심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자가 타파미디스에서 아코라미디스로 전환 시 트랜스티레틴 혈중 농도 변화에 대한 연구 (ACO-SWITCH)
타파미디스로 이전 치료를 받은 변이형 또는 야생형 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자에서 아코라미디스 투여 시 혈청 트랜스티레틴(TTR) 수준 변화를 평가하기 위한 전향적, 단일군, 4상 임상시험
트랜스티레틴(TTR)은 간에서 생성되어 혈액 내 갑상선 호르몬과 비타민 A의 운반을 돕는 단백질입니다. 일부 사람들에게서 이 단백질이 분해되어 아밀로이드라고 불리는 유해한 덩어리를 형성합니다. TTR 아밀로이드는 심장벽에 침착되어 심장이 혈액을 적절히 펌핑하지 못하게 하며, 이는 심부전을 유발할 수 있습니다. TTR 단백질의 분해는 연령과 관련될 수 있으며(와일드타입 ATTR-CM), 또는 유전적일 수 있습니다(변이형 ATTR-CM).
연구용 약물인 아코라미디스는 TTR 단백질에 부착되어 TTR을 더 안정적으로 만들고 분해와 아밀로이드(덩어리) 형성 가능성을 줄이는 방식으로 작동합니다. 이것은 질병의 진행을 늦추고 심장 기능을 개선하며 혈액 내 TTR 수치를 높이는 데 도움이 됩니다. 아코라미디스는 유럽과 미국에서 와일드타입 또는 변이형 ATTR-CM에 대해 승인된 치료제입니다.
타파미디스는 TTR을 안정화시키고 분해를 방지하는 또 다른 약물입니다.
이 연구에서는 이전에 타파미디스로 치료받은 ATTR-CM 참가자를 대상으로 아코라미디스를 연구합니다. 이 연구의 주요 목적은 참가자가 타파미디스에서 아코라미디스로 전환된 후 혈액 TTR 수치의 변화를 평가하는 것입니다. 이는 아코라미디스가 타파미디스로 달성된 수치를 넘어 혈액 TTR 수치를 증가시키는지 이해하기 위해 연구될 것입니다.
이를 위해 연구자들은 참가자가 아코라미디스 치료를 6개월 동안 받은 후, 또는 참가자가 6개월에 도달하기 전에 치료를 중단한 경우 그 이전에 참가자의 혈액 내 TTR 단백질 수치의 변화를 측정할 것입니다.
모든 참가자는 선별 기간 동안 타파미디스를 계속 복용할 것입니다. 연구의 치료 기간 동안 참가자는 최대 6개월 동안 하루 두 번 두 정씩 경구로 아코라미디스를 복용할 것입니다.
이 연구 시작 시, 연구 의사는 각 참가자의 병력을 검토하고 전반적인 건강 상태를 확인할 것입니다. 연구 의사는 심전도(ECG)를 수행하고 혈압과 심박수를 측정할 것입니다. 연구자들은 또한 참가자로부터 혈액과 소변 샘플을 채취하여 연구 시작 시 및 이후 다양한 시점(연구 중)에 TTr, NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP, RBP4, eGFR, 크레아티닌, 시스타틴-C, UACR, TSH 수치를 측정하여 심장, 신장 및 갑상선 기능을 평가할 것입니다.
총 9번의 연구 점검이 있을 것입니다. 참가자는 선별 시와 치료 기간 종료 시 두 번 연구 현장을 방문할 것입니다. 연구 간호사는 치료 시작 시, 1주, 2주, 3주, 4주, 그리고 3개월에 다시 참가자의 집을 6번 방문할 것입니다. 마지막 점검은 전화로 진행될 것입니다.
연구 의사는 추적 방문 동안 참가자의 건강 상태를 정기적으로 모니터링하여 어떤 의학적 문제라도 확인할 것입니다. 참가자는 연구 중 받을 치료를 알게 될 것입니다. 각 참가자는 약 8개월 동안 연구에 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Bayer Clinical Trials Contact
- 전화번호: (+)1-888-84 22937
- 이메일: clinical-trials-contact@bayer.com
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0424
- 아직 모집하지 않음
- Oslo universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Hesse
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Darmstadt, Hesse, 독일, 64287
- 아직 모집하지 않음
- KVZ Kardiovaskulaeres Zentrum Darmstadt GmbH
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Bruges, 벨기에, 8000
- 아직 모집하지 않음
- Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
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Brussels, 벨기에, 1070
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Erasme/Erasmus Ziekenhuis
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Lower Austria
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Sankt Pölten, Lower Austria, 오스트리아, 1210
- 빼는
- Universitätsklinikum St. Pölten - Lilienfeld - Klinische Abteilung für Innere Medizin 3
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State of Vienna
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Vienna, State of Vienna, 오스트리아, 1090
- 아직 모집하지 않음
- Medizinische Universität Wien- Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie
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Vienna, State of Vienna, 오스트리아, 1100
- 아직 모집하지 않음
- Klinik Favoriten - 5.Medizinische Abteilung-Kardiologie
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Vienna, State of Vienna, 오스트리아, 3500
- 아직 모집하지 않음
- Klinik Ottakring - 3. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, internistischer Intensivmedizin und Ambulanz
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Styria
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Vienna, Styria, 오스트리아, 1030
- 모병
- Medizinische Universität Graz- Klinische Abteilung für Kardiologie
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Upper Austria
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Braunau am Inn, Upper Austria, 오스트리아, 5280
- 아직 모집하지 않음
- Krankenhaus St. Josef Braunau | Innere Medizin I
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자는 동의서 서명 시점에 만 18세에서 90세 사이(포함)여야 합니다.
- ATTR-CM 진단; 방문 1(V1) 전 24개월 이내에 질병 정의 검사, 즉 단일 광자 방출 컴퓨터 단층촬영(SPECT) 또는 SPECT/컴퓨터 단층촬영(CT) 또는 생검을 시행해야 합니다.
- 참가자는 현재 타파미디스를 투여 중이어야 하며, V1 전 최소 3개월 동안 타파미디스를 사용했고 타파미디스 치료를 준수했어야 합니다.
- V1 시점에서 뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류 ≤ II급.
- V1 시점에서 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 30 mL/min/1.73m^2.
- V1 시점에서 N-말단 프로-B형 나트륨이뇨펩티드(NT-proBNP) > 300 및 ≤ 7000 pg/mL.
제외 기준:
- 과거 간 또는 심장 이식 또는 향후 12개월 이내에 계획된 경우.
- 현재 또는 계획된 심실 보조 장치 사용.
- 기대 수명을 1년 미만으로 단축시키는 활동성 암 또는 기타 질환.
- 허혈성 심장질환으로 인한 심부전.
- V1 전 최근 90일 이내의 심근경색, 심혈관(CV) 수술 또는 불안정 협심증.
- 경쇄 아밀로이드증 확진.
- V1 시점에서 요알부민 크레아티닌 비율(UACR) > 300 mg/g으로 반영된 투석 또는 중증 신장 장애.
- V1 전 90일 이내의 대수술.
- V1 전 3개월 이내에 최근 시작된 나트륨-포도당 공동수송체-2 억제제(SGLT2i).
- V1 전 3개월 이내에 이뇨제 치료 시작 또는 이뇨제 용량 증가.
- 칼슘 채널 차단제(예: 베라파밀, 딜티아젬) 또는 디기탈리스 치료.
- V1 전 3개월 이내의 최근 CV 입원.
- 아코라미디스 또는 첨가제에 대한 알려진 과민반응.
- 약물 남용, 알코올 중독 또는 정신 질환 과거력과 같이 연구자가 판단하기에 연구 프로토콜 준수를 방해할 상태.
- 알려졌거나 의심되는 간 장애 및 담즙 분비/흐름(담즙 정체, 과거력 포함).
- V1 시점에서 비정상 간 기능 검사: ALT(GPT) 또는 AST(GOT) ≥ 3 x ULN 또는 총 빌리루빈 ≥ 3 x ULN.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아코라미디스
참가자들은 경구로 아코라미디스 712 mg을 1일 2회 투여받게 됩니다
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356 mg 필름코팅 정제. 아코라미디스의 권장 용량은 356 mg 정제 2정(총 712 mg)을 1일 2회 경구 투여하는 것으로, 이는 1일 총 1424 mg에 해당합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선부터 6개월까지 또는 조기 치료 중단 시 혈청 TTR 수치 변화
기간: 기저선부터 6개월 또는 조기 치료 중단 시점까지
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TTR = 트랜스티레틴
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기저선부터 6개월 또는 조기 치료 중단 시점까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선, 1주차, 2주차, 3주차, 4주차 및 3개월 시점의 혈청 TTR 수준.
기간: 기준 시점, 1주, 2주, 3주, 4주 및 3개월 시점
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TTR = 트랜스티레틴
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기준 시점, 1주, 2주, 3주, 4주 및 3개월 시점
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TEAE 및 중대한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 투여 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일 또는 연구 종료 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
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연구 약물의 첫 투여 시점부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일 또는 연구 종료 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
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NT-proBNP의 기준선 대비 6개월간 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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NT-proBNP = N-말단 프로-B형 나트륨이뇨펩티드
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기준 시점부터 6개월까지
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기준선부터 6개월까지의 hs-TnT 변화
기간: 기준점부터 6개월까지
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hs-TNT = 고감도 트로포닌 T
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기준점부터 6개월까지
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hs-CRP의 기준선에서 6개월까지의 변화
기간: 기저선부터 6개월까지
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hs-CRP = 고감도 C-반응성 단백질
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기저선부터 6개월까지
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기저선 대비 6개월간의 RBP4 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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RBP4 = 레티놀 결합 단백질 4
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기준 시점부터 6개월까지
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기저선에서 6개월까지의 심장 리모델링 징후
기간: 기준점에서 6개월까지
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이러한 징후는 심초음파로 측정됩니다
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기준점에서 6개월까지
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6MWD에서의 기준선 대비 6개월 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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6분 보행 거리(6MWD)는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 총 거리를 측정합니다.
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기준 시점부터 6개월까지
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기저선에서 6개월까지의 eGFR 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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eGFR = 추정 사구체 여과율
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기준 시점부터 6개월까지
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6개월 기준 크레아티닌 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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기준 시점부터 6개월까지
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기저선 대비 6개월 시점의 Cystatin C 변화
기간: 기저선부터 6개월까지
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기저선부터 6개월까지
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기준선 대비 6개월 시점의 UACR 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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UACR = Urinary Albumin Creatinine Ratio (UACR = 요알부민 크레아티닌 비율)
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기준 시점부터 6개월까지
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기저선 대비 6개월째 TSH 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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TSH = 갑상선 자극 호르몬
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기준 시점부터 6개월까지
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기준 시점부터 6개월까지 KCCQ-OS 점수의 변화
기간: 기저선에서 6개월까지
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캔자스시티 심근병증 설문지-종합 요약(KCCQ-OS)은 심부전 환자의 건강 상태와 건강 관련 삶의 질(QoL)을 측정하기 위해 개발된 23개 항목의 설문지입니다.
항목에는 심부전 증상, 신체 및 사회적 기능에 미치는 영향, 그리고 심부전이 삶의 질에 미치는 영향이 포함됩니다.
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기저선에서 6개월까지
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기저선부터 6개월까지의 EQ-5D-5L 지수 점수 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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유로콜-5-차원-5-수준(EQ-5D-5L)은 두 부분으로 구성됩니다.
첫 번째 부분에서는 참가자들이 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증 또는 불편함, 불안 또는 우울)에서 현재 건강 상태를 평가하며, 각 차원은 5가지 기능 수준(1-문제 없음, 2-약간의 문제, 3-중간 정도의 문제, 4-심각한 문제, 5-극심한 문제)으로 구분됩니다.
두 번째 부분은 시각적 상사 척도(EQ VAS)를 통한 현재 건강 상태의 자기 평가로, 양끝점은 "상상할 수 있는 최상의 건강 상태"(점수 100)와 "상상할 수 있는 최악의 건강 상태"(점수 0)로 표시됩니다.
5가지 차원의 점수는 지수 점수 계산에 사용됩니다.
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기준 시점부터 6개월까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
현재 이 연구에서의 개인 환자 데이터(IPD) 공유에 대한 확립된 계획은 없습니다. 본 연구 데이터의 가용성은 나중에 바이엘의 EFPIA/PhRMA '책임 있는 임상시험 데이터 공유 원칙'에 대한 약속에 따라 결정될 예정입니다. 이는 데이터 접근의 범위, 시점 및 절차에 관한 것입니다.
따라서 바이엘은 미국과 EU에서 승인된 의약품 및 적응증을 포함하는 임상시험에서의 환자 수준/연구 수준 임상시험 데이터 및 문서에 대한 자격을 갖춘 연구자의 요청을 검토할 것을 약속합니다. 그러나 이 약속은 적극적인 IPD 공유 계획을 반영하지는 않습니다. 이는 2014년 1월 1일 이후 EU 및 미국 규제 기관에서 승인된 신약 및 적응증에 대한 데이터에 적용됩니다.
연구자는 연구를 수행하기 위해 임상 연구의 IPD 및 문서에 대한 접근을 요청하기 위해 www.vivli.org를 사용할 수 있습니다. 연구 등록에 대한 바이엘의 기준에 대한 정보는 포털의 회원 섹션에서 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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