoký typ ATTR-CM) nebo genetická (variantní ATTR-CM).

Studijní lék acoramidis funguje tak, že se naváže na protein TTR, čímž TTR stabilizuje a snižuje pravděpodobnost jeho rozkladu a tvorby amyloidu (shluků). To pomáhá zpomalit progresi onemocnění, zlepšit funkci srdce a zvýšit hladinu TTR v krvi. Acoramidis je schválenou léčbou pro divoký typ nebo variantní ATTR-CM v Evropě a Spojených státech.

Tafamidis je další lék, který stabilizuje TTR a zabraňuje jeho rozkladu.

V této studii bude acoramidis studován u účastníků s ATTR-CM, kteří byli dříve léčeni tafamidisem. Hlavním cílem této studie je posoudit změnu hladiny TTR v krvi poté, co účastníci přejdou z tafamidisu na acoramidis. To bude studováno, aby se zjistilo, zda acoramidis způsobuje zvýšení hladiny TTR v krvi nad úroveň dosaženou s tafamidisem.

Za tímto účelem budou výzkumníci měřit změnu hladiny proteinu TTR v krvi účastníků po 6 měsících léčby acoramidisem, nebo dříve, pokud účastník léčbu ukončí před dosažením této šestiměsíční hranice.

Všichni účastníci budou během screeningového období pokračovat v užívání tafamidisu. V léčebném období studie budou účastníci užívat acoramidis jako dvě tablety dvakrát denně ústně po dobu až 6 měsíců.

Na začátku této studie lékaři prostudují anamnézu každého účastníka a zkontrolují jeho celkový zdravotní stav. Lékaři provedou elektrokardiogramy (EKG) a změří krevní tlak a srdeční frekvenci. Výzkumníci také odeberou účastníkům vzorky krve a moči, aby změřili hladiny TTR, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, kreatininu, cystatinu-C, UACR a TSH na začátku studie a v různých časových bodech poté (během studie) k posouzení funkce srdce, ledvin a štítné žlázy.

Celkem bude provedeno 9 kontrolních vyšetření. Účastníci navštíví studijní místo dvakrát: při screeningu a na konci léčebného období. Studijní sestra navštíví domov účastníka 6krát: na začátku léčby, v týdnech 1, 2, 3 a 4 a poté znovu za 3 měsíce. Poslední kontrola bude provedena telefonicky.

Lékaři budou během kontrolních návštěv pravidelně sledovat zdravotní stav účastníků kvůli případným zdravotním problémům. Účastníci budou vědět, jakou léčbu během studie dostanou. Každý účastník může být ve studii přibližně 8 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruges, Belgie, 8000
        • Zatím nenabíráme
        • Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Zatím nenabíráme
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
  • Německo
    • Hesse
      • Darmstadt, Hesse, Německo, 64287
        • Zatím nenabíráme
        • KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
  • Rakousko
    • Lower Austria
      • Sankt Pölten, Lower Austria, Rakousko, 1210
        • Staženo
        • Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Rakousko, 1090
        • Zatím nenabíráme
        • Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
      • Vienna, State of Vienna, Rakousko, 1100
        • Zatím nenabíráme
        • Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
      • Vienna, State of Vienna, Rakousko, 3500
        • Zatím nenabíráme
        • Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
    • Styria
      • Vienna, Styria, Rakousko, 1030
        • Nábor
        • Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
    • Upper Austria
      • Braunau am Inn, Upper Austria, Rakousko, 5280
        • Zatím nenabíráme
        • Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí být ve věku od 18 do 90 let včetně v době podepsání informovaného souhlasu.
  • Diagnóza ATTR-CM; vyšetření definující onemocnění, tj. Single Photon Emission Computed Tomography (SPECT) nebo SPECT/Computed Tomography (CT) nebo biopsie, do 24 měsíců před návštěvou 1 (V1).
  • Účastníci musí být v současné době léčeni tafamidisem a musí tafamidis užívat alespoň po předchozí 3 měsíce před V1 a musí dodržovat léčbu tafamidisem.
  • Newyorská asociace srdce (NYHA) třída ≤ II při V1.
  • Odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m² při V1.
  • N-terminální pro-B-typ natriuretického peptidu (NT-proBNP) > 300 a ≤ 7000 pg/ml při V1.

Kriteria pro vyloučení:

  • Předchozí transplantace jater nebo srdce nebo plánovaná v příštích 12 měsících.
  • Současné nebo plánované použití ventrikulární asistenčního zařízení.
  • Aktivní rakovina nebo jiné onemocnění, které snižuje očekávanou délku života na méně než jeden rok.
  • Srdeční selhání způsobené ischemickou chorobou srdeční.
  • Infarkt myokardu, kardiovaskulární (CV) chirurgický zákrok nebo nestabilní angina pectoris během posledních 90 dnů před V1.
  • Potvrzená diagnóza amyloidózy lehkých řetězců.
  • Dialýza nebo závažné poškození ledvin, jak ukazuje poměr albuminu v moči ke kreatininu (UACR) > 300 mg/g při V1.
  • Větší chirurgický zákrok 90 dní před V1.
  • Nedávné zahájení léčby inhibitory sodíkového-glukózového kotransportéru-2 (SGLT2i) do 3 měsíců před V1.
  • Zahájení léčby diuretikem nebo zvýšení dávky diuretika do 3 měsíců před V1.
  • Léčba blokátory kalciových kanálů (např. verapamil, diltiazem) nebo digitalisem.
  • Nedávná hospitalizace z kardiovaskulárních důvodů do 3 měsíců před V1.
  • Známá přecitlivělost na acoramidis nebo na kteroukoli z pomocných látek.
  • Stav, který podle posouzení vyšetřovatele by znemožnil dodržování protokolu studie, jako je anamnéza zneužívání návykových látek, alkoholismu nebo psychiatrického stavu.
  • Známá nebo podezřelá porucha jater a sekrece/odtoku žluči (cholestáza, také anamnéza).
  • Abnormální jaterní funkční testy při V1, definované jako ALT (GPT) nebo AST (GOT) ≥ 3 × ULN nebo celkový bilirubin ≥ 3 × ULN při V1.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acoramidis
Účastníci budou dostávat 712 mg acoramidisu perorálně BID
Lék: Acoramidis

356 mg potahované tablety.

Doporučená dávka acoramidisu je 712 mg (dvě tablety po 356 mg) perorálně, dvakrát denně, což odpovídá celkové denní dávce 1424 mg.

Ostatní jména:
  • BAY3684938, BEYONTTRA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny TTR v séru od výchozí hodnoty do 6. měsíce nebo předčasné ukončení léčby
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce nebo předčasného ukončení léčby
TTR = Transthyretin
Od výchozího stavu do 6. měsíce nebo předčasného ukončení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladina sérového TTR na začátku, v týdnu 1, 2, 3, 4 a v měsíci 3.
Časové okno: Na začátku, v 1., 2., 3., 4. týdnu a ve 3. měsíci
TTR = Transthyretin
Na začátku, v 1., 2., 3., 4. týdnu a ve 3. měsíci
Počet účastníků s TEAEs a závažnými TEAEs
Časové okno: Od první aplikace studijního léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva nebo do ukončení studie, podle toho, co nastane dříve
Od první aplikace studijního léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva nebo do ukončení studie, podle toho, co nastane dříve
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce u NT-proBNP
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
NT-proBNP = N-terminální pro-B typ natriuretický peptid
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce hs-TnT
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
hs-TNT = vysoce senzitivní Troponin T
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce hs-CRP
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
hs-CRP = vysoce citlivý C-reaktivní protein
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce RBP4
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
RBP4 = Retinol vazebný protein 4
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Známky remodelace srdce od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Od výchozí hodnoty do měsíce 6
Tyto příznaky budou měřeny echokardiogramem
Od výchozí hodnoty do měsíce 6
Změna od výchozí hodnoty do měsíce 6 v 6MWD
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Vzdálenost ušlá za 6 minut (6MWD) měří celkovou vzdálenost, kterou účastník ušel za 6 minut.
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce v eGFR
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
eGFR = odhadovaná glomerulární filtrace
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce u kreatininu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do měsíce 6 u Cystatinu C
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce v UACR
Časové okno: Od výchozího stavu do 6. měsíce
UACR = Poměr albuminu a kreatininu v moči
Od výchozího stavu do 6. měsíce
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce u TSH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do měsíce 6
TSH = Hormon stimulující štítnou žlázu
Od výchozí hodnoty do měsíce 6
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce v KCCQ-OS skóre
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Dotazník Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS) je 23položkový dotazník vyvinutý k měření zdravotního stavu a kvality života související se zdravím (QoL) u jedinců se srdečním selháním. Položky zahrnují příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a to, jak srdeční selhání ovlivňuje QoL.
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
Změna od výchozího stavu do 6. měsíce u indexu EQ-5D-5L
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6. měsíce
EuroQol-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) zahrnuje dvě části. V první části jsou účastníci požádáni, aby ohodnotili svůj současný zdravotní stav v 5 dimenzích (mobilita, péče o sebe, běžné činnosti, bolest nebo nepohodlí a úzkost nebo deprese), přičemž každá dimenze má pět úrovní funkčnosti (1-žádný problém, 2-malý problém, 3-střední problém, 4-velký problém a 5-extrémní problém). Druhá část je sebehodnocení současného zdravotního stavu na vizuální analogové škále (EQ VAS) s koncovými body označenými "nejlepší představitelný zdravotní stav" (skóre 100) a "nejhorší představitelný zdravotní stav" (skóre 0). Skóre z 5 dimenzí se používají k výpočtu indexového skóre.
Od výchozí hodnoty do 6. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23026
  • 2025-521831-35-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

V současné době není pro tuto studii stanoven plán pro sdílení individuálních dat pacientů (IPD). Dostupnost dat této studie bude později stanovena v souladu se závazkem společnosti Bayer k zásadám EFPIA/PhRMA „Principy odpovědného sdílení dat z klinických studií“. Týká se to rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům.

Společnost Bayer se proto zavazuje posuzovat žádosti kvalifikovaných výzkumníků o data z klinických studií na úrovni pacienta/studie a dokumenty z klinických studií týkajících se léčiv a indikací schválených v USA a EU. Tento závazek však neodráží aktivní plán sdílení IPD. To platí pro data o nových léčivech a indikacích, které byly schváleny regulačními orgány EU a USA 1. ledna 2014 nebo později.

Výzkumníci mohou použít www.vivli.org k vyžádání přístupu k IPD a dokumentům z klinických studií za účelem výzkumu. Informace o kritériích společnosti Bayer pro zařazení studií jsou uvedeny v členské sekci portálu.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie

Klinické studie na Acoramidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit